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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > transfert de gène > vecteur génétique > vecteur viral > vecteur adénoassocié
vecteur adénoassociéSynonyme(s)adeno-associated virus vector ;vecteur adéno-associé ;vecteur AAV ;adenoassociated vectors ;AAV adeno-associated vectors |
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Bisset DR ; Stepniak-Konieczna EA ; Zavaljevski M ; Wei J ; Carter GT ; Weiss MD ; Chamberlain JR | 16/06/2015VLM
AFM-TELETHON 06/2015En mai dernier, Federico Mingozzi de Généthon a présenté une approche de thérapie génique prometteuse pour le syndrome de Crigler Najjar dans un congrès de spécialistes à Amsterdam. Les résultats positifs des travaux menés chez des modèles ani[...]VLM
Comme tous les autres muscles de l'organisme, le coeur peut être affecté par les maladies neuromusculaires. Or de ce muscle-là dépend la vie. Le soigner est une priorité. Le défi est immense, mais le développement de nouvelles thérapies cel[...]Article
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AFM-TELETHON 03/2015La cardiomyopathie hypertrophique est une maladie génétique qui se traduit par une hypertrophie du coeur et des dysfonctionnements cardiaques. L'un des gènes impliqués est la MyBPC3 qui code la protéines C cardiaque de liaison à la myosine (cMyB[...]Article
Duque SI, Auteur ; Arnold WD ; Odermatt P ; Li X ; Porensky PN ; Schmelzer L ; Meyer K ; Kolb SJ ; Schumperli D ; Kaspar BK ; Burghes AH | 2015Article
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Kawecka K ; Theodoulides M ; Hasoglu Y ; Jarmin S ; Kymalainen H ; Le-Heron A ; Popplewell L ; Malerba A ; Dickson G ; Athanasopoulos T | 2015Article
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Meyer K ; Ferraiuolo L ; Schmelzer L ; Braun L ; McGovern V ; Likhite S ; Michels O ; Govoni A ; Fitzgerald J ; Morales P ; Foust KD ; Mendell JR ; Burghes AH ; Kaspar BK | 2015Article
Hayashita-Kinoh H ; Yugeta N ; Okada H ; Nitahara-Kasahara Y ; Chiyo T ; Okada T ; Takeda S | 2015Thèse/Mémoire
Dupont JB, Auteur | 2015La Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire héréditaire causée par des mutations dans le gène codant pour la Dystrophine. L'absence de cette protéine dans les cellules musculaires entraîne un ensemble de perturbati[...]Article
Nizzardo M, Auteur ; Simone C ; Rizzo F ; Salani S ; Dametti S ; Rinchetti P ; Del Bo R ; Foust K ; Kaspar BK ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S | 2015VLM
Depuis janvier, Généthon BioProd produit le traitement de thérapie génique en cours d'évaluation dans un essai clinique dans la neuropathie optique héréditaire de Leber(NOHL). Une première production symbolique pour Généthon qui a reçu le statut[...]VLM
Les chercheurs de l'Institut des Biothérapies, en collaboration avec des équipes américaines, rapportent les effets positifs de l'injection du traitement AAV-U7 chez des chiens modèles de la myopathie de Duchenne [...]VLM
AFM-TELETHON 09/2014Stimulation du gène SMN2, thérapie génique avec le gène SMN1, protection des motoneurones, etc : ces derniers mois, le développement de traitements pour l'amyotrophie spinales a pris un nouvel envol. Tour d'horizon de ces pistes thérapeutiques. [...]Article
Liu J ; Wallace LM ; Garwick-Coppens SE ; Sloboda DD ; Davis CS ; Hakim CH ; Hauser MA ; Brooks SV ; Mendell JR ; Harper SQ | 2014Article
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Heckmann M ; Bauer R ; Jungmann A ; Strucksberg KH ; Schroeder R ; Katus HA ; Mueller OJ | 2014Article
Tarone G ; Cimino J ; Rubinetto C ; Moiso E ; Cristofani F ; Zentilin L ; Giacca M ; Bonne G ; Brancaccio M | 2014Thèse/Mémoire
Rincon Acelas MY, Auteur | 2014Convincing evidence continues to emerge from clinical trials that gene therapy is yielding therapeutic effects in patients suffering from a wide range of diseases. Despite these successes, there have been concerns regarding the efficacy and safe[...]Article
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Passini MA ; Bu J ; Richards AR ; Treleaven CM ; Sullivan JA ; O'Riordan CR ; Scaria A ; Kells AP ; Samaranch L ; San Sebastian W ; Federici T ; Fiandaca MS ; Boulis NM ; Bankiewicz K ; Shihabuddin LS ; Cheng SH | 2014Article
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Strimpakos G ; Corbi N ; Pisani C ; Di Certo MG ; Onori A ; Luvisetto S ; Severini C ; Gabanella F ; Monaco L ; Mattei E ; Passananti C | 2014Article
Sahenk Z ; Galloway G ; Clark KR ; Malik V ; Rodino-Klapac LR ; Kaspar B ; Chen L ; Braganza C ; Montgomery C ; Mendell JR | 2014Article
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Le Guiner C ; Montus M ; Servais L ; Cherel Y ; François V ; Thibaud JL ; Wary C ; Matot B ; Larcher T ; Guigand L ; Dutilleul M ; Domenger C ; Allais M ; Beuvin M ; Moraux A ; Le Duff J ; Devaux M ; Jaulin N ; Guilbaud M ; Latournerie V ; Veron P ; Boutin S ; Leborgne C ; Desgue D ; Deschamps JY ; Moullec S ; Fromes Y ; Vulin A ; Smith RH ; Laroudie N ; Barnay-Toutain F ; Riviere C ; Bucher S ; Le TH ; Delaunay N ; Gasmi M ; Kotin RM ; Bonne G ; Adjali O ; Masurier C ; Hogrel JY ; Carlier P ; Moullier P ; Voit T | 2014Comment in: Could exon skipping help dystrophic boys to run, hop, and jump? Partridge T. Mol Ther. 2014 Nov;22(11):1884-6Article
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Vacca O, Auteur | 2014La formation et l’intégrité de la barrière hémato-rétinienne (BHR) sont nécessaires au maintien d’une bonne vision et la violation de cette barrière contribue à l’apparition d’un grand nombre de pathologies rétiniennes tel que la rétinopathie di[...]Article
Arimura S ; Okada T ; Tezuka T ; Chiyo T ; Kasahara Y ; Yoshimura T ; Motomura M ; Yoshida N ; Beeson D ; Takeda S ; Yamanashi Y | 2014Comment in: Gene therapy: Going from strength to strength. Lewis S. Nat Rev Neurosci. 2014 Nov;15(11):698-9.Article
Childers MK ; Joubert R ; Poulard K ; Moal C ; Grange RW ; Doering JA ; Lawlor MW ; Rider BE ; Jamet T ; Daniele N ; Martin S ; Riviere C ; Soker T ; Hammer C ; Van Wittenberghe L ; Lockard M ; Guan X ; Goddard M ; Mitchell E ; Barber J ; Williams JK ; Mack DL ; Furth ME ; Vignaud A ; Masurier C ; Mavilio F ; Moullier P ; Beggs AH ; Buj Bello A | 2014VLM
Après avoir montré l'intérêt d'une thérapie génique dans des modèles murins de la myopathie myotubulaire, l'équipe de Dr Buj-Bello de Généthon, en collaboration avec des équipes américaines de l'Université de Washington et de Harvard Medical Sch[...]Article
20/12/2013Le point sur le dispositif de l'AAH qui, après la grande réforme de 2005, a été plusieurs fois modifié dans l'objectif d'améliorer l'accès à l'emploi des personnes handicapées qui peuvent travailler. Ont ainsi notamment été mises en place la res[...]VLM
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Dupuy-Maury F | 04/2013Venu des Etats-Unis, Frederico Mingozzi, immunologiste, spécialiste de la thérapie génique du foie, a rejoint l'Institut des biothérapies des maladies rares. Il partage son temps entre l'Institut de Myologie, Généthon et l'université Paris-VIArticle
Ohno K ; Ito M ; Kawakami Y ; Krejci E ; Engel AG | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Niemir N, Auteur | 2013La maladie de Sandhoff ou gangliosidose à GM2 variant 0 est une affection à transmission autosomique récessive, due à des mutations du gène HEXB codant la chaine beta des hexosaminidases. Elle s’accompagne d’un double déficit en Hex A (alpha bet[...]Article
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Smith BK ; Collins SW ; Conlon TJ ; Mah CS ; Lawson LA ; Martin AD ; Fuller DD ; Cleaver BD ; Clément N ; Phillips D ; Islam S ; Dobjia N ; Byrne BJ | 2013Article
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Quattrocelli M ; Crippa S ; Montecchiani C ; Camps J ; Cornaglia AI ; Boldrin L ; Morgan J ; Calligaro A ; Casasco A ; Orlacchio A ; Gijsbers R ; D'Hooge J ; Toelen J ; Janssens S ; Sampaolesi M | 2013Thèse/Mémoire
Carpentier M, Auteur | 2013L’expression d’un transgène grâce au vecteur AAV offre une perspective thérapeutique très prometteuse dans le traitement de maladies monogéniques. Malheureusement, il apparait souvent que des réponses immunes contre le vecteur et le transgène co[...]Article
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Benkhelifa Ziyyat S ; Besse A ; Roda M ; Duque S ; Astord S ; Carcenac R ; Marais T ; Barkats M | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 : une injection intramusculaire d’un AAV-SMN peut transduire des motoneurones L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie d[...]Article
Heller KN ; Montgomery CL ; Janssen PML ; Clark KR ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : une surexpression de l’intégrine alpha 7 prometteuse chez la souris La myopathie de Duchenne (DMD) est due à un déficit en dystrophine, protéine de la membrane muscu[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : preuve de concept de l’efficacité d’une thérapie génique avec le gène de la microdystrophine chez le chien La myopathie de Duchenne (DMD), due à des mutations dans l[...]Article
Le Hir M ; Goyenvalle A ; Peccate C ; Precigout G ; Davies KE ; Voit T ; Garcia L ; Lorain S | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Falk DJ ; Mah CS ; Soustek MS ; Lee KZ ; Elmallah MK ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2013Article
Lorain S ; Peccate C ; Le Hir M ; Griffith G ; Philippi S ; Precigout G ; Mamchaoui K ; Jollet A ; Voit T ; Garcia L | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Joanne P ; Chourbagi O ; Hourde C ; Ferry A ; Butler-Browne GS ; Dumonceaux J ; Agbulut O | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Bucher T, Auteur | 2013L’amyotrophie spinale (SMA) et la sclérose latérale amyotrophique sont les maladies du motoneurone (MN) les plus communes, caractérisées par une dégénérescence des MN de la moelle épinière, responsable d’une amyotrophie progressive souvent létal[...]VLM
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Bennett J ; Ashtari M ; Wellman J ; Marshall KA ; Cyckowski LL ; Chung DC ; McCague S ; Pierce EA ; Chen Y ; Bennicelli JL ; Zhu X ; Ying GS ; Sun J ; Wright JF ; Auricchio A ; Simonelli F ; Shindler KS ; Mingozzi F ; High KA ; Maguire AM | 8/02/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract