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Dupuy-Maury F, Auteur | 09/2022Pour proposer des traitements, il faut comprendre les maladies et donner les moyens aux scientifiques de transformer leurs découvertes en applications pour les malades. Or, les pathologies neuromusculaires sont d'une grande complexité, et une ma[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 09/2022Dans certaines formes de sarcoglycanopathies, les protéines sont malformées, mais elles fonctionnent normalement. Le problème vient du "contrôle qualité" des cellules, qui les dégrade. L'équipe de Xavier Nissan, d'I-Stem, vient d'identifier une [...]Article
Guglieri M ; Clemens PR ; Perlman SJ ; Smith EC ; Horrocks I ; Finkel RS ; Mah JK ; Deconinck N ; Goemans N ; Haberlova J ; Straub V ; Mengle-Gaw LJ ; Schwartz BD ; Harper AD ; Shieh PB ; De Waele L ; Castro D ; Yang ML ; Ryan MM ; McDonald CM ; Tulinius M ; Webster R ; McMillan HJ ; Kuntz NL ; Rao VK ; Baranello G ; Spinty S ; Childs AM ; Sbrocchi AM ; Selby KA ; Monduy M ; Nevo Y ; Vilchez-Padilla JJ ; Nascimento-Osorio A ; Niks EH ; De Groot IJM ; Katsalouli M ; James MK ; van den Anker J ; Damsker JM ; Ahmet A ; Ward LM ; Jaros M ; Shale P ; Dang UJ ; Hoffman EP | 29/08/2022Article
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Januel C ; Menduti G ; Mamchaoui K ; Martinat C ; Artero R ; Konieczny P ; Boido M | 22/07/2022Article
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Waheed W ; Newman E ; Aboukhatwa M ; Moin M ; Tandan R | 12/07/2022Erratum: Practical Management for Use of Eculizumab in the Treatment of Severe, Refractory, Non-Thymomatous, AChR + Generalized Myasthenia Gravis: A Systematic Review [Erratum] This corrects the article "Practical Management for Use of Eculizum[...]Article
Belal S ; Goudenege D ; Bocca C ; Dumont F ; Chao De La Barca JM ; Desquiret-Dumas V ; Gueguen N ; Geffroy G ; Benyahia R ; Kane S ; Khiati S ; Bris C ; Aranyi T ; Stockholm D ; Inisan A ; Renaud A ; Barth M ; Simard G ; Reynier P ; Letournel F ; Lenaers G ; Bonneau D ; Chevrollier A ; Procaccio V | 11/07/2022Article
Bonanno S ; Giossi R ; Zanin R ; Porcelli V ; Iannacone C ; Baranello G ; Ingenito G ; Iyadurai S ; Stevic Z ; Peric S ; Maggi L | 28/06/2022Article
Gomez Garcia de la Banda M ; Simental Aldaba E ; Fahmy N ; Sternberg D ; Blondy P ; Quijano-Roy S ; Malfatti E | 02/06/2022Article
Werth VP ; Hejazi E ; Pena SM ; Haber J ; Zeidi M ; Reddy N ; Okawa J ; Feng R ; Bashir MM ; Gebre K ; Jadoo AS ; Concha JSS ; Dgetluck N ; Constantine S ; White B | United States | 28/04/2022Article
Guglieri M ; Bushby K ; McDermott MP ; Hart KA ; Tawil R ; Martens WB ; Herr BE ; McColl E ; Speed C ; Wilkinson J ; Kirschner J ; King WM ; Eagle M ; Brown MW ; Willis T ; Griggs RC ; Straub V ; van Ruiten H ; Childs AM ; Ciafaloni E ; Shieh PB ; Spinty S ; Maggi L ; Baranello G ; Butterfield RJ ; Horrocks IA ; Roper H ; Alhaswani Z ; Flanigan KM ; Kuntz NL ; Manzur A ; Darras BT ; Kang PB ; Morrison L ; Krzesniak-Swinarska M ; Mah JK ; Mongini TE ; Ricci F ; von der Hagen M ; Finkel RS ; O'Reardon K ; Wicklund M ; Kumar A ; McDonald CM ; Han JJ ; Joyce N ; Henricson EK ; Schara-Schmidt U ; Gangfuss A ; Wilichowski E ; Barohn RJ ; Statland JM ; Campbell C ; Vita G ; Vita GL ; Howard Jr JF ; Hughes I ; McMillan HJ ; Pegoraro E ; Bello L ; Burnette WB ; Thangarajh M ; Chang T | United States | 19/04/2022Article
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Bandeira M ; Vieira A ; Guimaraes V ; Bento T ; Amoura Z ; Arnaud L ; Beretta L ; Cere A ; Chehab G ; Hachulla E ; Milas-Ahic J ; Muller-Ladner U ; Nagy G ; Piette Y ; Rednic S ; Schneider M ; Smith V ; Cutolo M ; Fonseca JE ; Romao VC | Italy | 11/03/2022Article
Nelke C ; Schroeter CB ; Stascheit F ; Pawlitzki M ; Regner-Nelke L ; Huntemann N ; Arat E ; Ozturk M ; Melzer N ; Mergenthaler P ; Gassa A ; Stetefeld H ; Schroeter M ; Berger B ; Totzeck A ; Hagenacker T ; Schreiber S ; Vielhaber S ; Hartung HP ; Meisel A ; Wiendl H ; Meuth SG ; Ruck T | England | 04/03/2022Article
Martinez-Santamaria L ; Maseda R ; de Arriba MDC ; Membrilla JA ; Siguenza AI ; Mascias J ; Garcia M ; Quintana L ; Esteban-Rodriguez I ; Hernandez-Fernandez CP ; Illera N ; Duarte B ; Guerrero-Aspizua S ; Woodley DT ; Del Rio M ; de Lucas R ; Larcher F ; Escamez MJ | 02/03/2022Article
Dabbak I ; Rodero MP ; Aeschlimann FA ; Authier FJ ; Bodemer C ; Quartier P ; Bondet V ; Charuel JL ; Duffy D ; Gitiaux C ; Bader-Meunier B | England | 23/02/2022Article
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Kawamura Y ; Hida T ; Ohkawara B ; Matsushita M ; Kobayashi T ; Ishizuka S ; Hiraiwa H ; Tanaka S ; Tsushima M ; Nakashima H ; Ito K ; Imagama S ; Ito M ; Masuda A ; Ishiguro N ; Ohno K | United States | 12/02/2022Article
Gozzo L ; Romano GL ; Brancati S ; Cicciu M ; Fiorillo L ; Longo L ; Vitale DC ; Drago F | 04/02/2022Article
Publication AFM
Myoinfo, Auteur | 02/2022Ce tableau liste les médicaments de biothérapies innovantes et de pharmacologie, en phase clinique ou en phase de développement préclinique, et/ou validés dans les maladies neuromusculaires et dans d'autres maladies génétiques rares, développés [...]Article
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Stimpson G ; Raquq S ; Chesshyre M ; Fewtrell M ; Ridout D ; Sarkozy A ; Manzur A ; Ayyar Gupta V ; De Amicis R ; Muntoni F ; Baranello G | 24/01/2022Article
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Maddukuri S ; Patel J ; Diaz A ; Chen KL ; Wysocka M ; Bax C ; Li Y ; Ravishankar A ; Grinnell M ; Zeidi M ; Reddy N ; Concha JSS ; Bashir MM ; Okawa J ; White B ; Werth VP | 04/01/2022Article
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Diaz-Manera J ; Urtizberea JA ; Schey C ; Kole A ; von Gallwitz P ; Whiting A ; Foerster D ; Zozulya-Weidenfeller A | England | 2022Article
Murakami T ; Sato T ; Adachi M ; Ishiguro K ; Shichiji M ; Tachimori H ; Nagata S ; Ishigaki K | 20/12/2021Author Correction: Efficacy of steroid therapy for Fukuyama congenital muscular dystrophy The Acknowledgements section in the original version was incomplete.Article
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Vivekanandam V ; Vivekanandam V ; Männikkö R ; Skorupinska I ; Germain L ; Gray B ; Wedderburn S ; Kozyra D ; Sud R ; James N ; Holmes S ; Savvatis K ; Fialho D ; Merve A ; Pattni J ; Farrugia M ; Behr ER ; Marini-Bettolo C ; Hanna MG ; Matthews E | England | 17/12/2021Article
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Chapman AM ; Schurer M ; Weijers L ; Omar A ; Lee H ; Weidenfeller AZ ; Ellis C ; Sonecha S ; Schneider-Gold C | 01/12/2021Article
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Villaldama-Soriano MA ; Rodriguez Cruz M ; Hernández-De la Cruz SY ; Almeida Becerril T ; Cardenas Conejo A ; Wong-Baeza C | England | 15/11/2021Article
Maruani A ; Tavernier E ; Boccara O ; Mazereeuw-Hautier J ; Leducq S ; Bessis D ; Guibaud L ; Vabres P ; Carmignac V ; Mallet S ; Barbarot S ; Chiavérini C ; Droitcourt C ; Bursztejn AC ; Lengellé C ; Woillard JB ; Herbreteau D ; Le Touze A ; Joly A ; Léauté-Labrèze C ; Powell J ; Bourgoin H ; Gissot V ; Giraudeau B ; Morel B | 11/2021Article
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Shieh PB ; Elfring G ; Trifillis P ; Santos C ; Peltz SW ; Parsons JA ; Apkon S ; Darras BT ; Campbell C ; McDonald CM | England | 25/10/2021Article
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Polavarapu K ; Mathur A ; Joshi A ; Nashi S ; Preethish Kumar V ; Bardhan M ; Sharma P ; Parveen S ; Seth M ; Vengalil S ; Chawla T ; Shingavi L ; Shamim U ; Nayak S ; Vivekanand A ; Topf A ; Roos A ; Horvath R ; Lochmuller H ; Nandeesh B ; Arunachal G ; Nalini A ; Faruq M | United States | 10/2021Article
Mousele C ; Matthews E ; Pitceathly RDS ; Hanna MG ; MacDonald S ; Savvatis K ; Carr A ; Turner C | 10/2021Article
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Collectif | 10/2021"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l'AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l'avancée de la recherche - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladaies neuromusculaires, - la vie[...]Article
Bouwman LF ; den Hamer B ; van den Heuvel A ; Franken M ; Jackson M ; Dwyer CA ; Tapscott SJ ; Rigo F ; van der Maarel SM ; de Greef JC | 27/09/2021Article
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No abstract available, short text, "in brief"Article
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Collectif, Auteur | 09/2021"VLM"(Vaincre les myopathies)est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie q[...]Article
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Paik JJ ; Shneyderman M ; Gutierrez-Alamillo L ; Albayda J ; Tiniakou E ; Perin J ; Purwin G ; Leung S ; Leung D ; Casciola-Rosen L ; Koenig AS ; Christopher Stine L | United States | 09/08/2021Article
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Dias RM ; Hoshi RA ; Vanderlei LCM ; Monteiro CBM ; Alvarez MPB ; Crocetta TB ; Grossklauss LF ; Fernani DCGL ; Dantas MTAP ; Martins FPA ; Garner DM ; Abreu LC ; Ferreira C ; da Silva TD | 27/07/2021Article
Tang Z ; Akhter S ; Ramprasad A ; Wang X ; Reibarkh M ; Wang J ; Aryal S ; Thota SS ; Zhao J ; Douglas JT ; Gao P ; Holmstrom ED ; Miao Y ; Wang J | England | 20/07/2021Article
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Al Tanoury Z ; Zimmerman JF ; Rao J ; Sieiro D ; McNamara HM ; Cherrier T ; Rodriguez-delaRosa A ; Hick-Colin A ; Bousson F ; Fugier-Schmucker C ; Marchiano F ; Habermann B ; Chal J ; Nesmith AP ; Gapon S ; Wagner E ; Gupta VA ; Bassel Duby R ; Olson EN ; Cohen AE ; Parker KK ; Pourquié O | 13/07/2021Article
Min MS ; Alsarheed A ; Kassamali B ; Mazori DR ; Schaefer M ; Merola JF ; Cobos G ; LaChance AH ; Vleugels RA | United States | 08/07/2021Article
Howard Jr JF ; Bril V ; Vu T ; Karam C ; Peric S ; Margania T ; Murai H ; Bilinska M ; Shakarishvili R ; Smilowski M ; Guglietta A ; Ulrichts P ; Vangeneugden T ; Utsugisawa K ; Verschuuren J ; Mantegazza R | England | 07/2021Article
van den Berg S ; van der Wel V ; de Visser SJ ; Stunnenberg BC ; Timmers L ; van der Ree MH ; Postema PG ; Hollak CEM | United States | 07/2021Article
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Vicart S ; Franques J ; Bouhour F ; Magot A ; Pereon Y ; Sacconi S ; Nadaj-Pakleza A ; Behin A ; Zahr N ; Hezode M ; Fournier E ; Payan C ; Lacomblez L ; Fontaine B | England | 27/06/2021Article
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Drobni ZD ; Murphy SP ; Alvi RM ; Lee C ; Gong J ; Mosarla RC ; Rambarat PK ; Hartmann SB ; Gilman HK ; Zubiri L ; Raghu VK ; Sullivan RJ ; Zafar A ; Zlotoff DA ; Sise ME ; Guidon AC ; Reynolds KL ; Dougan M ; Neilan TG | 16/06/2021Article
Monaghan M ; Loh C ; Jones S ; Oware A ; Urankar K ; Roderick M ; Majumdar A | Netherlands | 14/06/2021Article
Stunnenberg BC ; Merkus EC ; Raaphorst J ; Saris CG ; Groenewoud H ; Statland J ; Weijma R ; van Vlijmen B ; Griggs R ; van Engelen BGM ; van der Wilt GJ | England | 10/06/2021Article
Salguero-Bodes R ; Ruiz-Curiel A ; Palomino-Doza J ; Valverde-Gómez M ; Dominguez Gonzalez C ; Arribas-Ynsaurriaga F | Spain | 10/06/2021Article
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Tsabari R ; Simchovitz E ; Lavi E ; Eliav O ; Avrahami R ; Ben-Sasson S ; Dor T | 05/06/2021