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voie d'administrationSynonyme(s)routes of administration |
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vitiello C ; Auricchio A ; Faraso S ; Sorrentino N ; Nusco E ; Nigro G ; Di Salvo G ; Calabro R ; Di Napoli D ; Castaldo S ; Nigro V | 2008Limb-girdle muscular dystrophies 2C-2D-2E-2F (LGMD2C-2F) are classified as "sarcoglycanopathies" and represent the most severe forms, often associated with cardiomyopathy They are caused by mutations in any of the four sarcoglycan (?, ?, ? and ?[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Rimessi P ; Sabatelli P ; Braghetta P ; Fabris M ; Bassi E ; Spitali P ; Vattemi G ; Perrone D ; Medici S ; Neri M ; Bovolenta M ; Martoni E ; Maraldi N ; Bonaldo P ; Gualandi F ; Merlini L ; Caputo A ; Tondelli L ; Laus M ; Ferlini A | 2008For a subset of Duchenne muscular dystrophy (DMD) mutations, antisense oligonucleotide (AON)-mediated exon skipping has been reported to be efficacious to restore protein expression. The primary goal of our study was to evaluate the usage of nov[...]Article
Prescrire international, 16, 92. Alglucosidase alfa : new drug. Pompe disease : a short-term benefit
12/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
07/2007Texte intégral de l'article Conclusion d’une revue Cochrane, une administration de créatine, à court ou moyen terme, à des patients atteints de dystrophies musculaires, est bien tolérée et améliore la force musculaire, par contre dans les[...]Publication AFM
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Brignol TN ; Biard E ; Braun S | 03/2007Texte intégral de l'article : En mai 2006, le laboratoire hollandais Prosensa et l’Université de Leiden (Pays-Bas) ont lancé le premier essai de thérapie génique utilisant un oligonucléotide anti-sens chez des patients atteints de dystr[...]Article
Wang Z ; Allen JM ; Riddell SR ; Gregorevic P ; Storb R ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS ; Kuhr CS | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fougerousse F ; Bartoli M ; Poupiot J ; Arandel L ; Durand M ; Guerchet N ; Gicquel E ; Danos O ; Richard I | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mah C ; Pacak CA ; Cresawn KO ; DeRuisseau LR ; Germain S ; Lewis MA ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2007 - Correction des anomalies cardio-respiratoires par thérapie génique dans un modèle murin de maladie de Pompe La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase acide [...]Article
van Deutekom JC ; Janson AA ; Ginjaar IB ; Frankhuizen WS ; Aartsma Rus A ; Bremmer-Bout M ; den Dunnen JT ; Koop K ; van der Kooi AJ ; Goemans NMLA ; de Kimpe SJ ; Ekhart PF ; Venneker EH ; Platenburg GJ ; Verschuuren JJ ; van Ommen GJB | 2007Comment in: Skipping toward personalized molecular medicine. Hoffman EP. N Engl J Med. 2007 Dec 27;357(26):2719-22.Publication AFM
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Chan J ; Waddington SN ; O'Donoghue K ; Kurata H ; Guillot PV ; Gotherstrom C ; Themis M ; Morgan JE ; Fisk NM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La transplantation intrautérine de cellules souches permet une large distribution des cellules transplantées chez la souris. La transplantation de cellules souches chez les patients atteints [...]Livre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Un essai clinique de phase I de thérapie génique visant à évaluer la tolérance d'une injection intramusculaire d'un AAV1-gamma-sarcoglycane (AAV1-gamma-SG) chez des personnes atteintes de gamma-sarcoglycanop[...]Publication AFM
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Gavina M ; Belicchi M ; Rossi B ; Ottoboni L ; Colombo F ; Meregalli M ; Battistelli M ; Forzenigo L ; Biondetti P ; Pisati F ; Parolini D ; Farini A ; Issekutz AC ; Bresolin N ; Rustichelli F ; Constantin G ; Torrente Y | 15/10/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Andronikof-Sanglade A | 07/2006Texte intégral de l'article La synthèse orale : point focal du bilan Rendre compte d'un examen psychologique, se déroulant d'une consultation initiale à la synthèse finale, fait partie intégrante du processus. Le temps du rapport oral [...]Publication AFM
07/2006Texte intégral de l'article Une ventilation non invasive : recommandations pratiques En mai 2006 ont été finalisées les modalités pratiques de la ventilation non invasive en pression positive, au long cours, à domicile, dans les mala[...]Article
Williams JH ; Sirsi SR ; Latta DR ; Lutz GJ | 07/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2006 - Des copolymères améliorent la diffusion d’oligonucléotides antisens dans le muscle de souris mdx. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire due[...]Publication AFM
Hankard R | 05/2006Texte intégral de l'article : Une étude randomisée, en double aveugle et en cross-over " glutamine contre placebo " se met en place dans deux centres en France. L'objectif est de freiner, chez des enfants atteints de DMD et ayant cons[...]Publication AFM
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Collectif | 03/2006Texte intégral de l'article : Les projets pré-cliniques d'application du saut d'exon en vue de traitements dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était le thème de la 5e Table Ronde Internationale de Monaco de janvier dernier. [...]Article
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01/2006Texte intégral de l'article : La pneumonie interstitielle est une manifestation sérieuse chez les patients atteints de dermatomyosite (DM). Elle peut influencer gravement le pronostic. Une pneumonie interstitielle aigüe ou subaigüe peut[...]Article
Mok E ; Elouet-Da Violante C ; Daubrosse C ; Gottrand F ; Rigal O ; Fontan JE ; Cuisset JM ; Guilhot J ; Hankard R | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un complément oral de glutamine ou d'acides aminés non spécifiques, administré pendant dix jours, inhibe la dégradation [...]Article
Laaksonen MS ; Kyröläinen H ; Kalliokoski KK ; Nuutila P ; Knuuti J | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Takeshima Y ; Yagi M ; Wada H ; Ishibashi K ; Nishiyama A ; Kakumoto M ; Sakaeda T ; Saura R ; Okumura K ; Matsuo M | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Biard E | 06/2005Texte intégral de l'article : Résultat d'un essai ouvert chez des patients atteints d'amyotrophie spinale, le phénylbutyrate semble augmenter l'expression du gène SMN2 dans les leucocytes. La rapamycine administrée à une patiente attein[...]Publication AFM
03/2005Texte intégral de l'article : La maladie de Pompe ou glycogénose de type II, due à un déficit en acide-alpha glucosidase ou GAA, est caractérisée par l'accumulation de glycogène dans différents tissus, notamment dans les muscles squelet[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : L'inocuité du plasmide-dystrophine utilisé pour l'essai clinique de faisabilité de thérapie génique dans la DMD permet d'envisager un essai d'efficacité. A cet effet une voie d'administration intravascula[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Délivrance systémique de gènes dans les muscles : le virus adéno-associé AAV8 sort du lot La délivrance de gènes dans les muscles par voie systémique est un défi majeur de la thérapie génique[...]Article
Danialou G ; Comtois AS ; Matecki S ; Nalbantoglu J ; Karpati G ; Gilbert R ; Geoffroy P ; Gilligan S ; Tanguay JF ; Petrof BJ | 02/2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Vers l'amélioration des conditions du transfert de gène intramusculaire par voie intra-artérielle (17/02/2005) En thérapie génique, l'administration d'un vecteur ou d'un ADN nu par voie intra-vas[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Riederer I ; Negroni E ; Bencze M ; Savino W ; Mouly V ; Silva-Barbosa SD ; Butler-Browne GS | 2005Communication n° 501 Myoblast transplant therapy (MTT) can be envisioned as a clinical alternative in the treatment of several myopathies. The problems that remain to be solved to improve the efficiency of MTT is the massive early death of trans[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Riederer I ; Negroni El ; Savino W ; Bencze M ; Mouly V ; Silva-Barbosa SD ; Butler-Browne GS | 2005Communication n° 495 Myoblast transplant therapy (MTT) can be envisioned as a clinical alternative in the treatment of several myopathies. The problems that remain to be solved to improve the efficiency of MTT is the massive early death of trans[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Sikiric P ; Staresinic M ; Novinscak T ; Batelja L ; Brcic L ; Jukic I ; Pevec D ; Kokic N ; Anic T ; Buljat G ; Zoricic I ; Perovic D ; Seiwerth S | 2005Communication n° 547. INTRODUCTION : Stable gastric pentadecapeptide BPC 157 (GEPPPGKPADDAGLV, M.W. 1419 (PL-10, PLD-116, PL 14736 Pliva, Croatia)), accelerates healing of wounds, burns as well as transected Achilles tendon and shows strong anti[...]Article
Takeshima Y ; Yagi M ; Wada H ; Matsuo M | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 06/02/2006 - Saut d’exon : les oligonucléotides antisens phosphorothioate efficaces in vivo. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie grave due à un déficit en dystrophine[...]Article
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; El Fahime E ; Benabdallah BF ; Tremblay J | 2005Communication n° 169 Therapies are currently investigating the use of the newly identified pluripotent muscle derived stem cells (MDSCs), as a possible cell-mediated therapy, in order to repopulate the dystrophic muscles. The existence of MDSCs,[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Piette V ; Côte C ; Hogrel JY ; Bouchard JP ; Lachance JG ; Sylvain M ; Tremblay J | 2005Communication n°2 Introduction : Following a similar protocol as we used in monkeys, we observed that myoblast transplantation (MT), tested in only 1cm3 of muscle, systematically restored the expression of normal dystrophin in myofibers of DMD p[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Seiwerth S ; Staresinic M ; Novinscak T ; Batelja L ; Brcic L ; Jukic I ; Pevec D ; Kokic N ; Anic T ; Buljat G ; Zoricic I ; Perovic D ; Sikiric P | 2005Communication n° 540. INTRODUCTION : Stable gastric pentadecapeptide BPC 157 (GEPPPGKPADDAGLV, M.W. 1419 (PL-10, PLD-116, PL 14736 Pliva, Croatia)), accelerates healing of wounds, burns as well as transected Achilles tendon and shows strong anti[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Richard P ; Pollard H ; Lanctin C ; Bello-Roufai M ; Desigaux L ; Escande D ; Pitard B | 2005Communication n° 73 We have previously shown that intramuscular injection of plasmid DNA formulated with a non ionic amphiphile synthetic vector [poly(ethyleneoxide)13-poly(propyleneoxide)30-poly(ethyleneoxide)13 block copolymer; PE6400] increas[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Roques C ; Salmon A ; Serose A ; Fiszman M ; Fattal E ; Fromes Y | 2005Communication n° 203 Background : Concerning myopathies, the treatment of cardiac impairment raises specific issues due to the structure and function of the myocardium. Thus, original routes of administration can be considered as direct injectio[...]Article
Xu F ; Ding EY ; Migone FK ; Serra D ; Schneider A ; Chen YT ; Amalfitano A | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/06/2005 - Glycogénose de type II : efficacité de la thérapie génique malgré l’âge des souris La glycogénose de type II est une maladie métabolique génétique à transmission autosomique ré[...]