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voie d'administrationSynonyme(s)routes of administration |
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vitiello C ; Auricchio A ; Faraso S ; Sorrentino N ; Nusco E ; Nigro G ; Di Salvo G ; Calabro R ; Di Napoli D ; Castaldo S ; Nigro V | 2008Limb-girdle muscular dystrophies 2C-2D-2E-2F (LGMD2C-2F) are classified as "sarcoglycanopathies" and represent the most severe forms, often associated with cardiomyopathy They are caused by mutations in any of the four sarcoglycan (?, ?, ? and ?[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Rimessi P ; Sabatelli P ; Braghetta P ; Fabris M ; Bassi E ; Spitali P ; Vattemi G ; Perrone D ; Medici S ; Neri M ; Bovolenta M ; Martoni E ; Maraldi N ; Bonaldo P ; Gualandi F ; Merlini L ; Caputo A ; Tondelli L ; Laus M ; Ferlini A | 2008For a subset of Duchenne muscular dystrophy (DMD) mutations, antisense oligonucleotide (AON)-mediated exon skipping has been reported to be efficacious to restore protein expression. The primary goal of our study was to evaluate the usage of nov[...]Article
Prescrire international, 16, 92. Alglucosidase alfa : new drug. Pompe disease : a short-term benefit
12/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
07/2007Texte intégral de l'article Conclusion d’une revue Cochrane, une administration de créatine, à court ou moyen terme, à des patients atteints de dystrophies musculaires, est bien tolérée et améliore la force musculaire, par contre dans les[...]Publication AFM
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Brignol TN ; Biard E ; Braun S | 03/2007Texte intégral de l'article : En mai 2006, le laboratoire hollandais Prosensa et l’Université de Leiden (Pays-Bas) ont lancé le premier essai de thérapie génique utilisant un oligonucléotide anti-sens chez des patients atteints de dystr[...]Article
Wang Z ; Allen JM ; Riddell SR ; Gregorevic P ; Storb R ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS ; Kuhr CS | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fougerousse F ; Bartoli M ; Poupiot J ; Arandel L ; Durand M ; Guerchet N ; Gicquel E ; Danos O ; Richard I | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mah C ; Pacak CA ; Cresawn KO ; DeRuisseau LR ; Germain S ; Lewis MA ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2007 - Correction des anomalies cardio-respiratoires par thérapie génique dans un modèle murin de maladie de Pompe La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase acide [...]Article
van Deutekom JC ; Janson AA ; Ginjaar IB ; Frankhuizen WS ; Aartsma Rus A ; Bremmer-Bout M ; den Dunnen JT ; Koop K ; van der Kooi AJ ; Goemans NMLA ; de Kimpe SJ ; Ekhart PF ; Venneker EH ; Platenburg GJ ; Verschuuren JJ ; van Ommen GJB | 2007Comment in: Skipping toward personalized molecular medicine. Hoffman EP. N Engl J Med. 2007 Dec 27;357(26):2719-22.Publication AFM
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Chan J ; Waddington SN ; O'Donoghue K ; Kurata H ; Guillot PV ; Gotherstrom C ; Themis M ; Morgan JE ; Fisk NM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La transplantation intrautérine de cellules souches permet une large distribution des cellules transplantées chez la souris. La transplantation de cellules souches chez les patients atteints [...]Livre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Un essai clinique de phase I de thérapie génique visant à évaluer la tolérance d'une injection intramusculaire d'un AAV1-gamma-sarcoglycane (AAV1-gamma-SG) chez des personnes atteintes de gamma-sarcoglycanop[...]Publication AFM
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Gavina M ; Belicchi M ; Rossi B ; Ottoboni L ; Colombo F ; Meregalli M ; Battistelli M ; Forzenigo L ; Biondetti P ; Pisati F ; Parolini D ; Farini A ; Issekutz AC ; Bresolin N ; Rustichelli F ; Constantin G ; Torrente Y | 15/10/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Andronikof-Sanglade A | 07/2006Texte intégral de l'article La synthèse orale : point focal du bilan Rendre compte d'un examen psychologique, se déroulant d'une consultation initiale à la synthèse finale, fait partie intégrante du processus. Le temps du rapport oral [...]Publication AFM
07/2006Texte intégral de l'article Une ventilation non invasive : recommandations pratiques En mai 2006 ont été finalisées les modalités pratiques de la ventilation non invasive en pression positive, au long cours, à domicile, dans les mala[...]Article
Williams JH ; Sirsi SR ; Latta DR ; Lutz GJ | 07/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2006 - Des copolymères améliorent la diffusion d’oligonucléotides antisens dans le muscle de souris mdx. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire due[...]Publication AFM
Hankard R | 05/2006Texte intégral de l'article : Une étude randomisée, en double aveugle et en cross-over " glutamine contre placebo " se met en place dans deux centres en France. L'objectif est de freiner, chez des enfants atteints de DMD et ayant cons[...]Publication AFM
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Collectif | 03/2006Texte intégral de l'article : Les projets pré-cliniques d'application du saut d'exon en vue de traitements dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était le thème de la 5e Table Ronde Internationale de Monaco de janvier dernier. [...]Article
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01/2006Texte intégral de l'article : La pneumonie interstitielle est une manifestation sérieuse chez les patients atteints de dermatomyosite (DM). Elle peut influencer gravement le pronostic. Une pneumonie interstitielle aigüe ou subaigüe peut[...]Article
Mok E ; Elouet-Da Violante C ; Daubrosse C ; Gottrand F ; Rigal O ; Fontan JE ; Cuisset JM ; Guilhot J ; Hankard R | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un complément oral de glutamine ou d'acides aminés non spécifiques, administré pendant dix jours, inhibe la dégradation [...]Article
Laaksonen MS ; Kyröläinen H ; Kalliokoski KK ; Nuutila P ; Knuuti J | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Takeshima Y ; Yagi M ; Wada H ; Ishibashi K ; Nishiyama A ; Kakumoto M ; Sakaeda T ; Saura R ; Okumura K ; Matsuo M | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Biard E | 06/2005Texte intégral de l'article : Résultat d'un essai ouvert chez des patients atteints d'amyotrophie spinale, le phénylbutyrate semble augmenter l'expression du gène SMN2 dans les leucocytes. La rapamycine administrée à une patiente attein[...]Publication AFM
03/2005Texte intégral de l'article : La maladie de Pompe ou glycogénose de type II, due à un déficit en acide-alpha glucosidase ou GAA, est caractérisée par l'accumulation de glycogène dans différents tissus, notamment dans les muscles squelet[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : L'inocuité du plasmide-dystrophine utilisé pour l'essai clinique de faisabilité de thérapie génique dans la DMD permet d'envisager un essai d'efficacité. A cet effet une voie d'administration intravascula[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Délivrance systémique de gènes dans les muscles : le virus adéno-associé AAV8 sort du lot La délivrance de gènes dans les muscles par voie systémique est un défi majeur de la thérapie génique[...]Article
Danialou G ; Comtois AS ; Matecki S ; Nalbantoglu J ; Karpati G ; Gilbert R ; Geoffroy P ; Gilligan S ; Tanguay JF ; Petrof BJ | 02/2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Vers l'amélioration des conditions du transfert de gène intramusculaire par voie intra-artérielle (17/02/2005) En thérapie génique, l'administration d'un vecteur ou d'un ADN nu par voie intra-vas[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Riederer I ; Negroni E ; Bencze M ; Savino W ; Mouly V ; Silva-Barbosa SD ; Butler-Browne GS | 2005Communication n° 501 Myoblast transplant therapy (MTT) can be envisioned as a clinical alternative in the treatment of several myopathies. The problems that remain to be solved to improve the efficiency of MTT is the massive early death of trans[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Riederer I ; Negroni El ; Savino W ; Bencze M ; Mouly V ; Silva-Barbosa SD ; Butler-Browne GS | 2005Communication n° 495 Myoblast transplant therapy (MTT) can be envisioned as a clinical alternative in the treatment of several myopathies. The problems that remain to be solved to improve the efficiency of MTT is the massive early death of trans[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Sikiric P ; Staresinic M ; Novinscak T ; Batelja L ; Brcic L ; Jukic I ; Pevec D ; Kokic N ; Anic T ; Buljat G ; Zoricic I ; Perovic D ; Seiwerth S | 2005Communication n° 547. INTRODUCTION : Stable gastric pentadecapeptide BPC 157 (GEPPPGKPADDAGLV, M.W. 1419 (PL-10, PLD-116, PL 14736 Pliva, Croatia)), accelerates healing of wounds, burns as well as transected Achilles tendon and shows strong anti[...]Article
Takeshima Y ; Yagi M ; Wada H ; Matsuo M | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 06/02/2006 - Saut d’exon : les oligonucléotides antisens phosphorothioate efficaces in vivo. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie grave due à un déficit en dystrophine[...]Article
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; El Fahime E ; Benabdallah BF ; Tremblay J | 2005Communication n° 169 Therapies are currently investigating the use of the newly identified pluripotent muscle derived stem cells (MDSCs), as a possible cell-mediated therapy, in order to repopulate the dystrophic muscles. The existence of MDSCs,[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Piette V ; Côte C ; Hogrel JY ; Bouchard JP ; Lachance JG ; Sylvain M ; Tremblay J | 2005Communication n°2 Introduction : Following a similar protocol as we used in monkeys, we observed that myoblast transplantation (MT), tested in only 1cm3 of muscle, systematically restored the expression of normal dystrophin in myofibers of DMD p[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Seiwerth S ; Staresinic M ; Novinscak T ; Batelja L ; Brcic L ; Jukic I ; Pevec D ; Kokic N ; Anic T ; Buljat G ; Zoricic I ; Perovic D ; Sikiric P | 2005Communication n° 540. INTRODUCTION : Stable gastric pentadecapeptide BPC 157 (GEPPPGKPADDAGLV, M.W. 1419 (PL-10, PLD-116, PL 14736 Pliva, Croatia)), accelerates healing of wounds, burns as well as transected Achilles tendon and shows strong anti[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Richard P ; Pollard H ; Lanctin C ; Bello-Roufai M ; Desigaux L ; Escande D ; Pitard B | 2005Communication n° 73 We have previously shown that intramuscular injection of plasmid DNA formulated with a non ionic amphiphile synthetic vector [poly(ethyleneoxide)13-poly(propyleneoxide)30-poly(ethyleneoxide)13 block copolymer; PE6400] increas[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Roques C ; Salmon A ; Serose A ; Fiszman M ; Fattal E ; Fromes Y | 2005Communication n° 203 Background : Concerning myopathies, the treatment of cardiac impairment raises specific issues due to the structure and function of the myocardium. Thus, original routes of administration can be considered as direct injectio[...]Article
Xu F ; Ding EY ; Migone FK ; Serra D ; Schneider A ; Chen YT ; Amalfitano A | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/06/2005 - Glycogénose de type II : efficacité de la thérapie génique malgré l’âge des souris La glycogénose de type II est une maladie métabolique génétique à transmission autosomique ré[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Bouchard JP ; Chapdelaine P ; Roy R ; Dugré FJ ; Lachance JG ; Sylvain M | 2005Communication n° 1 Introduction : Used appropriately, myoblast transplantation (MT) could be a potential therapeutic tool in the treatment of myopathies: it can induce the expression of donor proteins in the myofibers of the recipient, and it ca[...]Article
Nguyen F ; Guigand L ; Goubault-Leroux I ; Wyers M ; Cherel Y | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La micro-circulation musculaire chez le chien GRMD (10/03/2005) Le chien GRMD (Golden retriever muscular dystrophy) est le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), proche d[...]Article
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Pitard B ; Bossard F | 2005Communication n° 94 A variety of muscular disorders including Duchenne muscular dystrophy are potentially amenable to a treatment modality in which a therapeutic nucleic acids is directly delivered to the muscle. We recently reported that nonion[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Partridge T ; Lu Q ; Rabinowitz A ; Chen Y ; Yokota T ; Yin H ; Alter J ; Jadoon A ; Bou-Gharios G | 2005Communicatiion n° 417 Introduction : We have shown previously that injection of 2-0-methyl-phosporothioate-antisense oligonucleotides (20MeASO) into muscles of the mdx mouse, can drive skipping of the mutated exon 23 in the muscles, with a resul[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Mills PL ; Lafreniere JF ; El Fahime EM ; Tremblay JP | 2005Communication n° 165 Introduction : Myogenic cell transplantation is an approach that could be used to treat muscular disorders such as Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). One of the major problems of this method is the poor motogenic capacity of[...]Publication AFM
Dameron-Taboit F ; Biard E | 10/2004Texte intégral de l'article : Traiter un patient atteint d'une dystrophie musculaire de Duchenne en utilisant, après correction génétique, ses propres cellules souches CD133+ : une piste thérapeutique testée par une équipe italienne. [...]Article
Krag TOB ; Bogdanovich S ; Jensen CJ ; Fischer MD ; Hansen-Schwartz J ; Javazon EH ; Flake AW ; Edvinsson L ; Khurana TS | 21/09/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'héréguline améliore le phénotype dystrophique chez la souris mdx (04/11/2004) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gène de la dystrophine. Une proté[...]Article
Zhang GX ; Ludtke JJ ; Thioudellet C ; Kleinpeter P ; Antoniou M ; Herweijer H ; Braun S ; Wolff JA | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bremmer-Bout M ; Aartsma Rus A ; de Meijer EJ ; Kaman WE ; Janson AAM ; Vossen RHAM ; van Ommen GJB ; den Dunnen JT ; van Deutekom JCT | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Gregorevic P ; Blankinship MJ ; Allen JM ; Crawford RW ; Meuse L ; Miller DG ; Russell DW ; Chamberlain JS | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amélioration de l'expression systémique de gènes dans les muscles striés grâce à l'utilisation d'un AAV-6 recombinant couplée à du VEGF (07/10/2004) Parmi les difficultés rencontrées par[...]Article
Wollert KC ; Meyer GP ; Lotz J ; Ringes-Lichtenberg S ; Lippolt P ; Breidenbach C ; Fichtner S ; Korte T ; Hornig B ; Messinger WJ ; Arseniev L ; Hertenstein B ; Ganser A ; Drexler H | 10/07/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hescheler J ; Welz A ; Fleischmann BK | 10/07/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Chapdelaine P ; Bouchard JP ; Roy R ; Dugré FJ ; Lachance JG ; Deschênes L ; Senay H ; Sylvain M ; Tremblay JP | 03/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Transplantation de myoblastes chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (04/03/2004) Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval a Québec a publié les ré[...]Article
Stupka N ; Gregorevic P ; Plant DR ; Lynch GS | 02/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractPublication AFM
Conférence annuelle de l'association Parent project Muscular Dystrophy (juillet 2004; Cincinnati) ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Le saut d'exon, approche thérapeutique utilisant des oligonucléotides antisens (1), a fait l'objet d'un essai pilote chez un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). D'autres applications[...]Publication AFM
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Brignol TN ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Pour ce premier numéro 2004 de Myoline, la rubrique " Recherche " présente une brève rétrospective des travaux de recherche d'équipes françaises, rapportés en 2003. Les études sélectionnées, menées chez l'h[...]Article
Xu F ; Ding EY ; Liao SX ; Migone FK ; Dainat J ; Schneider A ; Serra D ; Chen YT ; Amalfitano A | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Cao B ; Bruderer JW ; Kovesdi I ; Huard J | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Romero NB, Auteur ; Braun S ; Benveniste O ; Leturcq F ; Hogrel JY ; Morris GE ; Barois A ; Eymard B ; Payan C ; Ortega V ; Boch AL ; Lejean L ; Thioudellet C ; Mourot B ; Escot C ; Choquel A ; Récan D ; Dickson G ; Klatzmann D ; Molinier-Frenckel V ; Guillet JG ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M ; Kaplan JC | 2004Résultats du premier essai de thérapie génique dans les myopathies de Duchenne et Becker (02/02/2005) Les résultats de l'essai de thérapie génique, débuté en septembre 2000 à l'Institut de Myologie en collaboration avec la société Transgène, ont[...]Article
Graham IR ; Hill VJ ; Manoharan M ; Inamati GB ; Dickson G | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Saut de l'exon 23 chez la souris mdx : optimisation de l'efficacité et de la spécificité des oligoribonucléotides anti-sens (splicomères) (03/01/2005) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) [...]Article
Amthor H ; Egelhof T ; McKinnell I ; Ladd ME ; Janssen I ; Weber J ; Sinn H ; Schrenk HH ; Forsting M ; Voit T ; Straub V | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Induire l'hypertrophie musculaire : une stratégie thérapeutique pour les dystrophies musculaires étudiée pendant le 122e Workshop de l'ENMC (18/11/2004) Du 28 au 30 novembre 2003, a eu l[...]Article
Wehling-Henricks M ; Lee JJ ; Tidball JG | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La prednisolone diminue l'expression des molécules d'adhésion cellulaire nécessaire à l'infiltration des cellules inflammatoires dans le muscle dystrophique (17/11/2004) La prednisolone e[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Etude pilote sur l'effet du salbutamol dans les myopathies à central core et à multi minicore (03/01/2005) La myopathie à central core (MCC) et la myopathie à multi minicore (MmD pour multi mini[...]Article
van den Hout JMP ; Kamphoven JHJ ; Winkel LPF ; Arts WFM ; Loonen MCB ; Vulto AG ; Cromme-Dijkhuis A ; Weisglas-Kuperus N ; Hop W ; Van Hirtum H ; van Diggelen OP ; Boer M ; Kroos MA ; Van der Voort ; Sibbles B ; Van Corven EJJ ; Brakenhoff JPJ ; van Hove JLK ; Smeitink JAM ; Reuser AJJ ; van der Ploeg AT | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Maigne JY | 2004Ce texte avait été rédigé par l'auteur pour la Société Française de Médecine ManuelleArticle
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Torrente Y ; Camirand G ; Pisati F ; Belicchi M ; Rossi B ; Colombo F ; El Fahime M ; Caron NJ ; Issekutz AC ; Constantin G ; Tremblay JP ; Bresolin M | 4/08/2003Article
Sampaolesi M ; Torrente Y ; Innocenzi A ; Tonlorenzi R ; D'Antona G ; Pellegrino MA ; Barresi R ; Bresolin N ; Cusella-De Angelis MG ; Campbell KP ; Bottinelli R | 25/07/2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Percheron G, Auteur ; Hogrel JY ; Denot-Ledunois S ; Fayet G ; Forette F ; Baulieu EE ; Fardeau M ; Marini JF | 24/03/2003Article
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Collectif ; Nagaraja HN ; McCracken BS ; King WM ; Freimer ML ; Cedarbaum JM ; Mendell JR | 2003Article
Romero NB, Auteur ; Benveniste O ; Braun S ; Leturcq F ; Choquel A ; Payan C ; Ortega V ; Morris G ; Guillet JG ; Mourot B ; Thioudellet C ; Kaplan JC ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M | 2003Article
Pato-Pato A ; Prieto JM ; Lema M ; Dapena-Bolano D ; Abella-Corral J ; Pumar JM | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kapsa RM ; Quigley AF ; Vadolas J ; Steeper K ; Ioannou PA ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Rovaris M ; Comi G ; Rocca MA ; Wolinsky JS ; Filippi M | 2001Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract