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perspective thérapeutiqueSynonyme(s)perspective thérapeutique ;piste thérapeutique therapeutic prospects |
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Paturneau-Jouas M ; Parzy E ; Vidal G ; Bozin P ; Vilquin JT ; Wary C ; Carlier P ; Schwartz K ; Leroy-Willig A | 09/2001Article
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Publication AFM
Gargiulo M ; Frischmann M ; Biard E | 2001Texte intégral de l'article : Les essais thérapeutiques représentent, pour les personnes atteintes de maladies chroniques évolutives, un espoir d'amélioration de leur état de santé voire de guérison. Cet espoir, plus ou moins modéré sel[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : Le déficit en dystrophine tant au niveau de la fibre musculaire que de l'endothélium vasculaire artériel entraînerait une perturbation de la production de l'oxyde nitrique (NO) qui serait responsable de tro[...]Publication AFM
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Kahn A ; Esnault Y ; Pouzat C ; Perrier JJ ; Deroin P ; Stolberg SG ; Cohen-Haguenauer O | 08/2000Publication AFM
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Kamholz J ; Menichella D ; Jani A ; Garbern J ; Lewis RA ; Krajewski KM ; Lilien J ; Scherer SS ; Shy ME | 2000Livre
Kaplan JC, Auteur ; Weissenbach J ; Julier C ; Casanova JL ; Amouyel P ; Sigaux F ; Brice A ; Kahn A | Paris : Académie Nationale de Médecine | 2000Génomique et médecine L'Académie nationale de médecine a récemment édité un numéro spécial : " génomique et santé " regroupant les communications faites sur la génétique lors de la séance du 10 octobre 2000. Ces communications font le point des [...]Rapport institutionnel
Après une définition des cellules souches adultes, foetales ou des cellules embryonnaires, le rapport examine l'intérêt thérapeutique que l'on peut attendre des cellules souches adultes et des cellules souches embryonnaires.Article
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Bachoud-Lévi AC ; Rémy P ; Nguyen JP ; Brugières P ; Lefaucheur JP ; Bourdet C ; Baudic S ; Gaura V ; Maison P ; Haddad B ; Boissé MF ; Grandmougin T ; Jény R ; Bartolomeo P ; Dalla Barba G ; Degos JD ; Lisovoski F ; Ergis AM ; Pailhous E ; Cesaro P ; Hantraye PM ; Peschanski M | 2000Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Burton EA ; Tinsley JM ; Holzfeind PJ ; Rodrigues NR ; Davies KE | 23/11/99Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Billon-Bernheim E | 06/1999Un dossier qui fait l'état des lieux de la thérapie génique. La thérapie génique utilise le gène comme un médicament, en l'introduisant au cœur de la cellule par l'intermédiaire de virus ou de liposomes, afin de pallier un gène défectueux. Les e[...]Article
Le Perff MG | 28/05/99La génétique médicale est une spécialité récente (diagnostic des pathologies héréditaires, conseil génétique, diagnostic prénatal) : son organisation est encore chaotique et un cadre législatif pour cette médecine "familiale" est attendu.Publication AFM
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Sturtz F | 1999Les perspectives thérapeutiques et leur application dans les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) sont présentées et commentées en rappelant que le traitement devra être adapté aux types et aux sous-types de CMT (d’où l’importance de la classif[...]Article
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En principe, quatre voies thérapeutiques peuvent être envisagées pour les maladies neuromusculaires : une pharmacothérapie appropriée capable d'atténuer les conséquences délétères d'un déficit particulier ou d'une protéine anormale, afin de rédu[...]Livre
Identifier la séquence chimique et le rôle physiologique de l'ensemble des gènes constituant le patrimoine héréditaire d'une espèce, tel est l'objectif de la génomique. Cette démarche en plein essor va modifier profondément la connaissance des ê[...]Article
Vassilev T ; Yamamoto M ; Aissaoui A ; Bonnin E ; Berrih-Aknin S ; Kazatchkine MD ; Kaveri SV | 1999Une étude comparative (avec les immunoglobulines G ou IgG) a été menée afin d’évaluer les effets immunomodulateurs in vitro et in vivo des immunoglobulines M intraveineuses (IgM IV) chez la souris SCID atteinte d’une myasthénie expérimentale. La[...]Livre
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Fanin M ; Melacini P ; Angelini C ; Danieli GA | 1999Les auteurs rapportent les observations de 2 patients atteints d’une cardiomyopathie dilatée due à des mutations du gène de la dystrophine. La première était une femme transmettrice de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le second un pat[...]Publication AFM
Actes de colloque : 9ème congrès international sur les maladies neuromusculaires - 30 août-4 septembre 1998Article
Sharkis SJ | 08/1998Dans un article récent, il a été démontré qu’il est possible de transplanter des cellules souches hématopoïétiques fœtales dans un organisme adulte ou des cellules souches d’adultes chez un embryon : on obtient une chimère qui ne reflète pas le [...]Publication AFM
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Gage FH | 30/04/98Un article "encyclopédique" pour comprendre la thérapie cellulaire de A à Z : de la différenciation cellulaire aux perspectives de traitements, en passant par les différentes sources de cellules, leurs rôles espérés après transplantation et les [...]Publication AFM
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Guillou C ; Delaubier A ; Rideau Y | 1998Les auteurs ont procédé à l'étude rétrospective de 21 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de plus de 24 ans. Ils concluent que si la prise en charge respiratoire a modifié le pronostic vital de la maladie, dont l’aggrava[...]Livre
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Bijvoet AGA ; Kroos MA ; Pieper FR ; van der Vliet M ; van der Ploeg AT ; Verbeet MP ; Reuser AJJ | 1998Article
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Après avoir montré l'amélioration du phénotype dystrophique de la souris mdx grâce à l'expression sarcolemmique d'un transgène d'utrophine tronquée, des auteurs viennent de montrer que, chez ces souris mdx, l'expression de la protéine entière d'[...]Article
Anderson WF ; Kichler A ; Danos O ; Lehn P ; Ducret C ; Callon M ; Rabeharisoa V ; Gaudillière JP ; Löwy I | 1998Un dossier qui dresse un premier bilan de l'effort accompli par les chercheurs, les médecins, les industriels et les patients dans le domaine de la thérapie génique (virus pour transférer des gènes, transgenèse à l'aide de vecteurs synthétiques,[...]Livre
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Taubes G | 5/12/97Le point sur les vaccins fabriqués par génie génétique (notamment la recherche d'un vaccin contre le paludisme) et les incertitudes quant à leurs modalités d'action et à leur efficacité.Article
Philipon P | 10/1997Les hydrogels de polysaccharides font l’objet d’études attentives, dont les premiers résultats semblent prometteurs : ils pourraient servir de réservoir à médicaments, implantés dans l’organisme et permettant une libération progressive et contrô[...]Article
Galey S | 29/09/97Un atelier, organisé au cours de la Vème université d’été de Panorama du Médecin et parrainé par les laboratoires Upsa a permis de dégager les grandes questions que se posent les médecins généralistes face à la douleur de leurs patients et d’y a[...]Article
Hefti F | 17/05/97Thérapie génique : des fibroblastes produisant du CNTF pour la maladie de Huntington Une équipe montre que, chez le singe, des implants cérébraux produisant du CNTF (fibroblastes génétiquement modifiés et encapsulés dans des membranes polymériqu[...]Article
Les promesses que suscitent la recherche génétique pour la guérison des maladies, mais aussi l'insuffisance des crédits de la recherche publique et l'incertitude du devenir des associations qui s'y substituent est à l'origine de la création d'en[...]Article
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Wu B ; Deng C ; Goluszko E ; Christadoss P | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Davies KE | 1997Une synthèse des connaissances acquises ces 15 dernières années sur la dystrophie musculaire de Duchenne : gène de la dystrophine, structure et fonction de la dystrophine, autres transcrits du locus DMD (isoformes), utrophine et stratégies pour [...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Steinman L | 1996Une description de la physiopathologie de la sclérose en plaques : cellules T dirigées contre la myéline, passage à travers la barrière sang-cerveau, réponse immunitaire, et perspectives thérapeutiques.Article
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L’histoire de la biologie moléculaire et de la génétique médicale nous montre que l’impact des recherches menées sur la génétique et le génome est porteur d’avancées considérables mais aussi de dérives inquiétantes. Un ouvrage au contenu scienti[...]Article
Chez un patient atteint d'une ophtalmoplégie externe progressive avec ptosis, rétinite pigmentaire, déficit auditif neurosensoriel et faiblesse des muscles des ceintures, une nouvelle mutation ponctuelle de l'ADN mitochondrial a été découverte. [...]Article
Finkel E | 1996En dépit de nombreux travaux scientifiques accumulés depuis 1990, ce n'est que depuis 1995 que l'implication dans l'apoptose neuronale du p75, récepteur au NGF (facteur de croissance du nerf) n'est plus considérée comme une hérésie : les cherche[...]Livre
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Fan Y ; Maley M ; Beilharz M ; Grounds M | 1996Grâce à une bande de chromosome Y, les auteurs ont observé la migration des myoblastes issus d'un donneur mâle injectés à une souris mdx femelle : ils ont constaté un taux de survie extrêmement faible des myoblastes transplantés, suggérant que l[...]Article
Des découvertes récentes suggèrent l’existence de multiples signaux inhibiteurs dans la régénération des neurones : leur identification (glycoprotéine associée à la myéline, myéline, collapsines, sémaphorines, nétrines), ainsi que celle des prom[...]Publication AFM
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1995Les neurones foetaux transplantés chez un parkinsonien de 59 ans ont bien "pris". Un an et demi après la greffe, le patient est décédé (d'une embolie pulmonaire), ce qui a permis de vérifier l'intégration des greffons dans le striatum de l'hôte.[...]Livre
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Moullier P ; Bohl D ; Cardoso J ; Heard JM ; Danos O | 1995Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Vernier A ; Metzinger L ; Warter JM ; Poindron P ; Passaquin AC | 1995Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Simon S, Auteur | 1995Le développement d'un médicament à partir d'un concept thérapeutique relève par excellence de la gestion de projet à l'échelle internationale. Cette thèse veut convaincre de la faisabilité d'un tel projet pour la thérapie génique. Celle-ci doit [...]Livre
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Colloque sans nom (19-22 Septembre 1994; PARIS) ; Bernard J ; Rosa J ; Dreux C ; Boiron M ; Lazar P ; Lenfant C ; Tobelem G | Les éditions Inserm | 1994Article
Ohlendieck K ; Matsumura K ; Ionasescu VV ; Towbin JA ; Bosch EP ; Weinstein SL ; Sernett SW ; Campbell KP | 04/1993Article
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Ouvrage collectif sur la thérapie génique, coordonné par Axel Kahn. Ce volume embrasse les différents aspects de la thérapie génique, scientifiques certes mais aussi éthiques, réglementaires et économiques.Livre
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Junien C ; Henry I ; Jeanpierre M ; Lavedan C ; Antignac C ; Puech A ; Beroud C | 1991Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Rowland LP ; Hoefer PFA ; Aranow H, Jr ; Merritt HH | 1956Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Haase GR ; Kennel P ; Schmalbruch H | 06/97Un rappel des travaux de l'équipe franco-danoise qui a réalisé une thérapie génique adénovirale par injection intramusculaire d'un adénovirus contenant une neurotrophine (la NT-3) à des souris pmn, modèles murins de dégénérescence motoneuronale [...]Site internet
Le projet Imagine, conduit par le Professeur Alain Fischer, s'applique à comprendre les mécanismes impliqués dans les maladies génétiques et cherche à accélérer le développement de nouveaux diagnostics et de solutions thérapeutiques. La fondatio[...]Site internet
The IFOPA's mission is to advance and support the Five Keys to a future without FOP. RESEARCH, the key to a treatment and cure. EDUCATION, the key to preventing misdiagnosis and finding more FOP families. ADVOCACY, the key to living independentl[...]Article
Clark KM ; Bindoff LA ; Lightowlers RN ; Andrews RM ; Griffiths PG ; Johnson MA ; Brierley EJ ; Turnbull DM | 07/97Une patiente de 48 ans présente une myopathie mitochondriale caractérisée par une faiblesse musculaire progressive depuis 14 ans, sans autre symptome. Au niveau cellulaire, les auteurs ont remarqué que la mutation (mutation ponctuelle de l'ARN d[...]Article
Rafael JA ; Tinsley JM ; Potter AC ; Deconinck AE ; Davies KE | 08-09/98L'utrophine à la rescousse de la dystrophine : Texte de Medecine/ScienceArticle
Blau HM ; Khavari PA | 06/97Un compte-rendu du colloque de Snowbird (Utah, USA, du 13 au 19 avril 1997) consacré à la biologie moléculaire et cellulaire de la thérapie génique. Les progrès réalisés, notamment la recherche de solutions pour vaincre les problèmes majeurs de [...]Site internet
Neuromics aims to revolutionize diagnostics and develop new treatments for ten major neuromuscular and neurodegenerative diseases. It will do this by bringing together leading research groups in Europe, five highly innovative SMEs and overseas e[...]Article
Wolff JA | 07/97Alors qu’on pensait que l’ADN nu ne pouvait être administré que par injection directe dans les cellules à traiter, une équipe a montré que l’ADN nu mis en solution hypertonique sous pression hydrostatique s’exprimait fortement dans les hépatocyt[...]Article
Kakulas BA | 07/97Après un rappel sur le gène de la dystrophine, les aspects cliniques de la DMD, la physiopathologie musculaire du foetus, du nourisson, de l'enfant, de l'adolescent, les données observables en microscopie électronique et la pathogénèse de la mal[...]Article
Karpati G ; Lochmuller H | 07/97La thérapie génique consiste en l’introduction de gènes fonctionnels spécifiques dans les cellules, dans un but thérapeutique ou prophylactique. Ainsi ses applications pourraient être (outre la compensation de gènes défectueux dans les maladies [...]Site internet
Le site internet de cette association italienne, créée à l'initiative d'un petit groupe de personnes et de parents d'enfants atteints de CMT 2A propose une description des symptômes de la maladie, une base de données des mutations de la mitofusi[...]Article
Wahl M | 02/98Le point sur les stratégies thérapeutiques actuellement à l’étude dans la dystrophie musculaire : à côté des essais cliniques de thérapie génique (transfert adénoviral du gène de la dystrophine), des équipes suivent la piste de l’utrophine. Les [...]Article
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Nainggolan L | 06/98Une synthèse sur les problèmes que pose actuellement le développement des stratégies thérapeutiques (thérapie génique, surrégulation de l'utrophine) pour la dystrophie musculaire de DuchenneSite internet
TREAT-NMD is a network that provides important tools and expertise for the neuromuscular community. At TREAT-NMD the aim is to speed up the process of developing new treatments for patients with neuromuscular conditions by supporting translation[...]