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perspective thérapeutiqueSynonyme(s)perspective thérapeutique ;piste thérapeutique therapeutic prospects |
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Rapport institutionnel
Ce rapport comporte 4 parties : 1, Les avancées cognitives importantes sur les différents types de cellules souches 2, Les perspectives d'utilisation des cellules souches 3, Les aspects internationaux : panorama des législations et des recherche[...]Article
Colussi C ; Illi B ; Rosati J ; Spallotta F ; Farsetti A ; Grasselli A ; Mai A ; Capogrossi MC ; Gaetano C | 07/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Pour visualiser les articles en texte intégral Cahiers de Myologie n°3Article
Nissan X ; Lemaitre G ; Peschanski M ; Baldeschi C | 01/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Raben N ; Schreiner C ; Baum R ; Takikita S ; Xu S ; Xie T ; Myerowitz R ; Komatsu M ; Van Der Meulen JH ; Nagaraju K ; Ralston E ; Plotz PH | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Maladie de Pompe : réduction du stockage excessif du glycogène par suppression de l'autophagie La maladie de Pompe est due à l'absence d'une enzyme, l'alpha glucosidase acide[...]Article
Sciorati C ; Bueno R ; Azzoni E ; Casati S ; Ciuffreda P ; D’Angelo G ; Cattaneo D ; Brunelli S ; Clementi E | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Yamamoto T ; Shibata N ; Saito Y ; Osawa M ; Kobayashi M | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Charton K, Auteur | 2010La titine est une protéine géante exprimée dans les muscles squelettiques et cardiaque. Un certain nombre de mutations pathogéniques ont été identifiées dans son dernier exon codant. La mutation la plus fréquente, FINmaj, conduit au remplacement[...]Article
Pruss RM ; Giraudon-Paoli M ; Morozova S ; Berna P ; Abitbol JL ; Bordet T | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ahola Erkkila S ; Carroll C ; Peltola-Mjösund K ; Tulkki V ; Mattila I ; Seppänen-Laakso T ; Oresic M ; Tyynismaa H ; Suomalainen A | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 13/04/2010 - Myopathies mitochondriales : effet bénéfique d’un régime pauvre en sucre et riche en lipide Les myopathies mitochondriales ont en commun des anomalies de la chaîne respirato[...]Article
Bowerman M ; Beauvais A ; Anderson CL ; Kothary R | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/02/2010 - Effet bénéfique d’un inhibiteur de la kinase ROCK dans l’amyotrophie spinale proximale chez la souris Les amyotrophies spinales (SMA) sont caractérisées par une perte des mo[...]Article
Sacconi S ; Bocquet JD ; Chanalet S ; Tanant V ; Salviati L ; Desnuelle C | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kimura E ; Li S ; Gregorevic P ; Fall BM ; Chamberlain JS | 01/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/12/2009 - Myopathie de Duchenne : une avancée en thérapie génique chez la souris La myopathie de Duchenne, due à une mutation dans le gène de la dystrophine, entraîne une dégénérescence pr[...]Article
Goyenvalle A ; Babbs A ; Powell D ; Kole R ; Fletcher S ; Wilton SD ; Davies KE ; Powell DEB | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/11/2009 - Un effet spectaculaire des morpholinos sur le modèle double knock-out de la myopathie de Duchenne La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires che[...]Article
Goudenege S ; Lamarre Y ; Dumont N ; Rousseau J ; Frenette J ; Skuk D ; Tremblay JP | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Dumonceaux J ; Marie S ; Beley C ; Trollet C ; Vignaud A ; Ferry A ; Butler Browne G ; Garcia L ; Butler-Browne GS | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/02/2010 - Myopathie de Duchenne : effet synergique de deux approches thérapeutiques chez la souris La myopathie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Rare disease research (RDR) represents a broad range of scientific investigations to establish knowledge on rare diseases (RD). Basic RDR involves the biochemical study of underlying pathophysiological mechanisms and their genetic and molecular [...]Article
Angelini C ; Nardetto L ; Borsato C ; Padoan R ; Fanin M ; Nascimbeni AC ; Tasca E | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 09/03/2010 - Une comparaison de l’évolution clinique des calpainopathies et des dysferlinopathies Les dystrophies musculaires des ceintures (''Limb Girdle Muscular Dystrophy'' ou LGMD) s[...]Article
Sacconi S ; Trevisson E ; Salviati L ; Ayme S ; Rigal O ; Redondo AG ; Mancuso M ; Siciliano G ; Tonin P ; Angelini C ; Auré K ; Lombès A ; Desnuelle C | 01/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/01/2010 - Déficit en CoQ10 et myopathie mitochondriale : une association fréquente et des étiologies variées Les cytopathies ou maladies mitochondriales sont des affections métaboliques re[...]Article
Collectif, Auteur ; Shy ME, Auteur ; Muntoni F, Auteur ; Pareyson D, Auteur | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/11/2010 - Le 168ème workshop international ENMC a porté sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth Le 168ème workshop international ENMC s'est déroulé en Hollande du 18 au 20 septembre 2009[...]Article
Holzer U ; van Royen-Kerkhof A ; van der Torre P ; Kuemmerle-Deschner J ; Well C ; Handgretinger R ; Mueller I ; Wulffraat N | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Corti S ; Nizzardo M ; Nardini M ; Donadoni C ; Salani S ; Del Bo R ; Papadimitriou D ; Locatelli F ; Mezzina N ; Gianni F ; Bresolin N ; Comi GP | 23/09/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Broccolini A ; Gidaro T ; Morosetti R ; Mirabella M | 09/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Livre
Cet ouvrage vise autant à informer sur certains aspects de la pathologie neuromotrice qu'à préparer l'avenir de personnes qui, pour devenir ou rester autonomes, auront besoin de rééducation, d'un enseignement adapté, d'aide médico-sociale, jurid[...]Article
Kato Z ; Okuda M ; Okumura Y ; Arai T ; Teramoto T ; Nishimura M ; Kaneko H ; Kondo N | 08/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
TREAT-NMD est un réseau européen dédié aux maladies neuromusculaires financé par la Commission Européenne. Lancé en janvier 2007, il est dû aux efforts conjugués de l'AFM et d'Eurordis pour réduire la fragmentation entravant la recherche dans le[...]Article
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La dystrophie myotonique de Steinert (DM1), maladie neuromusculaire la plus fréquente de l'adulte, est une affection multisystémique caractérisée principalement par une myotonie et une détérioration progressive des fonctions neuromusculaires. Le[...]Article
Evangeliou A ; Vasilaki K ; Karagianni P ; Nikolaidis N | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Colloque jeunes chercheurs (12 Juin 2009; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Ainaoui N | 2009La régulation de l'expression génique au niveau de la traduction intervient dans de nombreuses situations biologiques. En particulier, les IRES (internal ribosom entry sites) sont des activateurs traductionnels qui permettent la traduction d'ARN[...]Article
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Flanagan JJ ; Rossi B ; Tang K ; Wu X ; Mascioli K ; Donaudy F ; Tuzzi MR ; Fontana F ; Cubellis MV ; Porto C ; Benjamin E ; Lockhart DJ ; Valenzano KJ ; Andria G ; Parenti G ; Do HV | 2009Article
Aartsma Rus A ; Fokkema I ; Verschuuren J ; Ginjaar I ; van Deutekom J ; van Ommen GJ ; den Dunnen JT | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Bringing down the barriers in translational medicine in inherited neuromuscular diseases (1-9 décembre 2009; Brussels, Belgique) | TREAT-NMD | 2009Livret des abstrats des communications téléchargeable sur le site de TREAT-NMDArticle
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Article
Willmann R ; Possekel S ; Dubach-Powell J ; Meier T ; Ruegg MA | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Gayraud-Morel B ; Chrétien F ; Tajbakhsh S | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Publication AFM
VIèmes Journées annuelles de la SFM (Symposium Genzyme : Autophagie musculaire revisitée; 22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 11/2008Texte intégral de l'article Un Symposium Genzyme s'est tenu au cours du premier jour des VIèmes Journées annuelles de la Société Française de Myologie, en octobre dernier. Le thème en était " l'autophagie musculaire revisitée ". Ont ainsi [...]Publication AFM
Les dystrophies musculaires congénitales (DMC) constituent, tant sur le plan clinique que génétique, un ensemble très hétérogène d’affections neuromusculaires héréditaires. Ce document, publié par l'AFM-Téléthon, présente une information généra[...]Article
Publication AFM
Congrès de la WMS (29 septembre - 2 octobre 2008; Newcastle) ; Toursel T | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 05/2008Texte intégral de l'article : Le 13e Congrès International de la World Muscle Society (WMS) se tiendra du 29 septembre au 2 octobre 2008 à Newcastle Gateshead au Royaume Uni. Les thèmes abordés seront notamment : les nouvelles perspecti[...]Publication AFM
Myologie 2008(1), le congrès international des experts en myologie organisé par l’AFM, se tiendra cette année, à Marseille au Palais des Congrès du Parc Chanot, du 26 au 30 mai. A Nantes en 2005, la deuxième édition de ce congrès de myologie ava[...]Publication AFM
Réseau Treat-Nmd (Scientific and Technological Advisory Council (STAC); 14-16 Janvier 2008; Milan) ; Laouenan H | 01/2008Texte intégral de l'article Lancé à evry en janvier 2007, le réseau d'excellence treat-nmd, pour son premier anniversaire, fait le bilan. A cette occasion, le "gouverning board ",qui s'était déjà réuni en juillet dernier à Naarden (pays-b[...]Publication AFM
Article
van Ommen GJ ; van Deutekom J ; Aartsma Rus A | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Laure L, Auteur | 2008La calpaïne 3, protéase à substrats multiples spécifique du muscle squelettique est déficiente dans les dystrophies des ceintures de type 2A. Bien que sa(ses) fonction(s) reste(nt) à ce jour inconnue(s), il a été suggéré qu’elle pourrait jouer u[...]Reco PNDS
Cette notice réunit les questions les plus fréquentes posées par ceux qui souhaitent participer à un essai clinique. Elle vise à leur procurer toute l'information nécessaire pour prendre la décision de participer à un essai si l'opportunité se p[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Arnold AS ; Handschin C | 2008Spinal muscular atrophy (SMA) is characterized by a mutation in the survival motor neuron (SMN) gene, leading to a deficit of expression of the SMN protein, a ubiquitously expressed protein which exact function is unknown. It results in motoneur[...]Article
Article
Dupuy-Maury F | 2008Pour lutter contre les maladies génétiques, "LA" solution serait la correction des anomalies au coeur même du gène. Science-fiction, rêve de chercheurs ? plus maintenant. En effet, c'est aujourd'hui devenu une réalité grâce aux "systèmes de reco[...]Thèse/Mémoire
Piazzon N, Auteur | 2008"L’amyotrophie spinale (SMA) est causée par une réduction du taux de la protéine de Survie des MotoNeurones (SMN). Cette protéine est associée aux protéines Gemin 2 à Gemin 8 et unrip pour former le complexe SMN. Bien que la protéine SMN soit pr[...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 09/2007Texte intégral de l'article Le 4e Symposium International sur la Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP), intitulé " Ensemble, Nous Pouvons Bouger des Montagnes ", s'est tenu à Orlando (USA) du 16 au 19 août 2007. Dédié à la découvert[...]Livre
L'auteur, Nicole Le Douarin, professeur honoraire au Collège de France et secrétaire perpétuelle de l'Académie des sciences, est également membre de l'Académie nationale des sciences des Etats-Unis et de la Royal Society de Londres. Elle présent[...]Rapport institutionnel
Quelles révisions de la loi de bioéthique ? (Rencontres parlementaires tenues le 7 février 2007; 7 Février 2007; Paris) ; Pécresse V ; Sureau C ; Jouannet P ; Delaisi de Parseval G ; Frydman R ; Lenfant D ; Nisand I ; Dubernard JM ; Sicard D ; Houssin B ; Beloucif S ; Dreifuss-Netter F ; Golse B ; Tiberghien P ; Vernant JP ; Schwartzenberg RG ; Kahn A ; Menasché P ; Peschanski M ; Privat A ; Renard JP | Paris : Agence de la biomédecine | 07/02/2007Le rapport rédigé par Louis Fagniez sur "cellules souches et choix éthiques" a établi un état des lieux et le tracé de perspectives d'évolution de la loi de bioéthique de 2004. Les parlementaires s'étant engagés à modifier cette loi en 2009, ces[...]Publication AFM
01/2007Texte intégral de l'article Financé par l'Union Européenne, le projet MyoAmp, d'une durée de trois ans, est coordonné par Vincent Mouly (INSERM). Il a pour objectifs, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, de coupler la thérapie [...]Article
Yokota T ; Pistilli E ; Duddy W ; Nagaraju K | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Barataud B ; Révélant O | 2007Une maladie génétique est dite "rare" lorsque sa prévalence est inférieure à un sur deux mille. Une maladie est dite "orpheline" lorsqu'elle ne bénéficie pas d'un financeur pour développer le médicament ou lorsque la population est incapable d'e[...]Article
Livre
Identification de l'ADN, développement du génie génétique, isolement de maladies graves, décodage du génome humain : la génétique a ouvert d'immenses espoirs pour notre santé. Les thérapies géniques seraient-elles un mirage scientifique ? Bertra[...]Publication AFM
09/2006Texte intégral de l'article Dans la dystrophie myotonique de Steinert (DM1), le défaut moléculaire correspond à l'amplification d'un trinucléotide répété CTG (ARNm mutant) localisé dans la partie 3' non traduite du gène DMPK, codant une [...]Rapport institutionnel
Desnos M ; Menasché P ; Reiffers J ; Huriet C ; Frydman R ; Conseil d'analyse de la société | La documentation française | 09/2006Recherches sur les cellules souches et clonage scientifique sont au centre de la réflexion dans cette étude du Conseil d'analyse de la société. Si les expériences sur les embryons surnuméraires sont maintenant autorisées en France, les auteurs e[...]Publication AFM
Braun S | 03/2006Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, grâce à la recherche scientifique et médicale, des progrès notables ont été réalisés dans la compréhension des maladies neuromusculaires (MNM). Les pistes thérapeutiques foisonnent et les ess[...]Article
Article
Livre
Jeffrey S. Chamberlain (Seatle, Washington) et Thomas A. Rando (Stanford, Califormie) présentent les bases cliniques, génétiques et physiopathologiques ayant permis l'émergence de nouvelles approches thérapeutiques expérimentales dans la dystrop[...]Livre
On répertorie plus de 8000 maladies génétiques qui concernent de près ou de loin 4 millions de Français (dont 5000 atteints de myopathies et 6000 de mucoviscidose). Les maladies génétiques sont complexes car elles regroupent les maladies hérédit[...]Article
Article
12/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Biard E | 09/2005Texte intégral de l'article : L'appel d'offres AFM 2006 est lancé ! Il vise à développer les recherches permettant d'approfondir les connaissances sur le système neuromusculaire et sa physiopathologie et à favoriser l'émergence de théra[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : Reflet de la collaboration entre le Japon et la France dans les maladies neuromusculaires, le 6e Colloque franco-japonais s'est tenu cette année, à Paris. Orienté notamment vers les thérapies, il a réuni,[...]Publication AFM
Biard E | 06/2005Texte intégral de l'article : Résultat d'un essai ouvert chez des patients atteints d'amyotrophie spinale, le phénylbutyrate semble augmenter l'expression du gène SMN2 dans les leucocytes. La rapamycine administrée à une patiente attein[...]Article
Kahn A ; Douste-Blazy P ; Rajnchapel-Messai J ; Le Déaut JY ; Gaymard C ; Le Masson S ; Montange F ; Bélingard JL ; Charbonné HV ; Le Sourd P ; Pouletty J ; Lirsac JN ; Rodde D ; Berthier AL ; Desmarescaux P ; Fellmann A ; Lichtner E ; Ouziel S | 04/2005Article
Ralph GS ; Radcliffe PA ; Day DM ; Carthy JM ; Leroux MA ; Lee DCP ; Wong LF ; Bilsland LG ; Greensmith L ; Kingsman SM ; Mitrophanous KA ; Mazarakis ND ; Azzouz M | 13/03/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une nouvelle piste thérapeutique prometteuse dans la SLA (11/04/05) La sclérose latérale amyotrophique (SLA) maladie dégénérative caractérisée par la mort des motoneurones, est causée, dans q[...]Publication AFM
03/2005Texte intégral de l'article : Des études ont montré que les corticoïdes amélioraient la force et la fonction musculaires des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (prolongation de la marche et frein à l'évolution de la [...]Publication AFM
Collectif | 03/2005Texte intégral de l'article : Améliorer la force et la régénération musculaires des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, ce sont les bénéfices attendus par l'utilisation de molécules telles que l'IGF-1, les anticorp[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Li XJ ; Du ZW ; Zarnowska ED ; Pankratz M ; Hansen LO ; Pearce RA ; Zhang SC | 02/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Production de motoneurones à partir de cellules souches embryonnaires humaines (17/02/2005) L'utilisation de cellules souches représente une stratégie thérapeutique très étudiée dans les mala[...]Article
Lu QL ; Rabinowitz A ; Chen YC ; Yokota T ; Yin H ; Alter J ; Jadoon A ; Bou-Gharios G ; Partridge T | 4/01/2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Restauration chez la souris de l'expression de la dystrophine dans l'ensemble des muscles squelettiques par des oligoribonucléotides antisens (02/02/2005) La dystrophie musculaire de Duchenne (DM[...]Article
Livre
Sur le site Internet de l'ADIT : prospectives et veille technologiqueArticle
Jarecki J ; Chen X ; Bernardino A ; Coovert DD ; Whitney M ; Burghes A ; Stack J ; Pollok BA | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/09/2005 - Une technologie performante de criblage moléculaire a permis de découvrir deux molécules thérapeutiques potentielles pour la SMA. L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est due [...]Article
Wolstencroft EC ; Mattis V ; Bajer AA ; Young PJ ; Lorson CL | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Yang H ; Kala M ; Scott BG ; Goluszko E ; Chapman HA ; Christadoss P | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La cathepsine impliquée dans la myasthénie auto-immune de la souris (10/03/2005) La myasthénie auto-immune (MA) est une maladie caractérisée par une réponse immunitaire spécifique dépendante [...]Article
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Dzukou T ; Barbier C ; Spyckerelle C ; Labarrière F ; Vittu G ; Kremp O | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
La salamandre est symbole d’immortalité. Cet animal a été gâté par la nature : son corps peut s’autorégénérer. Saurons-nous un jour percer son secret ? L’homme pourra-t-il, lui aussi, régénérer naturellement tout ou partie de son corps si comple[...]Publication AFM
Publication AFM
10/2004Texte intégral de l'article : Une stratégie innovante et performante permet de restaurer, de façon stable, la synthèse de dystrophine chez des souris mdx . Mise au point par une équipe de Généthon en collaboration avec des chercheu[...]Publication AFM
Congrès du Consortium International sur les Maladies à Triplets Instables (28 février-4 mars 2004; Banff (Canada)) ; Biard E ; Devillers M | 2004Texte intégral de l'article : Du 28 février au 4 mars 2004, le 4e congrès du Consortium International sur les Maladies à Triplets Instables a réuni, à Banff (Canada), environ 150 chercheurs intéressés par les différents mécanismes, caus[...]Article
Aartsma Rus A ; Janson AAM ; Kaman WE ; Bremmer-Bout M ; van Ommen GJB ; den Dunnen JT ; van Deutekom JCT | 2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : le 'saut' multiexons faisable et prometteur (23/01/04) La dystrophie musculaire de Duchenne résulte d'une déficience en dystrophine liée à une mutation du cadre de lectu[...]Article
Romero NB, Auteur ; Braun S ; Benveniste O ; Leturcq F ; Hogrel JY ; Morris GE ; Barois A ; Eymard B ; Payan C ; Ortega V ; Boch AL ; Lejean L ; Thioudellet C ; Mourot B ; Escot C ; Choquel A ; Récan D ; Dickson G ; Klatzmann D ; Molinier-Frenckel V ; Guillet JG ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M ; Kaplan JC | 2004Résultats du premier essai de thérapie génique dans les myopathies de Duchenne et Becker (02/02/2005) Les résultats de l'essai de thérapie génique, débuté en septembre 2000 à l'Institut de Myologie en collaboration avec la société Transgène, ont[...]Article
Minamiyama M ; Katsuno M ; Adachi H ; Waza M ; Sang C ; Kobayashi Y ; Tanaka F ; Doyu M ; Inukai A ; Sobue G | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Harper PS, Auteur ; van Engelen BGM ; Eymard B ; Wilcox DE | New York : Oxford University Press | 2004Ce livre, écrit par les experts mondiaux du domaine des dystrophies myotoniques, est une référence pour les neurologues et les autres cliniciens. Inspiré des communications du colloque de l'ENMC (European Neuromuscular Center) de 2001, il dévelo[...]Article
Sumner CJ ; Huynh TN ; Markowitz JA ; Perhac JS ; Hill B ; Coovert DD ; Schussler K ; Chen X ; Jarecki J ; Burghes AHM ; Taylor JP ; Fischbeck KH | 11/2003Article
Article
Article
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
02/2003Publication AFM
2003Texte intégral de l'article : Chez la souris modèle de l'amyotrophie spinale, des chercheurs français ont récemment mis en évidence les bénéfices thérapeutiques d'une administration systémique de cardiotrophine-1 (CT-1). Les souris muta[...]Publication AFM
Loux N | 2003Texte intégral de l'article : L'interférence ARN est un phénomène récemment mis en évidence, qui consiste à mettre en sommeil un gène de manière ciblée. Il peut potentiellement être utilisé pour inactiver un gène pathogène en agissant s[...]Publication AFM
Publication AFM
Biard E ; Bourquin C | 2003Texte intégral de l'article : Pour mieux connaître les patients atteints de maladies neuromusculaires, le conseil d'administration de l'Association Française contre les Myopathies (AFM) a approuvé, en mars 2001, la création d'un Observa[...]Article
Article
Aartsma Rus A ; Janson AAM ; Kaman WE ; Bremmer-Bout M ; den Dunnen JT ; Baas F ; van Ommen GJB ; van Deutekom JCT | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractThèse/Mémoire
Akimoff I, Auteur | 2003La maladie de Huntington est une affection neurodégénérative du système nerveux central. Il s'agit d'une maladie génétique autosomique dominante qui donne 50 % de risque aux descendants d'un sujet atteint. Nous faisons l'étude longitudinale d'[...]Article
Raben N ; Danon MJ ; Gilbert AL ; Dwivedi S ; Bosnoyan-Collins LO ; Thurberg BL ; Mattaliano RJ ; Nagaraju K ; Plotz PH | 2003Article
Wary C, Auteur ; Laforet P ; Eymard B ; Fardeau M ; Leroy-Willig A ; Bassez G ; Leroy JP ; Caillaud C ; Poenaru L ; Carlier PG | 2003Article
Bogdanovich S ; Krag TOB ; Barton ER ; Morris LD ; Whittemore LA ; Ahima RS ; Khurana TS | 28/11/2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Publication AFM
Texte intégral de l'article : L'intérêt des cellules souches, en tant que voie thérapeutique des maladies neuromusculaires, est consécutif aux travaux d'une équipe italienne. En effet, il y a quatre ans, cette équipe a montré que les ce[...]Publication AFM
Surexpression de l'utrophine. Une approche thérapeutiquedans la DMD ? (22 novembre 2001; Paris) ; Biard E | 2002Texte intégral de l'article : Compte tenu des espoirs suscités par l'utrophine comme piste thérapeutique chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l'AFM a organisé le 22 novembre 2001, à l'Institut de Myolog[...]Livre
Les maladies neuromusculaires, et la première d'entre elles à avoir été décrite, la myopathie de Duchenne de Boulogne, ont été l'objet de nombreuses recherches qui ont modifié leur compréhension et leur abord thérapeutique. L'origine génétique[...]Article
Livre
Livre
Avec les récentes découvertes sur les cellules souches, un vaste champ d'exploration s'ouvre à la recherche, notamment les thérapies cellulaires. Ce document fait le point sur les connaissances scientifiques actuelles et les débats éthiques qu'[...]Article
Article
2002Le texte complet des présentations scientifiques a été publié dans la revue Neuromuscular Disorders.Article
Kapsa RM ; Quigley AF ; Vadolas J ; Steeper K ; Ioannou PA ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Kolesnikova O, Auteur | 2002Chez la levure S. Cerevisiae, un seul ARNt codé par l'ADN nucléaire, l'ARNtLysCUU (tRK1), est partiellement importé dans la mitochondrie, le deuxième isoaccepteur de lysine (tRK2) étant localisé uniquement dans le cytosol. Après être aminoacylé [...]Article
Lanza RP ; Chung HY ; Yoo JJ ; Wettstein PJ ; Blackwell C ; Borson N ; Hofmeister E ; Schuch G ; Soker S ; Moraes CT ; Weston MD ; Atala A | 2002Article
Livre
Article
Therapeutic possibilities in Duchenne muscular dystrophy (Proceedings of the special centennial international ENMC worshop; 30 november-2 december 2001; Naarden, Netherlands) ; Kapsa RMI ; Wong SHA ; Bertoncello I ; Quigley AF ; Williams B ; Sells K ; Marotta R ; Kita M ; Simmons P ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Livre