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voie parentéraleSynonyme(s)voie systémique ;systemic route parenteral administrationVoir aussi |
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Article
Nowak RJ ; Dicapua DB ; Zebardast N ; Goldstein JM | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Skuk D ; Paradis M ; Goulet M ; Chapdelaine P ; Rothstein DM ; Tremblay JP | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Amado D ; Mingozzi F ; Hui D ; Bennicelli JL ; Wei Z ; Chen Y ; Bote E ; Grant RL ; Golden JA ; Narfstrom K ; Syed NA ; Orlin SE ; High KA ; Maguire AM ; Bennett J | 3/03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Pour visualiser les articles en texte intégral Cahiers de Myologie n°3Article
Diaz-Manera J ; Touvier T ; Dellavalle A ; Tonlorenzi R ; Tedesco FS ; Messina G ; Meregalli M ; Navarro C ; Perani L ; Bonfanti C ; Illa I ; Torrente Y | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/09/2011 - La transplantation de mésoangioblastes murins restaure partiellement l’expression de dysferline dans un modèle murin de dysferlinopathie La dysferline est une protéine du mu[...]Article
Sun B ; Li S ; Bird A ; Koeberl DD | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Maladie de Pompe : efficacité de l’administration de vecteur viral par perfusion de membre isolé chez la souris Sun et coll. proposent ici une approche de perfusion hydrostatique de membre is[...]Article
Lostal W ; Bourg N ; Roudaut C ; Bentaïb A ; Miyake K ; Guerchet N ; Fougerousse F ; Mcneil P ; Bartoli M ; Richard I | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/03/2010 - Dysferlinopathies : une avancée importante pour la thérapie génique Les dystrophies musculaires des ceintures de type 2B (LGMD2B) et les myopathies distales de type Miyoshi [...]Article
Nemunaitis G ; Maples PB ; Jay C ; Gahl WA ; Huizing M ; Poling J ; Tong AW ; Phadke AP ; Pappen BO ; Bedell C ; Templeton NS ; Kuhn J ; Senzer N ; Nemunaitis J | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/12/2010 - Myopathie à corps d'inclusion héréditaire : effet bénéfique d'une thérapie par liposome contenant le gène GNE chez une patiente La myopathie à corps d'inclusion héréditaire e[...]Article
Yin H ; Moulton HM ; Betts C ; Merritt T ; Seow Y ; Ashraf S ; Wang Q ; Boutilier J ; Wood MJA | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Réduction de la fibrose par l'halofuginone dans la dystrophie musculaire congénitale de type 1A Les dystrophies musculaires congénitales sont caractérisées par une modificati[...]Article
Burns J ; Scheinberg A ; Ryan MM ; Rose KJ ; Ouvrier RA | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A : Bonne tolérance de la toxine botulique mais faible effet sur la déformation du pied Le pied creux est une manifestation fréquente [...]Article
Romeo V ; Pegoraro E ; Squarzanti F ; Soraru G ; Ferrati C ; Ermani M ; Zucchetta P ; Chierichetti F ; Angelini C | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/11/2010 - Etude de l'atteinte cérébrale dans la dystrophie myotonique de type 1 La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie autosomique dominante, qui touche de nombreux o[...]Article
Chisari C ; Licitra R ; Pellegrino M ; Rossi B | 12/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Texte intégral de l'article Depuis les années 1990, époque des premiers essais de thérapie génique, cette voie thérapeutique s'est enrichie de nouvelles techniques permettant de réaliser une " chirurgie du gène ". Celle-ci s'appuie sur tro[...]Article
Annals of neurology, 65, 6. Efficacy of systemic morpholino exon-skipping in Duchenne dystrophy dogs
Yokota T ; Lu QL ; Partridge T ; Kobayashi M ; Nakamura A ; Takeda S ; Hoffman E | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 25/01/2010 - L’amyotrophie spinale proximale : effet bénéfique d’un aminoglycoside chez la souris Les amyotrophies spinales (SMA) sont caractérisées par une perte des motoneurones de la corne[...]Article
Heemskerk HA ; de Winter CL ; de Kimpe SJ ; van Kuik-Romeijn P ; Heuvelmans N ; Platenburg GJ ; van Ommen GJB ; van Deutekom JCT ; Aartsma Rus A | 2009Article
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Denti MA ; Incitti T ; Sthandier O ; Nicoletti C ; De Angelis FG ; Rizzuto E ; Auricchio A ; Musaro A ; Bozzoni I | 06/2008Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractPublication AFM
01/2008Texte intégral de l'article Récemment publiés, les résultats de l’essai de phase I mené par la société néerlandaise Prosensa montrent qu’une injection intramusculaire d’oligonucléotides anti-sens (PRO051) est bien tolérée et qu’elle indui[...]Article
Duque S ; Colle MA ; Cherel Y ; Moullier P ; Barkats M | 2008Background A cat model exhibiting a recessive form of lower motor neuron degeneration characterized by a juvenile onset amyotrophy represents a new animal model of spinal muscular atrophy (SMA) and provides opportunities to evaluate therapeutic [...]Article
Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Adeno-associated virus (AAV) vectors are one of the most promising viral vectors used in gene therapy clinical trials. In the absence of an immune response directed against the transgene, they can drive long-term expression of therapeutic genes [...]Article
VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Dumonceaux J ; Marie S ; Vignaud A ; Ferry A ; Hourde C ; Garcia L | 2008INTRODUCTION DMD est causée par des mutations dans le gène de la dystrophine. Elle se caractérise par une dégénérescence des fibres musculaires (atrophie et perte de force). OBJECTIFS Nous voulons restaurer l'expression de la dystrophine tout en[...]Article
Schleinitz N ; Jean E ; Benarous L ; Mazodier K ; Figarella-Branger D ; Bernit E ; Veit V ; Kaplanski G ; Harlé JR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Toromanoff A, Auteur | 2008L'Adeno-Associated Virus recombinant (AAVr) est un outil thérapeutique performant car, lorsque le système immunitaire n'est pas stimulé, le transfert de gène après une seule administration intramusculaire (IM) se traduit par une expression perma[...]Article
Article
Buj Bello A ; Fougerousse F ; Schwab Y ; Messaddeq N ; Spehner D ; Pierson CR ; Durand M ; Kretz C ; Danos O ; Douar AM ; Beggs AH ; Schultz P ; Montus M ; Denèfle P ; Mandel JL | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2008 - Myopathie de Duchenne et saut d’exon : un traitement immuno-modulateur transitoire permet de faire plusieurs injections du produit thérapeutique chez la souris mdx La dystrop[...]Article
Jearawiriyapaisarn N ; Moulton HM ; Buckley B ; Roberts J ; Sazani P ; Fucharoen S ; Iversen PL ; Kole R | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vitiello C ; Auricchio A ; Faraso S ; Sorrentino N ; Nusco E ; Nigro G ; Di Salvo G ; Calabro R ; Di Napoli D ; Castaldo S ; Nigro V | 2008Limb-girdle muscular dystrophies 2C-2D-2E-2F (LGMD2C-2F) are classified as "sarcoglycanopathies" and represent the most severe forms, often associated with cardiomyopathy They are caused by mutations in any of the four sarcoglycan (?, ?, ? and ?[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Rimessi P ; Sabatelli P ; Braghetta P ; Fabris M ; Bassi E ; Spitali P ; Vattemi G ; Perrone D ; Medici S ; Neri M ; Bovolenta M ; Martoni E ; Maraldi N ; Bonaldo P ; Gualandi F ; Merlini L ; Caputo A ; Tondelli L ; Laus M ; Ferlini A | 2008For a subset of Duchenne muscular dystrophy (DMD) mutations, antisense oligonucleotide (AON)-mediated exon skipping has been reported to be efficacious to restore protein expression. The primary goal of our study was to evaluate the usage of nov[...]Article
Prescrire international, 16, 92. Alglucosidase alfa : new drug. Pompe disease : a short-term benefit
12/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Publication AFM
Brignol TN ; Biard E ; Braun S | 03/2007Texte intégral de l'article : En mai 2006, le laboratoire hollandais Prosensa et l’Université de Leiden (Pays-Bas) ont lancé le premier essai de thérapie génique utilisant un oligonucléotide anti-sens chez des patients atteints de dystr[...]Article
Wang Z ; Allen JM ; Riddell SR ; Gregorevic P ; Storb R ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS ; Kuhr CS | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fougerousse F ; Bartoli M ; Poupiot J ; Arandel L ; Durand M ; Guerchet N ; Gicquel E ; Danos O ; Richard I | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mah C ; Pacak CA ; Cresawn KO ; DeRuisseau LR ; Germain S ; Lewis MA ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2007 - Correction des anomalies cardio-respiratoires par thérapie génique dans un modèle murin de maladie de Pompe La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase acide [...]Article
van Deutekom JC ; Janson AA ; Ginjaar IB ; Frankhuizen WS ; Aartsma Rus A ; Bremmer-Bout M ; den Dunnen JT ; Koop K ; van der Kooi AJ ; Goemans NMLA ; de Kimpe SJ ; Ekhart PF ; Venneker EH ; Platenburg GJ ; Verschuuren JJ ; van Ommen GJB | 2007Comment in: Skipping toward personalized molecular medicine. Hoffman EP. N Engl J Med. 2007 Dec 27;357(26):2719-22.Publication AFM
Article
Chan J ; Waddington SN ; O'Donoghue K ; Kurata H ; Guillot PV ; Gotherstrom C ; Themis M ; Morgan JE ; Fisk NM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La transplantation intrautérine de cellules souches permet une large distribution des cellules transplantées chez la souris. La transplantation de cellules souches chez les patients atteints [...]Livre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Un essai clinique de phase I de thérapie génique visant à évaluer la tolérance d'une injection intramusculaire d'un AAV1-gamma-sarcoglycane (AAV1-gamma-SG) chez des personnes atteintes de gamma-sarcoglycanop[...]Publication AFM
Article
Gavina M ; Belicchi M ; Rossi B ; Ottoboni L ; Colombo F ; Meregalli M ; Battistelli M ; Forzenigo L ; Biondetti P ; Pisati F ; Parolini D ; Farini A ; Issekutz AC ; Bresolin N ; Rustichelli F ; Constantin G ; Torrente Y | 15/10/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract