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Mercuri E ; Muntoni F ; Osorio AN ; Tulinius M ; Buccella F ; Morgenroth LP ; Gordish Dressman H ; Jiang J ; Trifillis P ; Zhu J ; Kristensen A ; Santos CL ; Henricson EK ; McDonald CM ; Desguerre I | England | 2020Article
Bleeker JC ; Visser G ; Clarke K ; Ferdinandusse S ; de Haan FH ; Houtkooper RH ; Ijlst L ; Kok IL ; Langeveld M ; van der Pol WL ; de Sain-van der Velden MGM ; Sibeijn-Kuiper A ; Takken T ; Wanders RJA ; van Weeghel M ; Wijburg FA ; van der Woude LH ; Wust RCI ; Cox PJ ; Jeneson JAL | United States | 01/2020Article
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[Republished online : 2021 May 13];[Published online : 2020 Dec 7] »Article
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Kasselimis D ; Karadima G ; Angelopoulou G ; Breza M ; Tsolakopoulos D ; Potagas C ; Panas M ; Koutsis G | England | 01/2020Article
Le-Rademacher JG ; Lopez CL ; Kanwar R ; Major-Elechi B ; Abyzov A ; Banck MS ; Therneau TM ; Sloan JA ; Loprinzi CL ; Beutler AS | Netherlands | 01/2020Article
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Masingue M ; Arzel M ; Sternberg D ; Stojkovic T ; Behin A ; Bassez G ; Vicart S ; Pereon Y ; Magot A ; Kuntzer T ; Eymard B ; Fournier E | United States | 2020Article
Behnaz A ; Emmanuelle SC ; Augustin O ; Arnaud LT ; Benjamin SM ; Maxime G ; Emilien D ; Aude-Marie G ; Annie V ; David B ; Shahram A | United States | 01/2020Article
Moretti A ; Fonteyne L ; Giesert F ; Hoppmann P ; Meier AB ; Bozoglu T ; Baehr A ; Schneider CM ; Sinnecker D ; Klett K ; Frohlich T ; Rahman FA ; Haufe T ; Sun S ; Jurisch V ; Kessler B ; Hinkel R ; Dirschinger R ; Martens E ; Jilek C ; Graf A ; Krebs S ; Santamaria G ; Kurome M ; Zakhartchenko V ; Campbell B ; Voelse K ; Wolf A ; Ziegler T ; Reichert S ; Lee S ; Flenkenthaler F ; Dorn T ; Jeremias I ; Blum H ; Dendorfer A ; Schnieke A ; Krause S ; Walter MC ; Klymiuk N ; Laugwitz KL ; Wolf E ; Wurst W ; Kupatt C | United States | 01/2020Article
Santoro M ; Piacentini R ; Perna A ; Pisano E ; Severino A ; Modoni A ; Grassi C ; Silvestri G | India | 2020Article
Gentile L ; Russo M ; Fabrizi GM ; Taioli F ; Ferrarini M ; Testi S ; Alfonzo A ; Aguennouz M ; Toscano A ; Vita G ; Mazzeo A | Italy | 01/2020Article
Dieudonne Y ; Allenbach Y ; Benveniste O ; Leonard-Louis S ; Hervier B ; Mariampillai K ; Nespola B ; Lannes B ; Echaniz-Laguna A ; Wendling D ; Von Frenckell C ; Poursac N ; Mortier E ; Lavigne C ; Hinschberger O ; Magnant J ; Gottenberg JE ; Geny B ; Sibilia J ; Meyer A | United States | 2020Article
Todd JJ ; Lawal TA ; Witherspoon JW ; Chrismer IC ; Razaqyar MS ; Punjabi M ; Elliott JS ; Tounkara F ; Kuo A ; Shelton MO ; Allen C ; Cosgrove MM ; Linton M ; Michael D ; Jain MS ; Waite M ; Drinkard B ; Wakim PG ; Dowling JJ ; Bonnemann CG ; Emile-Backer M ; Meilleur KG | United States | 01/2020Article
Neurology Safety and efficacy of omaveloxolone in patients with mitochondrial myopathy (MOTOR trial)
Madsen KL ; Buch AE ; Cohen BH ; Falk MJ ; Goldsberry A ; Goldstein A ; Karaa A ; Koenig MK ; Muraresku CC ; Meyer C ; O'Grady M ; Scaglia F ; Shieh PB ; Vockley J ; Zolkipli-Cunningham Z ; Haller RG ; Vissing J | United States | 01/2020Article
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Mata Lopez S ; Balog-Alvarez C ; Vitha S ; Bettis AK ; Canessa EH ; Kornegay JN ; Nghiem PP | United States | 01/2020Correction: Challenges associated with homologous directed repair using CRISPRCas9 and TALEN to edit the DMD genetic mutation in canine Duchenne muscular dystrophy: Errors in the Abstract, the caption for Fig 6, the caption for S8 Fig, the Di[...]Article
da Silva TD ; Ribeiro-Papa DC ; Coe S ; Malheiros SRP ; Massetti T ; Meira Junior CM ; Nicolai Re AH ; Collett J ; Monteiro CBM ; Dawes H | United States | 01/2020Article
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Li F ; Kolb J ; Crudele J ; Hourani Z ; Smith JE 3rd ; Chamberlain JS ; Granzier H | England | 01/2020Article
Puy V ; Mayeur A ; Levy A ; Hesters L ; Raad J ; Monnot S ; Steffann J ; Frydman N | United States | 01/2020Article
Bengoechea R ; Findlay AR ; Bhadra AK ; Shao H ; Stein KC ; Pittman SK ; Daw J ; Gestwicki JE ; True HL ; Weihl CC | United States | 2020Article
Dover S ; Stephens S ; Schneiderman JE ; Pullenayegum E ; Wells GD ; Levy DM ; Marcuz JA ; Whitney K ; Schulze A ; Tein I ; Feldman BM | Canada | 2020Article
Yildiz Celik S ; Durmus H ; Yilmaz V ; Saruhan Direskeneli G ; Gulsen Parman Y ; Serdaroglu Oflazer P ; Deymeer F | Italy | 12/2019Article
Landfeldt E ; Nikolenko N ; Jimenez-Moreno C ; Cumming S ; Monckton DG ; Faber CG ; Merkies ISJ ; Gorman G ; Turner C ; Lochmuller H | Denmark | 12/2019Article
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Rinaldi E ; Consonni A ; Cordiglieri C ; Sacco G ; Crasa C ; Fontana A ; Morelli L ; Elli M ; Mantegazza R ; Baggi F | Switzerland | 12/2019Article
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Quattrocelli M ; Zelikovich AS ; Jiang Z ; Peek CB ; Demonbreun AR ; Kuntz NL ; Barish GD ; Haldar SM ; Bass J ; McNally EM | United States | 12/2019Article
Signorelli M ; Ayoglu B ; Johansson C ; Lochmuller H ; Straub V ; Muntoni F ; Niks E ; Tsonaka R ; Persson A ; Aartsma Rus A ; Nilsson P ; Al-Khalili Szigyarto C ; Spitali P | Germany | 12/2019Article
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Koeberl DD ; Case LE ; Desai A ; Smith EC ; Walters C ; Han SO ; Thurberg BL ; Young SP ; Bali D ; Kishnani PS | United States | 12/2019Article
Gumlaw N ; Sevigny LM ; Zhao H ; Luo Z ; Bangari DS ; Masterjohn E ; Chen Y ; McDonald B ; Magnay M ; Travaline T ; Yoshida-Moriguchi T ; Fan W ; Reczek D ; Stefano JE ; Qiu H ; Beil C ; Lange C ; Rao E ; Lukason M ; Barry E ; Brondyk WH ; Zhu Y ; Cheng SH | United States | 12/2019Article
Hamel J ; Lee P ; Glenn MD ; Burka T ; Choi IY ; Friedman S ; Shaw D ; McCalley A ; Herbelin L ; Dimachkie MM ; Lemmers RJLF ; van der Maarel SM ; Barohn RJ ; Tawil R ; Statland JM | United States | 12/2019Article
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Lipka AF ; Boldingh MI ; van Zwet EW ; Schreurs MWJ ; Kuks JBM ; Tallaksen CM ; Titulaer MJ ; Verschuuren JJGM | United States | 12/2019Article
Neumann B ; Angstwurm K ; Mergenthaler P ; Kohler S ; Schonenberger S ; Bosel J ; Neumann U ; Vidal A ; Huttner HB ; Gerner ST ; Thieme A ; Steinbrecher A ; Dunkel J ; Roth C ; Schneider H ; Schimmel E ; Fuhrer H ; Fahrendorf C ; Alberty A ; Zinke J ; Meisel A ; Dohmen C ; Stetefeld HR | United States | 12/2019Article
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Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale (SMA ou spinal muscular atrophy) est parmi les maladies pionnières de ce bouleversement thérapeut[...]Article
Maresca G ; Portaro S ; Naro A ; Scarcella I ; Bramanti P ; Militi D ; Accorinti M ; De Luca R ; Calabrò RS | England | 11/2019Article
Aupy P ; Echevarria L ; Relizani K ; Zarrouki F ; Haeberli A ; Komisarski M ; Tensorer T ; Jouvion G ; Svinartchouk F ; Garcia L ; Goyenvalle A | United States | 11/2019Article
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Barrault L ; Gide J ; Qing T ; Lesueur L ; Tost J ; Denis JA ; Cailleret M ; Aubry L ; Peschanski M ; Martinat C ; Baghdoyan S | Switzerland | 11/2019Article
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Forotti G, Auteur ; Nizzardo M ; Bucchia M ; Ramirez A ; Trombetta E ; Gatti S ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S | United States | 11/2019Publication AFM
Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; S Marion, Auteur ; Rivière H, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Rivière H, Concepteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 11/2019Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues[...]Article
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Llavero F ; Arrazola Sastre A ; Luque Montoro M ; Galvez P ; Lacerda HM ; Parada LA ; Zugaza JL | Switzerland | 11/2019Article
Cavagna L, Auteur ; Trallero-Araguas E ; Meloni F ; Cavazzana I ; Rojas Serrano J ; Feist E ; Zanframundo G ; Morandi V ; Meyer A ; Pereira da Silva JA ; Matos Costa CJ ; Molberg O ; Andersson H ; Codullo V ; Mosca M ; Barsotti S ; Neri R ; Scire C ; Govoni M ; Furini F ; López-Longo FJ ; Martinez-Barrio J ; Schneider U ; Lorenz HM ; Doria A ; Ghirardello A ; Ortego-Centeno N ; Confalonieri M ; Tomietto P ; Pipitone N ; Rodriguez Cambron AB ; Blazquez Canamero MA ; Voll RE ; Wendel S ; Scarpato S ; Maurier F ; Limonta M ; Colombelli P ; Giannini M ; Geny B ; Arrigoni E ; Bravi E ; Migliorini P ; Mathieu A ; Piga M ; Drott U ; Delbrueck C ; Bauhammer J ; Cagnotto G ; Vancheri C ; Sambataro G ; De Langhe E ; Sainaghi PP ; Monti C ; Gigli Berzolari F ; Romano M ; Bonella F ; Specker C ; Schwarting A ; Villa Blanco I ; Selmi C ; Ceribelli A ; Nuno L ; Mera-Varela A ; Perez Gomez N ; Fusaro E ; Parisi S ; Sinigaglia L ; Del Papa N ; Benucci M ; Cimmino MA ; Riccieri V ; Conti F ; Sebastiani GD ; Iuliano A ; Emmi G ; Cammelli D ; Sebastiani M ; Manfredi A ; Bachiller-Corral J ; Sifuentes Giraldo WA ; Paolazzi G ; Saketkoo LA ; Giorgi R ; Salaffi F ; Cifrian J ; Caporali R ; Locatelli F ; Marchioni E ; Pesci A ; Dei G ; Pozzi MR ; Claudia L ; Distler J ; Knitza J ; Schett G ; Iannone F ; Fornaro M ; Franceschini F ; Quartuccio L ; Gerli R ; Bartoloni E ; Bellando Randone S ; Zampogna G ; Gonzalez Perez MI ; Mejia M ; Vicente E ; Triantafyllias K ; Lopez-Mejias R ; Matucci-Cerinic M ; Selva-O Callaghan A ; Castaneda S ; Montecucco C ; Gonzalez-Gay MA | Switzerland | 11/2019Article
Besnard C ; Gitiaux C ; Girard M ; Galmiche-Rolland L ; Talbotec C ; Quartier P ; Bodemer C ; Berteloot L ; Bader-Meunier B | United States | 11/2019Article
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Bellotti AS, Auteur ; Andreoli L ; Ronchi D ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S | United States | 11/2019Article
Dupont JB ; Guo J ; Renaud-Gabardos E ; Poulard K ; Latournerie V ; Lawlor MW ; Grange RW ; Gray JT ; Buj Bello A ; Childers MK ; Mack DL | United States | 11/2019Article
van der Geest A, Auteur ; Essers JMN ; Bergsma A ; Jansen M ; De Groot IJM | United States | 11/2019Article
Harlaar L, Auteur ; Hogrel JY ; Perniconi B ; Kruijshaar ME ; Rizopoulos D ; Taouagh N ; Canal A ; Brusse E ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT ; Laforet P ; van der Beek NAME | United States | 11/2019Article
Passeri E ; Passeri E ; Sansone VA ; Sconfienza LM ; Messina C ; Meola G ; Corbetta S | England | 11/2019Article
Bargiela A, Auteur ; Sabater-Arcis M ; Espinosa Espinosa J ; Zulaica M ; Lopez de Munain A ; Artero R | United States | 11/2019Article
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Nagy S, Auteur ; Hafner P ; Schmidt S ; Rubino-Nacht D ; Schädelin S ; Bieri O ; Fischer D | England | 11/2019Article
McDonald CM, Auteur ; Sajeev G ; Yao Z ; McDonnell E ; Elfring G ; Souza M ; Peltz SW ; Darras BT ; Shieh PB ; Cox DA ; Landry J ; Signorovitch J | 10/10/2019Article
Laforet P, Auteur ; Inoue M ; Goillot E ; Lefeuvre C ; Cagin U ; Streichenberger N ; Leonard-Louis S ; Brochier G ; Madelaine A ; Labasse C ; Hedberg-Oldfors C ; Krag T ; Jauze L ; Fabregue J ; Labrune P ; Milisenda J ; Nadaj-Pakleza A ; Sacconi S ; Mingozzi F ; Ronzitti G ; Petit F ; Schoser B ; Oldfors A ; Vissing J ; Romero NB ; Nishino I ; Malfatti E | England | 10/2019Article
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Totzeck A ; Stolte B ; Kizina K ; Bolz S ; Schlag M ; Thimm A ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | Switzerland | 10/2019Article
Kolwicz SC Jr ; Hall JK ; Moussavi-Harami F ; Chen X ; Hauschka SD ; Chamberlain JS ; Regnier M ; Odom GL | United States | 10/2019Article
Hafner P, Auteur ; Bonati U ; Klein A ; Rubino D ; Gocheva V ; Schmidt S ; Schroeder J ; Bernert G ; Laugel V ; Steinlin M ; Capone A ; Gloor M ; Bieri O ; Hemkens LG ; Speich B ; Zumbrunn T ; Gueven N ; Fischer D | United States | 10/2019Article
Monforte M, Auteur ; Laschena F ; Ottaviani P ; Bagnato MR ; Pichiecchio A ; Tasca G ; Ricci E | Germany | 10/2019Article
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Takada H, Auteur ; Kaieda A ; Tawada M ; Nagino T ; Sasa K ; Oikawa T ; Oki A ; Sameshima T ; Miyamoto K ; Miyamoto M ; Kokubu Y ; Tozawa R ; Sakurai H ; Saito B | United States | 10/2019Article
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Raman SV, Auteur ; Hor KN ; Mazur W ; Cardona A ; He X ; Halnon N ; Markham L ; Soslow JH ; Puchalski MD ; Auerbach SR ; Truong U ; Smart S ; McCarthy B ; Saeed IM ; Statland JM ; Kissel JT ; Cripe LH | England | 10/2019Article
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Zygmunt DA ; Xu R ; Jia Y ; Ashbrook A ; Menke C ; Shao G ; Yoon JH ; Hamilton S ; Pisharath H ; Bolon B ; Martin PT | United States | 10/2019Article
Kern V, Auteur ; Wicklund M ; Haulman A ; McDermott MP ; Martens WB ; Griggs RC ; Kumar A | United States | 10/2019Article
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Reddy K, Auteur ; Jenquin JR ; McConnell OL ; Cleary JD ; Richardson JI ; Pinto BS ; Haerle MC ; Delgado E ; Planco L ; Nakamori M ; Wang ET ; Berglund JA | United States | 10/2019Article
Gitiaux C, Auteur ; Bondet V ; Bekaddour N ; Nusbaum P ; Hubas A ; Melki I ; Bodemer C ; Quartier P ; Desguerre I ; Crow YJ ; Herbeuval JP ; Duffy D ; Bader Meunier B ; Rodero MP | England | 10/2019Article
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Madsen KL, Auteur ; Laforet P ; Buch AE ; Stemmerik MG ; Ottolenghi C ; Hatem SN ; Raaschou-Pedersen DT ; Poulsen NS ; Atencio M ; Luton MP ; Ceccaldi A ; Haller RG ; Quinlivan R ; Mochel F ; Vissing J | United States | 09/2019Article
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Graham RJ, Auteur ; Muntoni F ; Hughes I ; Yum SW ; Kuntz NL ; Yang ML ; Byrne BJ ; Prasad S ; Alvarez R ; Genetti CA ; Haselkorn T ; James ES ; LaRusso LB ; Noursalehi M ; Rico S ; Beggs AH | England | 09/2019Article
Tsuji H, Auteur ; Nakashima R ; Hosono Y ; Imura Y ; Yagita M ; Yoshifuji H ; Hirata S ; Nojima T ; Sugiyama E ; Hatta K ; Taguchi Y ; Katayama M ; Tanizawa K ; Handa T ; Uozumi R ; Akizuki S ; Murakami K ; Hashimoto M ; Tanaka M ; Ohmura K ; Mimori T | United States | 09/2019Article
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LoRusso S, Auteur ; Johnson NE ; McDermott MP ; Eichinger K ; Butterfield RJ ; Carraro E ; Higgs K ; Lewis L ; Mul K ; Sacconi S ; Sansone VA ; Shieh P ; van Engelen B ; Wagner K ; Wang L ; Statland JM ; Tawil R | England | 09/2019Article
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Walter MC, Auteur ; Wenninger S ; Thiele S ; Stauber J ; Hiebeler M ; Greckl E ; Stahl K ; Pechmann A ; Lochmuller H ; Kirschner J ; Schoser B | Netherlands | 09/2019Article
Hohenfellner K, Auteur ; Bergmann C ; Fleige T ; Janzen N ; Burggraf S ; Olgemoller B ; Gahl WA ; Czibere L ; Froschauer S ; Roschinger W ; Vill K ; Harms E ; Nennstiel U | United States | 09/2019Article
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Cutter G, Auteur ; Xin H ; Aban I ; Burns TM ; Allman PH ; Farzaneh Far R ; Duda PW ; Kaminski HJ | United States | 09/2019Article
Ibrahim AGE, Auteur ; Li C ; Rogers R ; Fournier M ; Li L ; Vaturi SD ; Antes T ; Sanchez L ; Akhmerov A ; Moseley JJ ; Tobin B ; Rodriguez-Borlado L ; Smith RR ; Marban L ; Marban E | England | 09/2019Article
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Veenhuizen Y, Auteur ; Cup EHC ; Jonker MA ; Voet NBM ; van Keulen BJ ; Maas DM ; Heeren A ; Groothuis JT ; van Engelen BGM ; Geurts ACH | United States | 09/2019Erratum in affiliations.Article
de Vivo DC ; Bertini E ; Swoboda KJ ; Hwu WL ; Crawford TO ; Finkel RS ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Parsons JA ; Ryan MM ; Butterfield RJ ; Topaloglu H ; Ben-Omran T ; Sansone VA ; Jong YJ ; Shu F ; Staropoli JF ; Kerr D ; Sandrock AW ; Stebbins C ; Petrillo M ; Braley G ; Johnson K ; Foster R ; Gheuens S ; Bhan I ; Reyna SP ; Fradette S ; Farwell W | England | 09/2019Article
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Muntoni F, Auteur ; Domingos J ; Manzur AY ; Mayhew A ; Guglieri M ; Sajeev G ; Signorovitch J ; Ward SJ | United States | 09/2019Article
Boemer F, Auteur ; Caberg JH ; Dideberg V ; Beckers P ; Marie S ; Marcelis L ; Bours V ; Dangouloff T ; Servais L | Belgium | 09/2019Article
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Bosnakovski D, Auteur ; da Silva MT ; Sunny ST ; Ener ET ; Toso EA ; Yuan C ; Cui Z ; Walters MA ; Jadhav A ; Kyba M | United States | 09/2019Article
Runte M ; Spiesshoefer J ; Heidbreder A ; Dreher M ; Young P ; Brix T ; Boentert M | Germany | 09/2019Article
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Lomauro A, Auteur ; Mastella C ; Alberti K ; Masson R ; Aliverti A ; Baranello G | United States | 08/2019Article
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Voermans NC, Auteur ; van der Bilt RC ; IJspeert J ; Hogrel JY ; Jeanpierre M ; Behin A ; Laforet P ; Stojkovic T ; van Engelen BG ; Padberg GW ; Sacconi S ; Lemmers RJLF ; van der Maarel SM ; Eymard B ; Bassez G | Germany | 08/2019Article
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Johnston TP, Auteur ; Cripe LH ; Mah ML ; Moore-Clingenpeel M ; Young C ; Flanigan KM ; Mendell J ; Hor KN | United States | 07/2019Article
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Kariyanna PT, Auteur ; Sutarjono B ; Jayarangaiah A ; Okwechime R ; Jayarangaiah A ; Wengrofsky P ; McFarlane IM | United States | 2019