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recherche biomédicaleSynonyme(s)medical research ;recherche clinique ;recherche médicale ;clinical research ;medicine research recherche en médecine |
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Lokken N ; Storgaard JH ; Revsbech KL ; Voermans NC ; Van Hall G ; Vissing J ; Orngreen MC | United States | 12/02/2022Article
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Peretti A ; Squintani G ; Taioli F ; Tagliapietra M ; Cavallaro T ; Fabrizi GM | England | 07/02/2022Article
Willcocks RJ ; Barnard AM ; Wortman RJ ; Senesac CR ; Lott DJ ; Harrington AT ; Zilke KL ; Forbes SC ; Rooney WD ; Wang DJ ; Finanger EL ; Tennekoon GI ; Daniels MJ ; Triplett WT ; Walter GA ; Vandenborne K | Netherlands | 04/02/2022Article
Raaschou-Pedersen DE ; Madsen KL ; Lokken N ; Storgaard JH ; Quinlivan R ; Laforet P ; Lund A ; Van Hall G ; Vissing J ; Orngreen M | England | 04/02/2022Article
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Veldhoen ES ; Wijngaarde CA ; Hulzebos EHJ ; Wosten van Asperen RM ; Wadman RI ; van Eijk RPA ; Asselman FL ; Stam M ; Otto LAM ; Cuppen I ; Scheijmans FEV ; den Oudenrijn LPV ; Bartels B ; Gaytant MA ; van der Ent CK ; van der Pol WL | 02/2022Article
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Laforce RJ ; Dallaire-Théroux C ; Racine AM ; Dent G ; Salinas-Valenzuela C ; Poulin E ; Cayer AM ; Bédard-Tremblay D ; Rouleau-Bonenfant T ; St-Onge F ; Schraen-Maschke S ; Beauregard JM ; Sergeant N ; Puymirat J | Germany | 01/02/2022Article
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Hennis PJ ; Murphy E ; Meijer RI ; Lachmann RH ; Ramachandran R ; Bordoli C ; Rayat G ; Tomlinson DJ | 31/01/2022Article
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MacCannell D ; Berger Z ; Kirschner J ; Mercuri E ; Farrar MA ; Iannaccone ST ; Kuntz NL ; Finkel RS ; Valente M ; Muntoni F | 26/01/2022Article
Chesshyre M ; Ridout D ; Hashimoto Y ; Ookubo Y ; Torelli S ; Maresh K ; Ricotti V ; Abbott L ; Gupta VA ; Main M ; Ferrari G ; Kowala A ; Lin YY ; Tedesco FS ; Scoto M ; Baranello G ; Manzur A ; Aoki Y ; Muntoni F | Germany | 26/01/2022Article
Stimpson G ; Raquq S ; Chesshyre M ; Fewtrell M ; Ridout D ; Sarkozy A ; Manzur A ; Ayyar Gupta V ; De Amicis R ; Muntoni F ; Baranello G | 24/01/2022Article
Thimm A ; Brakemeier S ; Kizina K ; Munoz Rosales J ; Stolte B ; Totzeck A ; Deuschl C ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | 24/01/2022Article
Storgaard JH ; Lokken N ; Madsen KL ; Voermans NC ; Laforet P ; Nadaj-Pakleza A ; Tard C ; Van Hall G ; Vissing J ; Orngreen MC | United States | 23/01/2022Article
Initial Posting: September 5, 2000; Last Revision: January 20, 2022. Clinical characteristics. The dystrophinopathies cover a spectrum of X-linked muscle disease ranging from mild to severe that includes Duchenne muscular dystrophy, Becker[...]Article
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Fiorentino DF ; Mecoli CA ; Rosen MC ; Chung LS ; Christopher Stine L ; Rosen A ; Casciola-Rosen L | 18/01/2022Article
Jagannathan S ; de Greef JC ; Hayward LJ ; Yokomori K ; Gabellini D ; Mul K ; Sacconi S ; Arjomand J ; Kinoshita J ; Harper SQ | 17/01/2022Article
Sugimoto M ; Kuru S ; Takada H ; Horie R ; Yamauchi K ; Kubota T ; Matsumura T ; Nakamura H ; Kimura E ; Takahashi MP | Netherlands | 15/01/2022Article
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Ribot C ; Soler C ; Chartier A ; Al Hayek S ; Nait Saidi R ; Barbezier N ; Coux O ; Simonelig M | United States | 13/01/2022Article
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Zebhauser PT ; Cordts I ; Hengel H ; Haslinger B ; Lingor P ; Akman HO ; Haack TB ; Deschauer M | Germany | 08/01/2022Article
Lefeuvre C ; Brisset M ; Sarlon M ; Petit N ; Orlikowski D ; Clair B ; Thiry T ; Carlier RY ; Prigent H ; Nicolas G ; Annane D ; Laforet P ; Pouplin S | France | 06/01/2022Article
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Maddukuri S ; Patel J ; Diaz A ; Chen KL ; Wysocka M ; Bax C ; Li Y ; Ravishankar A ; Grinnell M ; Zeidi M ; Reddy N ; Concha JSS ; Bashir MM ; Okawa J ; White B ; Werth VP | 04/01/2022Article
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Mercuri E ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Oskoui M ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Boespflug-Tanguy O ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Martin C ; Fontoura P ; Day JW | England | 01/2022Article
Milazzo M ; Spezzaneve A ; Astrea G ; Giorgolo F ; Tonacci A ; Sansone F ; Calderisi M | 31/12/2021Article
Wasilewska E ; Sobierajska Rek A ; Sledzinska K ; Małgorzewicz S ; Jassem E ; Wierzba J | 30/12/2021Article
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Zambon AA ; Waldrop MA ; Alles R ; Weiss RB ; Conroy S ; Moore-Clingenpeel M ; Previtali S ; Flanigan KM | United States | 22/12/2021Article
Domenig SA ; Bundschuh N ; Lenardič A ; Ghosh A ; Kim I ; Qabrati X ; D'Hulst G ; Bar-Nur O | United States | 21/12/2021Article
van den Dorpel JJA ; van der Vlugt WMC ; Dremmen MHG ; Muetzel R ; van den Berg E ; Hest R ; de Kriek J ; Brusse E ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT ; van den Hout JMP ; van der Beek NAME | United States | 20/12/2021Article
Murakami T ; Sato T ; Adachi M ; Ishiguro K ; Shichiji M ; Tachimori H ; Nagata S ; Ishigaki K | 20/12/2021Author Correction: Efficacy of steroid therapy for Fukuyama congenital muscular dystrophy The Acknowledgements section in the original version was incomplete.Article
Lavie M ; Rochman M ; Sagi L ; Yerushalmy Feler A ; Ovadia D ; Cahal M ; Be'er M ; Sadot E ; Fattal-Valevski A ; Amirav I | United States | 18/12/2021Article
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Comi GP ; Niks EH ; Cinnante CM ; Kan HE ; Vandenborne K ; Willcocks RJ ; Velardo D ; Ripolone M ; van Benthem JJ ; van de Velde NM ; Nava S ; Ambrosoli L ; Cazzaniga S ; Bettica PU | United States | 16/12/2021Article
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Relizani K ; Echevarria L ; Zarrouki F ; Gastaldi C ; Dambrune C ; Aupy P ; Haeberli A ; Komisarski M ; Tensorer T ; Larcher T ; Svinartchouk F ; Vaillend C ; Garcia L ; Goyenvalle A | England | 10/12/2021Article
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Saad NY ; Al-Kharsan M ; Garwick-Coppens SE ; Chermahini GA ; Harper MA ; Palo A ; Boudreau RL ; Harper SQ | 08/12/2021Article
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Shelton GD ; Minor KM ; Thomovsky S ; Guo LT ; Friedenberg SG ; Cullen JN ; Mickelson JR | United States | 02/12/2021Article
Schiava M ; Amos R ; VanRuiten H ; McDermott MP ; Martens WB ; Gregory S ; Mayhew A ; McColl E ; Tawil R ; Willis T ; Bushby K ; Griggs RC ; Guglieri M | United States | 02/12/2021Article
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Chapman AM ; Schurer M ; Weijers L ; Omar A ; Lee H ; Weidenfeller AZ ; Ellis C ; Sonecha S ; Schneider-Gold C | 01/12/2021Article
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Rossor AM ; Kapoor M ; Wellington H ; Spaulding E ; Sleigh JN ; Burgess RW ; Laura M ; Zetterberg H ; Bacha A ; Wu X ; Heslegrave A ; Shy ME ; Reilly MM | United States | 01/12/2021Article
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Schoser B ; Roberts M ; Byrne BJ ; Sitaraman S ; Jiang H ; Laforet P ; Toscano A ; Castelli J ; Diaz-Manera J ; Goldman M ; van der Ploeg AT ; Bratkovic D ; Kuchipudi S ; Mozaffar T ; Kishnani PS | England | 12/2021Article
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Ballouhey O ; Courrier S ; Kergourlay V ; Gorokhova S ; Cerino M ; Krahn M ; Levy N ; Bartoli M | 23/11/2021Article
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Bersani M ; Rizzuti M ; Pagliari E ; Garbellini M ; Saccomanno D ; Moulton HM ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S ; Nizzardo M | United States | 19/11/2021Article
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Dans la souris mdx, l’injection d’exosomes permet d’améliorer les phénotypes pathologiques musculaires, cardiaques et squelettiques, et ce grâce à plusieurs mécanismes non exclusifs.Article
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Il existe près de neuf mille maladies rares qui, rassemblées, touchent en moyenne une personne sur vingt. En France, trois millions en souffrent.Pour les malades, leur famille et leurs proches, le parcours du combattant commence bien avant que l[...]Article
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Dort J ; Orfi Z ; Fabre P ; Molina T ; Conte TC ; Greffard K ; Pellerito O ; Bilodeau JF ; Dumont NA | 29/10/2021Article
Witczak BN ; Bollerslev J ; Godang K ; Schwartz T ; Flatø B ; Molberg Ø ; Sjaastad I ; Sanner H | England | 29/10/2021Article
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Comment in Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Mercuri E, Muntoni F, Baranello G, Masson R, Boespflu[...]Article
Mercuri E ; Muntoni F ; Baranello G ; Masson R ; Boespflug-Tanguy O ; Bruno C ; Corti S ; Daron A ; Deconinck N ; Servais L ; Straub V ; Ouyang H ; Chand D ; Tauscher Wisniewski S ; Mendonca N ; Lavrov A | 10/2021Comment on Buying time for infants with spinal muscular atrophy. van der Pol L. Lancet Neurol. 2021 Oct;20(10):777-779. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00291-X. PMID: 34536396 No abstract available.Article
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Spiliopoulos KC ; Kasdaglis N ; Veltsista D ; Lykouras D ; Lagadinou M ; Chroni E | 29/09/2021Article
Alatibi KI ; Tholen S ; Wehbe Z ; Hagenbuchner J ; Karall D ; Ausserlechner MJ ; Schilling O ; Grünert SC ; Vockley J ; Tucci S | 29/09/2021Article
Ito K ; Takakusa H ; Kakuta M ; Kanda A ; Takagi N ; Nagase H ; Watanabe N ; Asano D ; Goda R ; Masuda T ; Nakamura A ; Onishi Y ; Onoda T ; Koizumi M ; Takeshima Y ; Matsuo M ; Takaishi K | Switzerland | 25/09/2021Article
Mathews KD ; Conway KM ; Gedlinske AM ; Johnson N ; Street N ; Butterfield RJ ; Hung M ; Ciafaloni E ; Romitti PA | 23/09/2021Article
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Alonso Perez J ; Gonzalez-Quereda L ; Bruno C ; Panicucci C ; Alavi A ; Nafissi S ; Nilipour Y ; Zanoteli E ; de Augusto Isihi LM ; Melegh B ; Hadzsiev K ; Muelas N ; Vilchez JJ ; Dourado ME ; Kadem N ; Kutluk G ; Umair M ; Younus M ; Pegorano E ; Bello L ; Crawford TO ; Suarez-Calvet X ; Topf A ; Guglieri M ; Marini-Bettolo C ; Gallano P ; Straub V ; Diaz-Manera J | England | 13/09/2021Article
Pipis M ; Cortese A ; Polke JM ; Poh R ; Vandrovcova J ; Laura M ; Skorupinska M ; Jacquier A ; Juntas-Morales R ; Latour P ; Petiot P ; Sole G ; Fromes Y ; Shah S ; Blake J ; Choi BO ; Chung KW ; Stojkovic T ; Rossor AM ; Reilly MM | England | 13/09/2021Article
Wolfe GI ; Ward ES ; De Haard H ; Ulrichts P ; Mozaffar T ; Pasnoor M ; Vidarsson G | Netherlands | 13/09/2021Article
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Pickar-Oliver A ; Gough V ; Bohning JD ; Liu S ; Robinson-Hamm JN ; Daniels H ; Majoros WH ; Devlin G ; Asokan A ; Gersbach CA | United States | 10/09/2021Article
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Demonbreun AR ; Fallon KS ; Oosterbaan CC ; Vaught LA ; Reiser NL ; Bogdanovic E ; Velez MP ; Salamone IM ; Page PGT ; Hadhazy M ; Quattrocelli M ; Barefield DY ; Wood LD ; Gonzalez JP ; Morris C ; McNally EM | United States | 08/09/2021Article
Donlevy GA ; Garnett SP ; Cornett KMD ; McKay MJ ; Baldwin JN ; Shy RR ; Yum SW ; Estilow T ; Moroni I ; Foscan M ; Pagliano E ; Pareyson D ; Laura M ; Bhandari T ; Muntoni F ; Reilly MM ; Finkel RS ; Sowden JE ; Eichinger KJ ; Herrmann DN ; Shy ME ; Burns J ; Menezes MP | United States | 07/09/2021Article
De Amicis R ; Baranello G ; Foppiani A ; Leone A ; Battezzati A ; Bedogni G ; Ravella S ; Giaquinto E ; Mastella C ; Agosto C ; Bertini E ; D'Amico A ; Pedemonte M ; Bruno C ; Wells JC ; Fewtrell M ; Bertoli S | 04/09/2021Article
Fornander F ; Solheim TA ; Eisum AV ; Poulsen NS ; Andersen AG ; Dahlqvist JR ; Dunø M ; Vissing J | 03/09/2021