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Meisel A ; Annane D ; Vu T ; Mantegazza R ; Katsuno M ; Aguzzi R ; Frick G ; Gault L ; Howard Jr JF | Germany | 27/04/2023Article
Suzuki N ; Mori-Yoshimura M ; Katsuno M ; Takahashi MP ; Yamashita S ; Oya Y ; Hashizume A ; Yamada S ; Nakamori M ; Izumi R ; Kato M ; Warita H ; Tateyama M ; Kuroda H ; Asada R ; Yamaguchi T ; Nishino I ; Aoki M | Netherlands | 25/04/2023Article
Meneri M ; Abati E ; Gagliardi D ; Faravelli I ; Parente V ; Ratti A ; Verde F ; Ticozzi N ; Comi GP ; Ottoboni L ; Corti S | 23/04/2023Article
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Chai AC ; Chemello F ; Li H ; Nishiyama T ; Chen K ; Zhang Y ; Sanchez-Ortiz E ; Alomar A ; Xu L ; Liu N ; Bassel-Duby R ; Olson EN | 19/04/2023Article
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Guptill JT ; Benatar M ; Granit V ; Habib AA ; Howard Jr JF ; Barnett-Tapia C ; Nowak RJ ; Lee I ; Ruzhansky K ; Dimachkie MM ; Cutter GR ; Kaminski HJ | United States | 19/04/2023Article
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McGrattan KE ; Shell RD ; Hurst-Davis R ; Young SD ; O'Brien E ; Lavrov A ; Wallach S ; LaMarca N ; Reyna SP ; Darras BT | Netherlands | 17/04/2023Article
Tokatly Latzer I ; Sagi L ; Lavi R ; Aharoni S ; Bistritzer J ; Noyman I ; Ginsburg M ; Lev-Or A ; Katzenellenbogen S ; Nevo Y ; Fattal-Valevski A | 17/04/2023Article
Boccanegra B ; Cappellari O ; Mantuano P ; Trisciuzzi D ; Mele A ; Tulimiero L ; De Bellis M ; Cirmi S ; Sanarica F ; Cerchiara AG ; Conte E ; Meanti R ; Rizzi L ; Bresciani E ; Denoyelle S ; Fehrentz JA ; Cruciani G ; Nicolotti O ; Liantonio A ; Torsello A ; de Luca A | 12/04/2023Article
Connor SG ; Fairchild TJ ; Learmonth YC ; Beer K ; Cooper I ; Boardman G ; Teo SYM ; Shatahmasseb B ; Zhang R ; Hiscock K ; Coudert JD ; Yeap BB ; Needham M | United States | 11/04/2023Article
Kishnani PS ; Diaz-Manera J ; Toscano A ; Clemens PR ; Ladha S ; Berger KI ; Kushlaf H ; Straub V ; Carvalho G ; Mozaffar T ; Roberts M ; Attarian S ; Chien YH ; Choi YC ; Day JW ; Erdem-Ozdamar S ; Illarioshkin S ; Goker-Alpan O ; Kostera-Pruszczyk A ; van der Ploeg AT ; An Haack K ; Huynh-Ba O ; Tammireddy S ; Thibault N ; Zhou T ; Dimachkie MM ; Schoser B | United States | 10/04/2023Article
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Mocciaro E ; Giambruno R ; Micheloni S ; Cernilogar FM ; Andolfo A ; Consonni C ; Pannese M ; Ferri G ; Runfola V ; Schotta G ; Gabellini D | England | 06/04/2023Article
Narita T ; Nakane S ; Nagaishi A ; Minami N ; Niino M ; Kawaguchi N ; Murai H ; Kira JI ; Shimizu J ; Iwasa K ; Yoshikawa H ; Hatanaka Y ; Sonoo M ; Shimizu Y ; Matsuo H | England | 04/04/2023Article
Demortier J ; Vautier M ; Chosidow O ; Gallay L ; Bessis D ; Berezne A ; Cordel N ; Schmidt J ; Smail A ; Duffau P ; Jachiet M ; Begon E ; Gottlieb J ; Chasset F ; Graveleau J ; Marque M ; Cesbron E ; Forestier A ; Josse S ; Kluger N ; Beauchene C ; Le Corre Y ; Pagis V ; Rigolet A ; Guillaume-Jugnot P ; Authier F ; Guilain N ; Streichenberger N ; Leonard-Louis S ; Boussouar S ; Landon-Cardinal O ; Benveniste O ; Allenbach Y | England | 03/04/2023Article
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Fiorentini F ; Germani M ; Del Bene F ; Pellizzoni C ; Cazzaniga S ; Rocchetti M ; Bettica P | 04/2023Article
Scheffers LE ; Somers OC ; Dulfer K ; Dieleman GC ; Walet S ; van der Giessen LJ ; van der Ploeg AT ; van den Hout JMP ; van den Berg LE | United States | 01/04/2023Article
Clemens PR ; Rao VK ; Connolly AM ; Harper AD ; Mah JK ; McDonald CM ; Smith EC ; Zaidman CM ; Nakagawa T ; Hoffman EP | Netherlands | 31/03/2023Article
Overby SJ ; Cerro-Herreros E ; Espinosa-Espinosa J ; González-Martínez I ; Moreno N ; Fernandez-Costa JM ; Balaguer-Trias J ; Ramón-Azcón J ; Pérez-Alonso M ; Møller T ; Llamusi B ; Artero R | Switzerland | 31/03/2023Article
Heydemann A ; Bieganski G ; Wachowiak J ; Czarnota J ; Niezgoda A ; Siemionow K ; Ziemiecka A ; Sikorska MH ; Bozyk K ; Tullius SG ; Siemionow M | United States | 31/03/2023Article
Amzali S ; Wilson VD ; Bommart S ; Picot MC ; Galas S ; Mercier J ; Poucheret P ; Cristol JP ; Arbogast S ; Laoudj-Chenivesse D | Switzerland | 30/03/2023Article
Arbab M ; Matuszek Z ; Kray KM ; Du A ; Newby GA ; Blatnik AJ ; Raguram A ; Richter MF ; Zhao KT ; Levy JM ; Shen MW ; Arnold WD ; Wang D ; Xie J ; Gao G ; Burghes AHM ; Liu DR | United States | 30/03/2023Article
Russell AJ ; DuVall M ; Barthel B ; Qian Y ; Peter AK ; Newell-Stamper BL ; Hunt K ; Lehman SJ ; Madden MR ; Schlachter ST ; Robertson BD ; Van Deusen A ; Rodriguez HM ; Vera CD ; Su Y ; Claflin DR ; Brooks SV ; Nghiem PP ; Rutledge A ; Juehne TI ; Yu J ; Barton ER ; Luo YE ; Patsalos A ; Nagy L ; Sweeney HL ; Leinwand LA ; Koch K | United States | 30/03/2023Article
Kimizu T ; Ida S ; Oki K ; Shima M ; Nishimoto S ; Nakajima K ; Ikeda T ; Mogami Y ; Yanagihara K ; Matsuda K ; Nishi E ; Hasegawa Y ; Nozaki M ; Fujita H ; Irie A ; Katayama T ; Okamoto N ; Imai K ; Nishio H ; Suzuki Y | Netherlands | 25/03/2023Article
Mercuri E ; Seferian AM ; Servais L ; Deconinck N ; Stevenson H ; Ni X ; Zhang W ; East L ; Yonren S ; Muntoni F | 24/03/2023Article
Kant-Smits K ; Bartels B ; Asselman FL ; Veldhoen ES ; van Eijk RPA ; van der Pol WL ; Hulzebos EHJ | England | 23/03/2023Article
Liguori S ; Moretti A ; Toro G ; Paoletta M ; Palomba A ; Barra G ; Gimigliano F ; Iolascon G | Switzerland | 23/03/2023Article
Volpi V ; Volpato E ; Compalati E ; Pierucci P ; Nicolini A ; Lax A ; Fagetti L ; Annunziata A ; Cauteruccio R ; Fiorentino G ; Banfi P | Switzerland | 23/03/2023Article
Rehbein T ; Wu TT ; Treidler S ; Pareyson D ; Lewis R ; Yum SW ; McCray BA ; Ramchandren S ; Burns J ; Li J ; Finkel RS ; Scherer SS ; Zuchner S ; Shy ME ; Reilly MM ; Herrmann DN | England | 22/03/2023Article
Hordeaux J ; Ramezani A ; Tuske S ; Mehta N ; Song C ; Lynch A ; Lupino K ; Chichester JA ; Buza EL ; Dyer C ; Yu H ; Bell P ; Weimer JM ; Do H ; Wilson JM | Switzerland | 22/03/2023Article
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Pons N ; Fernandez-Eulate G ; Pégat A ; Theaudin M ; Guieu R ; Ripellino P ; Devedjian M ; Mace P ; Masingue M ; Leonard-Louis S ; Petiot P ; Roche P ; Bernard E ; Bouhour F ; Good JM ; Verschueren A ; Grapperon AM ; Salort-Campana E ; Grosset A ; Chanson JB ; Nadaj-Pakleza A ; Bedat-Millet AL ; Choumert A ; Barnier A ; Hamdi G ; Lesca G ; Prieur F ; Bruneel A ; Latour P ; Stojkovic T ; Attarian S ; Bonello-Palot N | England | 21/03/2023Article
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Saoudi A ; Fergus C ; Gileadi T ; Montanaro F ; Morgan JE ; Kelly VP ; Tensorer T ; Garcia L ; Vaillend C ; Muntoni F ; Goyenvalle A | Switzerland | 15/03/2023Article
Johnston K ; Casstevens C ; Patel VP ; Merikle E ; Presnall C ; Audhya I | United States | 14/03/2023Article
de Bruyn A ; Montagnese F ; Holm-Yildiz S ; Poulsen NS ; Stojkovic T ; Behin A ; Palmio J ; Jokela M ; De Bleecker JL ; de Visser M ; van der Kooi AJ ; Ten Dam L ; Dominguez Gonzalez C ; Maggi L ; Gallone A ; Kostera-Pruszczyk A ; Macias A ; Łusakowska A ; Nedkova V ; Olive M ; Álvarez-Velasco R ; Wanschitz J ; Paradas C ; Mavillard F ; Querin G ; Fernandez-Eulate G ; Quinlivan R ; Walter MC ; Depuydt CE ; Udd B ; Vissing J ; Schoser B ; Claeys KG | England | 13/03/2023Article
La Rocca G ; Ferro F ; Baldini C ; Libra A ; Sambataro D ; Colaci M ; Malatino L ; Palmucci S ; Vancheri C ; Sambataro G | Switzerland | 13/03/2023Article
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Villones LL Jr ; Ludwig AK ; Kikuchi S ; Ochi R ; Nishimura SI ; Gabius HJ ; Kaltner H ; Hinou H | Germany | 09/03/2023Article
Finkel RS ; Darras BT ; Mendell JR ; Day JW ; Kuntz NL ; Connolly AM ; Zaidman C ; Crawford TO ; Butterfield RJ ; Shieh PB ; Tennekoon G ; Brandsema JF ; Iannaccone ST ; Shoffner J ; Kavanagh S ; Macek TA ; Tauscher-Wisniewski S | Netherlands | 09/03/2023Article
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Aartsma-Rus A ; De Waele L ; Houwen-Opstal S ; Kirschner J ; Krom YD ; Mercuri E ; Niks EH ; Straub V ; van Duyvenvoorde HA ; Vroom E | Netherlands | 06/03/2023Article
Hennlein L ; Ghanawi H ; Gerstner F ; Palominos García E ; Yildirim E ; Saal-Bauernschubert L ; Moradi M ; Deng C ; Klein T ; Appenzeller S ; Sauer M ; Briese M ; Simon C ; Sendtner M ; Jablonka S | United States | 06/03/2023Article
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Molenaar JP ; van Kleef E ; van Zandvoort E ; van Alfen N ; van Engelen BG ; Voermans NC ; Doorduin J | England | 04/03/2023Article
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Taglietti V ; Kefi K ; Rivera L ; Bergiers O ; Cardone N ; Coulpier F ; Gioftsidi S ; Drayton-Libotte B ; Hou C ; Authier FJ ; Pietri-Rouxel F ; Robert M ; Bremond-Gignac D ; Bruno C ; Fiorillo C ; Malfatti E ; Lafuste P ; Tiret L ; Relaix F | United States | 03/2023Article
Claus C ; Slavin M ; Ansseau E ; Lancelot C ; Bah K ; Lassche S ; Fiévet M ; Greco A ; Tomaiuolo S ; Tassin A ; Dudome V ; Kusters B ; Decleves AE ; Laoudj-Chenivesse D ; van Engelen BGM ; Nonclercq D ; Belayew A ; Kalisman N ; Coppée F | England | 03/2023Article
Thornton CA ; Moxley RT 3rd ; Eichinger K ; Heatwole C ; Mignon L ; Arnold WD ; Ashizawa T ; Day JW ; Dent G ; Tanner MK ; Duong T ; Greene EP ; Herbelin L ; Johnson NE ; King W ; Kissel JT ; Leung DG ; Lott DJ ; Norris DA ; Pucillo EM ; Schell W ; Statland JM ; Stinson N ; Subramony SH ; Xia S ; Bishop KM ; Bennett CF | England | 03/2023Article
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Leone E ; Davenport S ; Robertson C ; Laura M ; Skorupinska M ; Reilly MM ; Ramdharry G | United States | 19/02/2023Article
Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD | United States | 18/02/2023Article
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Hov B ; Andersen T ; Toussaint M ; Mikalsen IB ; Vollsaeter M ; Markussen H ; Indrekvam S ; Hovland V | England | 14/02/2023Article
Yogev Y ; Shorer Z ; Koifman A ; Wormser O ; Drabkin M ; Halperin D ; Dolgin V ; Proskorovski-Ohayon R ; Hadar N ; Davidov G ; Nudelman H ; Zarivach R ; Shelef I ; Perez Y ; Birk OS | United States | 14/02/2023Article
Pasnoor M ; Bril V ; Levine T ; Trivedi J ; Silvestri NJ ; Phadnis M ; Katzberg HD ; Saperstein DS ; Wolfe GI ; Herbelin L ; Higgs K ; Heim AJ ; Statland JM ; Barohn RJ ; Dimachkie MM | England | 13/02/2023Article
Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]Article
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Shelly S ; Lopez-Jimenez F ; Chacin-Suarez A ; Cohen-Shelly M ; Medina-Inojosa JR ; Kapa S ; Attia Z ; Chahal AA ; Somers VK ; Friedman PA ; Milone M | England | 10/02/2023Article
Ojala KS ; Kaufhold CJ ; Davey MR ; Yang D ; Liang M ; Wipf P ; Badawi Y ; Meriney SD | England | 09/02/2023Article
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Sonne A ; Peverelli L ; Hernandez Lain A ; Dominguez C ; Andersen JL ; Milone M ; Beggs AH ; Ochala J | United States | 06/02/2023Article
Oskoui M ; Day JW ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Papp G ; Gorni K ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Fontoura P ; Mercuri E | Germany | 03/02/2023Article
Müthel S ; Marg A ; Ignak B ; Kieshauer J ; Escobar H ; Stadelmann C ; Spuler S | United States | 02/2023Article
Leibrock B ; Landfeldt E ; Hussong J ; Huelle T ; Mattheus H ; Thiele S ; Walter MC ; Zemlin M ; Moehler E ; Dillman U ; Abner S ; Flotats-Bastardas M | England | 02/2023Article
Veldhoen ES ; Wijngaarde CA ; van Eijk RPA ; Asselman FL ; Seddiqi N ; Otto LAM ; Stam M ; Cuppen I ; Wadman RI ; van Asperen RMW ; Hulzebos EHJ ; van den Oudenrijn LPV ; Bartels B ; Boezer J ; Gaytant M ; van der Ent CK ; van der Pol WL | England | 02/2023Article
Publication AFM
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]Publication AFM
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Neault N ; Ravel-Chapuis A ; Baird SD ; Lunde JA ; Poirier M ; Staykov E ; Plaza-Diaz J ; Medina G ; Abadia-Molina F ; Jasmin BJ ; MacKenzie AE | Switzerland | 02/2023Article
Silverstein RS ; Wang DD ; Haruno LS ; Lotze TE ; Scott AC ; Rosenfeld SB | United States | 01/02/2023Article
Piepho AB ; Lowe J ; Cumby LR ; Dorn LE ; Lake DM ; Rastogi N ; Gertzen MD ; Sturgill SL ; Odom GL ; Ziolo MT ; Accornero F ; Chamberlain JS ; Rafael-Fortney JA | United States | 02/2023Article
Prakasam R ; Bonadiman A ; Andreotti R ; Zuccaro E ; Dalfovo D ; Marchioretti C ; Tripathy D ; Petris G ; Anderson EN ; Migazzi A ; Tosatto L ; Cereseto A ; Battaglioli E ; Soraru G ; Lim WF ; Rinaldi C ; Sambataro F ; Pourshafie N ; Grunseich C ; Romanel A ; Pandey UB ; Contestabile A ; Ronzitti G ; Basso M ; Pennuto M | England | 02/2023Article
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Moore U ; Fernandez-Simon E ; Schiava M ; Cox D ; Gordish-Dressman H ; James MK ; Mayhew A ; Wilson I ; Guglieri M ; Rufibach L ; Blamire A ; Carlier PG ; Mori-Yoshimura M ; Day JW ; Jones KJ ; Bharucha-Goebel DX ; Salort-Campana E ; Pestronk A ; Walter MC ; Paradas C ; Stojkovic T ; Bravver E ; Pegoraro E ; Mendell JR ; Bushby K ; Diaz-Manera J ; Straub V | England | 02/2023Article
Mammen AL ; Amato AA ; Dimachkie MM ; Chinoy H ; Hussain Y ; Lilleker JB ; Pinal-Fernandez I ; Allenbach Y ; Boroojerdi B ; Vanderkelen M ; Delicha EM ; Koendgen H ; Farzaneh-Far R ; Duda PW ; Sayegh C ; Benveniste O | England | 02/2023Article
Dewilde S ; Philips G ; Paci S ; Beauchamp J ; Chiroli S ; Quinn C ; Day L ; Larkin M ; Palace J ; Berrih-Aknin S ; Claeys KG ; Muppidi S ; Mantegazza R ; Saccà F ; Meisel A ; Bassez G ; Murai H ; Janssen MF | England | 31/01/2023Article
Aslesh T ; Erkut E ; Ren J ; Lim KRQ ; Woo S ; Hatlevig S ; Moulton HM ; Gosgnach S ; Greer J ; Maruyama R ; Yokota T | United States | 31/01/2023Article
Galbiati M ; Meroni M ; Boido M ; Cescon M ; Rusmini P ; Crippa V ; Cristofani R ; Piccolella M ; Ferrari V ; Tedesco B ; Casarotto E ; Chierichetti M ; Cozzi M ; Mina F ; Cicardi ME ; Pedretti S ; Mitro N ; Caretto A ; Risè P ; Sala A ; Lieberman AP ; Bonaldo P ; Pennuto M ; Vercelli A ; Poletti A | United States | 30/01/2023Article
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Balakrishnan B ; Altassan R ; Budhraja R ; Liou W ; Lupo A ; Bryant S ; Mankouski A ; Radenkovic S ; Preston GJ ; Pandey A ; Boudina S ; Kozicz T ; Morava-Kozicz E ; Lai K | United States | 26/01/2023Article
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Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023