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Thérapie génique de la DMD : les raisons d’y adhérer

Marion S
2019

Notice complète Titre : Thérapie génique de la DMD : les raisons d’y adhérer Type de document : Brève Auteurs : Marion S, Auteur Année de publication : 08/07/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : biopsie musculaire ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; édition génomique ; essai clinique ; gène ; génome ; maladie neuromusculaire ; placebo ; thérapie génique Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Deux études récentes décryptent les attentes des malades et des parents en matière de thérapie génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, en phase d’essai clinique ou comme traitement. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). « Si vous étiez concerné par l’un d’entre eux et que l’on vous proposait d’y participer, quels seraient vos critères de décision ? » : c’est à cette question que 27 adultes et 247 parents d’enfants atteints de DMD ont répondu dans le cadre d’une étude américaine, basée sur la méthode « meilleur-pire » (best-worst en anglais). Celle-ci consiste à choisir, dans une liste de propositions, la plus et la moins importante. Des priorités bien affirmées... Dans cette étude, il s’agissait de hiérarchiser différents bénéfices et risques potentiels liés à l’essai clinique. Les participants ont cité comme critères prioritaires de décision, l’amélioration de la fonction musculaire et le fait que leur participation à cet essai pourrait limiter ultérieurement celle à d’autres essais de même type (transfert de gène, édition du génome). L'amélioration des fonctions pulmonaire (surtout après la perte de la marche) et cardiaque s’est également avérée prioritaire. A contrario, le risque d’une longue hospitalisation et l’éventualité d’être assigné par tirage au sort à un groupe placebo ou d’avoir des biopsies musculaires se sont avérés être des critères moins importants. ... qui évoluent avec le temps Toujours aux Etats-Unis, une étude basée sur des entretiens a été menée auprès de 6 adultes atteints de DMD et de 17 aidants. L’objectif était d’évaluer l’influence de différentes caractéristiques d’un traitement par thérapie génique : un caractère non curatif mais stabilisant sur le plan musculaire, cardiaque et pulmonaire, une administration unique mais un bénéfice limité dans le temps (8 à 10 ans), un risque éventuel de décès lié au traitement... Les participants ont pesé les arguments positifs et négatifs, dans le contexte d’une maladie évolutive. Tous ont accordé une importance majeure aux bénéfices sur les muscles, le cœur et la respiration. Lorsque la maladie progresse, l’importance du bénéfice cardiaque et pulmonaire augmente, tout comme la tolérance aux risques éventuels du traitement. Enfin, pour la plupart des participants, le «bon moment» pour entreprendre une thérapie génique serait celui où une fonction à laquelle ils accordent une grande valeur risque d'être perdue. Ce moment idéal est donc différent selon que la maladie débute tout juste ou évolue depuis plusieurs années. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Deux études nord-américaines décodent le point de vue des patients et des aidants sur la thérapie génique dans la DMD. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des myopathies de l’enfant. Objet de plusieurs essais cliniques en cours, la thérapie génique dans cette maladie tend à s’inscrire au rang de ses options thérapeutiques. Une décision stade-dépendante Une enquête qualitative (entretiens) a été conduite auprès de 6 patients adultes et de 17 parents d’enfants atteints de DMD pour identifier les facteurs qui influenceraient leur choix en matière de participation à des essais de thérapie génique. Différents avantages et inconvénients ont été soumis à leur réflexion : un effet non curatif mais stabilisant sur les fonctions musculaire, cardiaque et pulmonaire, un risque de décès lié au traitement, une administration unique avec un bénéfice limité dans le temps... Parus en mai 2019 dans la revue PLoS One, les résultats de cette étude mettent en évidence : • un arbitrage complexe entre les bénéfices potentiels du traitement, ses risques et l’évolution pour l’heure inéluctable de la maladie ; • la forte valeur accordée par tous les répondants aux bénéfices thérapeutiques sur le fonctionnement musculaire squelettique, cardiaque et respiratoire ; • un risque de 1% de décès lié à la thérapie génique considéré comme acceptable par plus de la moitié des participants (5 patients sur 7 et 10 parents sur 17) lorsqu’il est mis en perspective avec la progression de la maladie et l’absence de traitement curatif... Le texte de cette Brève AFM est complet sur le document numérique attaché à cette notice

Voir aussi

• Priorities when deciding on participation in early-phase gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy: a best-worst scaling experiment in caregivers and adult patients

  Paquin RS, Fischer R, Mansfield C, et al.
  Orphanet journal of rare diseases, 2019, 14, n1, p 102
  

• Gene therapy as a potential therapeutic option for Duchenne muscular dystrophy: A qualitative preference study of patients and parents

  Landrum Peay H, Fischer R, Tzeng JP, et al.
  PLoS ONE, 2019, 14, n5, e0213649
  

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SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse

Cukierman L
2018

Notice complète Titre : SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 20/11/2018 Langues : Français (fre) Mots-clés : amyotrophie bulbospinale ; antibiotique ; essai clinique ; essai clinique de phase 2 ; facteur de croissance ; IGF1 ; maladie neuromusculaire ; placebo ; souris modèle ; syndrome de Kennedy ; taux sanguin Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Lien vers le site clinicaltrials.gov. NCT02024932 Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants. Le BVS857, un antibiotique qui mime un facteur de croissance Dans la maladie de Kennedy, le taux sanguin d’IGF-1 est diminué par apport à la population générale. Des travaux ont montré que la surexpression d’IGF-1 exerce un effet protecteur dans des souris modèles de maladie de Kennedy en améliorant leurs signes cliniques. Le BVS857 est un antibiotique développé par le laboratoire Novartis qui mime l’action du facteur de croissance IGF-1 (pour insulin-like growth factor 1). Le BVS857 agit sur le volume des muscles des cuisses Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 a été mené dans la maladie de Kennedy en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie. D’une durée de 3 mois, il a concerné 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1. A l’issue des 3 mois de l’essai, le BVS857 a été bien toléré. Le volume musculaire des cuisses (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo. Cette différence de volume musculaire de la cuisse n’est pas accompagnée d’une différence significative de force musculaire entre le groupe traité et celui sous placebo. Cela pourrait s’expliquer par le fait que l’effet sur le volume musculaire est encore modeste. La maladie de Kennedy étant une maladie d’évolution lente, d’autres essais d’une durée plus longue sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Résultats encourageants d’un essai du BVS857 sur le volume musculaire de la cuisse de personnes atteintes de maladie de Kennedy Le BVS857, un antibiotique développé par Novartis, mime l’action de l’IGF-1, un facteur de croissance dont le taux sérique est diminué dans la maladie de Kennedy. Chez la souris modèle de maladie de Kennedy, la surexpression d’IGF-1 améliore leurs signes cliniques. Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 d’une durée de 3 mois a été mené en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie, chez 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1. Après 3 mois de traitement, le volume musculaire de la cuisse (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo. Bien toléré, le BVS857 n’a pas été efficace sur la force musculaire (pas de différence significative entre les 2 groupes) dans cet essai réalisé sur 3 mois. D’autres sur une plus longue durée sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857 dans cette maladie d’évolution lente qu’est la maladie de Kennedy.

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CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003

Bichat M
2018

Notice complète Titre : CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003 Type de document : Brève Auteurs : Bichat M, Auteur Année de publication : 23/10/2018 Langues : Français (fre) Mots-clés : autorisation de mise sur le marché ; baclofène ; CMT1A ; essai clinique ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie neuromusculaire ; médicament orphelin ; placebo ; trouble neuromusculaire Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse, Pharnext, 16 octobre 2018 Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Pharnext a annoncé par communiqué de presse des résultats satisfaisants de l’essai PLEO CMT. Elle compte déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché. Le PXT 3003, un candidat-médicament développé par la société Pharnext, a été évalué auprès de 235 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Toth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois. Cet essai, appelé PLEO-CMT, a démarré en décembre 2015 en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Il se poursuit par une étude d’extension de 9 mois, actuellement en cours. Une première analyse des résultats de l’essai PLEO CMT En octobre 2018, des résultats préliminaires de l’essai ont été annoncés par communiqué de presse : • diminution moyenne statistiquement significative du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) de 0,4 point chez les personnes traitées avec la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; le score ONLS évalue le retentissement de l’atteinte des muscles des bras et des jambes sur la réalisation de gestes du quotidien (difficultés pour tourner une clé dans une serrure, pour monter des escaliers...) : plus il est élevé et plus les conséquences de l’atteinte musculaire sont sévères ; • réduction statistiquement significative de 0,5 seconde au test chronométré de marche sur 10 mètres pour les personnes ayant reçu la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo. • bonne tolérance au traitement. Vers une demande d’autorisation de mise sur le marché Se basant sur ces résultats, la société Pharnext annonce son intention de déposer un dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe. Elle devra soumettre aux agences d'évaluation des médicaments toutes les informations issues des recherches précliniques menées en laboratoire et des essais cliniques réalisés chez des personnes atteintes de CMT1A : procédures de fabrication et de vérification de la qualité du produit, effets indésirables, précautions d'emploi, critères d'efficacité évalués au cours des essais cliniques, résultats des essais cliniques, évaluation du rapport bénéfice/risque… Par ailleurs, les résultats de cet essai seront aussi publiés dans une revue scientifique afin d’informer la communauté scientifique et médicale. Le PXT 3003 un candidat médicament issu de 10 ans de recherche Le PXT 3003 est composé d'une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol). On parle de pléo-médicament. Les premiers travaux sur ce composé remontent à 2009-2010. En partie financés par l’AFM-Téléthon, ils avaient mis en évidence les effets prometteurs du PXT 3003 chez un rat atteint de CTM1A. Depuis 2014, le PXT 3003 bénéficie du statut de « médicament orphelin » pour la CMT1A en Europe et aux États-Unis. Cette désignation, alors que le produit n’a pas encore fait les preuves de son efficacité et de sa sécurité d’utilisation, garantit à la société qui le développe des mesures économiques et méthodologiques facilitant les différentes étapes de développement du candidat médicament. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Résultats préliminaires de l’essai PLEO-CMT dans la CMT1A Le PXT 3003 est composé d'une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol) développé depuis plus de 10 ans par Pharnext. Il a été évalué dans le cadre de l’essai PLEO-CMT chez 235 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Toth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Cet essai se poursuit actuellement par une phase d’extension de 9 mois encore en cours. En octobre 2018, des résultats préliminaires de cet essai ont été annoncés par communiqué de presse : • diminution moyenne statistiquement significative du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) de 0,4 point chez les personnes traitées avec la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; • réduction statistiquement significative de 0,5 seconde au test chronométré de marche sur 10 mètres pour les personnes ayant reçu la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; • bonne tolérance au traitement. Se basant sur ces résultats, Pharnext annonce son intention de déposer un dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe.

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Maladie de Pompe : résultats d’un essai du clenbutérol

Cukierman L
2018

Notice complète Titre : Maladie de Pompe : résultats d’un essai du clenbutérol Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 13/09/2018 Langues : Français (fre) Mots-clés : asthme ; biopsie musculaire ; clenbutérol ; enzyme ; enzymothérapie ; essai clinique ; essai clinique de phase 1/2 ; gène GAA ; glycogène ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; maltase acide ; placebo Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Effets bénéfiques du clenbutérol chez des personnes atteintes de maladie de Pompe traitées par enzymothérapie substitutive. La maladie de Pompe est due à des anomalies du gène GAA qui code l'alpha-glucosidase acide (GAA) ou maltase acide, une enzyme intervenant dans le métabolisme du glycogène. Il en résulte une accumulation de glycogène dans les cellules. Des travaux antérieurs ont montré que le clenbutérol, une molécule utilisée dans le traitement de l’asthme qui augmente la masse musculaire, améliore l’efficacité de l’enzymothérapie substivitutive - le traitement commercialisé dans la maladie de Pompe qui vise à compenser le manque en GAA par l’apport d’une enzyme recombinante humaine fabriquée en laboratoire. Un essai de phase I/II, en double aveugle, randomisé, contre placebo, du clenbutérol d’une durée de un an a été mené aux États-Unis chez 13 personnes atteintes de maladie de Pompe à début tardif et traitées par enzymothérapie substitutive. Les résultats ont montré après un an de traitement une amélioration biochimique et clinique chez les participants sous clenbutérol par rapport à ceux ayant reçu le placebo. La biopsie musculaire du muscle quadriceps a mis en évidence chez les participants sous clenbuterol une activité augmentée de la GAA et une diminution du glycogène. Bien toléré, le clenbutérol permet aussi d’améliorer la fonction motrice et de la fonction pulmonaire des participants. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Le clenbutérol améliore la fonction motrice et pulmonaire de personnes atteintes de maladie de Pompe traités par enzymothérapie substitutive. Le clenbutérol, une molécule utilisée dans le traitement de l’asthme capable d’augmenter la masse musculaire, a été évalué dans un essai de phase I/II, en double aveugle, randomisé, contre placebo, réalisé aux États-Unis chez 13 personnes atteintes de maladie de Pompe à début tardif et traités par enzymothérapie substitutive. Les résultats obtenus au terme d’un suivi d’un an ont montré des effets bénéfiques du clenbutérol : - amélioration biochimique à la biopsie musculaire (activité de la GAA augmentée, quantité de glycogène dans les muscles diminuée…), - amélioration de la fonction motrice (test de marche de 6 minutes, test de la fonction motrice…), - amélioration de la fonction pulmonaire (force musculaire respiratoire…).

Voir aussi

• Correction of Biochemical Abnormalities and Improved Muscle Function in a Phase I/II Clinical Trial of Clenbuterol in Pompe Disease.

  Koeberl DD, Case LE, Smith EC, et al.
  Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 2018, 26, 9, 11 p.
  

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CMT : résultats préliminaires de l’essai de phase II de l’ACE-083

Cukierman L
2018

Notice complète Titre : CMT : résultats préliminaires de l’essai de phase II de l’ACE-083 Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 10/08/2018 Langues : Français (fre) Mots-clés : ACE-083 ; CMT forme démyélinisante autosomique dominante (CMT1) ; CMT liée à l'X ; croissance musculaire ; essai clinique de phase 2 ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie neuromusculaire ; myostatine ; placebo Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse d’Acceleron. 12 juillet 2018 Communiqué de presse d’Acceleron. 23 juillet 2018 Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats encourageants de la 1ère partie d’un essai de l’ACE-083 vont permettre le démarrage de la 2nde partie de l’essai au Canada, Espagne et USA. L’ACE-083 est un anti-myostatine qui inhibe l’action de la myostatine, une protéine qui ralentit naturellement la croissance musculaire. L’ACE-083 est à l’étude dans un essai de phase II dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMTX) dans le but de favoriser une augmentation de la masse musculaire des participants dans le muscle où il est injecté. L’ACE-083 agit sur le volume musculaire et la quantité de graisse Des résultats préliminaires encourageants de la première partie de l’essai qui concerne 18 participants ayant reçu une injection d’ACE-083 (une escalade de dose - 150 mg, 200 mg ou 240 mg - en ouvert) dans les muscles tibiaux antérieurs (toutes les 3 semaines pendant 3 mois) ont été présentés au Congrès annuel de la Peripheral Nerve Society (22-25 juillet 2018, Baltimore, USA) : l’ACE-083 permet d’augmenter le volume musculaire et de diminuer la quantité de graisse dans le muscle. Ces résultats positifs vont permettre le démarrage de la deuxième partie de l’essai pour tester contre placebo pendant 6 mois la dose sélectionnée chez 40 participants Une désignation de médicament orphelin Après avoir récemment délivré la désignation « fast track » à l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), une autre maladie neuromusculaire, les autorités de santé américaines (FDA) viennent de lui octroyer la désignation de médicament orphelin dans la FSH. Cette désignation s’applique à des candidats-médicaments (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans les maladies rares, dans le but de faciliter les différentes étapes de leur développement. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie L’ACE-083, à l’essai dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth, a montré des résultats préliminaires encourageants •L’ACE-083, un anti-myostatine évalué dans un essai de phase II a montré des résultats préliminaires encourageants dans la première partie de l’essai (une escalade de dose - 150 mg, 200 mg ou 240 mg - en ouvert) réalisée chez 18 patients atteints maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMTX) : augmentation du volume musculaire et diminution de la quantité de graisse musculaire. •Ces résultats positifs vont permettre le démarrage de la deuxième partie de l’essai pour tester contre placebo pendant 6 mois la dose sélectionnée chez 40 participants. Elle sera suivi d’une période en ouvert de 6 mois. Des premiers résultats sont attendus pour la fin 2019. •L’ACE-083 a par ailleurs récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH).

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Myasthénie : le belimumab n’est pas efficace

Cukierman L
2018

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FSH : des nouvelles de l’ACE-083

Cukierman L
2018

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Myosite à inclusions : Rapami fait parler de lui !

Marion S
2018

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Myosite à inclusions : enfin un espoir : La recherche Thérapeutique

Dupuy-Maury F
VLM. Vaincre les myopathies, 2017, 183, p. 12

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Myasthénie : résultats négatifs de l’éculizumab (Soliris)

Cukierman L
2017

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Tacrolimus in the treatment of myasthenia gravis in patients with an inadequate response to glucocorticoid therapy: randomized, double-blind, placebo-controlled study conducted in China.

Zhou L, Liu W, Li W, et al.
Therapeutic advances in neurological disorders, 2017, 10, 9, p. 315-325

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Prédire la réponse placebo grâce à l'imagerie par résonance magnétique fonctionnelle

Tétreault P, Apkarian V
médecine/sciences, 2017, 33,6-7, p. 599-602

Permalink

FDA Approval of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy Makes 2016 the Year of Splice Modulating Oligonucleotides.

Nucleic acid therapeutics, 2017, 27, 2, p. 67-69

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Placebo response in pain, fatigue, and performance: possible implications for neuromuscular disorders.

Shaibani A, Frisaldi E, Benedetti F
Muscle & Nerve, 2017, Epub, 35 p.

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Eteplirsen improves function and partially restores dystrophin.

Mendell JR
Annals of neurology, 2016, Epub, 2 p.

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Efficacy and safety of deflazacort vs prednisone and placebo for Duchenne muscular dystrophy

Griggs RC, Miller JP, Greenberg CR, et al.
Neurology, 2016, Epub, 9 p.

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Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy.

McDonald CM, Meier T, Voit T, et al.
Neuromuscular disorders : NMD, 2016, Epub, 8 p.

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Grégoire Virot : Le placebo, c'est pas du bidon

Virot G, Magadoux S
Kiné actualité, 2016, 1439, p. 6

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SMA et ISIS-SMNRx : des résultats encourageants annoncés à l’AAN : Les premiers résultats de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez des nourrissons et chez des enfants, montrent une amélioration de la fonction motrice.

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Cukierman L
2014

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Prise en charge thérapeutique des polymyosites, dermatomyosites, myosites de chevauchement et myopathies nécrosantes auto-immunes

Tournadre A
Revue de médecine interne (La), 2014, 35, 7, p. 466-471

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Somatropin treatment of spinal muscular atrophy : a placebo-controlled, double-blind crossover pilot study

Kirschner J, Schorling D, Hauschke D, et al.
Neuromuscular disorders : NMD, 2014, 24, 2, p. 134-142

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Bichat M
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