MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

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Maladie de McArdle : résultats négatifs avec la triheptanoïne

Cukierman L
2019

Notice complète Titre : Maladie de McArdle : résultats négatifs avec la triheptanoïne Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 15/10/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : maladie de McArdle ; maladie neuromusculaire ; placebo Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM L’apport de triheptanoïne n’améliore pas les capacités d’exercice de personnes atteintes de maladie de McArdle. La maladie de McArdle (ou glycogénose de type V) est due à des anomalies dans le gène codant la phosphorylase musculaire, une enzyme qui intervient dans la première étape de la transformation du glycogène en sucre (glucose). Son déficit provoque une accumulation de glycogène, surtout dans les muscles. Les muscles, ne parviennent pas à transformer leurs réserves de glycogène en glucose utilisable pour produire l’énergie nécessaire à leur fonctionnement, d’où une intolérance à l’exercice. Des études ont montré que la triheptanoïne, une huile végétale, est capable d’augmenter le métabolisme des graisses et du sucre chez des patients atteints d'autres maladies métaboliques, améliorant ainsi leur performance physique. C’est dans ce but qu’un essai contre placebo a été mené pour étudier les effets de la triheptanoïne sur les capacités d’exercice de 22 personnes atteintes de maladie de McArdle. Il a comporté deux groupes : - un groupe a reçu la triheptanoïne pendant 14 jours puis, après une semaine sans traitement, il a reçu le placebo pendant 14 jours, - l’autre groupe a d’abord reçu le placebo pendant 14 jours puis, après une semaine sans traitement, il a reçu la triheptanoïne pendant 14 jours. L’évaluation des capacités d’exercice sur bicyclette ergométrique au cours de l’essai n’a pas montré d’amélioration des capacités d’exercice sous triheptanoïne. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie La triheptanoïne n’améliore pas les capacités d’exercice dans la maladie de McArdle. Des travaux ont montré que la triheptanoïne, une huile végétale, augmente le métabolisme des graisses et du sucre chez des patients atteints d'une maladie métabolique, autre que la maladie de McArdle, améliorant ainsi leur performance physique. Un essai a été mené pour étudier les effets de la triheptanoïne sur la capacité d’exercice de 22 personnes atteintes de maladie de McArdle. Dix-neuf participants ont terminé l’essai dans lequel : - un groupe a reçu la triheptanoïne pendant 14 jours puis, après une semaine sans traitement, le placebo pendant 14 jours, - et l’autre groupe d’abord le placebo puis la triheptanoïne selon le même planning. Les résultats n’ont pas montré d’amélioration par la triheptanoïne des capacités d’exercice sur cycloergomètre.

Voir aussi

• No effect of triheptanoin on exercise performance in McArdle disease

  Madsen KL, Laforêt P, Buch AE, et al.
  Annals of clinical and translational neurology, 2019
  

• Avancées dans les glycogénoses musculaires

  Myoinfo (AFM-Téléthon)
  Avancées de la recherche, Savoir & Comprendre, 2019, 40 p
  

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Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002

Schanen-Bergot MO
2019

Notice complète Titre : Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002 Type de document : Brève Auteurs : Schanen-Bergot MO, Auteur Année de publication : 01/08/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : cellule souche ; corticoïde ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique de phase 2 ; IRM ; maladie neuromusculaire ; placebo Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse du 15/07/2019 de Capricor Therapeutics, Inc. Communiqué de presse du 17/07/2019 de Capricor Therapeutics, Inc. Essai NCT03406780 sur le site clinicaltrials.gov Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats à mi-parcours encourageants sur le plan moteur, cardiaque et pulmonaire de l’évaluation des cellules souches cardiaques CAP-1002 dans la DMD. Dans un communiqué de presse du 15 juillet 2019, la société Capricor Therapeutics annonce les résultats intermédiaires de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo (HOPE-2) qui évalue l’administration d’une solution de cellules souches cardiaques (CAP-1002) chez 84 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 10 ans et plus, sous corticostéroïdes. Dans cet essai encore en cours aux États-Unis, le traitement est administré tous les 3 mois, par voie intraveineuse. Des mesures de performance des membres supérieurs, des évaluations de la fonction respiratoire ainsi que de la fonction et de la structure cardiaques sont effectuées. L’analyse des résultats chez 12 participants (6 traités et 6 recevant le placebo) au bout de 6 mois de traitement, a révélé un maintien voire une amélioration significative de la force de la pince pouce-index et de la force de préhension, ainsi que de la performance globale des bras, chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo. Sur le plan cardiaque, l’IRM à 6 mois a montré une amélioration de la morphologie cardiaque chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo, même si elle n’a pas atteint les seuils significatifs. La bonne tolérance du produit observée lors de l’essai de phase I (HOPE) est confirmée. Ces résultats encourageants permettent de poursuivre l’essai avec le feu vert d’experts indépendants, comme cela a été annoncé par la société le 25 juillet dernier. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002. Les résultats intermédiaires encourageants pour le traitement par cellules souches issues de la cardiosphère, CAP-1002, évalué dans la DMD. Dans un communiqué de presse datant du 15 juillet 2019, la société Capricor Therapeutics a annoncé les résultats à 6 mois, de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo, HOPE-2, qui évalue l’administration de cellules souches issues de la cardiosphère (CAP-1002) chez 84 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 10 ans et plus, sous stéroïdes,. Dans cet essai encore en cours, le traitement est administré tous les 3 mois, par voie intraveineuse. Des mesures fonctionnelles et structurelles sont effectuées pour évaluer la performance des membres supérieurs dans des tâches de la vie quotidienne, de la fonction respiratoire et la fonction cardiaque. L’analyse des résultats chez 12 participants (6 traités et 6 recevant le placebo) au bout de 6 mois de traitement, a révélé un maintien, voire une amélioration significative, de la force de la pince pouce-index et de la force de préhension de la main, ainsi que de la performance globale des bras, chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo. Sur le plan cardiaque, l’IRM à 6 mois a montré une amélioration de la morphologie cardiaque chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo, même si elle n’a pas atteint les seuils significatifs. Cette analyse intermédiaire confirma la bonne tolérance du produit observée dans l’essai de phase I (HOPE). Ces résultats encourageants ont permis d’obtenir le feu vert d’experts indépendants pour la poursuite de l’essai.

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Thérapie génique de la DMD : les raisons d’y adhérer

Marion S
2019

Notice complète Titre : Thérapie génique de la DMD : les raisons d’y adhérer Type de document : Brève Auteurs : Marion S, Auteur Année de publication : 08/07/2019 Langues : Français (fre) Mots-clés : biopsie musculaire ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; édition génomique ; essai clinique ; gène ; génome ; maladie neuromusculaire ; placebo ; thérapie génique Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Deux études récentes décryptent les attentes des malades et des parents en matière de thérapie génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, en phase d’essai clinique ou comme traitement. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). « Si vous étiez concerné par l’un d’entre eux et que l’on vous proposait d’y participer, quels seraient vos critères de décision ? » : c’est à cette question que 27 adultes et 247 parents d’enfants atteints de DMD ont répondu dans le cadre d’une étude américaine, basée sur la méthode « meilleur-pire » (best-worst en anglais). Celle-ci consiste à choisir, dans une liste de propositions, la plus et la moins importante. Des priorités bien affirmées... Dans cette étude, il s’agissait de hiérarchiser différents bénéfices et risques potentiels liés à l’essai clinique. Les participants ont cité comme critères prioritaires de décision, l’amélioration de la fonction musculaire et le fait que leur participation à cet essai pourrait limiter ultérieurement celle à d’autres essais de même type (transfert de gène, édition du génome). L'amélioration des fonctions pulmonaire (surtout après la perte de la marche) et cardiaque s’est également avérée prioritaire. A contrario, le risque d’une longue hospitalisation et l’éventualité d’être assigné par tirage au sort à un groupe placebo ou d’avoir des biopsies musculaires se sont avérés être des critères moins importants. ... qui évoluent avec le temps Toujours aux Etats-Unis, une étude basée sur des entretiens a été menée auprès de 6 adultes atteints de DMD et de 17 aidants. L’objectif était d’évaluer l’influence de différentes caractéristiques d’un traitement par thérapie génique : un caractère non curatif mais stabilisant sur le plan musculaire, cardiaque et pulmonaire, une administration unique mais un bénéfice limité dans le temps (8 à 10 ans), un risque éventuel de décès lié au traitement... Les participants ont pesé les arguments positifs et négatifs, dans le contexte d’une maladie évolutive. Tous ont accordé une importance majeure aux bénéfices sur les muscles, le cœur et la respiration. Lorsque la maladie progresse, l’importance du bénéfice cardiaque et pulmonaire augmente, tout comme la tolérance aux risques éventuels du traitement. Enfin, pour la plupart des participants, le «bon moment» pour entreprendre une thérapie génique serait celui où une fonction à laquelle ils accordent une grande valeur risque d'être perdue. Ce moment idéal est donc différent selon que la maladie débute tout juste ou évolue depuis plusieurs années. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Deux études nord-américaines décodent le point de vue des patients et des aidants sur la thérapie génique dans la DMD. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des myopathies de l’enfant. Objet de plusieurs essais cliniques en cours, la thérapie génique dans cette maladie tend à s’inscrire au rang de ses options thérapeutiques. Une décision stade-dépendante Une enquête qualitative (entretiens) a été conduite auprès de 6 patients adultes et de 17 parents d’enfants atteints de DMD pour identifier les facteurs qui influenceraient leur choix en matière de participation à des essais de thérapie génique. Différents avantages et inconvénients ont été soumis à leur réflexion : un effet non curatif mais stabilisant sur les fonctions musculaire, cardiaque et pulmonaire, un risque de décès lié au traitement, une administration unique avec un bénéfice limité dans le temps... Parus en mai 2019 dans la revue PLoS One, les résultats de cette étude mettent en évidence : • un arbitrage complexe entre les bénéfices potentiels du traitement, ses risques et l’évolution pour l’heure inéluctable de la maladie ; • la forte valeur accordée par tous les répondants aux bénéfices thérapeutiques sur le fonctionnement musculaire squelettique, cardiaque et respiratoire ; • un risque de 1% de décès lié à la thérapie génique considéré comme acceptable par plus de la moitié des participants (5 patients sur 7 et 10 parents sur 17) lorsqu’il est mis en perspective avec la progression de la maladie et l’absence de traitement curatif... Le texte de cette Brève AFM est complet sur le document numérique attaché à cette notice

Voir aussi

• Priorities when deciding on participation in early-phase gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy: a best-worst scaling experiment in caregivers and adult patients

  Paquin RS, Fischer R, Mansfield C, et al.
  Orphanet journal of rare diseases, 2019, 14, n1, p 102
  

• Gene therapy as a potential therapeutic option for Duchenne muscular dystrophy: A qualitative preference study of patients and parents

  Landrum Peay H, Fischer R, Tzeng JP, et al.
  PLoS ONE, 2019, 14, n5, e0213649
  

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SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse

Cukierman L
2018

Notice complète Titre : SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse Type de document : Brève Auteurs : Cukierman L, Auteur Année de publication : 20/11/2018 Langues : Français (fre) Mots-clés : amyotrophie bulbospinale ; antibiotique ; essai clinique ; essai clinique de phase 2 ; facteur de croissance ; IGF1 ; maladie neuromusculaire ; placebo ; souris modèle ; syndrome de Kennedy ; taux sanguin Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Lien vers le site clinicaltrials.gov. NCT02024932 Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants. Le BVS857, un antibiotique qui mime un facteur de croissance Dans la maladie de Kennedy, le taux sanguin d’IGF-1 est diminué par apport à la population générale. Des travaux ont montré que la surexpression d’IGF-1 exerce un effet protecteur dans des souris modèles de maladie de Kennedy en améliorant leurs signes cliniques. Le BVS857 est un antibiotique développé par le laboratoire Novartis qui mime l’action du facteur de croissance IGF-1 (pour insulin-like growth factor 1). Le BVS857 agit sur le volume des muscles des cuisses Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 a été mené dans la maladie de Kennedy en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie. D’une durée de 3 mois, il a concerné 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1. A l’issue des 3 mois de l’essai, le BVS857 a été bien toléré. Le volume musculaire des cuisses (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo. Cette différence de volume musculaire de la cuisse n’est pas accompagnée d’une différence significative de force musculaire entre le groupe traité et celui sous placebo. Cela pourrait s’expliquer par le fait que l’effet sur le volume musculaire est encore modeste. La maladie de Kennedy étant une maladie d’évolution lente, d’autres essais d’une durée plus longue sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Résultats encourageants d’un essai du BVS857 sur le volume musculaire de la cuisse de personnes atteintes de maladie de Kennedy Le BVS857, un antibiotique développé par Novartis, mime l’action de l’IGF-1, un facteur de croissance dont le taux sérique est diminué dans la maladie de Kennedy. Chez la souris modèle de maladie de Kennedy, la surexpression d’IGF-1 améliore leurs signes cliniques. Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 d’une durée de 3 mois a été mené en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie, chez 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1. Après 3 mois de traitement, le volume musculaire de la cuisse (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo. Bien toléré, le BVS857 n’a pas été efficace sur la force musculaire (pas de différence significative entre les 2 groupes) dans cet essai réalisé sur 3 mois. D’autres sur une plus longue durée sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857 dans cette maladie d’évolution lente qu’est la maladie de Kennedy.

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CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003

Bichat M
2018

Notice complète Titre : CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003 Type de document : Brève Auteurs : Bichat M, Auteur Année de publication : 23/10/2018 Langues : Français (fre) Mots-clés : autorisation de mise sur le marché ; baclofène ; CMT1A ; essai clinique ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie neuromusculaire ; médicament orphelin ; placebo ; trouble neuromusculaire Lien associé : Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse, Pharnext, 16 octobre 2018 Texte intégral : Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Pharnext a annoncé par communiqué de presse des résultats satisfaisants de l’essai PLEO CMT. Elle compte déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché. Le PXT 3003, un candidat-médicament développé par la société Pharnext, a été évalué auprès de 235 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Toth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois. Cet essai, appelé PLEO-CMT, a démarré en décembre 2015 en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Il se poursuit par une étude d’extension de 9 mois, actuellement en cours. Une première analyse des résultats de l’essai PLEO CMT En octobre 2018, des résultats préliminaires de l’essai ont été annoncés par communiqué de presse : • diminution moyenne statistiquement significative du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) de 0,4 point chez les personnes traitées avec la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; le score ONLS évalue le retentissement de l’atteinte des muscles des bras et des jambes sur la réalisation de gestes du quotidien (difficultés pour tourner une clé dans une serrure, pour monter des escaliers...) : plus il est élevé et plus les conséquences de l’atteinte musculaire sont sévères ; • réduction statistiquement significative de 0,5 seconde au test chronométré de marche sur 10 mètres pour les personnes ayant reçu la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo. • bonne tolérance au traitement. Vers une demande d’autorisation de mise sur le marché Se basant sur ces résultats, la société Pharnext annonce son intention de déposer un dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe. Elle devra soumettre aux agences d'évaluation des médicaments toutes les informations issues des recherches précliniques menées en laboratoire et des essais cliniques réalisés chez des personnes atteintes de CMT1A : procédures de fabrication et de vérification de la qualité du produit, effets indésirables, précautions d'emploi, critères d'efficacité évalués au cours des essais cliniques, résultats des essais cliniques, évaluation du rapport bénéfice/risque… Par ailleurs, les résultats de cet essai seront aussi publiés dans une revue scientifique afin d’informer la communauté scientifique et médicale. Le PXT 3003 un candidat médicament issu de 10 ans de recherche Le PXT 3003 est composé d'une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol). On parle de pléo-médicament. Les premiers travaux sur ce composé remontent à 2009-2010. En partie financés par l’AFM-Téléthon, ils avaient mis en évidence les effets prometteurs du PXT 3003 chez un rat atteint de CTM1A. Depuis 2014, le PXT 3003 bénéficie du statut de « médicament orphelin » pour la CMT1A en Europe et aux États-Unis. Cette désignation, alors que le produit n’a pas encore fait les preuves de son efficacité et de sa sécurité d’utilisation, garantit à la société qui le développe des mesures économiques et méthodologiques facilitant les différentes étapes de développement du candidat médicament. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Résultats préliminaires de l’essai PLEO-CMT dans la CMT1A Le PXT 3003 est composé d'une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol) développé depuis plus de 10 ans par Pharnext. Il a été évalué dans le cadre de l’essai PLEO-CMT chez 235 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Toth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Cet essai se poursuit actuellement par une phase d’extension de 9 mois encore en cours. En octobre 2018, des résultats préliminaires de cet essai ont été annoncés par communiqué de presse : • diminution moyenne statistiquement significative du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) de 0,4 point chez les personnes traitées avec la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; • réduction statistiquement significative de 0,5 seconde au test chronométré de marche sur 10 mètres pour les personnes ayant reçu la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; • bonne tolérance au traitement. Se basant sur ces résultats, Pharnext annonce son intention de déposer un dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe.

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Maladie de Pompe : résultats d’un essai du clenbutérol

Cukierman L
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CMT : résultats préliminaires de l’essai de phase II de l’ACE-083

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VLM. Vaincre les myopathies, 2017, 183, p. 12

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Mendell JR
Annals of neurology, 2017, 81, 1, p 164

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McDonald CM, Meier T, Voit T, et al.
Neuromuscular disorders : NMD, 2016, Epub, 8 p.

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Neurology, 2016, 87, 20, p 2123

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SMA et ISIS-SMNRx : des résultats encourageants annoncés à l’AAN : Les premiers résultats de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez des nourrissons et chez des enfants, montrent une amélioration de la fonction motrice.

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