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essai clinique
Commentaire :
Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par comparaison avec une thérapie classique ou l'absence de thérapie pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)clinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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Nelson L ; Owens H ; Hynan LS ; Iannaccone ST ; AmSMART Group | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/09/2006 - La GMFM : un outil fiable et sensible pour évaluer la fonction motrice dans la SMA. Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies li[...]Article
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Oddis CV ; Rider LG ; Reed AM ; Ruperto N ; Brunner HI ; Koneru B ; Feldman BM ; Giannini EH ; Miller FW ; International Myositis Assessment and Clinical Studies Group | 09/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Cejudo P ; Bautista J ; Montemayor T ; Villagomez R ; Jimenez L ; Ortega F ; Campos Y ; Sanchez H ; Arenas J | 09/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/12/2005 - L’exercice physique bénéfique dans les myopathies mitochondriales Les myopathies mitochondriales sont des maladies dues à des anomalies de la chaîne respiratoire. Cette chaîne [...]Publication AFM
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Braun S ; D'Andon A | 07/2005Texte intégral de l'article : Myologie 2005, Congrès International de Myologie organisé par l'AFM, a permis de faire un point sur les développements thérapeutiques dans les maladies neuromusculaires. Les essais cliniques se multiplien[...]Article
Barois A ; Mayer M ; Desguerre I ; Chabrol B ; Bérard C ; Cuisset JM ; Leclair-Richard D ; Visconti-Lougovoy J ; Hatton F ; Estournet Mathiaud B | 14/06/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/04/2006 - SMA : l’histoire naturelle de la maladie étudiée par un réseau de cliniciens français. Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies [...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 06/2005Texte intégral de l'article : Au cours des Journées Jean Demos, en complément des ateliers abordant les pratiques et les difficultés de la prise en charge des MNM, des conférences plénières ont permis de faire le point, notamment, sur[...]Publication AFM
Biard E | 06/2005Texte intégral de l'article : Résultat d'un essai ouvert chez des patients atteints d'amyotrophie spinale, le phénylbutyrate semble augmenter l'expression du gène SMN2 dans les leucocytes. La rapamycine administrée à une patiente attein[...]Publication AFM
03/2005Texte intégral de l'article : La maladie de Pompe ou glycogénose de type II, due à un déficit en acide-alpha glucosidase ou GAA, est caractérisée par l'accumulation de glycogène dans différents tissus, notamment dans les muscles squelet[...]Publication AFM
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Biard E | 01/2005Texte intégral de l'article : Les modalités du futur essai, multicentrique et international, destiné à évaluer et à comparer les effet des corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont été présentées lors du workshop[...]Publication AFM
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Reis A | 2005Depuis sa création, l'objectif de l'AFM n'a pas varié : guérir les maladies neuromusculaires. Du premier Téléthon en 1987 à aujourd'hui, la recherche scientifique et médicale a énormément progressé dans la compréhension de ces pathologies. Les p[...]Article
La thérapie génique, une des pistes les plus prometteuses pour le traitement des maladies neuromusculaires, consiste à transférer un gène-médicament dans les cellules malades. Pour cela, le gène-médicament doit être introduit dans un vecteur qui[...]Article
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Sicard D ; Ameisen JC ; Beloucif S ; Bloch-Lainé JF ; Cossart P ; Delmas-Marty M ; Deschamps C ; Dien MJ ; Le Coz P ; Michaud J ; Stasi M | 2005Article
Honrubia T ; Garcia-Lopez FJ ; Franco N ; Mas M ; Guevara M ; Daguerre M ; Alia I ; Algora A ; Galdos P | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Langston AL ; McCallum M ; Campbell MK ; Robertson C ; Ralston SH | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Laforet P ; Hammouda EH ; Hogrel JY ; Attarian S ; Ollivier G ; Doppler V ; Pouget J ; Desnuelle C ; Payan C | 2005Communication n° 754 Introduction: Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most frequent inherited neuromuscular disorder, with autosomal dominant transmission. This disorder is slowly progressive, involving preferentially th[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Martinez Perea de Posadas M ; Multicenter Study S ; Many Hospital,Multicenter S | 2005Communication n° 90 INTRODUCTION : About 0.2 % of the disabled population suffer from an inherited Neuromsucular Disorders (NMD). There are no current data about Neuromuscular Diseases Incidence in our country.Each entity presents relative frequ[...]Article
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Kameda H ; Nagasawa H ; Ogawa H ; Sekiguchi N ; Takei H ; Tokuhira M ; Amano K ; Takeuchi T | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Duboc D ; Meune C ; Lerebours G ; Devaux JY ; Vaksmann G ; Bécane HM | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Le périndopril prévient l'apparition de l'insuffisance cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne (11/04/05) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie grave caractér[...]Article
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Sahenk Z ; Nagaraja HN ; McCracken BS ; King WM ; Freimer ML ; Cedarbaum JM ; Mendell JR | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/10/2005 - CMT1A et neurotrophine-3 : des résultats encourageants lors d’études pilotes précliniques et cliniques. Les neuropathies périphériques telles que les maladies de Charcot-Marie-[...]Article
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Klinge L ; Straub V ; Neudorf U ; Schaper J ; Bosbach T ; Görlinger K ; Wallot M ; Richards S ; Voit T | 2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Maladie de Pompe infantile : résultats d'un essai clinique de phase II (10/02/2005) La maladie de Pompe, ou glycogénose de type II, est due à un déficit en acide-alpha glucosidase (GAA), entraîna[...]Article
Collectif ; Burghes A ; Bushby K ; Estournet Mathiaud B ; Finkel RS ; Hughes RAC ; Iannaccone ST ; Melki J ; Mercuri E ; Muntoni F ; Voit T ; Reitter B ; Swoboda KJ ; Tiziano D ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Wirth B ; Zerres K | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Première initiative commune de l’accord national récent Hôpitaux-Entreprises du médicament. Conformément à leurs engagements, et pour répondre au besoin d’information du grand public français en matière de conditions de réalisation des essais cl[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Laforet P ; Escolar D ; Pestronk A ; Jaffe K ; Carter J ; Berger K ; Rapoport D ; Skrinar AM ; Doppler V ; Eymard B ; Wokke J | 2005Communication n° 470. Background : Pompe disease is a rare, autosomal recessive, metabolic muscle disease caused by a deficiency of lysosomal acid ?-glucosidase (GAA), an enzyme that degrades glycogen. There is a broad spectrum of disease rangin[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Haddad H ; Leturcq F ; Romero NB ; Caizergues D ; Benveniste O ; Veres G ; Chaouch M ; Kaplan JC ; Herson S ; Urtizberea JA | 2005Communication n° 698 Background : Limb girdle muscular dystrophy type 2C (LGMD 2C) is a rare autosomal recessive muscular disorder caused by mutations in the gamma sarcoglycan (?-SG) gene. Patients with LGMD 2C frequently present with proximal a[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Escobar R ; Montes de Oca B ; Miranda A ; Martinez G ; Rodriguez R ; Lona S ; Diaz A | 2005Communication n° 152 Background : Duchenne muscular dystrophy (DMD) it's an X-linked recessive neuromuscular disorder, it causes progressive muscular weakness and wheelchair dependency before 13 years of age. No definitive treatment exists and a[...]Livre
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Chetlin RD ; Gutmann L ; Tarnopolsky MA ; Ullrich IH ; Yeater RA | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
van der Kooi EL ; Vogels OJM ; van Asseldonk RJGP ; Lindeman E ; Hendriks JCM ; Wohlgemuth M ; van der Maarel SM ; Padberg GW | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Efficacité limitée de l'exercice physique et de l'albutérol chez des patients atteints de FSH (21/09/2004) La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) est une des maladies neur[...]Article
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Hescheler J ; Welz A ; Fleischmann BK | 10/07/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Winkel LPF ; van den Hout JMP ; Kamphoven JHJ ; Disseldorp JAM ; Remmerswaal M ; Arts WFM ; Loonen MCB ; Vulto AG ; Hop W ; Smit GPA ; Shapira SK ; Boer MA ; van Diggelen OP ; Reuser AJJ ; van der Ploeg AT | 04/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Une équipe hollandaise vient de publier des résultats très encourageants d'une étude de faisabilité d'un traitement enzymatique de substitution avec une alpha-glucosidase humaine recombinante d[...]Article
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