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essai clinique
Commentaire :
Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par comparaison avec une thérapie classique ou l'absence de thérapie pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)clinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Piette V ; Cote CH ; Chapdelaine P ; Hogrel JY ; Paradis M ; Bouchard JP ; Sylvain M ; Lachance JG ; Tremblay JP | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/01/2007 - Injections « haute densité » de myoblastes : une étude pilote chez un patient DMD. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie due à un déficit en dystrophine, ent[...]Article
Soderpalm AC ; Magnusson P ; Hlander AC ; Karlsson J ; Kroksmark AK ; Tulinius M ; Swolin-Eide D | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 14/09/2007 - Complications osseuses dans la myopathie de Duchenne : un risque de fracture limité d’après une étude suédoise La myopathie de Duchenne est une affection héréditaire de l’enf[...]Article
Tiziano FD ; Bertini E ; Messina S ; Angelozzi C ; Pane M ; D'Amico A ; Alfieri P ; Fiori S ; Battini R ; Berardinelli A ; Boffi P ; Cini C ; Minetti C ; Mongini T ; Morandi L ; Orcesi S ; Pelliccioni M ; Pini A ; Villanova M ; Vita G ; Locatelli M ; Mercuri E ; Brahe C | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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van Deutekom JC ; Janson AA ; Ginjaar IB ; Frankhuizen WS ; Aartsma Rus A ; Bremmer-Bout M ; den Dunnen JT ; Koop K ; van der Kooi AJ ; Goemans NMLA ; de Kimpe SJ ; Ekhart PF ; Venneker EH ; Platenburg GJ ; Verschuuren JJ ; van Ommen GJB | 2007Comment in: Skipping toward personalized molecular medicine. Hoffman EP. N Engl J Med. 2007 Dec 27;357(26):2719-22.Article
Wang LYJ ; Ross AK ; Li JS ; Dearmey SM ; Mackey JF ; Worden MA ; Corzo D ; Morgan C ; Kishnani PS | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fabbro F ; Marini A ; Felisari G ; Comi GP ; D'Angelo MG ; Turconi AC ; Bresolin N | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Une multiplicité de textes encadre, souvent de façon différente suivant les situations, les modalités de délivrance de l'information et la recherche du consentement aux soins concernant les patients vulnérables. Les personnes vulnérables, leur e[...]Article
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Dreher M ; Rauter I ; Storre JH ; Geiseler J ; Windisch W | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Velasco MV ; Colin AA ; Zurakowski D ; Darras BT ; Shapiro F | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/04/2007 - L’arthrodèse vertébrale dans la myopathie de Duchenne ralentit le rythme d’apparition du déficit respiratoire La survenue d’une altération de la fonction respiratoire est qua[...]Livre
Identification de l'ADN, développement du génie génétique, isolement de maladies graves, décodage du génome humain : la génétique a ouvert d'immenses espoirs pour notre santé. Les thérapies géniques seraient-elles un mirage scientifique ? Bertra[...]Livre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Article
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Texte intégral de l'article Un essai clinique de phase I de thérapie génique visant à évaluer la tolérance d'une injection intramusculaire d'un AAV1-gamma-sarcoglycane (AAV1-gamma-SG) chez des personnes atteintes de gamma-sarcoglycanop[...]Publication AFM
Brignol TN | 11/2006Texte intégral de l'article L'Institut de Myologie est qualifié de "premier centre d'expertise sur le muscle en Europe, un modèle rare de réussite d'une alliance entre le public et le privé " par Xavier Bertrand, ministre de la Santé e[...]Publication AFM
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Charrier D ; Brignol TN | 11/2006Texte intégral de l'article Grâce au soutien de l'AFM, le premier essai thérapeutique français dans l'amyotrophie spinale est actuellement en cours dans 14 centres. L'objectif est d'évaluer l'efficacité et la tolérance du riluzole c[...]Publication AFM
Près de 450 médecins et chercheurs ont participé au XIe congrès international de la World Muscle Society (WMS) qui s’est tenu à Bruges, en octobre 2006. Les communications orales et les présentations de posters ont permis de faire le point sur l[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : Le 30 mai dernier, à l'initiative de l'AFM et du groupe " Cœur et Maladies neuromusculaires" se sont réunis 19 cardiologues impliqués dans des consultations pluridisciplinaires. L'objectif de ce groupe es[...]Publication AFM
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Texte intégral de l'article : Dans les laminopathies, la fréquence du risque de mort subite est élevée. Ce risque peut être prévenu par l'implantation d'un défibrillateur. La question du dépistage précoce d'une atteinte myocardique à un[...]Article
15/12/2006 - Traitement de la somnolence dans la dystrophie myotonique : de la nécessité d’autres études. La somnolence diurne excessive (ou hypersomnie) est un des symptômes caractéristiques de la dystrophie myotonique. Les psychostimulants son[...]Publication AFM
Biard E ; Bousquet N | 07/2006Texte intégral de l'article : Le profil d'atteinte musculaire et le degré d'évolutivité de la fonction motrice dans les myopathies avec déficit en calpaïne 3 sont actuellement étudiés chez 86 patients. L'objectif est aussi de définir[...]Publication AFM
07/2006Texte intégral de l'article Deux revues Cochrane concernant l'une, l'utilisation des immunoglobulines intraveineuses (IgIV) dans le traitement de la myasthénie et l'autre, le traitement médical et chirurgical de la myasthénie oculaire ont [...]Publication AFM
07/2006Texte intégral de l'article Une ventilation non invasive : recommandations pratiques En mai 2006 ont été finalisées les modalités pratiques de la ventilation non invasive en pression positive, au long cours, à domicile, dans les mala[...]Publication AFM
07/2006Texte intégral de l'article Une étude rétrospective, multicentrique et internationale a été menée pour déterminer l'histoire naturelle de la forme infantile de la maladie de Pompe. Celle-ci a inclus 168 enfants atteints d'un déficit avéré [...]Article
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05/2006Texte intégral de l'article : Chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un complément oral de glutamine ou d'acides aminés non spécifiques, administré pendant dix jours, inhibe la dégradation protéique corpo[...]Publication AFM
Hankard R | 05/2006Texte intégral de l'article : Une étude randomisée, en double aveugle et en cross-over " glutamine contre placebo " se met en place dans deux centres en France. L'objectif est de freiner, chez des enfants atteints de DMD et ayant cons[...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 05/2006Texte intégral de l'article : Succès renouvelé pour la Journée Nationale sur les Maladies Neuromusculaires organisée par l'AFM, le 1er avril dernier. Cette 4e Journée consacrée aux " essais cliniques en général et aux essais thérapeutiq[...]Publication AFM
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05/2006Texte intégral de l'article : Une revue Cochrane, publiée en 2006, a analysé les résultats de tous les essais cliniques testant l'effet d'un traitement pharmacologique de la myotonie. Les essais retenus pour l'analyse concernaient 137[...]Article
Abstracts en français et en anglais.Publication AFM
03/2006Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, les essais thérapeutiques sont cadrés, y compris pour les mineurs, par des articles de lois visant à prendre en compte la volonté des patients. L'information due au patient doit être " exhaus[...]Publication AFM
03/2006Texte intégral de l'article : Pour le suivi thérapeutique des amyotrophies spinales infantiles (ASI) de types I bis, II et III, l'indice de force musculaire (IFM) est à retenir comme critère principal. La décroissance régulière de l'IFM[...]Publication AFM
Reis A | 03/2006Texte intégral de l'article : " Approches thérapeutiques des myopathies ", thème du Workshop qui s'est tenu le 13 février dernier. Organisé par L'AFM, le Généthon et l'Institut de Myologie, il a permis de faire le point sur les travau[...]Publication AFM
Braun S | 03/2006Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, grâce à la recherche scientifique et médicale, des progrès notables ont été réalisés dans la compréhension des maladies neuromusculaires (MNM). Les pistes thérapeutiques foisonnent et les ess[...]Publication AFM
Collectif | 03/2006Texte intégral de l'article : Les projets pré-cliniques d'application du saut d'exon en vue de traitements dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était le thème de la 5e Table Ronde Internationale de Monaco de janvier dernier. [...]Article
Di Chiappari V ; Bourgeois C ; Lejard L | 03/2006Ce dossier très détaillé concernant l’hôpital pour la personne handicapée aborde plusieurs chapitres intéressants avec témoignages à l’appui : - Les droits renforcés pour les malades depuis la loi du 4 mars 2002 - Les moyens de limiter la douleu[...]Article
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Pratiques professionnelles et situations limites (Questions éthiques dans le soin, la rééducation et l'accompagnement des personnes avec un handicap; 1-3 Février 2006; Paris - Palais de l'Unesco) ; Pharo P ; Questiaux N ; Deschamps C ; Gargiulo M ; Puech F ; Henrion R ; Simeoni U ; Floucault P ; Beloucif S ; Merille N ; Ravel D ; Chaumon P ; Gueibe R ; Steward D ; Jean MC ; Skrypczak N ; Mellor DH ; Zucman E ; Leviel D ; Hennebel JM ; Livoir-Petersen MF ; Gebant-Bilis M ; Miet P ; Ledoux H ; Guillermet JC ; Fournier V ; Nasio JD ; Byk C ; Kahn A | APF France handicap | 02/2006Ces 3 journées d'étude organisées par l'APF Formation avaient pour objectif de travailler sur des " situations limites ", c'est à dire celles pour lesquelles les repères professionnels ne sont plus opérants. Les communications et les débats ont [...]Publication AFM
01/2006Texte intégral de l'article : La pneumonie interstitielle est une manifestation sérieuse chez les patients atteints de dermatomyosite (DM). Elle peut influencer gravement le pronostic. Une pneumonie interstitielle aigüe ou subaigüe peut[...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 01/2006Texte intégral de l'article : Après le succès des trois précédentes Journées Nationales sur les maladies neuromusculaires, la 4e Journée Nationale est annoncée. Initiées par l'AFM, ces journées ont pour principe d'organiser pour les fam[...]Publication AFM
Jacquette A | 01/2006Texte intégral de l'article : Une étude sur la somnolence excessive dans la forme infantile de la dystrophie myotonique de Steinert est en cours à l'Institut de Myologie. Vingt et un enfants, sur les quarante prévus, ont été inclus, d[...]Publication AFM
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Dawes H ; Korpershoek N ; Freebody J ; Elsworth C ; van Tintelen N ; Wade DT ; Izadi H ; Jones DH | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Munshi SK ; Thanvi B ; Jonnalagadda SJ ; Da Forno P ; Patel A ; Sharma S | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mok E ; Elouet-Da Violante C ; Daubrosse C ; Gottrand F ; Rigal O ; Fontan JE ; Cuisset JM ; Guilhot J ; Hankard R | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un complément oral de glutamine ou d'acides aminés non spécifiques, administré pendant dix jours, inhibe la dégradation [...]Article
Refshauge KM ; Raymond J ; Nicholson G ; van den Dolder PA | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Farrugia ME ; Robson MD ; Clover L ; Anslow P ; Newsom-Davis J ; Kennett RP ; Hilton-Jones D ; Matthews PM ; Vincent A | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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XIe congrès de la World Muscle Society (4-7 Octobre 2006; Bruges, Belgique) ; Reis A | AFM-TELETHON | 2006Le XIe congrès le la World Muscle Society a eu lieu à Bruges (Belgique) du 4 au 7 octobre 2006. Nous vous proposons un compte-rendu de ces journées. Celui-ci ne se veut ni exhaustif ni complet. Nous avons délibérément choisi un parti pris dans s[...]Article
XIV Annual Congress of European Society of Gene Therapy (ESGT) (9-12 Novembre 2006; Athènes, Grèce) ; Galy A ; Leclerc X ; Douar AM ; Zanta-Boussif MA ; Jenny C ; Griffith G ; Scherman D | Evry : European society of Gene Therapy | 2006Pas de surprise particulière au 14ème congrès de la Société européenne de thérapie génique mais un signe encourageant : le nombre de présentations d’essais cliniques en cours ou à venir ne cesse de croître. Thalassémie, drépanocytose, déficits i[...]Historique AFM
1958-2006 : dates clés de l’AFM - Quelques éléments complémentaires d’information.Livre
Jeffrey S. Chamberlain (Seatle, Washington) et Thomas A. Rando (Stanford, Califormie) présentent les bases cliniques, génétiques et physiopathologiques ayant permis l'émergence de nouvelles approches thérapeutiques expérimentales dans la dystrop[...]Article
Hughes RAC ; Bouche P ; Cornblath DR ; Evers E ; Hadden RDM ; Hahn A ; Illa I ; Koski CL ; Léger JM ; Nobile-Orazio E ; Pollard JD ; Sommer C ; van den Bergh P ; van Schaik IN | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
European neurology, 56, 1. Facioscapulohumeral muscular dystrophy and occurrence of heart arrhythmia
Trevisan CP ; Pastorello E ; Armani M ; Angelini C ; Nante G ; Tomelleri G ; Tonin P ; Mongini T ; Palmucci L ; Galluzzi G ; Tupler RG ; Barchitta A | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 27/11/2006 - FSH et arythmie cardiaque : une étude italienne. La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) se manifeste par une atteinte des muscles du visage (facio), des épaules (s[...]Rapport institutionnel
En 1993, le “Nuffield Council on Bioethics” a publié un rapport sur le dépistage génétique : Genetic Screening: Ethical issues. Si les principes éthiques identifiés dans ce rapport restent valables pour guider la recherche et la pratique actuell[...]Livre
Etats Généraux du handicap (Handicap : le temps des engagements; 20 mai 2005; Paris) ; Kristeva J ; Gardou C ; Meimon Nisenbaum C ; Sahmi N ; Dudkiewicz-Sibony C ; Stiker HJ ; Harder H ; Durand G ; Keroumi B ; Plaisance E ; Malot M ; Parsat P ; Boursier C ; Salbreux R | Paris : PUF | 2006Cet ouvrage reprend l'essentiel des communications des premiers Etats Généraux du Handicap :"Handicap, le temps des engagements" qui a eu lieu à Paris le 20 mai 2005. Organisé par le Conseil national "Handicap : sensibiliser, informer, former ?"[...]Livre
Cabrol B ; Haddad J ; Akoury Dirani L ; Auvin S ; Carrelet P ; Charollais A ; Collignon P ; Cruisset JM ; Langue J ; Larroque B ; Mancini J ; Marret S ; Marti I ; Martin-Lebrun E ; Mermet MA ; Pernes P ; Pinachyan K ; Roman S ; Saulus G ; Soudrie B ; Triglia JM ; Urtizberea JA ; Vallée L ; Vanhulle C | Paris : Doin | Progrès en pédiatrie | 2006Cet ouvrage aborde les aspects sociaux et médicaux du handicap de l'enfant sous un angle novateur : les différents types de classification, l'épidémiologie, les étiologies et l'approche théorique et clinique du polyhandicap, les séquelles de la [...]Thèse/Mémoire
Laub M, Auteur | 2006Home mechanical ventilation in patients with chronic respiratory failure secondary to several different diseases has become widely acceptable as the provision of ventilatory support can provide symptomatic relief and increase life expectancy. ...Article
Djouadi F ; Aubey F ; Schlemmer D ; Gobin S ; Laforet P ; Wanders RJA ; Strauss AW ; Bonnefont JP ; Bastin J | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/07/2006 - Potentiel thérapeutique des fibrates dans les lipidoses musculaires. L’oxydation des acides gras est une voie métabolique essentielle pour le bon fonctionnement de l’organisme et[...]Article
Hahnen E ; Eyupoglu IY ; Brichta L ; Haastert K ; Trankle C ; Siebzehnrubl FA ; Riessland M ; Holker I ; Claus P ; Romstock J ; Buslei R ; Wirth B ; Blumcke I | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 28/08/2006 - M344 et SAHA : deux nouveaux composés prometteurs pour le traitement de la SMA. Chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale (SMA), le gène SMN1 est, soit absent,[...]Article
Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Chapdelaine P ; Bouchard JP ; Roy R ; Dugré FJ ; Sylvain M ; Lachance JG ; Deschênes L ; Senay H ; Tremblay JP | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/07/2006 - Dystrophie musculaire de Duchenne : la transplantation de cellules musculaires concluante sur le plan moléculaire. Il y a deux ans, l’équipe québécoise du Pr Tremblay a mené la p[...]Article
Kishnani PS ; Hwu WL ; Mandel H ; Nicolino M ; Yong F ; Corzo D ; Infantile-Onset Pompe Disease Natural History Study Group | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une étude rétrospective, multicentrique et internationale a été menée pour déterminer l'histoire naturelle de la forme infantile de la maladie de Pompe. Celle-ci a inclus 168 enfants atteints[...]Article
Padua L ; Aprile I ; Cavallaro T ; Commodari I ; Garcia Torres R ; Pareyson D ; Quattrone A ; Rizzuto N ; Vita G ; Tonali P ; Schenone A ; Italian CMT QoL Study Group | 2006Article
van der Kooi EL ; Wohlgemuth M ; Frants RR ; van Asseldonk RJGP ; Blom HJ ; van Engelen BGM ; van der Maarel SM ; Padberg GW | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Mercuri E ; Messina S ; Battini R ; Berardinelli A ; Boffi P ; Bono R ; Carboni N ; Cini C ; Colitto F ; D'Amico A ; Minetti C ; Mirabella M ; Mongini T ; Morandi L ; Dlamini N ; Orcesi S ; Pelliccioni M ; Pane M ; Pini A ; Swan AV ; Villanova M ; Vita G ; Main M ; Muntoni F ; Bertini E | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract