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essai clinique
Commentaire :
Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par comparaison avec une thérapie classique ou l'absence de thérapie pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)clinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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Markham LW ; Kinnett K ; Wong BL ; Benson DW ; Cripe LH | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/07/2008 - Une étude rétrospective souligne les effets bénéfiques de la corticothérapie pour prévenir ou retarder la cardiomyopathie dans la maladie de Duchenne La dystrophie musculair[...]Article
Messina S ; Mora M ; Pegoraro E ; Pini A ; Mongini T ; D'Amico A ; Pane M ; Aiello C ; Biancheri R ; Berardinelli A ; Boito C ; Farina L ; Morandi L ; Moroni I ; Pezzani R ; Pichiecchio A ; Ricci E ; Ruggieri A ; Saredi S ; Scuderi C ; Tessa A ; Toscano A ; Tortorella G ; Trevisan CP ; Uggetti C ; Santorelli FM ; Bertini E ; Mercuri E | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Bassez G ; Guiraud-Dogan C ; Hamroun D ; Beroud C ; Réseau Clinique Français des Dystrophies Myotoniques | 2008INTRODUCTION La dystrophie myotonique (DM) est la dystrophie musculaire la plus fréquente et la plus variable chez l'adulte ce qui rend difficile la prise en charge des patients, le pronostic et la mise en place d'essais thérapeutiques. OBJECTIF[...]Article
Mah JK ; Thannhauser JE ; Kolski H ; Dewey D | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; van Deutekom JCT ; de Kimpe SJ ; Ekhart PF ; van den Akker JTHM ; Sitsen JMA ; Janson JAM ; de Winter C ; Aartsma Rus A ; van Ommen GJB ; Verschuuren JJM ; Goemans NM ; Platenburg GJ | 2008Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients suffer from a progressive, severe muscle-wasting disease due to frame-disrupting mutations in the DMD gene and a complete loss of functional dystrophin. Antisense oligonucleotide compounds (AONs) have r[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Sweeney HL | 2008Nonsense mutations promote premature translational termination and cause anywhere from 5 to 70% of the individual cases of most inherited diseases. To address the need for a drug capable of suppressing premature termination, we developed PTC124,[...]Article
Merlini L ; Angelin A ; Tiepolo T ; Braghetta P ; Sabatelli P ; Zamparelli A ; Ferlini A ; Maraldi NM ; Bonaldo P ; Bernardi P | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/04/2008 - Ciclosporine et myopathies avec déficit en collagène VI : à propos d’une première étude clinique encourageante Les myopathies avec déficit en collagène VI comprennent les dys[...]Article
5e Congrès international de rééducation dans les maladies neuromusculaires (5th international rehabilitation conference in neuromuscular diseases; 30 mai - 1er juin 2008; Marseille, France) ; Rose MR | 2008Il existe plusieurs motivations à l'augmentation de l'intérêt pour l'évaluation de la qualité de vie (QdV) dans les maladies chroniques de longue durée telles que les maladies neuromusculaires (MNM). De nombreuses MNM ne peuvent pas être soignée[...]Livre
Les équipes hospitalières sont souvent amenées à conserver du "matériel biologique" : pour la réalisation à visée diagnostique d'examens de biologie médicale, pour une finalité thérapeutique au bénéfice d'autres patients ou encore, de plus en pl[...]Livre
"La relation médecin-malade", un livre qui expose toutes les facettes de cette relation qui évolue en permanence, son histoire, sa culture, ses tenants et ses aboutissants. Face aux pressions des transformations rapides de la société, découverte[...]Article
Lopez-Campos JL ; Failde I ; Masa JF ; Benitez-Moya JM ; Barrot E ; Ayerbe R ; Leon-Jiménez A | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Finkel R | 2008The ideal scale for the assessment of a patient with a neuromuscular disorder incorporates functionally meaningful items, can be administered briefly and without expensive equipment by trained evaluators, is sensitive to change within a six to t[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Wilton S | 2008Duchenne muscular dystrophy, the most common and serious form of childhood muscle wasting, is one of the greatest challenges for cell/gene therapies, due to the widespread and complex nature of dystrophin gene expression. Antisense oligomers can[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Pandya S ; Dilek N ; Martens W ; Moxley R | 2008Objective : To establish the test- retest reliability of DEXA measurements in patients with DMD. Background : DEXA measurements are frequently used as an outcome measure in therapeutic trials of DMD to document changes in lean body mass. There i[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Bérard C ; Payan C ; MFM study group | 2008Following a questionnaire sent in 1998 to international teams concerning the need of a new functional scale suited to neuromuscular diseases, the Motor Function Measure (MFM) was constructed and validated. Three successive versions and more than[...]Reco PNDS
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Ce document, publié par l'AFM-Téléthon, présente une information générale sur le syndrome de Kennedy. Le syndrome de Kennedy (ou amyotrophie bulbo-spinale liée à l’X) est une maladie neuromusculaire rare. Il se transmet selon un mode récessif li[...]Article
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Cup EHC ; Pieterse AJ ; Ten Broek-Pastoor JM ; Munneke M ; van Engelen BG ; Hendricks HT ; van der Wilt GJ ; Oostendorp RA | 11/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/01/2008 - Exercice physique et maladies neuromusculaires : une nouvelle revue type Cochrane. La question de l’exercice physique, et indirectement du ré-entraînement et du sport, est ré[...]Livre
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Hart IK ; Sathasivam S ; Sharshar T | 17/10/2007Les immunosuppresseurs dans la myasthénie auto-immune : une revue Cochrane fait le point La myasthénie est une maladie neuromusculaire très fréquente chez l’adulte, liée à des perturbations du système immunitaire conduisant à un dysfonctionne[...]Publication AFM
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Biard E ; Charrier D | 09/2007Texte intégral de l'article Fin septembre a démarré une étude clinique de phase 1b chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (ASI), âgés de 6 à 25 ans. Dans un premier temps, elle vise à évaluer la tolérance clinique ains[...]Publication AFM
09/2007Texte intégral de l'article Le rituximab, un anticorps monoclonal récemment développé et destiné à diminuer le nombre de lymphocytes B circulants, a été testé avec succès dans la dermatomyosite. Les résultats d'une étude pilote, réalisée pa[...]Publication AFM
09/2007Texte intégral de l'article Les résultats d'un premier essai, mené en ouvert, dans deux centres (en Israël à Jerusalem et en Angleterre à Manchester), visant à tester l'effet de l'EN101 (Monarsen®) chez 16 patients atteints de myasthénie se[...]Publication AFM
Biard E | 09/2007Texte intégral de l'article Dans la dystrophie musculaire facio-scapulohumérale (FSH), a été émise l'hypothèse qu'une mauvaise régulation du calcium entraînerait la surproduction d'ANT-1 (protéine régulée par le calcium et localisée dans la[...]Publication AFM
Trevisan CP | 09/2007Texte intégral de l'article Dans la forme, plus rare, à début infantile de la FSH, la surdité de perception est une manifestation clinique fréquente, alors que chez les patients atteints de la forme classique à début tardif, les investigati[...]Article
Arechavala-Gomeza V ; Graham IR ; Popplewell LJ ; Adams AM ; Aartsma Rus A ; Kinali M ; Morgan JE ; van Deutekom JC ; Wilton SD ; Dickson G ; Muntoni F | 09/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Swoboda KJ ; Kissel JT ; Bromberg MB ; Acsadi G ; D'Anjou G ; Krosschell KJ ; Reyna SP ; Schroth MK ; Scott CB ; Simard LR | 08/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Collectif, Auteur ; Williams VC, Auteur ; Heemskerk J, Auteur ; Iannaccone S, Auteur ; Didonato C, Auteur ; Swoboda K, Auteur ; Maria BL, Auteur | 08/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Reveillere C ; Brignol TN | 07/2007Texte intégral de l'article En plus des atteintes neuromotrices, la dystrophie myotonique de Steinert (DM1) affecte divers aspects de la participation sociale ou habitudes de vie : mobilité, organisation du foyer, vie communautaire, scola[...]Publication AFM
07/2007Texte intégral de l'article L’administration précoce d’un traitement de périndopril est associée à une réduction de la mortalité chez des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentant une fraction d’éjection ventriculai[...]Publication AFM
07/2007Texte intégral de l'article Conclusion d’une revue Cochrane, une administration de créatine, à court ou moyen terme, à des patients atteints de dystrophies musculaires, est bien tolérée et améliore la force musculaire, par contre dans les[...]Article
Martinuzzi A ; Liava A ; Trevisi E ; Antoniazzi L ; Frare M | 07/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Quinlivan RM ; Beynon RJ | 07/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/06/2008 - Une nouvelle revue Cochrane fait le point sur les approches thérapeutiques dans la maladie de McArdle La maladie de McArdle est une des myopathies métaboliques les plus fréqu[...]Article
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Biard E | 03/2007Texte intégral de l'article : En février dernier, ont été célébrés les 10 ans d’Orphanet. Depuis sa création, en 1997, par la Direction Générale de la Santé (DGS) et l’Institut national de lasanté et de la recherche médicale (Inserm), O[...]Publication AFM
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Collectif, Auteur | 03/2007Texte intégral de l'article : Une autorisation de mise sur le marché a été délivrée pour Myozyme®, le traitement enzymatique substitutif spécifique pour la maladie de Pompe, par la Commission européenne. En France, la Commission de Tr[...]Publication AFM
Reveillere C ; Brignol TN | 03/2007Texte intégral de l'article : La qualité de vie chez les personnes atteintes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth est globalement affectée, notamment dans les domaines de fonctionnement social et de mobilité physique, selon une étude mu[...]Publication AFM
Brignol TN ; Biard E ; Braun S | 03/2007Texte intégral de l'article : En mai 2006, le laboratoire hollandais Prosensa et l’Université de Leiden (Pays-Bas) ont lancé le premier essai de thérapie génique utilisant un oligonucléotide anti-sens chez des patients atteints de dystr[...]Article
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Texte intégral de l'article Un colloque international sur les obstacles au développement des thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires s'est déroulé à Evry du 15 au 17 janvier. Ce workshop a dressé un état des lieux consensuel et[...]Publication AFM
Brignol TN ; Toursel T | 01/2007Texte intégral de l'article Le PTC 124 est une nouvelle molécule de la société de biotechnologie PTC Therapeutics (Premature Termination Codon) dans le New Jersey (USA). Compatible avec une administration orale, elle corrigerait l'effet [...]Publication AFM
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Mueller PS ; Montori VM ; Bassler D ; Koenig BA ; Guyatt GH | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Chung L ; Genovese MC ; Fiorentino DF | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 27/07/2007 - L’efficacité du rituximab remise en question dans la dermatomyosite : à propos d’un essai américain La dermatomyosite est une myopathie inflammatoire d’origine autoimmune1 qu[...]Article
Chung YL ; Alexanderson H ; Pipitone N ; Morrison C ; Dastmalchi M ; Stahl-Hallengren C ; Richards S ; Thomas EL ; Hamilton G ; Bell JD ; Lundberg IE ; Scott DL | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/07/2007 - Effet bénéfique de la créatine dans certains cas de myopathies inflammatoires : résultats positifs d’un essai pilote. La dermatomyosite et la polymyosite sont des myopathies [...]Article
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Trevisan CP ; Pastorello E ; Ermani M ; Angelini C ; Tomelleri G ; Tonin P ; Mongini T ; Palmucci L ; Galluzzi G ; Tupler RG ; Marioni G ; Rimini A | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract FSH : une perte auditive banale Dans la forme, plus rare, à début infantile de la FSH, la surdité de perception est une manifestation clinique fréquente, alors que chez les patients atteints [...]Article
van der Maarel SM ; Frants RR ; Padberg GW | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Sparks S ; Rakocevic G ; Joe G ; Manoli I ; Shrader J ; Harris-Love M ; Sonies B ; Ciccone C ; Dorward H ; Krasnewich D ; Huizing M ; Dalakas MC ; Gahl WA | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/03/2007 - Les immunoglobulines intraveineuses efficaces dans certaines myopathies à corps d’inclusion ? La myopathie à corps d’inclusion héréditaire (HIBM pour hereditary inclusion bod[...]Article
Godfrey C ; Clement E ; Mein R ; Brockington M ; Smith J ; Talim B ; Straub V ; Robb S ; Quinlivan R ; Feng L ; Jimenez-Mallebrera C ; Mercuri E ; Manzur AY ; Kinali M ; Torelli S ; Brown SC ; Sewry CA ; Bushby K ; Topaloglu H ; North K ; Abbs S ; Muntoni F | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/10/2007 - Dystrophies musculaires et anomalies de la glycosylsation : d’autres gènes encore à découvrir Ces dernières années ont vu l’émergence d’un groupe de maladies neuromusculaires[...]Article
Toussaint M ; Steens M ; Soudon P | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la capacité vitale (CV) est utile dans la prédiction de l'hypercapnie nocturne mais elle est extrêmement précise dans la[...]Article
Toussaint M ; Chatwin M ; Soudon P | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Pour accéder au texte intégral de l'articleArticle
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Blime A, Auteur | 2007Ce mémoire porte sur les essais thérapeutiques auprès d'adolescents atteints d'une ataxie de Friedreich, maladie génétique dégénérative. Afin de supporter la blessure narcissique suscitée par leur maladie génétique, pour laquelle aucun traitemen[...]Article
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Buyse GM ; Goemans N ; Henricson E ; Jara A ; van den Hauwe M ; Leshner R ; Florence JM ; Mayhew JE ; Escolar DM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/07/2007 - Myopathie de Duchenne et oxatomide : une étude pilote aux résultats décevants La dystrophie musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie génétique transmise par [...]Livre
Cet ouvrage "présente de façon didactique, en s'appuyant sur des exemples concrets, les bases et les principes méthodologiques pour initier une évalutation des psychothérapies en situation naturelle. Cet ouvrage est destiné aux cliniciens, psych[...]Article
Table ronde 13 : Maladies rares : quel dispositif de prise en charge ? (2007; Paris) ; Ayme S ; Hittinger MC ; Fourcade A ; Gottrand F ; Bellon G ; Niclas O | 2007La session " Maladies rares : quel dispositif de prise en charge ? " lors des rencontres 2007 de la Haute Autorité de Santé avait pour but de dégager des voies d'amélioration des soins pour les malades atteints de maladies rares et d'étudier les[...]Article
Hirawat S ; Welch EM ; Elfring GL ; Northcutt VJ ; Paushkin S ; Hwang S ; Leonard EM ; Almstead NG ; Ju W ; Peltz SW ; Miller LL | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bhattacharya K ; Orton RC ; QI X ; Mundy H ; Morley DW ; Champion MP ; Eaton S ; Tester RF ; Lee PJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Matsushita T ; Hasegawa M ; Fujimoto M ; Hamaguchi Y ; Komura K ; Hirano T ; Horikawa M ; Kondo M ; Orito H ; Kaji K ; Saito Y ; Kawara S ; Yasui M ; Seishima M ; Ozaki S ; Kuwana M ; Ogawa F ; Sato S ; Takehara K | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Antonaglia V ; Lucangelo U ; Zin W ; Peratoner A ; De Simoni L ; Capitanio G ; Pascotto S ; Gullo A | 2007Livre
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Mercuri E ; Bertini E ; Messina S ; Solari A ; D'Amico A ; Angelozzi C ; Battini R ; Berardinelli A ; Boffi P ; Cini C ; Colitto F ; Kinali M ; Minetti C ; Mongini T ; Morandi L ; Neri G ; Orcesi S ; Pane M ; Pelliccioni M ; Pini A ; Tiziano FD ; Villanova M ; Vita G ; Brahe C | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 22/01/2007 - Un essai contrôlé avec le phénylbutyrate ne démontre pas son efficacité dans le traitement de la SMA. Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont[...]Article
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Elsheikh BH ; Bollman E ; Peruggia M ; King W ; Galloway G ; Kissel JT | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/06/2007 - Inhibiteurs calciques et myopathie FSH : une étude pilote décevante avec le diltiazem La myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) est une myopathie à transmission autosomique d[...]Article
van der Kooi AJ ; Frankhuizen WS ; Barth PG ; Howeler CJ ; Padberg GW ; Spaans F ; Wintzen AR ; Wokke JHJ ; van Ommen GJB ; de Visser M ; Bakker E ; Ginjaar HB | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Simard LR ; Bélanger MC ; Morissette S ; Wride M ; Prior TW ; Swoboda KJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract