Mots-clés
> MYOBASE > RECHERCHE > recherche biomédicale > recherche thérapeutique > essai clinique
essai clinique
Commentaire :
Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par comparaison avec une thérapie classique ou l'absence de thérapie pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)clinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
Documents disponibles dans cette catégorie (2928)
Article
Sonehara S ; Bo R ; Nambu Y ; Iketani K ; Lee T ; Shimomura H ; Ueda M ; Takeshima Y ; Iijima K ; Nozu K ; Nishio H ; Awano H | 14/12/2023Article
Lawlor MW ; Schoser B ; Margeta M ; Sewry CA ; Jones KA ; Shieh PB ; Kuntz NL ; Smith BK ; Dowling JJ ; Muller-Felber W ; Bonnemann CG ; Seferian AM ; Blaschek A ; Neuhaus S ; Foley AR ; Saade DN ; Tsuchiya E ; Qasim UR ; Beatka M ; Prom MJ ; Ott E ; Danielson S ; Krakau P ; Kumar SN ; Meng H ; Vanden Avond M ; Wells C ; Gordish-Dressman H ; Beggs AH ; Christensen S ; Conner E ; James ES ; Lee J ; Sadhu C ; Miller W ; Sepulveda B ; Varfaj F ; Prasad S ; Rico S | 11/12/2023Article
Article
Sherman MA ; Yang Q ; Gutierrez-Alamillo L ; Pak K ; Flegel WA ; Mammen AL ; Rider LG ; Casciola-Rosen LA | 07/12/2023Article
Cascais I ; Garrido C ; Morais L ; Amorim R ; Lima R ; Mansilha HF ; Correia T ; Oliveira A ; Santos M | 06/12/2023Article
Byrne BJ ; Schoser B ; Kishnani PS ; Bratkovic D ; Clemens PR ; Goker-Alpan O ; Ming X ; Roberts M ; Vorgerd M ; Sivakumar K ; van der Ploeg AT ; Goldman M ; Wright J ; Holdbrook F ; Jain V ; Benjamin ER ; Johnson F ; Das SS ; Wasfi Y ; Mozaffar T | 06/12/2023Article
Raghavan K ; Dedeepiya VD ; Srinivasan S ; Pushkala S ; Bharatidasan SS ; Ikewaki N ; Iwasaki M ; Senthilkumar R ; Preethy S ; Abraham SJK | 12/2023Article
Shieh PB ; Kuntz NL ; Dowling JJ ; Muller-Felber W ; Bonnemann CG ; Seferian AM ; Servais L ; Smith BK ; Muntoni F ; Blaschek A ; Foley AR ; Saade DN ; Neuhaus S ; Alfano LN ; Beggs AH ; Buj Bello A ; Childers MK ; Duong T ; Graham RJ ; Jain M ; Coats J ; MacBean V ; James ES ; Lee J ; Mavilio F ; Miller W ; Varfaj F ; Murtagh BS ; Han C ; Noursalehi M ; Lawlor MW ; Prasad S ; Rico S | 12/2023Background : X-linked myotubular myopathy is a rare, life-threatening, congenital muscle disease observed mostly in males, which is caused by mutations in MTM1. No therapies are approved for this disease. We aimed to assess the safety and effica[...]Article
Engelbeen S ; O'Reilly D ; Van De Vijver D ; Verhaart I ; van Putten M ; Hariharan V ; Hassler M ; Khvorova A ; Damha MJ ; Aartsma-Rus A | 12/2023Article
Lacombe D ; Calmels N ; André C ; Reboul MP ; Biancalana V ; Bitoun A ; Cottet C ; De Castelmur M ; Haushalter V ; Helot I ; Nourisson E ; Philippe E ; Pommier V ; Arveiler B ; Nabarette H ; de Feraudy Y ; Raclet V ; Ramousset C ; Reneaud H ; Richard H ; Romain S ; Bouffard Dubeau C ; Pomies C ; Attarian S ; Stalens C ; Vaidie A ; Espil Taris C ; Laugel V | 30/11/2023L’amyotrophie spinale infantile (SMA) liée au gène SMN1 est une maladie génétique neuromusculaire caractérisée par une perte des motoneurones de la corne antérieure de la moelle épinière. La transmission de la maladie se fait sur un mode hérédit[...]Article
Lehtokari VL ; Similä M ; Tammepuu M ; Wallgren-Pettersson C ; Strang-Karlsson S ; Hiekkala S | 30/11/2023Article
Niezgoda A ; Bieganski G ; Wachowiak J ; Czarnota J ; Siemionow K ; Heydemann A ; Ziemiecka A ; Sikorska MH ; Bozyk K ; Siemionow M | 24/11/2023Article
GomezMancilla B ; Meriggioli MN ; Genge A ; Roubenoff R ; Espié P ; Dupuy C ; Hartmann N ; Pezous N ; Kinhikar A ; Tichy M ; Dionne A ; Vissing J ; Andersen H ; Schoser B ; Meisel A ; Jordan B ; Devlikamova F ; Poverennova I ; Stuchevskaya F ; Lin TS ; Rush JS ; Gergely P | 20/11/2023Article
Naume MM ; Zhao Q ; Haslund-Krog SS ; Krag T ; Winter BCM ; Revsbech KL ; Vissing J ; Holst H ; Møller MH ; Hornsyld TM ; Dunø M ; Hoei-Hansen CE ; Born AP ; Bo Jensen P ; Cathrine Ørngreen M | 15/11/2023Article
Pignolo RJ ; Al Mukaddam M ; Baujat G ; Brown MA ; De Cunto C ; Hsiao EC ; Keen R ; Le Quan Sang KH ; Grogan DR ; Marino R ; Strahs AR ; Kaplan FS | 13/11/2023Article
Bolano-Diaz C ; Verdu-Diaz J ; Gonzalez-Chamorro A ; Fitzsimmons S ; Veeranki G ; Straub V ; Diaz-Manera J | 10/11/2023Article
Skriver SV ; Krett B ; Poulsen NS ; Krag T ; Walas HR ; Christensen AH ; Bundgaard H ; Vissing J ; Vissing CR | 08/11/2023Article
SOMMAIRE EDITORIAL p 5 - La Société Française de Myologie fête ses vingt ans !/ Guilhem Solé MISE AU POINT p 6 - La myopathie centronucléaire liée au gène de la dynamine 2 / Marc Bitoun PRIX SFM p 11 - Histones méthyltransférases et [...]Article
VLM
Collectif, Auteur | 11/2023"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie[...]Article
Nakamura A ; Matsumura T ; Ogata K ; Mori-Yoshimura M ; Takeshita E ; Kimura K ; Kawashima T ; Tomo Y ; Arahata H ; Miyazaki D ; Takeshima Y ; Takahashi T ; Ishigaki K ; Kuru S ; Wakisaka A ; Awano H ; Funato M ; Sato T ; Saito Y ; Takada H ; Sugie K ; Kobayashi M ; Ozasa S ; Fujii T ; Maegaki Y ; Oi H ; Tachimori H ; Komaki H | 26/10/2023Article
Hoskens J ; Schiava M ; Goemans N ; Feys H ; McDermott MP ; Martens WB ; Mayhew A ; Griggs RC ; Klingels K ; Guglieri M | 26/10/2023Article
Fenioux C ; Abbar B ; Boussouar S ; Bretagne M ; Power JR ; Moslehi JJ ; Gougis P ; Amelin D ; Dechartres A ; Lehmann LH ; Courand PY ; Cautela J ; Alexandre J ; Procureur A ; Rozes A ; Leonard-Louis S ; Qin J ; Cheynier R ; Charmeteau-De Muylder B ; Redheuil A ; Tubach F ; Cadranel J ; Milon A ; Ederhy S ; Similoswki T ; Johnson DB ; Pizzo I ; Catalan T ; Benveniste O ; Hayek SS ; Allenbach Y ; Rosenzwajg M ; Dolladille C ; Salem JE | 26/10/2023Author correction: In the version of the article initially published, Thomas Similowski’s surname was misspelled (Similoswki), and Baptiste Abbar and Samia Boussouar were not named as equal contributors. These errors have been corrected in the [...]Article
Article
Bril V ; Howard JF ; Karam C ; De Bleecker JL ; Murai H ; Utsugisawa K ; Ulrichts P ; Brauer E ; Zhao S ; Mantegazza R ; Vu T | 16/10/2023Article
Shah NM ; Apps C ; Kaltsakas G ; Madden-Scott S ; Suh ES ; D'Cruz RF ; Arbane G ; Patout M ; Lhuillier E ; Hart N ; Murphy PB | 14/10/2023Article
Article
Doody A ; Alfano L ; Diaz-Manera J ; Lowes L ; Mozaffar T ; Mathews K ; Weihl CC ; Wicklund M ; Statland J ; Johnson NE | 06/10/2023Article
Werth VP ; Aggarwal R ; Charles-Schoeman C ; Schessl J ; Levine T ; Kopasz N ; Worm M ; Bata-Csorgo Z | 10/2023Publication AFM
Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; S Marion, Auteur ; Maxime E, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; S Marion, Concepteur ; Schanen-Bergot MO, Concepteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 10/2023Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues[...]Article
Di Rocco M ; Forleo-Neto E ; Pignolo RJ ; Keen R ; Orcel P ; Funck-Brentano T ; Roux C ; Kolta S ; Madeo A ; Bubbear JS ; Tabarkiewicz J ; Szczepanek M ; Bachiller-Corral J ; Cheung AM ; Dahir KM ; Botman E ; Raijmakers PG ; Mukaddam MA ; Tile L ; Portal-Celhay C ; Sarkar N ; Hou P ; Musser BJ ; Boyapati A ; Mohammadi K ; Mellis SJ ; Rankin AJ ; Economides AN ; Trotter DG ; Herman GA ; O'Meara SJ ; DelGizzi R ; Weinreich DM ; Yancopoulos GD ; Eekhoff EMW ; Kaplan FS | 10/2023Article
Dimachkie MM ; Kishnani PS ; Ivanescu C ; Flore G ; Gwaltney C ; van der Beek NAME ; Hamed A ; An Haack K ; Pollissard L ; Baranowski E ; Sparks SE ; DasMahapatra P | 10/2023Article
Machado PM ; McDermott MP ; Blaettler T ; Sundgreen C ; Amato AA ; Ciafaloni E ; Freimer M ; Gibson SB ; Jones SM ; Levine TD ; Lloyd TE ; Mozaffar T ; Shaibani AI ; Wicklund M ; Rosholm A ; Carstensen TD ; Bonefeld K ; Jørgensen AN ; Phonekeo K ; Heim AJ ; Herbelin L ; Barohn RJ ; Hanna MG ; Dimachkie MM | 10/2023Article
Henzi BC ; Schmidt S ; Nagy S ; Rubino-Nacht D ; Schaedelin S ; Putananickal N ; Stimpson G ; Amthor H ; Childs AM ; Deconinck N ; De Groot I ; Horrocks I ; Houwen-van Opstal S ; Laugel V ; Lopez Lobato M ; Madruga Garrido M ; Nascimento Osorio A ; Schara-Schmidt U ; Spinty S ; von Moers A ; Lawrence F ; Hafner P ; Dorchies OM ; Fischer D | 10/2023Article
Sarsons CD ; Gilham D ; Tsujikawa LM ; Wasiak S ; Fu L ; Rakai BD ; Stotz SC ; Carestia A ; Sweeney M ; Kulikowski E | 30/09/2023Article
Baeza Barragan R ; Labajos Manzanares MT ; Amaya Álvarez MC ; Morales Vega F ; Rodriguez Ruiz J ; Martín Valero R | 30/09/2023Article
Lokken N ; Nielsen MR ; Stemmerik MG ; Ellerton C ; Revsbech KL ; Macrae M ; Slipsager A ; Krett B ; Beha GH ; Emanuelsson F ; Van Hall G ; Quinlivan R ; Vissing J | 20/09/2023