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essai clinique
Commentaire :
Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par comparaison avec une thérapie classique ou l'absence de thérapie pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)clinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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Nelson L ; Owens H ; Hynan LS ; Iannaccone ST ; AmSMART Group | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/09/2006 - La GMFM : un outil fiable et sensible pour évaluer la fonction motrice dans la SMA. Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies li[...]Article
Balatsouras DG ; Korres S ; Manta P ; Panousopoulou A ; Vassilopoulos D | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 22/02/2007 - Atteinte infra-clinique de la cochlée dans la FSH La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) se manifeste par une atteinte des muscles du visage (facio), des épaules ([...]Publication AFM
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Texte intégral de l'article : Les XVIIe Journées Neuromusculaires se sont déroulées, à Marseille, les 22 et 23 septembre derniers. Compte tenu des différents essais thérapeutiques envisagés actuellement dans les maladies neuromusculai[...]Publication AFM
Biard E | 09/2005Texte intégral de l'article : Les résultats du testing musculaire manuel (sur 34 groupes musculaires) et du testing musculaire quantifié (sur 10 groupes musculaires) ont montré que ni la glutamine ni la créatine n'avaient d'efficacité s[...]Publication AFM
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Texte intégral de l'article : L'efficacité et la tolérance de la vitamine C, administrée à la dose quotidienne de 1 ou 3 grammes per os, doit être évaluée chez 180 patients atteint de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Cet ess[...]Article
Oddis CV ; Rider LG ; Reed AM ; Ruperto N ; Brunner HI ; Koneru B ; Feldman BM ; Giannini EH ; Miller FW ; International Myositis Assessment and Clinical Studies Group | 09/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Cejudo P ; Bautista J ; Montemayor T ; Villagomez R ; Jimenez L ; Ortega F ; Campos Y ; Sanchez H ; Arenas J | 09/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/12/2005 - L’exercice physique bénéfique dans les myopathies mitochondriales Les myopathies mitochondriales sont des maladies dues à des anomalies de la chaîne respiratoire. Cette chaîne [...]Publication AFM
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Braun S ; D'Andon A | 07/2005Texte intégral de l'article : Myologie 2005, Congrès International de Myologie organisé par l'AFM, a permis de faire un point sur les développements thérapeutiques dans les maladies neuromusculaires. Les essais cliniques se multiplien[...]Article
Barois A ; Mayer M ; Desguerre I ; Chabrol B ; Bérard C ; Cuisset JM ; Leclair-Richard D ; Visconti-Lougovoy J ; Hatton F ; Estournet Mathiaud B | 14/06/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/04/2006 - SMA : l’histoire naturelle de la maladie étudiée par un réseau de cliniciens français. Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies [...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 06/2005Texte intégral de l'article : Au cours des Journées Jean Demos, en complément des ateliers abordant les pratiques et les difficultés de la prise en charge des MNM, des conférences plénières ont permis de faire le point, notamment, sur[...]Publication AFM
Biard E | 06/2005Texte intégral de l'article : Résultat d'un essai ouvert chez des patients atteints d'amyotrophie spinale, le phénylbutyrate semble augmenter l'expression du gène SMN2 dans les leucocytes. La rapamycine administrée à une patiente attein[...]Publication AFM
03/2005Texte intégral de l'article : La maladie de Pompe ou glycogénose de type II, due à un déficit en acide-alpha glucosidase ou GAA, est caractérisée par l'accumulation de glycogène dans différents tissus, notamment dans les muscles squelet[...]Publication AFM
Collectif | 03/2005Texte intégral de l'article : Améliorer la force et la régénération musculaires des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, ce sont les bénéfices attendus par l'utilisation de molécules telles que l'IGF-1, les anticorp[...]Publication AFM
Réunion annuelle du réseau des myopathies des cientures (22 décembre 2004; Paris, Institut de Myologie) ; Reis A | 03/2005Texte intégral de l'article : Le 22 décembre 2004, s'est tenue, à l'Institut de Myologie, la réunion annuelle du réseau des myopathies des ceintures (LGMD). Médecins et chercheurs ont fait le point sur les projets prévus et en cours. [...]Livre
Ce numéro est consacré aux collections de ressources biologiques humaines. Celles-ci rassemblent les échantillons de tissus ou de cellules provenant de donneurs. Formidable outils pour les équipes de recherche, ces collections offrent de nouvell[...]Publication AFM
Biard E | 01/2005Texte intégral de l'article : Les modalités du futur essai, multicentrique et international, destiné à évaluer et à comparer les effet des corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont été présentées lors du workshop[...]Publication AFM
Biard E ; Devillers M | 01/2005Texte intégral de l'article : Une étude randomisée, multicentrique nationale, visant à évaluer l'efficacité et la tolérance de la déhydroépiandrostérone (DHEA) sur la faiblesse musculaire de patients atteints de dystrophie myotonique [...]Publication AFM
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Mouly V ; Aamiri A ; Perie S ; Mamchaoui K ; Barani A ; Bigot A ; Bouazza B ; François V ; Furling D ; Jacquemin V ; Negroni E ; Riederer I ; Vignaud A ; Lacau Saint Guily J ; Butler-Browne GS | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Reis A | 2005Depuis sa création, l'objectif de l'AFM n'a pas varié : guérir les maladies neuromusculaires. Du premier Téléthon en 1987 à aujourd'hui, la recherche scientifique et médicale a énormément progressé dans la compréhension de ces pathologies. Les p[...]Article
La thérapie génique, une des pistes les plus prometteuses pour le traitement des maladies neuromusculaires, consiste à transférer un gène-médicament dans les cellules malades. Pour cela, le gène-médicament doit être introduit dans un vecteur qui[...]Article
Escolar DM ; Buyse G ; Henricson E ; Leshner R ; Florence J ; Mayhew J ; Tesi-Rocha C ; Gorni K ; Pasquali L ; Patel KM ; McCarter R ; Huang J ; Mayhew T ; Bertorini T ; Carlo J ; Connolly AM ; Clemens PR ; Goemans N ; Iannaccone ST ; Igarashi M ; Nevo Y ; Pestronk A ; Subramony SH ; Vedanarayanan VV ; Wessel H | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 31/08/05 - Effets de la créatine et de la glutamine dans la myopathie de Duchenne : les résultats de l’essai CINRG publiés. Les résultats d’un essai multicentrique réalisé par le consortium[...]Article
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Beenakker EAC ; Fock JM ; van Tol MJ ; Maurits NM ; Koopman HM ; Brouwer OF ; van der Hoeven JH | 01/2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Corticothérapie discontinue dans la myopathie de Duchenne: résultats d'un essai hollandais (10/02/2005) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie due à un déficit en dystrophine [...]Article
Gajdos P ; Tranchant C ; Clair B ; Bolgert F ; Eymard B ; Stojkovic T ; Attarian S ; Chevret S ; Myasthenia Gravis Clinical Study Group | 2005Article
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Sicard D ; Ameisen JC ; Beloucif S ; Bloch-Lainé JF ; Cossart P ; Delmas-Marty M ; Deschamps C ; Dien MJ ; Le Coz P ; Michaud J ; Stasi M | 2005Article
Honrubia T ; Garcia-Lopez FJ ; Franco N ; Mas M ; Guevara M ; Daguerre M ; Alia I ; Algora A ; Galdos P | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Langston AL ; McCallum M ; Campbell MK ; Robertson C ; Ralston SH | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Laforet P ; Hammouda EH ; Hogrel JY ; Attarian S ; Ollivier G ; Doppler V ; Pouget J ; Desnuelle C ; Payan C | 2005Communication n° 754 Introduction: Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most frequent inherited neuromuscular disorder, with autosomal dominant transmission. This disorder is slowly progressive, involving preferentially th[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Martinez Perea de Posadas M ; Multicenter Study S ; Many Hospital,Multicenter S | 2005Communication n° 90 INTRODUCTION : About 0.2 % of the disabled population suffer from an inherited Neuromsucular Disorders (NMD). There are no current data about Neuromuscular Diseases Incidence in our country.Each entity presents relative frequ[...]Article
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Kameda H ; Nagasawa H ; Ogawa H ; Sekiguchi N ; Takei H ; Tokuhira M ; Amano K ; Takeuchi T | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Duboc D ; Meune C ; Lerebours G ; Devaux JY ; Vaksmann G ; Bécane HM | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Le périndopril prévient l'apparition de l'insuffisance cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne (11/04/05) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie grave caractér[...]Article
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Sahenk Z ; Nagaraja HN ; McCracken BS ; King WM ; Freimer ML ; Cedarbaum JM ; Mendell JR | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/10/2005 - CMT1A et neurotrophine-3 : des résultats encourageants lors d’études pilotes précliniques et cliniques. Les neuropathies périphériques telles que les maladies de Charcot-Marie-[...]Article
Hirtz D ; Iannaccone S ; Heemskerk J ; Gwinn-Hardy K ; Moxley R III ; Rowland LP | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Klinge L ; Straub V ; Neudorf U ; Schaper J ; Bosbach T ; Görlinger K ; Wallot M ; Richards S ; Voit T | 2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Maladie de Pompe infantile : résultats d'un essai clinique de phase II (10/02/2005) La maladie de Pompe, ou glycogénose de type II, est due à un déficit en acide-alpha glucosidase (GAA), entraîna[...]Article
Collectif ; Burghes A ; Bushby K ; Estournet Mathiaud B ; Finkel RS ; Hughes RAC ; Iannaccone ST ; Melki J ; Mercuri E ; Muntoni F ; Voit T ; Reitter B ; Swoboda KJ ; Tiziano D ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Wirth B ; Zerres K | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Première initiative commune de l’accord national récent Hôpitaux-Entreprises du médicament. Conformément à leurs engagements, et pour répondre au besoin d’information du grand public français en matière de conditions de réalisation des essais cl[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Laforet P ; Escolar D ; Pestronk A ; Jaffe K ; Carter J ; Berger K ; Rapoport D ; Skrinar AM ; Doppler V ; Eymard B ; Wokke J | 2005Communication n° 470. Background : Pompe disease is a rare, autosomal recessive, metabolic muscle disease caused by a deficiency of lysosomal acid ?-glucosidase (GAA), an enzyme that degrades glycogen. There is a broad spectrum of disease rangin[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Haddad H ; Leturcq F ; Romero NB ; Caizergues D ; Benveniste O ; Veres G ; Chaouch M ; Kaplan JC ; Herson S ; Urtizberea JA | 2005Communication n° 698 Background : Limb girdle muscular dystrophy type 2C (LGMD 2C) is a rare autosomal recessive muscular disorder caused by mutations in the gamma sarcoglycan (?-SG) gene. Patients with LGMD 2C frequently present with proximal a[...]Article
Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Escobar R ; Montes de Oca B ; Miranda A ; Martinez G ; Rodriguez R ; Lona S ; Diaz A | 2005Communication n° 152 Background : Duchenne muscular dystrophy (DMD) it's an X-linked recessive neuromuscular disorder, it causes progressive muscular weakness and wheelchair dependency before 13 years of age. No definitive treatment exists and a[...]Livre
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White CM ; Pritchard JC ; Turner-Stokes L | 18/10/2004Exercice physique et neuropathies périphériques (28/04/2005) Les neuropathies périphériques (NP) telles que les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) sont caractérisées par une atteinte des nerfs périphériques*, entraînant principalement un dé[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
10/2004Texte intégral de l'article : Les conclusions d'une étude, publiée en août 2004, par une équipe néerlandaise rapportent qu'une prescription prolongée systématique d'albutérol n'est pas justifiée chez les patients atteints de dystrophi[...]Article
Chetlin RD ; Gutmann L ; Tarnopolsky MA ; Ullrich IH ; Yeater RA | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
van der Kooi EL ; Vogels OJM ; van Asseldonk RJGP ; Lindeman E ; Hendriks JCM ; Wohlgemuth M ; van der Maarel SM ; Padberg GW | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Efficacité limitée de l'exercice physique et de l'albutérol chez des patients atteints de FSH (21/09/2004) La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) est une des maladies neur[...]Article
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Wollert KC ; Meyer GP ; Lotz J ; Ringes-Lichtenberg S ; Lippolt P ; Breidenbach C ; Fichtner S ; Korte T ; Hornig B ; Messinger WJ ; Arseniev L ; Hertenstein B ; Ganser A ; Drexler H | 10/07/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hescheler J ; Welz A ; Fleischmann BK | 10/07/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Silani V ; Cova L ; Corbo M ; Ciammola A ; Polli E | 10/07/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Tarnopolsky MA ; Mahoney DJ ; Vajsar J ; Rodriguez C ; Doherty TJ ; Roy BD ; Biggar D | 25/05/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Markus Schuelke La créatine monohydrate améliore la force musculaire et la composition corporelle dans la dystrophie musculaire de Duchenne (05/07/2004) La dystrophie musculaire de Duchenne [...]Article
Collectif ; Amato AA ; Lecky BRF ; Choy EH ; Lundberg IE ; Rose MR ; Vencovsky J ; de Visser M ; Hughes RA | 05/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathies inflammatoires idiopathiques : un consensus sur la réalisation d'essais cliniques (04/05/2004) Au cours du 119ème séminaire international du centre neuromusculaire européen (ENMC)[...]Article
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Winkel LPF ; van den Hout JMP ; Kamphoven JHJ ; Disseldorp JAM ; Remmerswaal M ; Arts WFM ; Loonen MCB ; Vulto AG ; Hop W ; Smit GPA ; Shapira SK ; Boer MA ; van Diggelen OP ; Reuser AJJ ; van der Ploeg AT | 04/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Une équipe hollandaise vient de publier des résultats très encourageants d'une étude de faisabilité d'un traitement enzymatique de substitution avec une alpha-glucosidase humaine recombinante d[...]Article
Passage E ; Norreel JC ; Noack-Fraissignes P ; Sanguedolce V ; Pizant J ; Thirion X ; Robaglia-Schlupp A ; Pélissier JF ; Fontes M | 04/2004La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une neuropathie périphérique héréditaire caractérisée par une atrophie musculaire et une neuropathie sensitive progressive touchant les extrémités des membres. La CMT de type 1 (50% des cas) est causée[...]Article
Fowler EG ; Graves MC ; Wetzel GT ; Spencer MJ | 23/03/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Résultats d'une étude pilote sur l'effet de l'albutérol sur les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker (19/05/2004) Une étude pilote, randomisée, en double aveugle, a été menée [...]Article
Le traitement par corticoïdes ralentit la progression de la scoliose dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Tel est le résultat d'une étude canadienne, comparative non randomisée, réalisée chez 54 garçons DMD âgés de 7 à 10 ans et ayan[...]Publication AFM
2004Texte intégral de l'article : Un essai de phase I testant le riluzole (1) a été réalisé chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (ASI) de type I. Ils ont été randomisés dans un rapport 2/1 : deux enfants recevant du riluzole cont[...]Publication AFM
Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Une supplémentation en créatine monohydrate, pendant quatre mois, entraîne une augmentation de la masse musculaire et de la force de préhension de la main dominante. De plus, elle diminue l'excrétion d'un m[...]Publication AFM
Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Le traitement par corticoïdes ralentit la progression de la scoliose dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Tel est le résultat d'une étude canadienne, comparative non randomisée, réalisée chez 54[...]Publication AFM
Conférence annuelle de l'association Parent project Muscular Dystrophy (juillet 2004; Cincinnati) ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Le saut d'exon, approche thérapeutique utilisant des oligonucléotides antisens (1), a fait l'objet d'un essai pilote chez un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). D'autres applications[...]Publication AFM
Brignol TN | 2004Texte intégral de l'article : 2003 : première année de mise en oeuvre du défi " Nouvelle Frontière " visant à prouver l'efficacité des thérapies génique et cellulaire. Dès 2002/2003, quatre essais ont démarré : maladie de Huntington, dy[...]Publication AFM
Brignol TN ; Urtizberea JA ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : A l'Institut de Myologie (IDM), seize études cliniques sont en cours ou en prévision. Parmi elles, onze dites observationnelles ou de suivi clinique sont destinées à collecter des informations qui participe[...]Publication AFM
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Brignol TN ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Pour ce premier numéro 2004 de Myoline, la rubrique " Recherche " présente une brève rétrospective des travaux de recherche d'équipes françaises, rapportés en 2003. Les études sélectionnées, menées chez l'h[...]Publication AFM
2004Texte intégral de l'article : Hypolipémiants largement prescrits, les statines présentent peu d'effets indésirables. Elles peuvent cependant entraîner des élévations de transaminases (rarement graves) et une toxicité musculaire conduisa[...]Publication AFM
Dameron-Taboit F ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Un essai de thérapie cellulaire autologue, chez des patients atteints de dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP), doit commencer au cours du premier trimestre 2004. L'objectif est de ralentir la dégrada[...]Article
Sunnerhagen KS ; Darin N ; Tasjharghi H ; Oldfors A | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Laforet P | 2004Texte intégral de l'article : Une étude prospective, internationale visant à collecter des données chez des patients atteints de la forme à révélation tardive de la maladie de Pompe devrait débuter cette année (1). Un des objectifs : ut[...]Article
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Ce dictionnaire " vise à réinsérer la pensée médicale dans la culture générale " en retraçant l'histoire des concepts, des pratiques et des institutions de la médecine dans sa plus large extension : toutes les disciplines médicales y sont explor[...]Article
Hengstman GJD ; van den Hoogen FHJ ; van Engelen BGM | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Un ouvrage de référence, accessible, et d'actualité sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH). Ce livre décrit les aspects historique, clinique et moléculaire de cette maladie. Sont notamment abordés : l'analyse génétique des rég[...]Article
Romero NB, Auteur ; Braun S ; Benveniste O ; Leturcq F ; Hogrel JY ; Morris GE ; Barois A ; Eymard B ; Payan C ; Ortega V ; Boch AL ; Lejean L ; Thioudellet C ; Mourot B ; Escot C ; Choquel A ; Récan D ; Dickson G ; Klatzmann D ; Molinier-Frenckel V ; Guillet JG ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M ; Kaplan JC | 2004Résultats du premier essai de thérapie génique dans les myopathies de Duchenne et Becker (02/02/2005) Les résultats de l'essai de thérapie génique, débuté en septembre 2000 à l'Institut de Myologie en collaboration avec la société Transgène, ont[...]Article
Altschuler EL | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une avancée thérapeutique dans la myosite ossifiante ? (01/10/2004) La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), ou myosite ossifiante, est une maladie génétique rare se manifestant p[...]Livre
Harper PS, Auteur ; van Engelen BGM ; Eymard B ; Wilcox DE | New York : Oxford University Press | 2004Ce livre, écrit par les experts mondiaux du domaine des dystrophies myotoniques, est une référence pour les neurologues et les autres cliniciens. Inspiré des communications du colloque de l'ENMC (European Neuromuscular Center) de 2001, il dévelo[...]Article
Mercuri E ; Bertini E ; Messina S ; Pelliccioni M ; D'Amico F ; Colitto F ; Mirabella M ; Tiziano FD ; Vitali T ; Angelozzi C ; Kinali M ; Main M ; Brahe C | 2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Amyotrophie spinale : le phénylbutyrate efficace dans un essai clinique de phase II (04/03/2004) En octobre dernier, des chercheurs italiens présentaient les effets prometteurs du 4-phénylbutyra[...]Article
2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Biggar WD ; Politano L ; Harris VA ; Passamano L ; Vajsar J ; Alman BA ; Palladino A ; Comi LI ; Nigro G | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Bénéfice à long terme du déflazacort dans la DMD : bilan de deux protocoles différents (14/10/2004) Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la dégénérescence progressive des musc[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Etude pilote sur l'effet du salbutamol dans les myopathies à central core et à multi minicore (03/01/2005) La myopathie à central core (MCC) et la myopathie à multi minicore (MmD pour multi mini[...]Article
van den Hout JMP ; Kamphoven JHJ ; Winkel LPF ; Arts WFM ; Loonen MCB ; Vulto AG ; Cromme-Dijkhuis A ; Weisglas-Kuperus N ; Hop W ; Van Hirtum H ; van Diggelen OP ; Boer M ; Kroos MA ; Van der Voort ; Sibbles B ; Van Corven EJJ ; Brakenhoff JPJ ; van Hove JLK ; Smeitink JAM ; Reuser AJJ ; van der Ploeg AT | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Huriet C ; Bauzon S ; Coleman M ; Gallacher T ; Gefenas E ; Harpwood V ; Hovatta OLL ; Nys H ; Riis P ; Seligmann M ; Solbakk JH ; Sreeharan ; Taupitz J ; Zilgalvis P ; Gorski A | Strasbourg : Conseil de l'Europe | Regard éthique | 2004Article
Lavau-Denes S ; Genet D ; Venat-Bouvet L ; Martin J ; Labourey JL ; Tubiana-Mathieu N | 2004Thèse/Mémoire
Voisin V, Auteur | 2004La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique sévère qui touche l'ensemble des muscles (squelettiques, lisses et cardiaques), causée par la déficience en une protéine cytosquelettique : la dystrophine. Une approche alterna[...]Article
Russman BS ; Iannaccone ST ; Samaha FJ | 11/2003Un essai de phase I testant le riluzole (1) a été réalisé chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (ASI) de type I. Ils ont été randomisés dans un rapport 2/1 : deux enfants recevant du riluzole contre un recevant du placebo. L'étude a in[...]Article
Hacein-Bey-Abina S ; von Kalle C ; Schmidt M ; McCormack MP ; Wulffraat N ; Leboulch P ; Lim A ; Osborne CS ; Pawliuk R ; Morillon E ; Sorensen R ; Forster A ; Fraser P ; Cohen JI ; de Saint-Basile G ; Alexander I ; Wintergerst U ; Frebourg T ; Aurias A ; Stoppa-Lyonnet D ; Romana S ; Radford-Weiss I ; Gross F ; Valensi F ; Delabesse E ; MacIntyre E ; Sigaux F ; Soulier J ; Leiva LE ; Wissler M ; Prinz C ; Rabbitts TH ; Le Deist F ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 17/10/2003Est joint à cet article le communiqué de presse de cet article "Thérapie génique du déficit immunitaire DICS-X"Article
Article
Sampaolesi M ; Torrente Y ; Innocenzi A ; Tonlorenzi R ; D'Antona G ; Pellegrino MA ; Barresi R ; Bresolin N ; Cusella-De Angelis MG ; Campbell KP ; Bottinelli R | 25/07/2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Sweet M ; Prentice P ; Jadad AR ; Rizo CA ; ENKIN MW ; Kumar S ; Ford N ; Kirkwood TBL ; Davison S ; Philip I ; Novelli WD ; Jones T ; Garlick W ; Pietroni P ; Winkler F ; Graham L ; Smith R ; Guevara JP ; Wolf FM ; Grum CM ; Clark NM ; Tarrant C ; Windridge K ; Boulton M ; Baker R ; Freeman G ; Antoniou J ; Wilkins D ; Benson J ; Britten N ; Stokes T ; Dixon-Woods M ; Windridge KC ; McKinley RK ; Saeed R ; Constable BL ; Manners E ; Berman BM ; Baldwin E ; Gaze H ; Crane H ; Smith P ; Stone M | 14/06/2003Le British Medical Journal consacre un numéro spécial aux patients. Des rencontres entre médecins et journalistes atteints des mêmes maladies évoquent les changements qui s'opérent dans la relation-médecin-malade. Le lien ci-dessous vous renvoie[...]Article
Article
Louis M ; Lebacq J ; Poortmans JR ; Belpaire-Dethiou MC ; Devogelaer JP ; van Hecke P ; Goubel F ; Francaux M | 05/2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Percheron G, Auteur ; Hogrel JY ; Denot-Ledunois S ; Fayet G ; Forette F ; Baulieu EE ; Fardeau M ; Marini JF | 24/03/2003Article
Silversides CK ; Webb GD ; Harris VA ; Biggar DW | 15/03/2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Paasche-Orlow MK ; Taylor HA ; Brancati FL | 20/02/2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Charrier D | 2003Texte intégral de l'article : Les corticostéroïdes figurent parmi les différentes molécules utilisées dans certains pays chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Plusieurs études ont conclu à une améliorati[...]Publication AFM
2003Texte intégral de l'article : Deux essais cliniques sont actuellement en cours dans la maladie de Pompe ou glycogénose de type II. Financés par Genzyme, Il visent à évaluer la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique d'un traitem[...]Publication AFM
Biard E | 2003Texte intégral de l'article : Structure originale à plus d'un titre, l'Institut de Myologie à l'hôpital Pitié-Salpétrière (AP-HP), rassemble, depuis 1997, médecins et chercheurs autour des patients atteints de maladies neuromusculaires [...]Publication AFM
Bérard C | 2003Texte intégral de l'article : L'évaluation de la fonction motrice dans les maladies neuromusculaires est nécessaire pour suivre l'évolution de la maladie et évaluer l'efficacité de la prise en charge. Une échelle de mesure de la fonctio[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : Les premiers résultats de l'essai clinique de phase I du plasmide-dystrophine dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker ont été communiqués, en juin dernier par l'AFM et Transgène, lors du c[...]Publication AFM
Solbes Latourette S ; Biard E | 2003Texte intégral de l'article : La meilleure appréhension des mécanismes physiopathologiques des maladies neuromusculaires (MNM) permet d'envisager de nouvelles perspectives thérapeutiques dont la thérapie génique, issue de la connaissanc[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Weinfurt KP ; Castel LD ; Li Y ; Sulmasy DP ; Balshem AM ; Benson AB III ; Burnett CB ; Gaskin DJ ; Marshall JL ; Slater EF ; Schulman KA ; Meropol NJ | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Colloque Amyotrophies spinales : ensemble, franchissons une nouvelle Frontière (16-17 mai 2003; Evry) ; AFM-Téléthon | AFM-TELETHON | 2003Document Français Anglais Document joint : B-2116 (b) : Chemins de vie avec une amyotrophie spinaleArticle
Cittadini A ; Comi LI ; Longobardi S ; Petretta VR ; Casaburi C ; Passamano L ; Merola B ; Durante Mangoni E ; Sacca L ; Politano L | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractMultimédia
International Pompe Conference (1-2 Novembre 2003; Heidelberg, Germany) ; Lindner M ; Schaller TH ; van der Ploeg A ; Erny H ; O'Donnell K ; Eymard B ; Laforet P ; Mueller Felber W ; Raben N ; Reuser A ; Hopwood J ; Mellies U ; Bodamer O ; Slonim A ; Wolf B ; Hagemans M ; Winkel L ; Arnold CR | Buren : Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschlande e.V | 2003Vol-1 -Welcome -Patient relations and Basics of Pompe Disease -Patient relations and Basics of Pompe Disease -Patient relations : the work of the International Pompe Association -How early onset (infants, children) Pompe patients present -How la[...]Multimédia
International Pompe Conference (1-2 Novembre 2003; Heidelberg, Germany) ; Shapira S ; House T ; Schaller TH ; Amalfitano A ; Voit TH ; Bajbouj M ; Ollington F ; van der Ploeg A ; Kishnani P ; Wijnem I | Buren : Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschlande e.V | 2003Vol-3 - Workshop Discussion of Patient and -Médical Experiences with Physical Therapy -Guest presentation : Enzyme Replacement Therapy - Experience with enzyme replacement therapy in patients with mocopolysacchari- dose type 1 -Enzyme Replacemen[...]Article
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Tokmakidis SP ; Kokkinidis EA ; Smilios I ; Douda H | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Menasché P ; Hagège AA ; Vilquin JT ; Desnos M ; Abergel E ; Pouzet B ; Bel A ; Sarateanu S ; Scorsin M ; Schwartz K ; Bruneval P ; Benbunan M ; Marolleau JP ; Duboc D ; Marolleau J-P | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Romero NB, Auteur ; Benveniste O ; Braun S ; Leturcq F ; Choquel A ; Payan C ; Ortega V ; Morris G ; Guillet JG ; Mourot B ; Thioudellet C ; Kaplan JC ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M | 2003Livre
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Est joint à cet article une synthèse parue dans "Current Neurology & Neuroscience Reports, 2003, vol 3, N° 1, auteur : HIRANO M.Article
Merlini L ; Mazzone ES ; Solari A ; Morandi L | 07/2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Aiuti A ; Slavin S ; Aker M ; Ficara F ; Deola S ; Mortellaro A ; Morecki S ; Andolfi G ; Tabucchi A ; Carlucci F ; Marinello E ; Cattaneo F ; Vai S ; Servida P ; Miniero R ; Roncarolo MG ; Bordignon C | 28/06/2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Actes de colloque : 6ème congrès international de la World Muscle SocietyArticle
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Badrising UA ; Maat-Schieman M ; Ferrari MD ; Zwinderman AH ; Wessels JAM ; Breedveld FC ; van Engelen BGM ; Hoogendijk JE ; Howeler CJ ; Jennekens FGI ; Koehler PJ ; de Visser M ; Viddeleer A ; Verschuuren JJGM ; Wintzen AR | 03/2002Publication AFM
2002Texte intégral de l'article : Des molécules comme l'hormone de croissance (Growth Hormon) et la troglitazone (une thiazolidine agissant sur l'insulino-résistance) ont été testées, sans réel succès, dans le traitement de la dystrophie my[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : Suite à l'appel d'offres lancé en 2000 pour la constitution de réseaux de recherche sur les maladies rares, 32 projets de recherche ont été retenus et font l'objet d'un financement. Un séminaire de suivi de[...]