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essai clinique
Commentaire :
Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par comparaison avec une thérapie classique ou l'absence de thérapie pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)clinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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Banno H ; Katsuno M ; Suzuki K ; Takeuchi Y ; Kawashima M ; Suga N ; Takamori M ; Ito M ; Nakamura T ; Matsuo K ; Yamada S ; Oki Y ; Adachi H ; Minamiyama M ; Waza M ; Atsuta N ; Watanabe H ; Fujimoto Y ; Nakashima T ; Tanaka F ; Doyu M ; Sobue G | 02/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/05/2009 - Amélioration clinique du syndrome de Kennedy par la leuproréline : un essai de phase 2 japonais concluant Le syndrome de Kennedy, ou amyotrophie spino-bulbaire (SBMA), est u[...]Publication AFM
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2009Le répertoire représente une partie de l’information officielle sur les spécialités pharmaceutiques ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM), qu’elles soient commercialisées ou non. Trois types d’information sont disponibles[...]Article
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Verhamme C ; Vermeulen M ; Baas F ; de Visser M ; van Schaik IN | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 18/12/2009 - L’inefficacité de la vitamine C dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth se confirme : à propos des résultats de l’essai néerlandais La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une[...]Article
Rhodes LE ; Freeman BK ; Auh S ; Kokkinis AD ; La Pean A ; Chen C ; Lehky TJ ; Shrader JA ; Levy EW ; Harris-Love M ; Di Prospero NA ; Fischbeck KH | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Brochure sur l'assistance respiratoire dans le cadre des maladies neuromusculaires.Article
Kaspar RW ; Allen HD ; Ray WC ; Alvarez CE ; Kissel JT ; Pestronk A ; Weiss RB ; Flanigan KM ; Mendell JR ; Montanaro F | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract • 02/02/2010 - Dystrophie musculaire de Becker : l’analyse des mutations du gène DMD comme facteur prédictif de l’âge du début des troubles cardiaques La dystrophie musculaire de Becker (DMB)[...]Article
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Phillips MF ; Quinlivan R | 2009Accès au résumé Cochrane/to Cochrane abstract 05/01/2009 - Les inhibiteurs calciques sont pour l’instant sans intérêt dans le traitement de la myopathie de Duchenne : à propos d’une revue Cochrane La dystrophie musculaire de Duchen[...]Article
Kearney M ; Orrell RW ; Fahey M ; Pandolfo M | 2009Accès au résumé Cochrane/to Cochrane abstractArticle
Farrar MA ; Johnston HM ; Grattan-Smith P ; Turner A ; Kiernan MC | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Current opinion in neurology, 22, 5. Emerging genetic therapies to treat Duchenne muscular dystrophy
Nelson SF ; Crosbie RH ; Miceli MC ; Spencer MJ | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Minis MA ; Heerkens Y ; Engels J ; Oostendorp R ; van Engelen B | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Buyse GM ; Van der Mieren G ; Erb M ; D'Hooge J ; Herijgers P ; Verbeken E ; Jara A ; Van Den Bergh A ; Mertens L ; Courdier-Fruh I ; Barzaghi P ; Meier T | 01/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hengstman GJD ; van den Hoogen FHJ ; van Engelen BGM | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Historique AFM
Forum Santé 2009 (19-20 Mars 2009; Evry) ; Rivière H ; Schanen-Bergot MO ; Raucaz A | AFM-TELETHON | 2009Document de travail, cette enquête terrain réalisée fin 2008 auprès des délégations, des services régionaux, des groupes d'intérêt et de l'équipe DRAC s'inscrit dans la préparation du Forum Santé des 19 et 20 mars 2009 et plus globalement dans l[...]Reco PNDS
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Bringing down the barriers in translational medicine in inherited neuromuscular diseases (1-9 décembre 2009; Brussels, Belgique) | TREAT-NMD | 2009Livret des abstrats des communications téléchargeable sur le site de TREAT-NMDArticle
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Micallef J ; Attarian S ; Dubourg O ; Gonnaud PM ; Hogrel JY ; Stojkovic T ; Bernard R ; Jouve E ; Pitel S ; Vacherot F ; Remec JF ; Jomir L ; Azabou E ; Al-Moussawi M ; Lefebvre MN ; Attolini L ; Yaici S ; Tanesse D ; Fontes M ; Pouget J ; Blin O | 2009Comment in: Charcot-Marie-Tooth disease type 1A: is ascorbic acid effective? Pareyson D, Solari A. Lancet Neurol. 2009 Dec;8(12):1075-7.Livre
La loi relative aux droits des patients - dite "Loi de Démocratie Sanitaire" - et les lois dites de Bioéthique normalisent les rapports du médecin avec son patient et fixent de nouvelles règles entre médecine et société. Cet ouvrage propose un é[...]Article
Arnold GL ; Vanhove J ; Freedenberg D ; Strauss A ; Longo N ; Burton B ; Garganta C ; Ficicioglu C ; Cederbaum S ; Harding C ; Boles RG ; Matern D ; Chakraborty P ; Feigenbaum A | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fanin M ; Nascimbeni AC ; Aurino S ; Tasca E ; Pegoraro E ; Nigro V ; Angelini C | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Barthelemy I ; Barrey E ; Thibaud JL ; Uriarte A ; Voit T ; Blot S ; Hogrel JY | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/11/2009 - Une technique innovante et reproductible dans l’évaluation de la locomotion chez le chien myopathe La maladie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquence c[...]Article
Thompson R ; Schoser B ; Monckton DG ; Blonsky K ; Lochmuller H | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Willmann R ; Possekel S ; Dubach-Powell J ; Meier T ; Ruegg MA | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Symposium : Clinicopathological aspects of neuromuscular disorders - A new horizon ; Nakamura A ; Takeda SI | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Symposium : Clinicopathological aspects of neuromuscular disorders - A new horizon ; Suzuki K ; Kastuno M ; Banno H ; Sobue G | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Allen RC ; Jaramillo J ; Black R ; Sandoval D ; Morrison L ; Qualls C ; Carter KD ; Nerad JA | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/05/2009 - Prévalence et prise en charge des complications oculaires dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée : à propos d’un isolat de patients du Nouveau-Mexique La dystrophie m[...]Thèse/Mémoire
Portejoie M, Auteur | 2009Les progrès en génétique, des vingt dernières années, rendent possibles, aujourd'hui, pour les personnes asymptomatiques appartenant à des familles dans lesquelles existe une maladie transmissible, de connaître leur statut génétique, à condition[...]Article
Desguerre I ; Mayer M ; Zeller R ; Bécane HM ; Bastuji-Garin S ; Leturcq F ; Chiron C ; Chelly J ; Gherardi RK ; Christov C | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2009 - La dystrophie musculaire de Duchenne plus hétérogène qu’il n’y paraît : à propos d’une étude française La myopathie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus [...]Article
Toumi S ; Ghnaya H ; Braham A ; Harrabi I ; Laouani-Kechrid C ; Groupe tunisien d'étude des myosites inflammatoires | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Save J, Auteur | 2009Ce mémoire traite des impacts psychologiques de l'inclusion dans un essai thérapeutique auprès d'adolescents et de jeunes adultes atteints d'ataxie de Friedreich. L'analyse s'est portée sur des dimensions telles que l'anxiété (STA-Y), la dépress[...]Article
Soliven B ; Rezania K ; Gundogdu B ; Harding-Clay B ; Oger J ; Arnason BGW | 15/12/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 05/01/2009 - La terbutaline, un agoniste beta-2, à l’essai dans la myasthénie auto-immune La myasthénie est une des plus maladies neuromusculaires les plus fréquentes touchant la populati[...]Article
Bernier AV ; Sentner CP ; Correia CE ; Theriaque DW ; Shuster JJ ; Smit GPA ; Weinstein DA | 12/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Burns TM ; Conaway MR ; Cutter GR ; Sanders DB ; The Muscle Study Group | 12/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 16/02/2009 - Construction d’un nouvel indice pour le suivi de la myasthénie d’origine auto-immune La myasthénie auto-immune est une pathologie neuromusculaire fréquente touchant plutôt la[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Des banques de données concernant plusieurs maladies neuromusculaires sont, actuellement, en cours de développement au niveau français et international. L'objectif est d'aider à mieux appréhender ces maladies et[...]Article
Auvinen S ; Suominen T ; Hannonen P ; Bachinski LL ; Krahe R ; Udd B | 11/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 05/01/2009 - Des mutations du gène ZNF9 chez des patients fibromyalgiques : continuum clinique ou association fortuite ? La fibromyalgie correspond à un ensemble de manifestations doulour[...]Article
Neurotherapeutics, 5, 4. Idiopathic inflammatory myopathies : Current and future therapeutic options
Wiendl H | 10/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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McDowell R ; Li JS ; Benjamin DK Jr ; Morgan C ; Becker A ; Kishnani PS ; Kanter RJ | 10/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/11/2008 - Un risque accru de troubles du rythme cardiaque chez les enfants traités par enzymothérapie dans la maladie de Pompe La maladie de Pompe est la plus sévère des glycogénoses m[...]Livre
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Texte intégral de l'article Un essai multicentrique en double aveugle visant à tester l’effi cacité de la DHEA dans la dystrophie myotonique de Steinert (DM1) a été mené dans 10 centres français. Cet essai a inclus 75 patients atteints de DM[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Afi n d’évaluer l’effi cacité et la tolérance du salbutamol dans l’amyotrophie spinale infantile (ASI) de type 2, une équipe italienne a réalisé une étude, en ouvert, chez 23 enfants atteints de cette pathologie. [...]Article
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Andersen ST ; Vissing J | 12/08/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 04/08/2008 - Maladie de McArdle : deux nouvelles recommandations importantes en matière diététique La maladie de McArdle est une des plus fréquentes myopathies d’origine métabolique. Due[...]Article
The Muscle Study Group | 5/08/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/07/2008 - Pas d'avantage à rajouter du mycophénolate de mofétil (Cellcept®) aux corticoïdes dans la myasthénie auto-immune La myasthénie est une des maladies neuromusculaires les plus[...]Livre
Second sémininaire interuniversitaire sur la clinique du handicap SICHLA (octobre 2007; Nanterre) ; Ciccone A ; Korff Sausse S ; Salbreux R ; Missonnier S | Editions érès | Connaissances de la diversité | 08/2008Les pratiques cliniques auprès de personnes en situation de handicap soulèvent de multiples questions fondamentales sur l’origine, la vie ou la mort (avec, notamment, le diagnostic prénatal), la procréation et la filiation (le droit à la sexuali[...]Article
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Kaya F ; Belin S ; Micallef J ; Blin O ; Fontes M | 08/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Texte intégral de l'article Une trentaine de spécialistes (médecins et kinésithérapeutes) ont participé, en janvier dernier, au groupe de travail "respiration" initié par l'AFM. Parmi les thèmes à l'ordre du jour, ont notamment été abordés :[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Effets du saccharose… Une première étude randomisée, en crossover, versus placebo, a été menée chez des patients atteints de la maladie de McArdle afin de déterminer si une dose plus faible de saccharose ([...]Publication AFM
Texte intégral de l'article Un essai thérapeutique de phase II/III (LOTS), multicentrique, international et contrôlé versus placebo a évalué l'éfficacité d'un traitement de 18 mois par Myozyme® (alglucosidase alpha, enzyme recombinante humai[...]Article
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Buckley BM | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article Les essais cliniques dans les maladies rares. La principale difficulté dans ce type d'essais cliniques consiste à recruter les patients adéquats en nombre suffisant. Une tension pal[...]Article
Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article La thérapie génique des maladies héréditaires présente une expertise historique, équilibrée et réaliste de l'approche de la thérapie génique, complexe mais potentiellement prometteu[...]Article
Ponseti JM ; Gamez J ; Azem J ; Lopez-Cano M ; Vilallonga R ; Armengol M | 06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/01/2008 - Un plaidoyer pour l’utilisation des immunoglobulines dans les poussées myasthéniques. La myasthénie est une maladie neuromusculaire fréquente, d’origine auto-immune et entraî[...]Article
Andersen ST ; Haller RG ; Vissing J | 06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 04/08/2008 - Maladie de McArdle : deux nouvelles recommandations importantes en matière diététique La maladie de McArdle est une des plus fréquentes myopathies d’origine métabolique. Due [...]Article
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Texte intégral de l'article : Le 15 mars dernier, le Génocentre d'Evry a accueilli le 17e Congrès national annuel de l'association "Charcot-Marie-Tooth" ou CMT-France. Deux cent vingt personnes environ, dont les médecins et chercheurs p[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : Trois centres de référence français (Marseille, Nantes et Paris) sont impliqués dans un essai mené par PTC Therapeutics dans 38 centres répartis dans le monde. Cet essai de phase IIb, visant à évaluer la to[...]Publication AFM
PTC124 est au stade de recrutement des patients. Thomas Voit, investigateur coordinateur de cet essai en France, demande aux médecins concernés des consultations pluri - disciplinaires de prendre contact avec l'un ou l'autre des trois centres in[...]Publication AFM
Publication AFM
Les dernières inclusions de l'essai clinique visant à évaluer la tolérance et la pharmacocinétique du TRO19622 chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile devraient avoir lieu en juillet 2008. Une étude visant à évaluer la pén[...]Publication AFM
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05/2008Article
Chan JW | 04/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 21/03/2008 - Le mofetil aussi efficace que la corticothérapie dans les stades précoces de myasthénie oculaire : à propos d’un essai en ouvert La myasthénie oculaire est une maladie neurom[...]Publication AFM
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03/2008Texte intégral de l'article Une récente étude canadienne confirme l'intérêt de l'administration prolongée du déflazacort. L'étude inclut 79 jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ces patients ont été suivis pend[...]Publication AFM
Reveillere C ; Brignol TN | 03/2008Texte intégral de l'article En dehors de la fréquence des hospitalisations, la dyspnée a un impact majeur sur la qualité de vie liée à la santé chez les personnes sous ventilation non invasive à domicile. Cette conclusion d'une étude multi[...]Article
Meininger V ; Pradat PF ; Camdessanché JP ; Carluer L ; Cintas P ; Corcia P ; Echaniz-Laguna A ; Gonzalez-Bermejo J ; Nicolas G ; Vandenberghe N ; Verschueren A | 03/2008Livre
Brochure éditée par CMT-France avec l'aide du Dr Odile Dubourg, Neurologue, Centre de référence des pathologies Neuromusculaires Paris-Est, qui décrit brièvement la CMT et répond aux questions suivantes : > Comment se manifeste-t-elle ? > Comm[...]Article
19/03/2008 - Une méta-analyse des essais cliniques dans les paralysies périodiques : à propos d’une nouvelle revue Cochrane Les paralysies périodiques sont des maladies neuromusculaires très rares, génétiquement déterminées, se traduisant pa[...]Article
Young P ; Stogbauer F ; Butterfass-Bahloul T | 23/01/200819/03/2008 - Une nouvelle revue Cochrane sur les essais thérapeutiques dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth Les neuropathies héréditaires sensitivo-motrices de type Charcot-Marie-Tooth constituent un ensemble très hétérogène tant au niveau[...]Article
Ruperto N ; Ravelli A ; Pistorio A ; Ferriani V ; Calvo I ; Ganser G ; Brunner J ; Dannecker G ; Silva CA ; Stanevicha V ; Cate RT ; van Suijlekom-Smit LWA ; Voygioyka O ; Fischbach M ; Foeldvari I ; Hilario O ; Modesto C ; Saurenmann RK ; Sauvain MJ ; Scheibel I ; Sommelet D ; Tambic-Bukovac L ; Barcellona R ; Brik R ; Ehl S ; Jovanovic M ; Rovensky J ; Bagnasco F ; Lovell DJ ; Martini A ; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation(Printo) ; Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG) | 15/01/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Skura CL ; Fowler EG ; Wetzel GT ; Graves M ; Spencer MJ | 8/01/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Réseau Treat-Nmd (Scientific and Technological Advisory Council (STAC); 14-16 Janvier 2008; Milan) ; Laouenan H | 01/2008Texte intégral de l'article Lancé à evry en janvier 2007, le réseau d'excellence treat-nmd, pour son premier anniversaire, fait le bilan. A cette occasion, le "gouverning board ",qui s'était déjà réuni en juillet dernier à Naarden (pays-b[...]Publication AFM
01/2008Texte intégral de l'article Récemment publiés, les résultats de l’essai de phase I mené par la société néerlandaise Prosensa montrent qu’une injection intramusculaire d’oligonucléotides anti-sens (PRO051) est bien tolérée et qu’elle indui[...]Article
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Dziewas R ; Waldmann N ; Böntert M ; Hor H ; Müller T ; Okegwo A ; Ringelstein EB ; Young P | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
McDonald C ; Henricson E ; Abresh R | 2008Community-based monitoring of physical activity can be done with the objective of assessing baseline activity and compare to population based means, to measure the impact of an intervention or to provide direct feedback to certain populations at[...]Article
Schaefer AM ; McFarland R ; Blakely EL ; He L ; Whittaker RG ; Taylor RW ; Chinnery PF ; Turnbull DM | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/10/2007 - La prévalence des cytopathies mitochondriales sans doute sous-estimée Les maladies (ou cytopathies) mitochondriales) constituent un vaste ensemble de pathologies humaines don[...]Article
Wagner KR ; Fleckenstein JL ; Amato AA ; Barohn RJ ; Bushby K ; Escolar DM ; Flanigan KM ; Pestronk A ; Tawil R ; Wolfe GI ; Eagle M ; Florence JM ; King WM ; Pandya S ; Straub V ; Juneau P ; Meyers K ; Csimma C ; Araujo T ; Allen R ; Parsons SA ; Wozney JM ; Lavallie ER ; Mendell JR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/04/2008 - Premier essai clinique de phase I avec un inhibiteur de la myostatine dans plusieurs formes de dystrophie musculaire : des résultats très attendus et un peu décevants La myos[...]Article
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Dastmalchi M ; Grundtman C ; Alexanderson H ; Mavragani CP ; Einarsdottir H ; Barbasso Helmers S ; Elvin K ; Crow MK ; Nennesmo I ; Lundberg IE | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Trollet C ; Popplewell L ; Malerba A ; Graham I | 2008Modulation and variability in (i) exon splicing (exon skipping), and (ii) RNA stability and translation (RNA interference), are naturally occurring phenomena now being harnessed as therapeutic strategies to treat inherited diseases like the musc[...]Rapport institutionnel
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Williams JH ; Schray RC ; Sirsi SR ; Lutz GJ | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kirschner J ; Mercuri E ; Straub V ; Bushby K | 2008No cure is available for Spinal Muscular Atrophy (SMA). Nevertheless soon a number of potential treatments for SMA based on in vitro studies will become available from the pharmaceutical industry, and several attempts are running to establish th[...]Article
Dierick I ; Baets J ; Irobi J ; Jacobs A ; de Vriendt E ; Deconinck T ; Merlini L ; van den Bergh P ; Rasic VM ; Robberecht W ; Fischer D ; Morales RJ ; Mitrovic Z ; Mazanec R ; Kochanski A ; Jordanova A ; Auer Grumbach M ; Helderman-van den Enden ATJM ; Wokke JHJ ; Nelis E ; Timmerman V | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 04/04/2008 - Démembrement génétique des neuropathies héréditaires motrices distales : l’hétérogénéité reste la règle Les neuropathies héréditaires motrices distales (ou distal hereditary[...]Article
Collectif | 2008Over the past decade, there has been accumulating experimental evidence that stem cell transplantation could be a new, effective approach for repairing damaged myocardium. A surprisingly wide range of non-myogenic cell types improves ventricular[...]Article
Menasché P ; Alfieri O ; Janssens S ; McKenna W ; Reichenspurner H ; Trinquart L ; Vilquin JT ; Marolleau JP ; Seymour B ; Larghero J ; Lake S ; Chatellier G ; Solomon S ; Desnos M ; Hagège AA | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Duboc D ; Wahbi K ; Meune C ; Eymard B ; Toutain A ; Bérard C ; Bécane HM | 2008DMD: Background Duchenne muscular dystrophy (DMD), due to lack of dystrophin, is associated with severe myocardial dysfunction. Although preliminary data support the efficacy of angiotensin-converting enzyme inhibitors on left ventricular ([...]Article
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Echaniz-Laguna A ; Bousiges O ; Loeffler JP ; Boutillier AL | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
van Ommen GJ ; van Deutekom J ; Aartsma Rus A | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Humbertclaude V ; Hamroun D ; Tuffery-Giraud S ; Claustres M ; Beroud C | 2008INTRODUCTION Les banques de données associent les données moléculaires et cliniques des patients présentant une maladie neuromusculaire d'origine génétique. A chaque gène correspond une banque OBJECTIFS Les objectifs sont de préciser les corréla[...]Article
Trinh-Duc A ; Santin A ; Sureau C ; Bagou G ; Charpentier S ; Couvreur J ; Fougeras O ; Miranda J ; Philippe JM ; Perrier C ; Raphaël V ; Le Gall C | 2008Thèse/Mémoire
Sacconi S, Auteur | 2008La DMFSH est associée à une contraction de l'allèle D4Z4 localisé sur le chromosome 4q35 et à une dérégulation de la transcription des gènes situés en proximité, parmi lesquels FRG1 et ANT1. Nous avons analysé les propriétés biologiques de myobl[...]Article
5e Congrès international de rééducation dans les maladies neuromusculaires (5th international rehabilitation conference in neuromuscular diseases; 30 mai - 1er juin 2008; Marseille, France) ; Eagle M ; Scott E | 2008Le réseau North Star Clinical Network for Paediatric Neuromuscular Disease Management (NSCN) est une collaboration entre centres neuromusculaires du Royaume-Uni dont l'objectif est d'optimiser la prise en charge des enfants atteints de troubles [...]Rapport institutionnel
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Corveleyn A ; Morris MA ; Dequeker E ; Sermon K ; Davies JL ; Antinolo G ; Schmutzler A ; Vanecek J ; Nagels N ; Zika E ; Palau F ; Ibarreta D | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Preimplantation genetic diagnosis is now well established and provided in many European countries. However, regulations, professional standards and accreditation requirements can differ notab[...]Article
Huang S ; Risques RA ; Martin GM ; Rabinovitch PS ; Oshima J | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Cette notice réunit les questions les plus fréquentes posées par ceux qui souhaitent participer à un essai clinique. Elle vise à leur procurer toute l'information nécessaire pour prendre la décision de participer à un essai si l'opportunité se p[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Baranov VS ; Vakharlovsky VG ; Komantzev V ; Malysheva OV ; Kiselev AV | 2008The results of prolonged valproic acid (VA) treatment of 13 patients affected with proximal spinal muscular atrophy (SMA) are summarized. Positive clinical response was registered in 10 out of 13 SMA patients. Some minor clinical progress was re[...]Reco PNDS
Ce glossaire réunit les définitions de plusieurs termes spécialisés, techniques ou scientifiques, dans le domaine des essais cliniques et de la recherche biomédicale.Reco PNDS
Réponse aux questions fréquemment posées sur la thérapie cellulaire par les patients.Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Peschanski M | 2008In a preliminary study published 8 years ago (Bachoud-Lévi et al., The Lancet 2000) we showed encouraging results of transplantations of foetal neuroblasts to the brain of patients with Huntington's Disease. Four out of the 5 grafted patients ex[...]Article
Randell DJ ; Byars A ; Williams F ; Miller L | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
van der Lee JH ; Wesseling J ; Tanck MWT ; Offringa M | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Furukawa Y ; Yoshikawa H ; Iwasa K ; Yamada M | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/01/2008 - SMA et hydroxyurée : efficacité biologique non confirmée en clinique Les amyotrophies spinales infantiles, dont il existe trois types selon le degré de gravité, sont des aff[...]Article
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Laminopathies include a wide range of heterogeneous diseases involving different tissues, ranging from isolated peripheral neuropathies to systemic, premature aging diseases as Hutchinson-Gilford Progeria. Since the first involvement of the LMNA[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Pouget J | 2008Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) remains an intriguing neurodegenerative disorder and we do net yet understood its pathogenesis. The discovery of the Cu, Zn superoxyde dismutase gene (SOD1) mutation in 20% of familial cases dramatically modif[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Rose MR | 2008There are several motivations for the increasing interest in assessing quality of life (QoL) in chronic long term conditions such as neuromuscular disease (NMD). Many NMDs are not treatable, and even those that are may have persistent morbidity [...]Article
Martinuzzi A ; Liava A ; Trevisi E ; Frare M ; Tonon C ; Malucelli E ; Manners E ; Kemp GJ ; Testa C ; Barbiroli B ; Lodi R | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/01/2008 - Inefficacité du ramipril dans la myopathie de McArdle La myopathie de McArdle ou glycogénose de type V est une des myopathies métaboliques les plus fréquentes, notamment à l[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vilquin JT ; Marolleau JP ; Hagège A ; Larghero J ; Schwartz K ; Menasché P | 2008Cell grafting is a potential approach to improve cardiac healing and limit the progression of heart failure, which is characterized by a rapid and irreversible loss of cardiomyocytes. Many cell types have been tested. Myoblasts, being skeletal m[...]Livre
Vous pouvez consulter les "temps forts" du congrès et les posters sur le site de de Myology 2008Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Urtizberea JA ; De Munain LA ; Mignard C ; Boué P ; Doppler V ; Hogrel JY ; Stockholm D ; Payan C ; Poza J ; Bousquet N ; Richard I ; Fougerousse F ; Calpain Study Group | 2008The determination of the natural history is a prerequisite to any future clinical trial in a given myopathy. This is particularly true in calpainopathy where the individual disease progression may markedly vary and where the course itself seems [...]Article
Padua L ; Aprile I ; Cavallaro T ; Commodari I ; Pareyson D ; Quattrone A ; Rizzuto N ; Vita G ; Tonali P ; Schenone A ; Italian CMT QoL Study Group | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Karlawish J ; Cary MS ; Rubright J ; TenHave T | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Sanders DB ; Hart IK ; Mantegazza R ; Shukla SS ; Siddiqi ZA ; De Baets MHV ; Melms A ; Nicolle MW ; Solomons N ; Richman DP | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/07/2008 - Pas d'avantage à rajouter du mycophénolate de mofétil (Cellcept®) aux corticoïdes dans la myasthénie auto-immune La myasthénie est une des maladies neuromusculaires les plus[...]Article
Pénisson-Besnier I ; Devillers M ; Porcher R ; Orlikowski D ; Doppler V ; Desnuelle C ; Ferrer X ; Bes MCA ; Bouhour F ; Tranchant C ; Lagrange E ; Vershueren A ; Uzenot D ; Cintas P ; Sole G ; Hogrel JY ; Laforet P ; Vial C ; Sacconi S ; Pouget J ; Eymard B ; Chevret S ; Annane D ; Vila AL | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 25/09/2008 - La DHEA sans grand effet dans la maladie de Steinert : à propos d’un essai multicentrique français La maladie de Steinert est une des maladies neuromusculaires les plus fréqu[...]Article
Collectif ; Léger JM ; Merkies IS ; van den Bergh P ; van Schaik IN | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Solari A ; Laura M ; Salsano E ; Radice S ; Pareyson D ; On behalf of the CMT-TRIAAL Study Group | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/01/2008 - Essais thérapeutiques et maladie de Charcot-Marie-Tooth : la fiabilité des outils de mesure à l’étude. La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une des maladies neuromuscu[...]Article
Mercuri E, Auteur ; Mayhew A ; Muntoni F ; Messina S ; Straub V ; van Ommen GJ ; Voit T ; Bertini E ; Bushby K | 2008Report of three expert workshops - TREAT-NMD/ENMC workshop on outcome measures 12th-13th May 2007 Naarden The Netherlands; - TREAT-NMD workshop on outcome measures in experimental trials for DMD 30th June-1st July 2007 Naarden The Netherlands[...]