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clinical trialsSynonymsclinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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Tawil R ; Wagner KR ; Hamel JI ; Leung DG ; Statland JM ; Wang LH ; Genge A ; Sacconi S ; Lochmuller H ; Reyes-Leiva D ; Diaz-Manera J ; Alonso-Perez J ; Muelas N ; Vilchez JJ ; Pestronk A ; Gibson S ; Goyal NA ; Hayward LJ ; Johnson N ; LoRusso S ; Freimer M ; Shieh PB ; Subramony SH ; van Engelen B ; Kools J ; Leinhard OD ; Widholm P ; Morabito C ; Moxham CM ; Cadavid D ; Mellion ML ; Odueyungbo A ; Tracewell WG ; Accorsi A ; Ronco L ; Gould RJ ; Shoskes J ; Rojas LA ; Jiang JG | 05/2024Article
Edgewise Therapeutics annonce les premiers résultats positifs sur deux ans de l'essai ouvert ARCH de Sevasemten (EDG-5506) chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de BeckerArticle
Schwartz O ; Vill K ; Pfaffenlehner M ; Behrens M ; Weiss C ; Johannsen J ; Friese J ; Hahn A ; Ziegler A ; Illsinger S ; Smitka M ; von Moers A ; Kolbel H ; Schreiber G ; Kaiser N ; Wilichowski E ; Flotats-Bastardas M ; Husain RA ; Baumann M ; Kohler C ; Trollmann R ; Schwerin-Nagel A ; Eisenkolbl A ; Schimmel M ; Fleger M ; Kauffmann B ; Wiegand G ; Baumgartner M ; Rauscher C ; Cirak S ; Glaser D ; Bernert G ; Hagenacker T ; Goldbach S ; Probst-Schendzielorz K ; Lochmuller H ; Muller-Felber W ; Schara-Schmidt U ; Walter MC ; Kirschner J ; Pechmann A | 08/04/2024Article
Mercuri E ; Vilchez JJ ; Boespflug-Tanguy O ; Zaidman CM ; Mah JK ; Goemans N ; Muller-Felber W ; Niks EH ; Schara-Schmidt U ; Bertini E ; Comi GP ; Mathews KD ; Servais L ; Vandenborne K ; Johannsen J ; Messina S ; Spinty S ; McAdam L ; Selby K ; Byrne B ; Laverty CG ; Carroll K ; Zardi G ; Cazzaniga S ; Coceani N ; Bettica P ; McDonald CM | 04/2024Article
Bharucha-Goebel DX ; Todd JJ ; Saade D ; Norato G ; Jain M ; Lehky T ; Bailey RM ; Chichester JA ; Calcedo R ; Armao D ; Foley AR ; Mohassel P ; Tesfaye E ; Carlin BP ; Seremula B ; Waite M ; Zein WM ; Huryn LA ; Crawford TO ; Sumner CJ ; Höke A ; Heiss JD ; Charnas L ; Hooper JE ; Bouldin TW ; Kang EM ; Rybin D ; Gray SJ ; Bonnemann CG | 21/03/2024Article
Doody A ; Alfano L ; Diaz-Manera J ; Lowes L ; Mozaffar T ; Mathews KD ; Weihl CC ; Wicklund M ; Hung M ; Statland J ; Johnson NE | 15/03/2024Article
Dang UJ ; Damsker JM ; Guglieri M ; Clemens PR ; Perlman SJ ; Smith EC ; Horrocks I ; Finkel RS ; Mah JK ; Deconinck N ; Goemans NM ; Haberlova J ; Straub V ; Mengle-Gaw L ; Schwartz BD ; Harper A ; Shieh PB ; De Waele L ; Castro D ; Yang ML ; Ryan MM ; McDonald CM ; Tulinius M ; Webster RI ; McMillan HJ ; Kuntz N ; Rao VK ; Baranello G ; Spinty S ; Childs AM ; Sbrocchi AM ; Selby KA ; Monduy M ; Nevo Y ; Vilchez JJ ; Nascimento-Osorio A ; Niks EH ; De Groot IJM ; Katsalouli M ; van den Anker JN ; Ward LM ; Leinonen M ; D'Alessandro AL ; Hoffman EP | 12/03/2024Article
Crawford TO ; Darras BT ; Day JW ; Dunaway Young S ; Duong T ; Nelson LL ; Barrett D ; Song G ; Bilic S ; Cote S ; Sadanowicz M ; Iarrobino R ; Xu TJ ; O'Neil J ; Rossello J ; Place A ; Kertesz N ; Nomikos G ; Chyung Y | 12/03/2024Article
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Schoser B ; Kishnani PS ; Bratkovic D ; Byrne BJ ; Claeys KG ; Diaz-Manera J ; Laforet P ; Roberts M ; Toscano A ; van der Ploeg AT ; Castelli J ; Goldman M ; Holdbrook F ; Sitaraman Das S ; Wasfi Y ; Mozaffar T | 28/02/2024Article
Weiss MD ; Freimer M ; Leite MI ; Maniaol A ; Utsugisawa K ; Bloemers J ; Boroojerdi B ; Howard E ; Savic N ; Howard JF | 24/02/2024Article
Howard Jr JF ; Vu T ; Mantegazza R ; Kushlaf H ; Suzuki S ; Wiendl H ; Beasley KN ; Liao S ; Meisel A | 21/02/2024Article
Billich N ; Bray P ; Truby H ; Evans M ; Carroll K ; de Valle K ; Adams J ; Kennedy RA ; Villano D ; Kornberg AJ ; Yiu EM ; Ryan MM ; Davidson ZE | 14/02/2024Article
Mehnert A ; Bershan S ; Kollmus-Heege J ; Gerischer L ; Herdick ML ; Hoffmann S ; Lehnerer S ; Scheibe F ; Stascheit F ; Stein M ; Buchan AM ; Meisel A ; Aigner A ; Mergenthaler P | 06/02/2024Article
Todd JJ ; Lawal TA ; Chrismer IC ; Kokkinis A ; Grunseich C ; Jain MS ; Waite MR ; Biancavilla V ; Pocock S ; Brooks K ; Mendoza CJ ; Norato G ; Cheung K ; Riekhof W ; Varma P ; Colina-Prisco C ; Emile-Backer M ; Meilleur KG ; Marks AR ; Webb Y ; Marcantonio EE ; Foley AR ; Bonnemann CG ; Mohassel P | 02/2024AFM Publication
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]AFM Publication
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Misse RG ; Dos Santos AM ; Borges IBP ; Grecco MV ; Faria MSMS ; da Silva LRS ; Correia BL ; Kim AWS ; Tanaka C ; Greve JMD ; Baptista AF ; Shinjo SK | 01/02/2024Article
Muntoni F ; Byrne BJ ; McMillan HJ ; Ryan MM ; Wong BL ; Dukart J ; Bansal A ; Cosson V ; Dreghici R ; Guridi M ; Rabbia M ; Staunton H ; Tirucherai GS ; Yen K ; Yuan X ; Wagner KR | 02/2024Article
Buchignani B ; Cicala G ; Cumbo F ; Ricci M ; Capasso A ; Ticci C ; Mazzanti S ; Brolatti N ; Tosi M ; Dosi C ; Antonaci L ; Coratti G ; Pera MC ; Leone D ; Palermo C ; Berti B ; Frongia AL ; Sacchini M ; Bruno C ; Masson R ; D'Amico A ; Battini R ; Pane M ; Mercuri E | 30/01/2024Article
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Kiselev A ; Maretina M ; Shtykalova S ; Al-Hilal H ; Maslyanyuk N ; Plokhih M ; Serebryakova E ; Frolova M ; Shved N ; Krylova N ; Il'ina A ; Freund S ; Osinovskaya N ; Sultanov I ; Egorova A ; Lobenskaya A ; Koroteev A ; Sosnina I ; Gorelik Y ; Bespalova O ; Baranov V ; Kogan I ; Glotov A | 25/01/2024Article
McNiff MM ; Hawkins S ; Haase B ; Bullivant J ; McIver T ; Mitelman O ; Emery N ; Tasca G ; Voermans N ; Diaz-Manera J | 24/01/2024Article
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Saygin D ; Werth V ; Paik JJ ; Park JK ; Needham M ; Lundberg IE ; Christopher-Stine L | 12/01/2024Article
Boentert M ; Berger KI ; Diaz-Manera J ; Dimachkie MM ; Hamed A ; Riou França L ; Thibault N ; Shukla P ; Ishak J ; Caro JJ | 12/01/2024Article
Ricci G ; Govoni A ; Torri F ; Astrea G ; Buchignani B ; Marinella G ; Battini R ; Manca ML ; Castiglione V ; Giannoni A ; Emdin M ; Siciliano G | 05/01/2024Article
Armstrong N ; Apkon S ; Berggren KN ; Braun C ; Ciafaloni E ; Connolly A ; Kennedy A ; Kuntz N ; Mathews K ; McGuire M ; Parad R ; Scavina M ; Scharf RJ ; Waldrop M | 04/01/2024Article
Scalco RS ; Morrow JM ; Manole A ; Skorupinska I ; Ricciardi F ; Matthews E ; Hanna MG ; Fialho D | 03/01/2024Article
Frangiamore R ; Rinaldi E ; Vanoli F ; Andreetta F ; Ciusani E ; Bonanno S ; Maggi L ; Gallone A ; Colasuonno A ; Tramacere I ; Cheli M ; Pinna A ; Mantegazza R ; Antozzi C | 02/01/2024Article
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Nakamori M ; Nakatani D ; Sato T ; Hasuike Y ; Kon S ; Saito T ; Nakamura H ; Takahashi MP ; Hida E ; Komaki H ; Matsumura T ; Takada H ; Mochizuki H | 01/2024Article
Zang J ; Witt S ; Johannsen J ; Weiss D ; Denecke J ; Dumitrascu C ; Nießen A ; Quitmann JH ; Pflug C ; Flügel T | 2024Article
Mendell JR ; Pozsgai ER ; Lewis S ; Griffin DA ; Lowes LP ; Alfano LN ; Lehman KJ ; Church K ; Reash NF ; Iammarino MA ; Sabo B ; Potter R ; Neuhaus S ; Li X ; Stevenson H ; Rodino-Klapac LR | 01/2024Article
Woodcock IR ; Tachas G ; Desem N ; Houweling PJ ; Kean M ; Emmanuel J ; Kennedy R ; Carroll K ; de Valle K ; Adams J ; Lamande SR ; Coles C ; Tiong C ; Burton M ; Villano D ; Button P ; Hogrel JY ; Catling-Seyffer S ; Ryan MM ; Delatycki MB ; Yiu EM | 2024Article
Dudziec MM ; Lee LE ; Massey C ; Tropman D ; Skorupinska M ; Laura M ; Reilly MM ; Ramdharry GM | 29/12/2023Article
Toscano A ; Pollissard L ; Msihid J ; van der Beek N ; Kishnani PS ; Dimachkie MM ; Berger KI ; DasMahapatra P ; Thibault N ; Hamed A ; Zhou T ; Haack KA ; Schoser B | 27/12/2023Article
Stinissen L ; Bouma S ; Bohm J ; Van Tienen J ; Fischer H ; Hughes Z ; Lennox A ; Ward E ; Wood M ; Foley AR ; Oortwijn W ; Jungbluth H ; Voermans NC | 23/12/2023Article
Hernandez-Sanchez A ; Parra-Sanchez L ; Montolio M ; Rueda-Ruzafa L ; Ortiz-Comino L ; Sánchez-Joya MDM | 22/12/2023