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Auteur Dupuy-Maury F
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VLM
[Entretien] Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, revient sur les difficultés rencontrées par les premiers candidats-médicaments lors des différentes phases de discussion avec les agences règlementaires américaine et européenne [...]VLM
Un travail collaboratif mené par plusieurs équipes dont celle de Denis Furling, de l'Institut de Myologie, viennent de confirmer l'existence d'un lien entre les atteintes cardiaques fréquentes dans la maladie de Steinert et le défaut de transcri[...]VLM
Grâce aux traitements ayant fait l'objet d'essais cliniques, certains malades sont stabilisés, voire se sentent mieux. Pourtant, pour les agences règlementaires, ce bénéfice n'est pas suffisamment avéré sur le plan statistique. Une solution util[...]VLM
Face aux spécificités des biothérapies innovantes et de certaines maladies rares qui font leurs premiers pas dans les essais thérapeutiques innovants, les outils règlementaires classiques sont souvent peu adaptés, d'où la nécessité de renforcer [...]VLM
L'équipe de France Piétri-Rouxel, de l'Institut de Myologie, vient de montrer qu'un seuil maximal de dystrophine est nécessaire à l'amélioration de l'état de protéines capitales à la contraction musculaire, mais généralement à l'état général du [...]VLM
Outre l'amélioration de l'évaluation statistique des nouvelles thérapies, les refus d'AMM des agences règlementaires montrent qu'il faut gagner en efficacité et limiter encore davantage les effets secondaires. De nombreux travaux dans ce sens so[...]VLM
Comme tous les médicaments, les corticostéroïdes et les immunosuppresseurs peuvent entraîner des effets secondaires. Plus ou moins gênants, ils peuvent être prévenus et atténués grâce à une prise en charge adéquate.VLM
Thérapie génique, pharmacologique, nouveaux antisens, ect. Les approches thérapeutiques se multiplient pour de nouvelles pathologies ou parfois pour améliorer les traitements proposés aux malades.VLM
Depuis l'ouverture d'I-Motion, ses équipes ne chôment pas. En plus des études qui avaient débuté à l'Institut de myologie, deux nouveaux essais ont été lancés, et l'agenda de 2016 est déjà bien rempli. Entre les essais en cours, ceux en prépara[...]VLM
Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon se lance dans d'autres collaborations pour deux essais cliniques de thérapie génique dans les maladies rares du sang : la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Franconi. Aujour[...]VLM
Un essai de phase III dans la myopathie de Nonaka vient de débuter dans différents centres dans le monde. Les premiers malades français ont été inclus à l'Institut de Myologie.VLM
Pour améliorer les pistes thérapeutiques actuelles et continuer à comprendre les maladies, les recherches fondamentales sont indispensables. Ce sont d'elles que naîtront les traitements de demain.VLM
Myology 2016, le congrès international organisé à Lyon par l'AFM-Téléthon, témoigne d'un véritable changement d'époque pour les maladies neuromusculaires. Trente ans après l'identification du gène de la myopathie de Duchenne, évènement fondateu[...]VLM
Tous les ans, dans le cadre de son appel d'offres, l'AFM-Téléthon reçoit plusieurs centaines de demandes de financement et soutient des projets stratégiques de grande ampleur. Elle fait donc des choix grâce, notamment, à l'expertise de son conse[...]VLM
Les troubles du sommeil sont très fréquents dans les maladies neuromusculaires, mais sont rarement repérés par les malades. Une surveillance régulière est donc indispensable car ils affectent la qualité de vie.VLM
De nombreuses publications scientifiques récentes portent sur les Crispr Cas9, des "ciseaux" qui coupent l'ADN. Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, fait un point sur cette toute nouvelle technologie en plein essor.VLM
Ces dernières années, les essais de pharmacogénomique dans la myopathie de Duchenne se sont multipliés. Difficile, parfois, de s'y retrouver ! VLM vous propose un tour d'horizon des études en cours.VLM
La société Pharnext vient de lancer un essai de phase III international, qui se déroulera aussi en France, afin de confirmer l'intérêt du PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.VLM
Un protocole national de diagnostic et de soins (PNDS)est une feuille de route destinée à aider le médecin à établir le parcours de soins d'un malade atteint d'une pathologie rare. Celui de la myasthénie vient d'être publié : c'est le premier qu[...]VLM
Le laboratoire suisse Roche poursuit le développement de l'olesoxime dans l'amyotrophie spinale. La première étape est lancée avec le démarrage, au premier trimestre 2016, d'une étude ouverte destinée aux malades ayant participé aux essais précé[...]VLM
L'équipe de Xavier Nissan d'I-Stem vient d'identifier un nouveau composé chimique qui ouvre de nouvelles pistes thérapeutiques pour la progeria, une maladie du vieillissement prématuré, mais qui pourrait également intéresser des pathologies fréq[...]VLM
Pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires dont la force respiratoire est affaiblie, il est parfois difficile de tousser et de se moucher. Tour d'horizon des aides à la toux et au mouchage, précieuses en cas de rhume. Il est inté[...]VLM
Afin de regrouper les compétences et les moyens autour du développement thérapeutique, l'AFM-Téléthon soutient des pôles stratégiques qui permettent à leurs équipes de travailler de manière efficace et pérenne. - Translamuscle, le nouveau pôle [...]VLM
Certes, il y a de plus en plus d'essais cliniques. Mais loin de rester sur leurs acquis, chercheurs et médecins n'hésitent pas à explorer de nouvelles approches comme en témoigne le 20e Congrès de la WMS. - 3 Questions à Fulvio Mavilio Cong[...]VLM
Les personnes atteintes de maladies neuromusculaires doivent éviter les virus et bactéries qui pourraient mettre à mal leur système respiratoire déjà fragile. Or, les vaccins sont là pour les aider à se protéger, notamment à l'approche de l'hive[...]