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Auteur Dupuy-Maury F
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Dupuy-Maury F | 01/2021Fin novembre, Généthon a reçu l’autorisation de démarrer un essai clinique de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Tout un symbole pour l’Association ! Cet essai s’ajoute donc aux autres traitements innovants évalués actuellement d[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2020La première vague de la Covid-19 a montré que les malades neuromusculaires ne risquent pas plus que d’autres malades chroniques – diabétiques, personnes obèses ou atteintes de maladies coronariennes ou d’insuffisance respiratoire – de développer[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2020Volume musculaire, infiltrations graisseuses, inflammation... Grâce à l’imagerie par résonance magnétique, l’IRM, il est possible de tout évaluer, ou presque, dans les muscles. Entretien avec Benjamin Marty et Harmen Reyngoudt, de l’Institut de[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2020La myasthénie bénéficie de divers traitements – immunodépressseurs, anti-inflammatoires, etc. – efficaces chez de nombreux malades, mais pas chez tous, et associés à des effets secondaires parfois gênants. C’est pourquoi de nouvelles molécules s[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2020Au cours de l’essai clinique de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire, la santé de vingt enfants s’est significativement améliorée, mais trois autres sont décédés. Audentes Therapeutics a mis son étude en pause le temps de comprendre c[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2020Avec l’arrivée du risdiplam sur le marché américain, trois traitements sont aujourd’hui disponibles pour l’amyotrophie spinale. Et avec le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché européen, certains malades français pourraient en[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2020La thérapie génique microdystrophine mise au point par Généthon en collaboration avec George Dickson, du Royal Holloway de Londres, est proche de l’essai thérapeutique. Pour le préparer, une étude dite « de baseline » a commencé. - A qui s'ad[...]VLM
Dupuy-Maury F | 09/2020Dynacure, une spin-off de l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire, créée par Jocelyn Laporte et Belinda Cowling et soutenue par le fonds d’amorçage de l’AFM-Téléthon et Bpifrance, est en plein essor. Au cœur de la pandém[...]VLM
Dupuy-Maury F | 09/2020Depuis sa création il y a trente ans, Généthon n’a cessé d’innover. Pionnier des cartes du génome humain, de l’identification de centaines de gènes responsables des maladies rares, puis de la thérapie génique, il a franchi toutes les étapes sur [...]VLM
Dupuy-Maury F | 09/2020Réinjecter une thérapie génique à base de vecteurs AAV est aujourd’hui quasi impossible car les malades développent des anticorps contre ces virus. De même, certaines personnes naturellement immunisées sont exclues de ces traitements. Ces freins[...]VLM
Dupuy-Maury F | 09/2020Les traitements pour l’amyotrophie spinale continuent à faire leurs preuves. Pour autant, les chercheurs tentent encore de les améliorer pour soulager davantage de malades, notamment ceux chez qui la pathologie est plus avancée. . AMM européenn[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2020Participer à un essai clinique demande un investissement important de la part de la personne malade et de son entourage. L’objectif, pour tous, est d’arriver au bout de cette aventure, qui peut durer plusieurs années. Alors, pour relever ce défi[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2020Amyotrophie spinale (SMA) et sclérose latérale amyotrophique (SLA) sont au cœur des recherches du groupe Bond (pour «biotherapy for motor neuron disorders»). Tour d’horizon de ces travaux prometteurs avec Maria-Grazia Biferi et Piera Smeriglio, [...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2020L’association de molécules agissant sur l’ARN (PPMO) et de la thérapie génique serait une synergie gagnante pour lutter contre la myopathie de Duchenne, comme le montrent les travaux de l’équipe de France Piétri-Rouxel, de l’Institut de Myologie.VLM
Dupuy-Maury F | 06/2020Thérapie génique, évaluation à long terme de l’enzymothérapie, nouveaux médicaments… Les recherches autour des traitements de la maladie de Pompe à début tardif foisonnent.VLM
Dupuy-Maury F | 03/2020Le 2e congrès de SMA Europe qui s’est tenu au Génocentre d’Évry en février, a fait salle comble. Durant trois jours, les 600 participants ont fait le point sur les thérapies innovantes et leurs conséquences. Les bénéfices des traitements innovan[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2020Ouiza, 56 ans, atteinte de rétinite pigmentaire précoce, est la première malade à avoir été greffée avec un patch de cellules souches mis au point par Christelle Monville, d’I-Stem, en collaboration avec la banque de tissus de l’hôpital Saint-Lo[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2020Généthon et le laboratoire américain Sarepta Therapeutics renforcent leur partenariat autour de la thérapie génique par microdystrophine pour la myopathie de Duchenne. Le projet est aujourd’hui aux portes de l’essai clinique.VLM
Dupuy-Maury F | 03/2020À partir de 55 ans, un Européen sur cinq perd progressivement sa musculature : une maladie appelée sarcopénie. France Piétri-Rouxel et Sestina Falcone, de l’Institut de Myologie, viennent d’identifier comment la perte de masse musculaire est nat[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2020Deux essais cliniques coordonnés par Olivier Benveniste démarrent à l’Institut de Myologie. Le premier concerne le zilocuplan, une nouvelle molécule, dans la myopathie nécrosante auto-immune. Et le second compare l’efficacité du cyclophosphamide[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2019REDs : c’est le nom de la nouvelle équipe qui regroupe Denis Furling, Geneviève Gourdon, Arnaud Ferry et Guillaume Bassez à l’Institut de Myologie depuis janvier. L’objectif : mutualiser leurs expertises pour proposer au plus vite des traitemen[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2019Des versions raccourcies du gène de la dystrophine (mini- et microdystrophines) peuvent produire une protéine fonctionnelle. Cette approche de thérapie génique est à la base de trois essais cliniques, tandis que Généthon en prépare un quatrième.[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2019Le Centre de référence des maladies neuromusculaires de Strasbourg est à l’écoute des besoins et des attentes des malades, enfants ou adultes. Il accueille près de 1 500 patients tous les ans pour des consultations, mais aussi pour des essais cl[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2019Depuis près de trente ans, l’AFM-Téléthon porte la thérapie génique. Grâce au Téléthon, elle a financé des centaines de chercheurs et créé un laboratoire dédié, Généthon. Aujourd’hui, huit médicaments de thérapie génique sont disponibles. Des su[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2019L’anémie de Fanconi, une maladie génétique rare du sang, prédispose les enfants à des infections multiples sévères. Une thérapie génique développée en collaboration avec Généthon vient d’être évaluée avec succès chez quatre malades. - Le tra[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2019En attendant les thérapies, la quête d’autonomie est une priorité pour mener à bien ses projets. Quand les muscles perdent peu à peu de leur force, il faut faire appel à des aides techniques pour compenser la perte de mouvements aussi bien des j[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/20192018 et 2019 sont des années clés pour I-Motion, qui démarre des essais cliniques avec deux produits de thérapie génique, pour l’amyotrophie spinale et la myopathie myotubulaire, issus des travaux de Généthon. Deux premiers malades ont été trait[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2019La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) peut prendre une soixantaine de formes, qui débutent à tout âge, dès l’enfance ou bien plus tard. Sa gravité varie d’un patient à l’autre, y compris dans une même famille. Malgré cette hétérogénéité, la re[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2019Le Centre de référence de Lille suit 2 500 adultes et 500 enfants. Un de ses nombreux avantages : rassembler en un seul site, au CHU, toutes les disciplines nécessaires à la prise en charge. Les liens entre les professionnels en sont renforcés [...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2019Les débats autour de la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD) ont été nourris lors du congrès annuel de l’association américaine FSH Society, qui s’est déroulé en Europe, à Marseille, pour la première fois depuis sa création. Petit résumé. -[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 04/2019Le muscle squelettique est composé de douze populations de cellules qui assurent son bon fonctionnement.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 04/2019Surprise : il y a du neuf sur la composition cellulaire du muscle, en particulier sur une nouvelle population cellulaire, les ténocytes. Fabien Le Grand, de l’Institut de Myologie, à l’origine d’une cartographie du muscle, explique ce que ces no[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 04/2019Les malades suivis au Centre de référence de Bordeaux font l’objet de toutes les attentions de près de quinze professionnels de santé. Que ce soit dans le tripode, le bâtiment le plus ancien, où se déroulent les consultations des adultes, ou dan[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019Les avancées se multiplient dans le monde de la thérapie génique comme en a témoigné le congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire. - Démarage d'un essai avec une mini-dystrophine pour la myopathie de Duchenne -[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019En 1992, Généthon et l'AFM-Téléthon offraient à la communauté scientifique internationale la première carte du génome humain. Aujourd'hui, séquencer un génome demande quelques heures, tandis que d'autres outils diagnostiques, notamment en immage[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019La recherche d'un traitement pour la dystrophie myotoniquede Steinert va prendre une dimension nouvelle avec le criblage de 154 ooo composés. Une chimiothèque rendue accessible grâce à un partenariat entre I-Stem et Ksilink, un centre de recherc[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019La démarche vers un diagnostic précis est souvent longue et compliquée. Les Centres hospitaliers de référenceet de compétences et les Services Régionnaux de l'AFM-Téléthon sont là pour aider les malades à obtenir des réponses et à ne jamais bais[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019Lors d'un essai clinique, on mesure l'impact d'un traitement sur l'évolution naturelle de la maladie. D'où la nécessité de bien connaître cette histoire et de multiplier les études qui contribuent à l'établir. Autant d'éléments qui servent aussi[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019Des recherches fondamentales à l'essai clinique, le développement d'un traitement de thérapie génique pour la maladie de Crigler Najjar est bien 100% Généthon. Un essai, pour cette maladie rare du foie, qui peut servir de modèle aux traitements [...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019Au-delà de son objectif qui est de lutter contre l'errance diagnostique, le plan "Un diagnostic pour chacun" amène d'autre questions. Quid du recensement et du suivi des malades sans diagnostic précis, des moyens humains pour sa mise en oeuvre e[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019Le centre de référence des maladies neuromusculaires de Montpellier suit plus de mille malades. Ceux-ci y trouvent des professionnels compétents bien sûr, mais surtout une attention qui va au-delà de leur prise en charge médicale. - point médic[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2019Ces dernières années, la lecture de l'ADN est devenue une opération rapide, précise, peu chère. Mais identifier reste très complication et extrêmement long. Etablir un diagnostic génétique nécessite donc d'avancer progressivement, du plus simple[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Interview Christian Cottet Le spinraza dispose de mise sur le marché depuis juin 2017 pour tous les types d'amyotrophie spinale. Qu'en est-il de l'accès au traitement à ce jour ?VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Deux malades, l'un atteint d'une myopathie de Duchenne, l'autre d'une myopathie de Becker, viennent de bénéficier de l'implantation d'un dispositif d'assistance ventriculaire gauche. Denis Duboc, chef du service de cardiologie de l'hôpital Cochi[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Metformine : L'essai myomet à montré que la metformine améliore la motricité des patients qui ont une dystrophie myotonique de Steinert (DM1). C'est la première fois au monde qu'une molécule identifiée grâce à des recherches menées avec des ce[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Résultats du traitement PXT 3003 Les effets légèrement positifs du PXT 3003 se confirment dans les formes légères ou modérées de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Retour sur ces résultats préliminaires communiqués récemment par la s[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Thérapie génique Une réinjection bientôt possible Aujourd'hui, impossible de renouveler une thérapie génique sans déclencher une réponse immunitaire qui rend ineficace le traitement. Une étude menée par Federico Mingozzi de Généthon ouvre cett[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Thérapies innovantes : à l'attaque des dystrophies des ceintures 27 gènes impliqués dans 29 maladies différentes : les dystrophies musculaires des ceintures représentent de nombreux défis pour les médecins et les chercheurs. Nombreux, mais pas [...]