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Auteur Dupuy-Maury F
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Grâce aux travaux de l'équipe de Cécile Martinat d'I-Stem, la différenciation en laboratoire de cellules-souches en motoneurones devient simple, rapide et efficace.VLM
Quelles que soient leur taille, leur organisation, leur pays d'origine, les associations partenaires de l'AFM-Téléthon ont le même objectif : soutenir la recherche pour guérir les malades. Illustration avec quelques partenariats. Les allian[...]VLM
Questions - Aujourd'hui, quels sont les moyens de communication du groupe d'interêt DMC ? - Voyez-vous une évolution dans les questions qui vous sont adressées ? - Quels sont vos prochains grands chantiers ? Contacter le groupe d'intérêt [...]VLM
Les chercheurs de l'Institut des Biothérapies, en collaboration avec des équipes américaines, rapportent les effets positifs de l'injection du traitement AAV-U7 chez des chiens modèles de la myopathie de Duchenne [...]VLM
Depuis 25 ans, une centaine de projets ont été soutenus dans le cadre du partenariat entre l'AFM-Téléthon et Vaincre la Mucoviscidose, à hauteur de 22 millions d'euros. Jean Lafond, président de Vaincre la Mucoviscidose de 2003 à 2013, revient s[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 170. AMM : l'avis des malades compte [Dossier le périple du médicament]
L'évaluation d'une demande d'AMM est du ressort des experts du CHMP qui ont le dernier mot mais, pour se faire une opinion précise, ils n'hésitent pas à demander l'avis des malades. François Houyez, directeur de l'information et de l'accès au so[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 170. Bilan du 13ème congrès international des maladies neuromusculaires
Du 7 au 10 juillet, a eu lieu à Nice le 13ème congrès international des maladies neuromusculaires (ICNMD). Plus d'un millier de scientifiques ont évalué les avancées faites depuis sa précédente édition, il y a 4 ans.VLM
Schéma explicatif sur les différentes étapes avant la mise sur le marché. - Europe - FranceVLM
L'Institut de Myologie et la société américaine Valerion Therapeutics ont lancé une étude observationnelle dans la myopathie myotubulaire. Objectif : contribuer à l'élaboration des essais cliniques à venir.VLM
Avant d'être prescrit aux malades, tout médicament doit passer avec succès trois grandes étapes : les essais cliniques montrant son efficacité et sa sécurité, l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché (AMM)et la fixation de son prix. [...]VLM
Même si le parcours qui mène aux malades est standardisé, dans la pratique, le processus de mise à disposition des traitements sait s'adapter aux circonstances. Pour preuve : voici des traitements, tous en quête d'AMM, qui ont pourtant des histo[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 169. Amyotrophie spinale : la fonction motrice protégée par l'olesoxime
Les résultats de l'essai mené par Trophos SA avec l'Olesoxime dans l'amyotrophie spinale montrent sa capacité à stabiliser la fonction motrice des malades.Prochaine étape : obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) - Repères en quelqu[...]VLM
En prévision d'un essai de phase 3 dans la myopathie de Nonaka, la société américaine Ultragenyx a lancé une étude internationale de l'histoire naturelle de cette pathologie. En France, l'Institut de Myologie participe à ce travail en y ajoutant[...]VLM
Pour mettre fin à l'errance diagnostique des familles, l'équipe de Judith Melki s'attache à identifier les anomalies génétiques impliquées dans les maladies rares du motoneurone, neurologiques et endocriniennes.VLM
La myologie - littéralement "l'étude des muscles" - voit le jour au IIIe siècle avant Jésus-Christ. Durant 24 siècles, elle suscitera tour à tour l'enthousiasme et l'indifférence de la communauté scientifique et médicale. Aujourd'hui, avec la cr[...]VLM
Le premier Centre de recherche en myologie a vu le jour au sein de l'Institut de Myologie en janvier 2014. Une véritable reconnaissance pour la science du muscle, aujourd'hui à la pointe du développement des thérapies innovantes. Trombinoscope [...]VLM
Avec 26 formes identifiées à ce jour, la famille des myopathies des ceintures est pour le moins hétérogène. Deux spécialistes de ces pathologies, Isabelle Richard, chercheuse à Généthon (Evry) et Andoni Urtizberea, médecin à l'Hôpital marin d'He[...]VLM
A l'occasion de la création du Centre de recherche en myologie, Laurence-Tiennot Herment, présidente de l'AFM-Téléthon et de l'association Institut de Myologie, trace la route de la valorisation de la myologie. L'institut de myologie a pris une [...]VLM
Le congrès international de la FSH Society, qui s'est tenu en octobre dernier, a proposé plus d'une trentaine de présentations sur les recherches menées dans cette pathologie, dont trois faites par des équipes françaises. Julie Dumonceaux, respo[...]VLM
Après des maladies rares du sang et de l'oeil, la thérapie génique cible le cerveau avec un essai qui vient de débuter dans la maladie de Sanfilippo de type B, une pathologie neurodégénérative extrêmement sévère et incurable.VLM
Après avoir montré l'intérêt d'une thérapie génique dans des modèles murins de la myopathie myotubulaire, l'équipe de Dr Buj-Bello de Généthon, en collaboration avec des équipes américaines de l'Université de Washington et de Harvard Medical Sch[...]VLM
Depuis plus de quinze ans, l'Institut de Myologie conçoit des outils d'évaluation spécifiques des muscles malades. Des outils innovants aujourd'hui utilisés pour établir l'histoire naturelle des pathologies et évaluer les traitements. Exemple [...]VLM
La qualité et l'espérance de vie des malades ont fait un vrai bond, la loi de 2005 a renforcé les droits des personnes en situation de handicap, le regard de la société sur le handicap à évolué...Pourtant, chaque jour, les malades et leur proche[...]VLM
En attendant sa mise sur le marché en France, les malades concernés par la myopathie de Duchenne liée à des mutations "STOP" pourraient bénéficier sous peu de l'ataluren grâce à une autorisation temporaire d'utilisation (ATU)VLM
Qu'il s'agisse de mobiliser des scientifiques, de fournir aux chercheurs des modèles animaux permettant des essais cliniques ou encore de participer aux essais sur l'homme, la contribution des malades et de leurs proches au développement des thé[...]VLM
L'essai de phase III du drisapersen dans la myopathie de Duchenne n'a pas donné les résultats escomptés. L'administration de ce traitement est donc suspendue en attendant des analyses plus fines.VLM
"Le combat des parents, la vie des enfants." Porté par cinq familles ambassadrices, le message du Téléthon 2013 résume à lui seul ce qui fait l'ADN de l'AFM-Téléthon depuis 1957 : l'extraordinaire énergie de gens ordinaires qui, chaque jour, se[...]VLM
Non seulement l'essai de thérapie génique cellulaire a soulagé des malades ayant une dystrophie musculaire oculo pharyngée (DMOP), mais il a montré que cette approche était pertinente pour les maladies neuromusculaires.VLM
DMC impliquant des protéines liées à la matrice extracellulaire - DMC avec déficit primaire en mérosine - DMC de type Ullrich (DMCU) liée au déficit en collagène 6 - Forme avec mutations du gène de l'intégrine alpha 7 DMC liées à des protéin[...]VLM
Dupuy-Maury F ; Journée d'information Dystrophies musculaires congénitales (1er juin 2013; Paris, Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpétrière, France) | AFM-TELETHON | 01/09/2013Le 1er juin dernier, le Groupe d'intérêt de l'AFM-Téléthon dédié aux dystrophies musculaires congénitales (DMC) a organisé une journée d'information à l'Institut de myologie (Paris). Ce fut l'occasion pour les médecins, chercheurs, malades et fa[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/09/2013Le 27 Juin, l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament a accordé à Généthon le statut d'Etablissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod a donc l'autorisation de produire et de commercialiser des médicaments de thérapie[...]VLM
Cerveau, coeur, muscles, foie, oreille, rein, oeil, ect. Le dysfonctionnement des mitochondries n'épargne aucun organe et rend les maladies mitochondriales bien difficiles à cerner et à prendre en charge.VLM
Afin d'étudier au plus près les myosites. Olivier Benveniste vient de monter une équipe de recherche au sein de l'Institut de myologie. Tour d'horizon de cette équipe appelée Mitic pour Muscle Inflammatoire et Thérapie Innovante Ciblée Décrypta[...]VLM
A la fois poumon et usine énergétique de l'organisme, la mitochondrie est l'un des composants les plus importants de la cellule dont le fonctionnement, terriblement subtil et complexe, dépend de plus d'un millier de gènes. Schéma du fonctionnem[...]VLM
Sans modèles animaux, difficile de comprendre les maladies, d'imaginer des pistes thérapeutiques puis de développer les traitements. Tour d'horizon de ces ressources indispensables aux chercheurs. Focus : découverte de chiens modèles des myopat[...]VLM
Rencontre : Les 1er et 2 juillet s'est tenu à Paris le congrès Myasthenia 2013. Marguerite Friconneau, qui y a assisté pour le Groupe d'intérêt myasthénie de l'AFM-Téléthon, fait un point sur les interventions qui l'ont particulièrement intéressée.VLM
Traiter des maladies qui touchent autant de tissus et de manière aussi variée est un véritable casse-tête. Un défi que relèvent les chercheurs et qui commence à porter ses fruits.VLM
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Dupuy-Maury F | 06/2013Manque d'investissements et de prise de risque du secteur industriel, prix exorbitant, etc. : dans le contexte actuel du développement thérapeutique conçu pour des médicaments classiques, les biothérapies pour les maladies rares doivent trouver [...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Pour évaluer un traitement, il faut bien connaître l'évolution de la maladie. C'est pourquoi les études observationnelles se multiplient. Voici quelques explications pour découvrir comment elles se déroulent.VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Depuis plus de vingt ans, l'AFM-Téléthon investit massivement dans le développement de traitements pour les maladies neuromusculaires et, plus largement, pour les maladies rares. Dans un avenir proche, les premiers médicaments seront aux portes [...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Durant cinq ans, l'équipe d'Isabelle Richard de Généthon a étudié les interactions entre des protéines des myopathies des ceintures et d'autres protéines de l'organisme. Ces liens forment un réseau dense appelé interactome.VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013La sclérose en plaques et certaines maladies neuromusculaires ayant des mécanismes communs, l'AFM-Téléthon et l'Arsep (Association pour la Recherche sur la Sclérose en Plaques) se sont associées pour un appel d'offres sur deux ans. Les quatre pr[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Afin que les biothérapies innovantes soient bien mises à la disposition des malades, l'AFM-Téléthon a engagé une réflexion sur la développement d'une filière industrielle et clinique permettant un prix juste et maîtrisé. Depuis plus de vingt a[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2013Les médicaments ne sont pas nés d'hier mais encore aujourd'hui, leur genèse reste un long fleuve pas toujours tranquille pour les traitements classiques comme pour les biothérapies innovantes. Depuis plus de vingt ans, l'AFM-Téléthon investit ma[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2013Depuis plus de vingt ans, l'AFM-Téléthon investit massivement dans le développement de traitements pour les maladies neuromusculaires et, plus largement, pour les maladies rares. Dans un avenir proche, les premiers médicaments seront aux portes [...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2013Dans le cadre d'un essai européen de thérapie génique de l'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare du sang, Généthon confirme la qualité de son savoir faire et produit des vecteurs-médicaments qui seront utilisés.VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013Le nouveau Conseil scientifique de l'AFM-Téléthon, présidé comme le précédent par Naomi Taylor, a pris ses fonctions le 1er Janvier. Après avoir fait le bilan de son premier mandat, la chercheuse de l'Institut de génétique moléculaire de Montpel[...]VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013L'amyotrophie spinale étant de mieux en mieux connue, les pistes thérapeutiques se multiplient. Aujourd'hui, ces traitements font l'objet d'essais de tolérance mais aussi d'efficacité. Tour d'horizon des études en cours.VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013Venu des Etats-Unis, Frederico Mingozzi, immunologiste, spécialiste de la thérapie génique du foie, a rejoint l'Institut des biothérapies des maladies rares. Il partage son temps entre l'Institut de Myologie, Généthon et l'université Paris-VIVLM
Dupuy-Maury F | 04/2013Grâce au soutien financier de l'AFM-Téléthon et de la Canadien Muscular Dystrophy, des équipes françaises, québécoises et anglaises partent en quête d'ARN antisens efficaces dans la maladie de Steinert, c'est-à-dire capables d'agir dans les musc[...]VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013Pour établir leurs recommandations les participants aux Journées de Réflexion Clinique vont se pencher sur les différentes situations que les services d'urgence sont susceptibles de rencontrer.VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Si médecins et chercheurs mettent autant d'ardeur à préciser un diagnostic génétique, ce n'est pas par simple soif de connaissances : voici 6 bonnes raisons d'établir un diagnostic précis. -Une meilleure prise en charge -Une meilleure connaissan[...]VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Christophe Cochet est le nouveau directeur Qualité et futur pharmacien responsable de Généthon Bioprod. Non seulement il s'assurera que les produits sont bien conformes avant de les mettre à disposition auprès des médecins, mais il mettra aussi [...]VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Courant 2013, la granulomatose septique chronique, une maladie rare du sang, va bénéficier d'une thérapie génique. Cet essai multicentrique international sera mené par Généthon avec le soutien de l'AFM-Téléthon.VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013En Octobre, le Groupe de Réflexion et d'Action Steinert s'est réuni pour faire le point sur la prise en charge des malades et sur les approches thérapeutiques à l'étude. Cela lui a permis d'émettre diverses recommandationsVLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Grâce aux puces à ADN et au séquençage haut débit, les chercheurs disposent de nouveaux outils rapides et fiables pour leur quête des anomalies génétiques à l'origine de maladies neuromusculaires. En cours de validation, ces technologies de poin[...]VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Le diagnostic génétique nécessite la maîtrise de bien des technologies, mais surtout des hommes et des femmes pour lesquels l'activité ne se résume pas à cette technicité. En témoigne l'équipe du laboratoire de diagnostic génétique des maladies [...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2012- Généthon Bioprod, le plus important centre de production de médicaments de thérapie génique au monde, vient d'ouvrir. Sa mission : fabriquer des vecteurs-médicaments pour des essais cliniques menés en France ou à l'international, dans le plus [...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2012Description des différentes étapes de production des vecteurs médicament.VLM
Dupuy-Maury F | 12/2012Dans un premier temps, ce sont 56 personnes qui feront fonctionner Genethon Bioprod. Voici quelques exemples des compétences indispensables à la production d'un traitement. Leur préoccupation commune : la sécurité des futurs médicaments, et donc[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2012Les mitochondries sont les batteries et les poumons des cellules dont la moindre défaillance entraine des maladies souvent sévères. Pour faciliter leur étude, les scientifiques français issus de domaines trés variés se sont donc réunis au sein d[...]VLM
Dupuy-Maury F | 10/2012L'hypersomnolence diurne affecte et gêne considérablement certains malades souffrant de dystrophie myotonique de Steinert (DM1) Des canadiens ont montré qu'un psychostimulant, le méthylphénidate, pourrait les soulager.VLM
Dupuy-Maury F | 10/2012Grâce à l'étude de malades affectés par la myopathie de Becker, une équipe de l'Institut de Myologie apporte de précieuses informations pour le traitement envisagé dans la myopathie de Duchenne visant à sauter les exons de 45 à 55. Le saut des e[...]VLM
Dupuy-Maury F | 10/2012Grâce aux cellules souches, l'équipe de Xavier Nissan d'I-Stem, en collaboration avec celle de Nicolas Lévy du CHU La Timone, vient d'identifier les mécanismes qui protègent les neurones des malades atteints de progéria, une maladie rare qui eng[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 161. Myopathie de Duchenne : Prochaine reprise des essais de l'ataluren
Dupuy-Maury F | 09/2012Après deux années d'analyses, PTC therapeutics a démontré que l'ataluren à faible dose pourrait être efficace sur la régression de la marche de malades atteints de myopathie de Duchenne. De nouveaux essais sont donc envisagés, notamment en France.VLM
Dupuy-Maury F | 07/2012Le 9 Juin, Laurence Tiennot-Herment ouvrait à Evry la première des dix-neuf Journées régionales des familles (JRF) qui se tenait en Ile-de-France. Au coeur de la plénière d'information, un thème repris par tous : l'innovation. > Les objectifs 2[...]VLM
Dupuy-Maury F | 07/2012Le 16 Juin, la Journée régionale des familles d'Alsace-Lorraine a rencontré un franc succès, répondant notamment aux besoins de proximité des familles puisque les trois-quarts d'entre elles ne s'étaient jamais rendus à Paris pour ce rendez-vous [...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2012Deux études récentes montrent que d'une part il existe deux sous-populations de cellules souches musculaires et que, d'autre part, le positionnement des noyaux dans les fibres musculaires agit sur leur fonctionnement. A long terme, ces travaux f[...]VLM
Tiennot-Herment L ; Dupuy-Maury F | 05/2012En Mars, Eurordis a soufflé ses 15 bougies. Yann le Cam, son directeur général, fait le bilan des actions européennes menées autour des maladies rares et établit la feuille de route pour les années à venir.VLM
Dupuy-Maury F | 05/2012Venu de l'industrie pharmaceutique classique, Alain Schwenck a pris la direction de Généthon Bioprod et de l'Etablissement de thérapie génique et cellulaire de Généthon début avril. Sa mission : assurer la production de biothérapies selon les no[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2012En Juin, vont débuter en France deux essais cliniques dans la maladie de Pompe. L' un évaluera une molécule, AT2220, susceptible d'augmenter l'efficacité du traitement actuel à base de Myozyme. L'autre portera sur un nouveau traitement, le BMN 7[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 158. Une prise en charge adaptée aux besoins des malades : Dossier FSHD
Dupuy-Maury F | 05/2012Témoignage Adrien Malaquin, l'entraînement physique, un travail à temps plein Témoignage Erwan Josse, un pâtissier devenu chef de cuisine Interview de Claire-Cécile Michon : A l’occasion de la réunion d’information organisée par le Groupe FS[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2012Même si la FSHD reste une maladie trés complexe, les recherches se multiplient et commencent à porter leur fruits quant à sa compréhension. Ainsi, des pistes thérapeutiques se dessinent et des essais cliniques ont été lancés.VLM
Dupuy-Maury F | 03/2012Biopsie musculaire, électromyogramme, taux de CPK, électromyogramme, ect. En matière de maladies neuromusculaires, les examens exploratoires sont trés nombreux et la majorité d'entre eux sont indispensables pour l'établissement du diagnostic. En[...]VLM
Dupuy-Maury F ; Audren-Etur J | 03/2012Pour la présidentielle, l'AFM a choisi d'adresser à tous les candidats un message de fond sur l'importance de l'innovation. Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'Association, nous explique ce choix atypique.VLM
Dupuy-Maury F | 03/2012Grâce aux nouvelles technologies d'analyse de l'ADN, le diagnostic des maladies neuromusculaires devrait s'accélérer sous peu. Une bonne nouvelle pour les 30 à 40% de malades toujours sans diagnostic génétique.VLM
Dupuy-Maury F | 03/2012A l'occasion de la Journée internationale des maladies rares, le 29 février, a été officiellement lancée la Fondation maladies rares. La politique de recherche dans ces pathologies va prendre une dimension nouvelle qui s'inscrit dans la continui[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2012Question complexité, les myopathies inflammatoires et la myasthénie - des maladies auto-immunes - font sans doute partie du peloton de tête. Et pour cause, manipuler le système immunitaire reste une opération périlleuse. Cependant, grâce à l'uni[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2012L'appel d'offres AFM-ARSEP va financer quatre projets dont un essai de thérapie cellulaire dans la sclérose en plaque (SEP). La SEP étant une maladie auto-immune touchant les neurones, cette étude clinique pourrait à terme intéresser d'autres pa[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012PTC Therapeutics et Genzyme viennent de décider que les droits commerciaux de l'ataluren (PTC124) pour la myopathie de Duchenne reviendraient entièrement à la première société. Un retour en arrière, mais qui ne sonne pas le glas du développement[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012En instaurant le droit de recourir à des aides humaines à hauteur de ses besoins, la loi de 2005 a marqué un progrès considérable pour la citoyenneté et la qualité de vie des personnes en situation de handicap et de leurs proches. Mais dans la p[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Anticiper l'hospitalisation et le retour au domicile permet de mieux vivre ces évènements trop souvent sources de stress et d'angoisse. Voici quelques recommandations pour se préparer à ces moments particuliers.VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012La douleur est aujourd'hui reconnue, mais elle reste difficile à appréhender tant pour les malades que pour les médecins, Gilles Mazaltarine, algologue, médecin rééducateur à l'hôpital Henri Mondor de Créteil et directeur des affaires médicales [...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Échanges d'expériences : "Il reste à inventer un service internet dédié aux aides humaine." "Quand on devient amis, mieux vaut changer de registre." "Je suis patron par défaut."VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Fulvio Mavilio, spécialiste international de la thérapie génique, est le nouveau directeur scientifique de Généthon. En plus de son expérience, il y apporte un enthousiasme pour le développement des biothérapies qui ne se dément pas depuis plus [...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Quelles sont les revendications et les actions de l'AFM en matière d'aides humaines ? Réponses de Christophe Duguet, Directeur des Actions revendicatives. "Il est important que les familles fassent valoir leurs droits".VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Grâce à des souris mimant fidèlement ce qui se passe chez les malades, des chercheurs marseillais et espagnols ont réussi à mettre au point une thérapie génique prometteuse pour la progéria. Ces travaux basés sur les oligonucléotides antisens ou[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Peu à peu, des outils voient le jour pour aider les personnes en situation de handicap à mettre en place et gérer leurs aides humaines. Zoom sur quelques initiatives.VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Cinq ans après son lancement, l'essai de thérapie génique dans la gamma-sarcoglycanopathie, dont Généthon était le promoteur, vient de livrer ses résultats. Ceux-ci vont bien au-delà de l'évaluation de la tolérance qui est l'objectif habituel d'[...]VLM
Dupuy-Maury F | 11/2011En novembre, a été publié un livre mettant en lumière le rôle de l'AFM dans l'histoire de la recherche scientifique française, "Une course pour la vie, l'AFM et la recherche biologique et médicale". Ses deux auteurs, Denis Guthleben, historien, [...]VLM
Dupuy-Maury F | 11/2011Tous les mécanismes qui permettent aux cellules embronnaires de devenir des muscles ne sont pas élucidés. Toutefois, les chercheurs percent peu à peu ces mystères ce qui permet d'envisager de plus en plus sérieusement des traitements comme en té[...]VLM
Dupuy-Maury F | 11/2011La sclérose en plaques et certaines myopathies présentent des similitudes aussi bien au niveau de l'expression des maladies que des traitements potentiels. C'est pourquoi l'AFM et la fondation pour l'Aide à la Recherche sur la Sclérose En plaque[...]VLM
Dupuy-Maury F | 09/2011Un traitement pharmacologique développé par la soicété Pharnext SAS ciblant la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A fait actuellement l'objet d'un essai multicentrique. Le recrutement des malades volontaires continue.VLM
Dupuy-Maury F | 09/2011Le 23 juin dernier, le Parlement a voté l'adoption définitive de la loi de bioéthique version 2011. Révisant a minima la loi de 2004, le nouveau texte n'entrainera pas de bouleversements majeurs, notamment en matière de recherche sur les cellule[...]VLM
Dupuy-Maury F | 09/2011A partir d'octobre, les ophtalmologistes du CHU de Nantes vont traiter par thérapie génique un premier malade souffrant d'une maladie rare de la rétine entrainant la cécité : l'amaurose de Leber. Au final, ce sont 9 malades qui recevront ce trai[...]VLM
Dupuy-Maury F ; Pourquié O | 09/2011Après Marseille et Nantes, l'AFM impulse un nouveau Pôle stratégique à Strasbourg autour des nombreuses équipes de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC) d'Illkirch. - Un drôle de zèbre pour étudier la desmine ([...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 154. Le saut de l'exon à l'essai chez des malades ayant perdu la marche
Dupuy-Maury F | 09/2011Proposé dans un premier temps aux jeunes malades ayant encore une capacité de marcher, un traitement permettant le saut d'exon dans la myopathie de Duchenne fait maintenant l'objet d'un essai destiné aux malades non ambulants. Une étude à laquel[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2011Après avoir réussi à "transformer" des cellules souches embryonnaires humaines en neurones, les chercheurs d'I-Stem ont identifié un nouveau mécanisme pouvant expliquer un des symptômes de la maladie de Steinert. Ces cellules modèles de la malad[...]VLM
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Dupuy-Maury F | 05/2011Le plan maladies rares 2011-2014 a été présenté lors de la Journée internationale des maladies rares. S'il donne un cadre précis, il manque de mesures opérationnelles. Les acteurs des maladies rares oscillent entre soulagement d'avoir enfin un p[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2011Rhenovia-Pharma SAS, une société de biotechnologie basée à Mulhouse, modèlise sur ordinateur ce qu'il se passe au niveau de la jonction entre les neurones. A terme, cette transmission nerveuse virtuelle pourra servir de modèle - Peu coûteux - po[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2011Une équipe de chercheurs soutenue par l'AFM vient d'identifier une interaction entre deux protéines, responsables de deux formes très différentes de myopathies : la myopathie congénitale myotubulaire et les desminopathies.VLM
Dupuy-Maury F | 03/2011Chiffres clés - Plus de 80 professionnels mobilisés -320 ml de vecteurs produits ayant nécessité 400 litres de cultures en bioréacteurs -12 chiens traités en 2010 -2 exons sautés chez chaque chien -3ans pour aboutir a l'essai clinique Souvenez-v[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2011Lancé il y a à peine un peu plus d'un an, le projet du traitement de la myopathie de Duchenne par un ARN antisens associé au petit gène U7 a déjà avancé à pas de géant, un défi à relever grâce à une organisation unique au monde. Souvenez-vous : [...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2011L'essai de thérapie génique de la myopathie de Duchenne basée sur l'injection d'un petit gène "U7" Associé à un ARN antisens favorisant le saut d'exon, sur lequel traaillent aujourd'hui plus de 80 personnes, est le fruit d'un long processus. Ret[...]VLM
Dupuy-Maury F | 03/2011Souvenez-vous : en 2004, l'équipe de Luis Garcia alors à Généthon a "soigné" des souris modèles de la myopathie de Duchenne en leur injectant des vecteurs viraux véhiculant un petit gène "U7" associé à un ARN antisens qui favorise le saut d'exon[...]Article
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Dupuy-Maury F | 2008Description de la succession d'évènements que la cellule met en route pour faire la synthèse des protéines.Article
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Dupuy-Maury F | 2008Pour lutter contre les maladies génétiques, "LA" solution serait la correction des anomalies au coeur même du gène. Science-fiction, rêve de chercheurs ? plus maintenant. En effet, c'est aujourd'hui devenu une réalité grâce aux "systèmes de reco[...]Article
Publication AFM
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