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Darras BT, Author ; Chiriboga CA, Author ; Iannaccone ST, Author ; Swoboda KJ, Author ; Montes J, Author ; Xia S, Author ; Bennett FC, Author ; Bishop KM, Author ; Shefner JM, Author ; Gheuens S, Author ; Schneider E, Author ; Farwell W, Author ; de Vivo DC, Author | 2019VLM
Dupuy-Maury F, Author | 06/2018Le Spinraza® a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’amyotrophie spinale en juin 2017. Un tout nouveau médicament aujourd’hui administré dans les centres de référence et dont le prix sera fixé prochainement.Article
Charleston JS, Author ; Schnell FJ ; Dworzak J ; Donoghue C ; Lewis S ; Chen L ; Young GD ; Milici AJ ; Voss J ; DeAlwis U ; Wentworth B ; Rodino-Klapac LR ; Sahenk Z ; Frank D ; Mendell JR | 11/05/2018Comment in: Dollars and antisense for Duchenne muscular dystrophy: Eteplirsen and dystrophin. [Neurology. 2018]VLM
Dupuy-Maury F, Author | 03/2018En novembre dernier, l'équipe de Michele de Luca de l'université de Modène en Italie a sauvé un enfant qui souffrait de grâves lésions dues à une épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Des cellules de sa peau ont été prélevées, modifiées génétique[...]