Mots-clés
> MYOBASE > SANTE > médecine > prise en charge thérapeutique > biothérapie > thérapie génique
thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
Documents disponibles dans cette catégorie (2191)
Publication AFM
Masingue M, Auteur ; Myoinfo, Auteur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 est une forme d’amyotrophies spinales proximales, des maladies rares d'origine génétique entraînant une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Urtizberea JA, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Bordes M, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les myopathies ou dystrophies musculaires des ceintures (LGMD pour Limb Girdle Muscular Dystrophy) constituent un groupe hétérogène de maladies musculaires rares d’origine génétique. Elles se manifestent par un déficit et une atrophie des muscle[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Pietri Rouxel F, Validateur ; Lorain S, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) sont des maladies génétiques rares qui touchent l’ensemble des muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elle concerne majoritairement les hommes et, dans de rares cas, certain[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Malfatti E, Validateur ; Marty I, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les myopathies congénitales constituent un groupe hétérogène de maladies rares caractérisées par des anomalies structurelles de la fibre musculaire, anomalies qui sont le plus souvent révélées à un âge précoce. L’atteinte musculaire entraîne une[...]Article
VLM
Dupuy-Maury F | 06/2022Dans la maladie de Steinert, l’équipe de Denis Furling, de l’Institut de Myologie, a réussi à libérer la protéine MBNL1 des griffes des ARN anormaux issus du gène muté, grâce à un système innovant de leurre.VLM
Collectif | 06/2022"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2022Depuis début avril, des malades peuvent à nouveau être inclus dans l’essai de thérapie génique GNT 0004 avec une microdystrophine développée par Généthon pour la myopathie de Duchenne. Retour sur les raisons de sa suspension et sur les modificat[...]Article
Article
Ledford H | 31/05/2022Unwanted immune responses threaten to derail some gene therapies. But researchers are seeking ways to combat harmful inflammation. After years of disappointment, gene-therapy research has undergone a renaissance, with several high-profile drug [...]Article
Article
Article
Article
Zaharieva IT ; Scoto M ; Aragon Gawinska K ; Ridout D ; Doreste B ; Servais L ; Muntoni F ; Zhou H | United States | 18/05/2022Article
Guillou J ; De Pellegars A ; Porcheret F ; Fremeaux Bacchi V ; Allain Launay E ; Debord C ; Denis M ; Pereon Y ; Barnerias C ; Desguerre I ; Roussey G ; Mercier S | United States | 18/05/2022Article
Article
Stavrou M ; Kagiava A ; Choudury SG ; Jennings MJ ; Wallace LM ; Fowler AM ; Heslegrave A ; Richter J ; Tryfonos C ; Christodoulou C ; Zetterberg H ; Horvath R ; Harper SQ ; Kleopa KA | United States | 17/05/2022Article
Article
Article
Liang Q ; Vlaar EC ; Catalano F ; Pijnenburg JM ; Stok M ; van Helsdingen Y ; Vulto AG ; Unger WWJ ; van der Ploeg AT ; Pijnappel WWMP ; van Til NP | 04/05/2022Article
Article
Eekhoff EMW ; de Ruiter RD ; Smilde BJ ; Schoenmaker T ; Vries TJ ; Netelenbos C ; Hsiao EC ; Scott C ; Haga N ; Grunwald Z ; De Cunto CL ; Di Rocco M ; Delai P ; Diecidue R ; Madhuri V ; Cho TJ ; Morhart R ; Friedman C ; Zasloff M ; Pals G ; Shim JH ; Gao G ; Kaplan F ; Pignolo RJ ; Micha D | United States | 02/05/2022Article
Article
Article
Roger AL ; Sethi R ; Huston ML ; Scarrow E ; Bao-Dai J ; Lai E ; Biswas DD ; El Haddad L ; Strickland LM ; Kishnani PS ; Elmallah MK | England | 27/04/2022Article
Aharoni S ; Bistritzer J ; Levine H ; Sagi L ; Fattal-Valevski A ; Ginzberg M ; Noyman I ; Cohen R ; Nevo Y | England | 27/04/2022Article
Echaniz-Laguna A ; Magy L ; Vicino A ; Fayolle D ; Hübers A ; Ochsner F ; Theaudin M | Switzerland | 27/04/2022Article
Reilly A ; Deguise MO ; Beauvais A ; Yaworski R ; Thebault S ; Tessier DR ; Tabard-Cossa V ; Hensel N ; Schneider BL ; Kothary R | England | 25/04/2022Article
Article
Koleva-Kolarova R ; Buchanan J ; Vellekoop H ; Huygens S ; Versteegh M ; Mölken MR ; Szilberhorn L ; Zelei T ; Nagy B ; Wordsworth S ; Tsiachristas A | New Zealand | 04/04/2022Article
Wang J ; Zhang Y ; Mendonca CA ; Yukselen O ; Muneeruddin K ; Ren L ; Liang J ; Zhou C ; Xie J ; Li J ; Jiang Z ; Kucukural A ; Shaffer SA ; Gao G ; Wang D | England | 04/2022Article
Article
Article
Article
Article
Tukov FF ; Mansfield K ; Milton M ; Meseck E ; Penraat K ; Chand D ; Hartmann A | United States | 24/03/2022Article
Ozelo MC ; Mahlangu J ; Pasi KJ ; Giermasz A ; Leavitt AD ; Laffan M ; Symington E ; Quon DV ; Wang JD ; Peerlinck K ; Pipe SW ; Madan B ; Key NS ; Pierce GF ; O'Mahony B ; Kaczmarek R ; Henshaw J ; Lawal A ; Jayaram K ; Huang M ; Yang X ; Wong WY ; Kim B | United States | 17/03/2022Article
Pini V ; Mariot V ; Dumonceaux J ; Counsell J ; O'Neill HC ; Farmer S ; Conti F ; Muntoni F | 08/03/2022Article
Article
Article
Article
Trochet D ; Prudhon B ; Mekzine L ; Lemaitre M ; Beuvin M ; Julien L ; Benkhelifa Ziyyat S ; Bui MT ; Romero NB ; Bitoun M | 13/02/2022Article
Gillingwater TH ; Mcwilliam C ; Horrocks I ; McWilliam K ; Hamilton M ; Fletcher E ; Williams N ; Smith S ; Parson SH | Scotland | 11/02/2022Article
Bengtsson NE, Auteur ; Crudele JM ; Klaiman JM ; Halbert CL ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | United States | 08/02/2022Article
Article
Gozzo L ; Romano GL ; Brancati S ; Cicciu M ; Fiorillo L ; Longo L ; Vitale DC ; Drago F | 04/02/2022Publication AFM
Myoinfo, Auteur | 02/2022Ce tableau liste les médicaments de biothérapies innovantes et de pharmacologie, en phase clinique ou en phase de développement préclinique, et/ou validés dans les maladies neuromusculaires et dans d'autres maladies génétiques rares, développés [...]Publication AFM
Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Marion S, Auteur ; Rivière H, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Rivière H, Concepteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 02/2022Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues[...]Article
Bourdon A ; François V ; Zhang L ; Lafoux A ; Fraysse B ; Toumaniantz G ; Larcher T ; Girard T ; Ledevin M ; Lebreton C ; Hivonnait A ; Creismeas A ; Allais M ; Marie B ; Guguin J ; Blouin V ; Remy S ; Anegon I ; Huchet C ; Malerba A ; Kao B ; Le Heron A ; Moullier P ; Dickson G ; Popplewell L ; Adjali O ; Montanaro F ; Le Guiner C | England | 01/02/2022Article
Article
Article
Article
Article
Han S ; Gheorghiu DB ; Chang A ; Mapatano SH ; Li S ; Brooks ED ; Koeberl D | United States | 26/01/2022Article
Article
Starikova AV ; Skopenkova VV ; Polikarpova AV ; Reshetov DA ; Vassilieva SG ; Velyaev OA ; Shmidt AA ; Savchenko IM ; Soldatov VO ; Egorova TV ; Bardina MV | 17/01/2022Article
Article
Bittel DC ; Sreetama SC ; Chandra G ; Ziegler R ; Nagaraju K ; Van Der Meulen JH ; Jaiswal JK | 04/01/2022Article
Article
VLM
Collectif, Auteur | 01/2022"VLM" (vaincre les myopathies) est le magazine de l'AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l'avancée de la recherche, -la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie q[...]Article
Article
Palazzi X ; Pardo I ; Sirivelu M ; Newman L ; Kumpf S ; Qian J ; Franks T ; Lopes S ; Liu J ; Monarski L ; Casinghino S ; Ritenour C ; Ritenour H ; Dubois C ; Olson J ; Graves J ; Alexander K ; Coskran T ; Lanz TA ; Brady J ; McCarty D ; Somanathan S ; Whiteley L | United States | 21/12/2021Article
Tominaga K ; Tominaga N ; Williams EO ; Rufibach L ; Schowel V ; Spuler S ; Viswanathan M ; Guarente LP | 20/12/2021Article
Hersh J ; Condor Capcha JM ; Iansen Irion C ; Lambert G ; Noguera M ; Singh M ; Kaur A ; Dikici E ; Jiménez JJ ; Shehadeh LA ; Daunert S ; Deo SK | 15/12/2021Article
Article
Kenjo E ; Hozumi H ; Makita Y ; Iwabuchi KA ; Fujimoto N ; Matsumoto S ; Kimura M ; Amano Y ; Ifuku M ; Naoe Y ; Inukai N ; Hotta A | 08/12/2021Article
Article
Article
Pochopien M ; Paterak E ; Clay E ; Janik J ; Aballea S ; Biernikiewicz M ; Toumi M | 13/11/2021Article
Emmanuel SN ; Smith JK ; Hsi J ; Tseng YS ; Kaplan M ; Mietzsch M ; Chipman P ; Asokan A ; McKenna R ; Agbandje McKenna M | United States | 10/11/2021Article
Kennedy C ; O'Dea E ; Reidy D ; Towns J ; Pigott M ; Kevans D ; O'Rourke D ; Hennessy M | England | 08/11/2021Article
Costa-Verdera H ; Collaud F ; Riling CR ; Sellier P ; Nordin JML ; Preston GM ; Cagin U ; Fabregue J ; Barral S ; Moya-Nilges M ; Krijnse-Locker J ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Gjata B ; Cosette J ; Abad C ; Simon-Sola M ; Charles S ; Li M ; Crosariol M ; Antrilli T ; Quinn WJ 3rd ; Gross DA ; Boyer O ; Anguela XM ; Armour SM ; Colella P ; Ronzitti G ; Mingozzi F | 04/11/2021Article
Article
Alves CRR ; Petrillo M ; Spellman R ; Garner R ; Zhang R ; Kiefer M ; Simeone S ; Sohn J ; Eichelberger EJ ; Rodrigues E ; Arruda EA ; Townsend EL ; Farwell W ; Swoboda KJ | 30/10/2021Article
Article
Weiss C ; Ziegler A ; Becker LL ; Johannsen J ; Brennenstuhl H ; Schreiber G ; Flotats-Bastardas M ; Stoltenburg C ; Hartmann H ; Illsinger S ; Denecke J ; Pechmann A ; Muller Felber W ; Vill K ; Blaschek A ; Smitka M ; van der Stam L ; Weiss K ; Winter B ; Goldhahn K ; Plecko B ; Horber V ; Bernert G ; Husain RA ; Rauscher C ; Trollmann R ; Garbade SF ; Hahn A ; von der Hagen M ; Kaindl AM | England | 28/10/2021Article
Article
Article
Article
Malerba A ; Sidoli C ; Lu-Nguyen N ; Herath S ; Le Heron A ; Abdul-Razak H ; Jarmin S ; Vandendriessche T ; Chuah MK ; Dickson G ; Popplewell L | United States | 10/2021Article
Thomsen G ; Burghes AHM ; Hsieh C ; Do J ; Chu BTT ; Perry S ; Barkho B ; Kaufmann P ; Sproule DM ; Feltner DE ; Chung WK ; McGovern VL ; Hevner RF ; Conces M ; Pierson CR ; Scoto M ; Muntoni F ; Mendell JR ; Foust KD | United States | 10/2021Article
Comment in Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Mercuri E, Muntoni F, Baranello G, Masson R, Boespflu[...]Article
Article
Mercuri E ; Muntoni F ; Baranello G ; Masson R ; Boespflug-Tanguy O ; Bruno C ; Corti S ; Daron A ; Deconinck N ; Servais L ; Straub V ; Ouyang H ; Chand D ; Tauscher Wisniewski S ; Mendonca N ; Lavrov A | 10/2021Comment on Buying time for infants with spinal muscular atrophy. van der Pol L. Lancet Neurol. 2021 Oct;20(10):777-779. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00291-X. PMID: 34536396 No abstract available.VLM
Collectif | 10/2021"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l'AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l'avancée de la recherche - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladaies neuromusculaires, - la vie[...]Article
Bouwman LF ; den Hamer B ; van den Heuvel A ; Franken M ; Jackson M ; Dwyer CA ; Tapscott SJ ; Rigo F ; van der Maarel SM ; de Greef JC | 27/09/2021