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thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
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Historique AFM
Article
En principe, quatre voies thérapeutiques peuvent être envisagées pour les maladies neuromusculaires : une pharmacothérapie appropriée capable d'atténuer les conséquences délétères d'un déficit particulier ou d'une protéine anormale, afin de rédu[...]Article
Li J ; Dressman D ; Tsao YP ; Sakamoto A ; Hoffman EP ; Xiao X | 1999Une partie des dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) autosomiques récessives sont causées par diverses mutations des 4 gènes codant les sarcoglycanes musculaires (alpha, bêta, gamma, et delta). Du fait de leur petite taille (moins de 2 kb[...]Article
Mathiesen I | 1999Ce travail démontre que la stimulation électrique du muscle squelettique améliore nettement la transfection lors d'une injection intramusculaire de plasmides (ADN). Chez le rat adulte, après stimulation électrique, le pourcentage de fibres trans[...]Article
Garcia-Martinez C ; Opolon P ; Trochon V ; Chianale C ; Musset K ; Lu H ; Abitbol M ; Perricaudet M ; Ragot T | 1999Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Article
Akkaraju GR ; Huard J ; Hoffman EP ; Goins WF ; Pruchnic R ; Watkins SC ; Cohen JB ; Glorioso JC | 1999Livre
Aux côtés de la mucoviscidose, de l'hémochromatose ou de la trisomie 21, il existe bien d'autres maladies génétiques. L'hypertension artérielle, le diabète sucré ou l'asthme peuvent avoir une forte composante génétique. L'auteur fait état de ces[...]Article
Howell JMCC | 1999La thérapie génique des maladies musculaires héréditaires est une voie d'avenir. Cependant, des problèmes doivent encore être résolus comme l'étendue de l'expression du gène à partir du site d'injection, la durée de son expression et le besoin d[...]Article
Amalfitano A ; McVie-Wylie AJ ; Hu H ; Dawson TL ; Raben N ; Plotz PH ; Chen YT | 1999La glycogénose de type II, ou maladie de Pompe, est une maladie systémique de surcharge liée à un défaut d'activité d'une enzyme lysosomale, l'a-glucosidase (GAA) ou maltase acide. Elle se caractérise par une accumulation de glycogène, en partic[...]Article
Publication AFM
Actes de colloque : 9ème congrès international sur les maladies neuromusculaires - 30 août-4 septembre 1998Article
Aihara H ; Miyazaki JI | 09/1998Sont attachés à l'article commentaires des mêmes auteurs parus dans "Nature Biotechnoclogy, vol 17, juin 1999"Article
Goudemant JF ; Deconinck N ; Tinsley JM ; Demeure R ; Robert A ; Davies KE ; Gillis JM | 08/1998Chez la souris mdx exprimant une utrophine tronquée (voir aussi Bulletin Signalétique n° 24), les auteurs ont pratiqué une spectroscopie RMN au phosphore 31. Ils ont mesuré l'ATP, la phosphocréatine, les phosphates inorganiques, le pH intracellu[...]Article
Anderson WF | 30/04/98Un article très détaillé sur les perspectives et les problèmes de la thérapie génique, de ses grands principes (vecteurs,...) à ses réalisations (essais cliniques) depuis 1990. Les problèmes éthiques sont aussi présentés, ainsi que le pronostic [...]Publication AFM
Publication AFM
Ce colloque a été organisé par l'AFM et l'Institut de Myologie en collaboration avec le comité d'organisation : - Michel FARDEAU - J. Andoni URTIZBEREA - Suzanne CHARVET-PROTATArticle
Livre
Article
Gilbert R ; Nalbantoglu J ; Tinsley JM ; Massie B ; Davies KE ; Karpati G | 1998Les auteurs ont fabriqué un adénovirus exprimant l'utrophine (AdCMV-Utr). Après injection intramusculaire d'AdCMV-Utr à la souris mdx, modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne, ils ont étudié l'expression de l'utrophine. Une surexpression [...]Article
Moisset PA ; Skuk D ; Asselin I ; Goulet M ; Roy B ; Karpati G ; Tremblay JP | 1998Pour palier les risques de rejet immunitaire qui limitent la thérapie génique et la thérapie cellulaire (greffe de myoblastes), les auteurs ont imaginé une autre stratégie : transplanter des myoblastes (autologues) après les avoir génétiquement [...]Livre
Article
Hacein-Bey S ; de Saint-Basile G ; Lemerle J ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 1998Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Decary S, Auteur | 1998Afin de déterminer si la capacité proliférative de cellules satellites humaines est liée à l'âge du donneur, j'ai mis en culture des populations de cellules satellites isolées de sujets d'âges différents. La capacité proliférative et la longueur[...]Article
Petrof BJ | 1998Les auteurs ont évalué l’efficacité et les conséquences fonctionnelles du transfert adénoviral d’un gène marqueur dans le diaphragme, chez la souris adulte normale et chez la souris adulte mdx et notamment la réponse immunitaire, avec un composa[...]Livre
Thèse/Mémoire
Deconinck N, Auteur | 1998Thèse d'un des membres de l'équipe anglo-belge qui avait démontré que l'expression de l’utrophine tronquée améliorait les performances mécaniques du muscle (voir Bulletin Signalétique Myoline no. 36). Cette thèse aborde la clinique et l'histopat[...]Article
Floyd SS ; Clemens PR ; Ontell MR ; Kochanek S ; Day CS ; Yang JC ; Hauschka SD ; Balkir L ; Morgan J ; Moreland MS ; Feero GW ; Epperly M ; Huard J | 01/1998Une expérience menée sur la souris mdx laisse espérer que le transfert de myoblastes autologues transfectés ex vivo par un adénovirus contenant le gène entier de la dystrophine conduit à une expression plus importante de la dystrophine que le tr[...]Article
Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, le déficit en dystrophine s’accompagne d’un déficit en nNOS (isoforme neuronal de la synthase de l’oxyde nitrique), qui intéragit au niveau du sarcolemme avec l’a1-syntrophine, une[...]Article
Law P ; Goodwin TG ; Fang Q ; Vastagh G ; Jordan T ; Jackson T ; Kenny S ; Duggirala V ; Larkin C ; Chase N ; Phillips W ; Williams G ; Neel M ; Krahn T ; Holcomb R | 1998Article
Howell JMCC ; Lochmuller H ; O'Hara A ; Fletcher S ; Kakulas BA ; Massie B ; Nalbantoglu J ; Karpati G | 1998Chez le chien GRMD (modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne), le transfert d'un adénovirus contenant un mini-gène de la dystrophine a été suivi d'une forte expression de la dystrophine dans les fibres musculaires transfectées. Cette expre[...]Article
Guettier-Sigrist S ; Coupin G ; Braun S ; Warter JM ; Poindron P | 1998Les résultats préliminaires d'études sur des modèles de co-cultures nerf-muscle (cellules musculaires humaines innervées par des cellules nerveuses embryonnaires de rat) ont montré que les myofibrilles de donneurs atteints d'amyotrophie spinale [...]Livre
Article
Holt KH ; Lim LE ; Straub V ; Venzke DP ; Duclos F ; Anderson RD ; Davidson BL ; Campbell KP | 1998Le complexe des sarcoglycanes participe au maintien de l'intégrité du sarcolemme. Le transfert d'un adénovirus recombinant contenant le gène de la d-sarcoglycane conduit à une expression à long-terme de la d-sarcoglycane et à la restauration du [...]Article
van Deutekom JCT ; Hoffman EP ; Huard J | 1998Une reprise, par les mêmes auteurs, de l’article A-7741 ( voir ci-dessus) avec un peu plus de détails cependant...Article
Kinoshita I ; Vilquin JT ; Asselin I ; Chamberlain J ; Tremblay JP | 1998Des cultures de myoblastes de souris normales et Tg-MDA (souris transgénique surexprimant 50 fois la dystrophine) ont été transplantées dans les muscles déficients en dystrophine de souris mdx. 4 semaines après transplantation, en dépit de la pr[...]Article
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Wahl M | 1998Depuis le printemps 98, 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sont suivis afin de finaliser le protocole d’évaluation d’un essai clinique de phase I de thérapie génique envisagé par la MDA (Muscular Dystrophy Association) : in[...]Article
Anderson WF ; Kichler A ; Danos O ; Lehn P ; Ducret C ; Callon M ; Rabeharisoa V ; Gaudillière JP ; Löwy I | 1998Un dossier qui dresse un premier bilan de l'effort accompli par les chercheurs, les médecins, les industriels et les patients dans le domaine de la thérapie génique (virus pour transférer des gènes, transgenèse à l'aide de vecteurs synthétiques,[...]Thèse/Mémoire
Alameddine HS, Auteur | 1998Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne constitue un objectif prioritaire à cause de sa haute fréquence et de son issue fatale. L'objet de ce travail est l'exploration d'approches thérapeutiques expérimentales permettant de corrige[...]Livre
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Lattanzi L ; Salvatori G ; Coletta M ; Sonnino C ; Cusella-De Angelis MG ; Gioglio L ; Ferrari G ; Murry CE ; Kelly R ; Ferrari G ; Molinaro M ; Crescenzi M ; Mavilio F ; Cossu G | 1998Article
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Taubes G | 5/12/97Le point sur les vaccins fabriqués par génie génétique (notamment la recherche d'un vaccin contre le paludisme) et les incertitudes quant à leurs modalités d'action et à leur efficacité.Article
Une équipe anglo-belge a procédé à une étude multifonctionnelle des muscles (histologie et performances mécaniques) de souris mdx transgéniques, exprimant un transgène tronqué de l'utrophine. Les auteurs démontrent que l'expression d'une utrophi[...]Publication AFM
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Zhao J ; Lochmuller H ; Nalbantoglu J ; Allen CN ; Prescott S ; Massie B ; Karpati G | 09/1997Article
Decary S ; Mouly V ; Ben Hamida C ; Sautet A ; Barbet JP ; Butler-Browne GS | 10/08/97Les auteurs ont étudié la capacité de prolifération de cellules satellites humaines, prélevées chez des sujets âgés de 5 jours à 86 ans et mises en culture jusqu’à ce qu’elles deviennent sénescentes. Les auteurs ont pour cette étude mesuré la lo[...]Article
Les auteurs ont développé une stratégie qui pourrait permettre un transfert in vivo efficace de l’ADN complémentaire de la dystrophine dans le muscle squelettique : après avoir fabriqué un vecteur rétroviral contenant le gène de la mini-dystroph[...]Article
Publication AFM
Ce colloque a été organisé par l'AFM-Téléthon en collaboration avec : - Présidents Michel FARDEAU Hideo SUGITA - Comité d'organisation scientifique Kiichi ARAHATA Marc FISZMAN Ikuya NONAKA Eijiro OZAWA Fernando TOME - Coordination [...]Article
Livre
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Anonyme | 01/01/1997Les essais cliniques de thérapie génique, aux Etats-Unis et en Europe. Un tableau récapitulant les essais de thérapie génique en cours ou programmés aux Etats-Unis (176 essais en janvier 96) et en Europe (56 essais en janvier 96) par maladies et[...]Article
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Article
Current opinion in neurology, 10. Gene therapy research for Duchenne and Becker muscular dystrophies
Karpati G ; Gilbert R ; Petrof BJ ; Nalbantoglu J | 1997Bien que la thérapie génique fasse aujourd’hui l’objet d’opinions controversées, le transfert adénoviral du gène de la dystrophine reste une approche thérapeutique prometteuse pour les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker. Les récent[...]Article
Article
Livre
Thèse/Mémoire
Bohl D, Auteur | 1997L'introduction stable de matériel génétique dans les cellules somatiques d'un organisme malade est aujourd'hui envisagée pour le traitement de maladies génétiques héréditaires ou acquises. Dans ce but différents vecteurs et différentes stratégie[...]Article
Gahery-Segard H ; Juillard V ; Gaston J ; Lengagne R ; Pavirani A ; Boulanger P ; Guillet JG | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Article
Kagawa Y ; Hayashi JI | 1997Une nouvelle approche de thérapie génique des maladies mitochondriales utilise des cytoplastes humains (cellules privées de noyau par centrifugation) dans lesquels l’ADNmitochondrial normal a été introduit. Les cytoplastes ont été ensuite in vit[...]Article
Quinoreno J ; Tchelingerian JL ; Vignais L ; Foignant Chaverot N ; Colin C ; Horellou P ; Liblau R ; Barbin G ; Jacque C ; Couraud PO | 1997Une lignée immortalisée de cellules endothéliales du cerveau a été utilisée pour délivrer les produits de deux gènes dans le cerveau d’un rat adulte. Les cellules greffées étaient observables un an après leur transplantation, sans signe de forma[...]Article
Feero WG ; Li SH ; Rosenblatt JD ; Sirianni N ; Morgan JE ; Partridge TA ; Huang L ; Hoffman EP | 1997Article
Article
Bellon G ; Michel-Calemard L ; Thouvenot D ; Jagneaux V ; Poitevin F ; Malcus C ; Accart N ; Layani MP ; Aymard M ; Bernon H ; Bienvenu J ; Courtney M ; Doring G ; Gilly B ; Gilly R ; Lamy D ; Levrey H ; Morel Y ; Perraud F ; Rodillon L ; Sene C ; So S ; Touraine-Moulin F ; Schatz C ; Pavirani A ; Paulin C | 01/01/1997Mucoviscidose : une thérapie génique par aérosol qui marche. Une équipe de Transgène publie les résultats d'un essai clinique de phase I d'une thérapie génique de la mucoviscidose : l' adénovirus recombinant contenant le gène CFTR (AdCFTR) a été[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Huard J ; Akkaraju G ; Watkins SC ; PIke-Cavalcoli M ; Glorioso JC | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Jani A ; Lochmuller H ; Acsadi G ; Simoneau M ; Huard J ; Garnier A ; Karpati G ; Massie B | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Alton EWFW ; Smith S ; Geddes DM ; Colledge WH | 1997La thérapie génique in utero de la mucoviscidose : des controverses de spécialistes L’annonce, dans le Lancet du 1er mars dernier (voir bulletin signalétique n°27) d’une thérapie génique in utero sur des souris, visant à empêcher la maladie en u[...]Article
Les auteurs ont étudié une nouvelle approche de thérapie génique pour les maladies génétiques dues à une mutation non-sens, à savoir l'utilisation d'un gène suppresseur de l'ARN de transfert des codons mutés. Ils l'ont testé sur la souris mdx : [...]Rapport institutionnel
Compte-rendu du 3ème colloque centré sur la thérapie génique de la Dystrophie Musculaire de Duchenne.