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recherche thérapeutiqueSynonyme(s)interventional research ;recherche interventionnelle ;therapeutical research ;étude thérapeutique ;therapeutical studies therapeutical study |
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Faye C | 11/2017Inaugurés en septembre 2015 à Saint Fons, près de Lyon (Rhône), les nouveaux bâtiments ultra-contemporains de l'Esat Les Ateliers du Moulin à Vent regroupent neuf ateliers professionnels. Proposés en fonction des compétences, de la pathologie et[...]Article
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Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B a apporté un bénéfice sur l'évolution cognitive de quatre jeunes malades. Les études précliniques et l'essai clinique qui vient de se dérouler ont été soutenus par l'AFM-Téléthon à hau[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017La recherche de solutions alternatives fiables est un impératif pour réduire encore plus le nombre d'études menées avec les animaux. Revue des solutions existantes et de leurs limites.VLM
Tiennot-Herment L, Auteur | 10/2017En tant que familles et personnes concernées, notre urgence est de faire progresser la recherche médicale pour apporter des traitements à nos enfants et à nos proches. Des traitements efficaces et sûrs.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017En juin, le nusinersen(Spinraza) a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'amyotrophie spinale. Prochaine étape / évaluer son intêret thérapeutique et fixer son prix. En attendant, il est prescrit aux malades dans le cadre d'un [...]VLM
10/2017Le chemin du médicament est long et complexe. Tour d'horizon de ce processus au cours duquel les recherches menées chez les animaux sont une étape nécessaire et obligatoire parmi tant d'autres.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Hier, antibiotiques, vaccins, greffes d'organes. Demain : thérapie cellulaire et génique. Les recherches menées avec les animaux sont synonymes d'avancées médicales majeures pour les malades. Transplantation d'organe, fonction des neurones, rôl[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Strictement encadré, avant d'être autorisé, tout projet de recherche impliquant des animaux est étudié dans les moindre détails. L'objectif ? répondre à la règle des trois R : Réduire, Raffiner et Remplacer le recours aux animaux. En France, la[...]Article
Kaplan FS, Auteur ; Andolina JR ; Adamson PC ; Teachey DT ; Finklestein JZ ; Ebb DH ; Whitehead B ; Jacobs B ; Siegel DM ; Keen R ; Hsiao E ; Pignolo RJ | 20/07/2017Article
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Gruest JP | 15/06/2017L'objectif de Wandercraft, Société française spécialisée en robotique, était de de remettre à la marche les personnes en fauteuil. Elle a développé un prototype d'exosquelette baptisé "Atalante". Les résultats des premiers essais cliniques sont [...]Article
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Goizet C, Auteur | 06/2017Après cinq années sans participer à l'AAN, quelle surprise pour moi de constater autant de changements dans l'organisation générale du congrès ! L'évolution vers une augmentation du nombre de sessions pédagogiques au détriment des sessions scien[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Même si les démarches règlementaires pour prescrire un médicament dans une maladie autre que celle pour laquelle il a d'ores et déjà reçu une autorisation de mise sur le marché sont plus simples que pour une nouvelle thérapie, elles restent cepe[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Les maladies neuromusculaires les plus rares sont encore peu étudiées. Le programme collaboratif Myopharm, basé sur le criblage, a pour objectif d'identifier les molécules repositionnables susceptibles de traiter ces pathologies dans un délai ra[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 181. Criblage de molécules : En quête de traitements... : Le dossier 01
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Ces dernières années, le criblage de molécules a connu un véritable essor. Aujourd'hui, en quelques heures, on peut tester sur des cellules ou des organismes plus complexes l'effet de plusieurs milliers, voire de centaines de milliers de molécul[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Depuis 2011, Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi, de l'Institut de myologie, mettent au point une thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Leurs travaux sont salués par un prestigieux prix de la fondation Prize4Life.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Certains types de la maladie de Charcot-Marie-Tooth sont dus à une accumulation ou un mauvais repliement de protéines. La société InFlectis BioScience développe une petite molécule, IFB-088, qui vise à corriger ces défauts, et prépare un essai c[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Avec l'identification de la dose optimale efficace et d'un mode d'administration transposable chez l'homme, l'équipe d'Ana Buj Bello de Généthon contribue à rapprocher la thérapie génique de la myopathie myotubulaire du chevet des malades. Son é[...]VLM
06/2017L'essai SUNFISH est un essai international de phase 2 mené par la société Hoffman-La Roche.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017La myopathie de Duchenne est parfois due à des duplications du gène de la dystrophine. Des équipes de Généthon et de l'Institut de myologie viennent d'arriver à éliminer l'une d'entre elles dans des cellules malades, et à obtenir ainsi une proté[...]VLM
Les 14e journées de la Société française de myologie (SFM)se sont focalisées sur le coeur. Durant trois jours, médecins et chercheurs francophones ont croisé leurs approches. Leur objectif : améliorer la prise en charge et les traitements actuel[...]VLM
AFM-TELETHON 03/2017Le 5janvier dernier, le laboratoire Ionis Pharmaceuticals a annoncé des résultats préliminaires de l'essai de phase I/II d'IONIS-DMPK-2.5 Rx dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type I ou DM1°VLM
Les agences règlementaires commencent à accorder des autorisations de mise sur le marché (AMM)pour des traitements innovants destinés aux maladies neuromusculaires. Point sur le premier traitement autorisé pour l'amyotrophie spinale et la foison[...]VLM
Pour lutter efficacement contre la dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP), cinq équipes de chercheurs et de médecins européens ont décidé de travailler en réseau. Aujourd'hui, grâce à leurs travaux, des pistes thérapeutiques se précisent. [...]Livre
Le Professeur Louis Buscail, chef du service de gastro-entérologie et nutrition de l’hôpital Rangueil (CHU Toulouse), expose le plus simplement possible les bases moléculaires et médicales, les outils et les applications de la thérapie génique d[...]Brève
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Fledrich R, Auteur ; Mannil M ; Leha A ; Ehbrecht C ; Solari A ; Pelayo Negro AL ; Berciano J ; Schlotter-Weigel B ; Schnizer TJ ; Prukop T ; Garcia-Angarita N ; Czesnik D ; Haberlova J ; Mazanec R ; Paulus W ; Beissbarth T ; Walter MC ; Triaal C ; Hogrel JY ; Dubourg O ; Schenone A ; Baets J ; De Jonghe P ; Shy ME ; Horvath R ; Pareyson D ; Seeman P ; Young P ; Sereda MW | 2017Article
Relizani K, Auteur ; Griffith G ; Echevarria L ; Zarrouki F ; Facchinetti P ; Vaillend C ; Leumann C ; Garcia L ; Goyenvalle A | 2017Article
Benoy V, Auteur ; Vanden Berghe P ; Jarpe M ; Van Damme P ; Robberecht W ; van den Bosch L | 2017Article
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Schoser B, Auteur ; Fong E ; Geberhiwot T ; Hughes D ; Kissel JT ; Madathil SC ; Orlikowski D ; Polkey MI ; Roberts M ; Tiddens HA ; Young P | 2017Article
Byrne BJ, Auteur ; Geberhiwot T ; Barshop BA ; Barohn R ; Hughes ; Bratkovic D ; Desnuelle C ; Laforet P ; Mengel E ; Roberts M ; Haroldsen P ; Reilley K ; Jayaram K ; Yang K ; Walsh L | 2017Article
Rajapakse CS, Auteur ; Lindborg C ; Wang H ; Newman BT ; Kobe EA ; Chang G ; Shore EM ; Kaplan FS ; Pignolo RJ | 2017Article
Glemser P, Auteur ; Jaeger H ; Nagel AM ; Ziegler A ; Simons D ; Schlemmer HP ; Lehmann-Horn F ; Jurkat-Rott K ; Weber MA | 2017Article
Paunic T, Auteur ; Peric S ; Parojcic A ; Savic-Pavicevic D ; Vujnic M ; Pesovic J ; Basta I ; Lavrnic D ; Rakocevic-Stojanovic V | 2017Article
Alipour-Faz A, Auteur ; Shojaei M ; Peyvandi H ; Ramzi D ; Oroei M ; Ghadiri F ; Peyvandi M | 2017Article
Hordeaux J, Auteur ; Dubreil L ; Robveille C ; Deniaud J ; Pascal Q ; Dequéant B ; Pailloux J ; Lagalice L ; Ledevin M ; Babarit C ; Costiou P ; Jamme F ; Fusellier M ; Mallem Y ; Ciron C ; Huchet C ; Caillaud C ; Colle MA | 2017Article
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Finder J, Auteur ; Mayer OH ; Sheehan D ; Sawnani H ; Abresch RT ; Benditt J ; Birnkrant DJ ; Duong F ; Henricson E ; Kinnett K ; McDonald CM ; Connolly AM | 2017Comment in: Reply to Fayssoil: Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy: Evaluation of the Structure and Function of Respiratory Muscles by Ultrasonography. [Am J Respir Crit Care Med. 2018] Pulmonary Endpoints in Duchenne Mu[...]Article
Fayssoil A, Auteur | 2017Comment in: Reply to Fayssoil: Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy: Evaluation of the Structure and Function of Respiratory Muscles by Ultrasonography. [Am J Respir Crit Care Med. 2018] Comment on: Pulmonary Endpoints[...]Article
Bonati U, Auteur ; Holiga S ; Hellbach N ; Risterucci C ; Bergauer T ; Tang W ; Hafner P ; Thoeni A ; Bieri O ; Gerlach I ; Marquet A ; Khwaja O ; Sambataro F ; Bertolino A ; Dukart J ; Fischmann A ; Fischer D ; Czech C | 2017Article
Mendell JR, Auteur | 2017Comment on: Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. [Ann Neurol. 2013] Regarding "Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy". [Ann Neurol. 2017]Article
Lopez-Gomez C, Auteur ; Levy RJ ; Sanchez-Quintero MJ ; Juanola-Falgarona M ; Barca E ; Garcia-Diaz B ; Tadesse S ; Garone C ; Hirano M | 2017Article
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Rider LG, Auteur ; Aggarwal R ; Pistorio A ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Huber AM ; Cimaz R ; Cuttica RJ ; de Oliveira SK ; Lindsley CB ; Pilkington CA ; Punaro M ; Ravelli A ; Reed AM ; Rouster-Stevens K ; van Royen-Kerkhof A ; Dressler F ; Saad Magalhaes C ; Constantin T ; Davidson JE ; Magnusson B ; Russo R ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J ; Ruperto N | 2017Article
Cabada T, Auteur ; Iridoy M ; Jerico I ; Lecumberri P ; Seijas R ; Gargallo A ; Gomez M | 2017Article
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Tiffreau V, Auteur ; Rannou F ; Kopciuch F ; Hachulla E ; Mouthon L ; Thoumie P ; Sibilia J ; Drumez E ; Thevenon A | 2017Article
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Benveniste O, Auteur ; Hogrel JY, Auteur ; Annoussamy M ; Bachasson D ; Rigolet A ; Servais L ; J. E. Salem ; Hervier B ; Landon-Cardinal O ; Mariampillai K ; Hulot JS ; Carlier P ; Allenbach Y | 2017Inclusion body Myositis (IBM) is the most frequent myositis in patients over 50 years old. Conventional immunosuppressive drugs are today ineffective or even aggravate muscle deficits. Rapamycin is a mTOR inhibitor used in organ transplantation.[...]Article
Aggarwal R, Auteur ; Rider LG ; Ruperto N ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Oddis CV ; Amato AA ; Chinoy H ; Cooper RG ; Dastmalchi M ; Fiorentino D ; Isenberg D ; Katz JD ; Mammen A ; de Visser M ; Ytterberg SR ; Lundberg IE ; Chung L ; Danko K ; Garcia-De La Torre I ; Song YW ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J | 2017Comment in: Editorial: A New Classification of Adult Autoimmune Myositis. [Arthritis Rheumatol. 2017]Article
Rider LG, Auteur ; Aggarwal R ; Pistorio A ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Huber AM ; Cimaz R ; Cuttica RJ ; de Oliveira SK ; Lindsley CB ; Pilkington CA ; Punaro M ; Ravelli A ; Reed AM ; Rouster-Stevens K ; van Royen-Kerkhof A ; Dressler F ; Magalhaes CS ; Constantin T ; Davidson JE ; Magnusson B ; Russo R ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J ; Ruperto N | 2017Article
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Sabouhi A, Auteur | 2017La technique d'abord utilisée contre les maladies rares, permet aujourd'hui de traiter des cancers et demain, la maladie de Parkinson et la DMLA.Article
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Konstantopoulos K, Auteur ; Christou YP ; Vogazianos P ; Zamba-Papanicolaou E ; Kleopa KA | 2017Article
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Chagarlamudi H, Auteur ; Corbett A ; Stoll M ; Bibat G ; Grosmann C ; Stock CM ; Stinson N ; Shapiro J ; Wagner K | 2017Article
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Le Guiner C, Auteur ; Servais L ; Montus M ; Larcher F ; Fraysse B ; Moullec S ; Allais M ; François V ; Dutilleul M ; Malerba A ; Koo T ; Thibaut JL ; Matot B ; Devaux M ; Le Duff J ; Deschamps JY ; Barthelemy I ; Blot S ; Testault I ; Wahbi K ; Ederhy S ; Martin S ; Veron P ; Georger C ; Athanasopoulos T ; Masurier C ; Mingozzi F ; Carlier P ; Gjata B ; Hogrel JY ; Adjali O ; Mavilio F ; Voit T ; Moullier P ; Dickson G | 2017