Mots-clés
> MYOBASE > RECHERCHE > recherche biomédicale > recherche thérapeutique
recherche thérapeutiqueSynonyme(s)interventional research ;recherche interventionnelle ;therapeutical research ;étude thérapeutique ;therapeutical studies therapeutical study |
Documents disponibles dans cette catégorie (5753)
Article
Mantick N, Auteur ; Bachman E ; Baujat G ; Brown M ; Collins O ; De Cunto C ; Delai P ; Eekhoff M ; Zum Felde R ; Grogan DR ; Haga N ; Hsiao E ; Kantanie S ; Kaplan F ; Keen R ; Milosevic J ; Morhart R ; Pignolo R ; Qian X ; Di Rocco M ; Scott C ; Sherman A ; Wallace M ; Williams N ; Zhang K ; Bogard B | 2018Article
Article
Peay HL, Auteur ; Biesecker BB ; Wilfond BS ; Jarecki J ; Umstead KL ; Escolar DM ; Tibben A | 01/01/2018Article
Domingos J, Auteur ; Muntoni F | 2018Comment on: Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: impact on the motor function measure sensitivity to change and implications for clinical trials. [Dev Med Child Neurol. 2018]Reco PNDS
Ce guide traite des aspects "médicaux" d'une Dystrophie musculaire de Duchenne, tout en gardant à l'esprit que les aspects médicaux ne font pas tout en terme de qualité de vie. L'idée est qu'en minimisant les problèmes médicaux, votre enfant peu[...]Article
Article
Tackenberg B, Auteur ; Schneider M ; Blaes F ; Eienbroker C ; Schade-Brittinger C ; Wellek A ; Deschauer M ; Eickmann M ; Klenk HD ; Muller HH ; Sommer N | 2018Article
Capogrosso RF, Auteur ; Mantuano P ; Uaesoontrachoon K ; Cozzoli A ; Giustino A ; Dow T ; Srinivassane S ; Filipovic M ; Bell C ; VanderMeulen J ; Massari AM ; De Bellis M ; Conte E ; Pierno S ; Camerino GM ; Liantonio A ; Nagaraju K ; de Luca A | 2018Article
Boido M, Auteur ; De Amicis E ; Valsecchi V ; Trevisan M ; Ala U ; Ruegg MA ; Hettwer S ; Vercelli A | 2018Article
Article
Captur G, Auteur ; Arbustini E ; Bonne G ; Syrris P ; Mills K ; Wahbi K ; Mohiddin SA ; McKenna WJ ; Pettit S ; Ho CY ; Muchir A ; Gissen P ; Elliott PM ; Moon JC | 2018Article
Article
Article
Carotti M, Auteur ; Marsolier J ; Soardi M ; Bianchini E ; Gomiero C ; Fecchio C ; Henriques SF ; Betto R ; Sacchetto R ; Richard I ; Sandona D | 2018Article
Hijikata Y, Auteur ; Katsuno M ; Suzuki K ; Hashizume A ; Araki A ; Yamada S ; Inagaki T ; Ito D ; Hirakawa A ; Kinoshita F ; Gosho M ; Sobue G | 2018Article
Bora G, Auteur ; Subasi-Yildiz S ; Yesbek-Kaymaz A ; Bulut N ; Alemdaroglu I ; Tunca-Yilmaz O ; Topaloglu H ; Karaduman AA ; Erdem-Yurter H | 2018Article
Basile I, Auteur ; Da Silva A ; El Cheikh K ; Godefroy A ; Daurat M ; Harmois A ; Perez M ; Caillaud C ; Charbonné HV ; Pau B ; Gary-Bobo M ; Morere A ; Garcia M ; Maynadier M | 2018Article
Article
Daniele N, Auteur ; Moal C ; Julien L ; Marinello M ; Jamet T ; Martin S ; Vignaud A ; Lawlor MW ; Buj Bello A | 2018Article
Ramdharry G, Auteur | 2018Comment on: Safety and efficacy of progressive resistance exercise for Charcot-Marie-Tooth disease in children: a randomised, double-blind, sham-controlled trial. [Lancet Child Adolesc Health. 2017]Article
Shields N, Auteur | 2018Comment on: Safety and efficacy of progressive resistance exercise for Charcot-Marie-Tooth disease in children: a randomised, double-blind, sham-controlled trial. [Lancet Child Adolesc Health. 2017]Article
Rodríguez Gomez I, Auteur ; Santalla A ; Diez-Bermejo J ; Munguía-Izquierdo D ; Alegre LM ; Nogales Gadea G ; Arenas J ; Martin MA ; Lucia A ; Ara I | 2018Article
Article
Article
Article
Article
Le Meur G, Auteur ; Lebranchu P ; Billaud F ; Adjali O ; Schmitt S ; Bézieau S ; Pereon Y ; Valabregue R ; Ivan C ; Darmon C ; Moullier P ; Rolling F ; Weber M | 2018Article
Article
Krosschell KJ, Auteur ; Kissel JT ; Townsend EL ; Simeone SD ; Zhang RZ ; Reyna SP ; Crawford TO ; Schroth MK ; Acsadi G ; Kishnani PS ; von Kleist-Retzow JC ; Hero B ; D'Anjou G ; Smith EC ; Elsheikh B ; Simard LR ; Prior TW ; Scott CB ; LaSalle B ; Sakonju A ; Wirth B ; Swoboda KJ | 2018Article
Hunter M, Auteur ; Johnson NE | 2018Comment on: A multicenter, retrospective medical record review of X-linked myotubular myopathy: The recensus study. [Muscle Nerve. 2018]Article
Arora H, Auteur ; Willcocks RJ ; Lott DJ ; Harrington AT ; Senesac CR ; Zilke KL ; Daniels MJ ; Xu D ; Tennekoon GI ; Finanger EL ; Russman BS ; Finkel RS ; Triplett WT ; Byrne BJ ; Walter GA ; Sweeney HL ; Vandenborne K | 2018Comment in: Timed function tests have withstood the test of time as clinically meaningful and responsive endpoints in duchenne muscular dystrophy. [Muscle Nerve. 2018]Article
Ridler C, Auteur | 01/2018Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]Article
Ridler C, Auteur | 2018Comment on: PMP22 antisense oligonucleotides reverse Charcot-Marie-Tooth disease type 1A features in rodent models. [J Clin Invest. 2018]Article
Article
Rider LG, Auteur ; Aggarwal R ; Machado PM ; Hogrel JY ; Reed AM ; Christopher Stine L ; Ruperto N | 2018Article
Hewett K, Auteur ; Sanders DB ; Grove RA ; Broderick CL ; Rudo TJ ; Bassiri A ; Zvartau-Hind M ; Bril V | 2018Article
Sandelius Å, Auteur ; Zetterberg H ; Blennow K ; Adiutori R ; Malaspina A ; Laura M ; Reilly MM ; Rossor AM | 2018Comment in: Neurofilament light, biomarkers, and Charcot-Marie-Tooth disease. [Neurology. 2018]Article
Michelson D, Auteur ; Ciafaloni E ; Ashwal S ; Lewis E ; Narayanaswami P ; Oskoui M ; Armstrong MJ | 2018Article
Goemans N, Auteur ; Mercuri E ; Belousova E ; Komaki H ; Dubrovsky A ; McDonald CM ; Kraus JE ; Lourbakos A ; Lin Z ; Campion G ; Wang SX ; Campbell C | 2018Article
Schmidt S, Auteur ; Hafner P ; Klein A ; Rubino-Nacht D ; Gocheva V ; Schroeder J ; Naduvilekoot Devasia A ; Zuesli S ; Bernert G ; Laugel V ; Bloetzer C ; Steinlin M ; Capone A ; Gloor M ; Tobler P ; Haas T ; Bieri O ; Zumbrunn T ; Fischer D ; Bonati U | 2018Article
Wei Y, Auteur ; McCormick A ; MacKenzie A ; O'Ferrall E ; Venance S ; Mah JK ; Selby K ; McMillan HJ ; Smith G ; Oskoui M ; Hogan G ; McAdam L ; Mabaya G ; Hodgkinson V ; Lounsberry J ; Korngut L ; Campbell C | 2018Article
Veltrop M, Auteur ; van Vliet L ; Hulsker M ; Claassens J ; Brouwers C ; Breukel C ; van der Kaa J ; Linssen MM ; den Dunnen JT ; Verbeek S ; Aartsma Rus A ; van Putten M | 2018Article
Article
Komaki H, Auteur ; Nagata T ; Saito T ; Masuda S ; Takeshita E ; Sasaki M ; Tachimori H ; Nakamura H ; Aoki Y ; Takeda S | 2018Article
Umezawa N, Auteur ; Kawahata K ; Mizoguchi F ; Kimura N ; Yoshihashi-Nakazato Y ; Miyasaka N ; Kohsaka H | 2018Article
Schiffenbauer A, Auteur ; Garg M ; Castro C ; Pokrovnichka A ; Joe G ; Shrader J ; Cabalar IV ; Faghihi-Kashani S ; Harris-Love MO ; Plotz PH ; Miller FW ; Gourley M | 2018Article
Aminzadeh MA, Auteur ; Rogers RG ; Fournier M ; Tobin RE ; Guan X ; Childers MK ; Andres AM ; Taylor DJ ; Ibrahim A ; Ding X ; Torrente A ; Goldhaber JM ; Lewis M ; Gottlieb RA ; Victor RA ; Marban E | 2018Article
Reco PNDS
This is a guide to the 'medical' aspects of Duchenne, but always bear in mind that the medical side isn't everything. The idea is that by minimizing medical problems, your child can get on with his life and you can get on with being a family. It[...]Article
Shy ME, Auteur | 2018Comment on: PMP22 antisense oligonucleotides reverse Charcot-Marie-Tooth disease type 1A features in rodent models. [J Clin Invest. 2018]Article
Zhao HT, Auteur ; Damle S ; Ikeda-Lee K ; Kuntz S ; Li J ; Mohan A ; Kim A ; Hung G ; Scheideler MA ; Scherer SS ; Svaren J ; Swayze EE ; Kordasiewicz HB | 2018Comment in: Antisense oligonucleotides offer hope to patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. [J Clin Invest. 2018] Peripheral neuropathies: Antisense therapy for Charcot-Marie-Tooth disease? [Nat Rev Neurol. 2018]Article
O'Halloran KD, Auteur ; Murphy KH ; Burns DP | 2018Comment in: Reply from Gavin J. Pinniger, Jessica R. Terrill, Miranda D. Grounds and Peter G. Arthur. [J Physiol. 2018] Comment on: Pre-clinical evaluation of N-acetylcysteine reveals side effects in the mdx mouse model of Duchenne [...]Article
Pinniger GJ ; Terrill JR ; Grounds MD ; Arthur PG | 2018Comment on: Pre-clinical evaluation of N-acetylcysteine reveals side effects in the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [J Physiol. 2017] Antioxidant therapy for muscular dystrophy: caveat lector! [J Physiol. 2018]Article
Mercuri E, Auteur ; Darras BT ; Chiriboga CA ; Day JW ; Campbell C ; Connolly AM ; Iannaccone ST ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Saito K ; Shieh PB ; Tulinius M ; Mazzone ES ; Montes J ; Bishop KM ; Yang Q ; Foster R ; Gheuens S ; Bennett CF ; Farwell W ; Schneider E ; de Vivo DC ; Finkel RS | 2018Comment in: Motor neuron disease: Benefits of nusinersen extend to later-onset SMA. [Nat Rev Neurol. 2018]Article
Birnbaum S, Auteur ; Hogrel JY ; Porcher R ; Portero P ; Clair B ; Eymard B ; Demeret S ; Bassez G ; Gargiulo M ; Louet E ; Berrih-Aknin S ; Jobic A ; Aegerter P ; Thoumie P ; Sharshar T | 2018Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Benveniste O, Expert ; Guillaume-Jugnot P, Expert ; Barrière A, Expert ; Dupitier E, Expert ; Devaux C, Expert ; Reveillere C, Expert ; Groupe d'Intérêt Myopahties Inflammatoires (GIMI) AFM-Téléthon, Expert | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 01/2018Le Zoom Savoir & Comprendre sur... les myopathies inflammatoires est un document de synthèse publié par l'AFM-Téléthon, qui présente une information générale, scientifique, médicale, psychologique et sociale sur les myopathies inflammatoires[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Gourdon G, Validateur ; Bassez G, Expert ; Dogan C, Validateur ; Reveillere C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 2018La maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie rare, d’origine génétique, qui se caractérise par une atteinte musculaire associée à des troubles touchant d’autres organes (cœur, appareils respiratoire et digestif[...]Article
Vidal P, Auteur ; Pagliarani S ; Colella P ; Costa Verdera H ; Jauze L ; Gjorgjieva M ; Puzzo F ; Marmier S ; Collaud F ; Simon Sola M ; Charles S ; Lucchiari S ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Gjata B ; Richard I ; Laforet P ; Malfatti E ; Mithieux G ; Rajas F ; Comi GP ; Ronzitti G ; Mingozzi F | 28/12/2017Article
Sanders DB, Auteur ; Juel VC ; Harati Y ; Smith AG ; Peltier AC ; Marburger T ; Lou JS ; Pascuzzi RM ; Richman DP ; Xie T ; Demmel V ; Jacobus LR ; Ales KL ; Jacobus DP | 27/12/2017Comment in: 3,4-diaminopyridine in Lambert-Eaton myasthenic syndrome: Concerns regarding presentation of previous studies. [Muscle Nerve. 2018] Reply. [Muscle Nerve. 2018]Article
Article
Trochet D, Auteur ; Prudhon B ; Beuvin M ; Peccate C ; Lorain S ; Julien L ; Benkhelifa Ziyyat S ; Rabai A ; Mamchaoui K ; Ferry A ; Laporte J ; Guicheney P ; Vassilopoulos S ; Bitoun M | 15/12/2017Article
Aggarwal R, Auteur ; Marder G ; Koontz DC ; Nandkumar P ; Qi Z ; Oddis CV | 13/12/2017Comment in: Elephant in the room. [Ann Rheum Dis. 2019] Response to: 'Elephant in the room' by Hartung et al. [Ann Rheum Dis. 2019]Article
Burgart AM, Auteur ; Magnus D ; Tabor HK ; Paquette ED ; Frader J ; Glover JJ ; Jackson BM ; Harrison CH ; Urion DK ; Graham RJ ; Brandsema JF ; Feudtner C | 11/12/2017Comment in: Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy: Are We Paying Too Much for Too Little? [JAMA Pediatr. 2018]Article
Prasad V, Auteur | 11/12/2017Comment in: Cost-effectiveness of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy-Reply. [JAMA Pediatr. 2018] Cost-effectiveness of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy. [JAMA Pediatr. 2018] Inconsistent Reporting of Potential Conflicts [...]Article
VLM
Giraudeau N, Auteur | 12/2017Ni tout à fait enfant, ni tout à fait adulte...L'adolescence est une période de transition où le corps change, ou l'envie d'autonomie devient plus forte. Pour les jeunes atteints d'une maladie neuromusculaire, cette période de construction est d[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017Créé en 2004 par l’AFM-Téléthon et Généthon, GenoSafe est le garant de la sécurité des thérapies innovantes en développement. Son travail ? S’assurer qu’elles répondent aux critères de qualité et de sécurité demandés par les autorités. Un passag[...]