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recherche thérapeutiqueSynonyme(s)interventional research ;recherche interventionnelle ;therapeutical research ;étude thérapeutique ;therapeutical studies therapeutical study |
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Aartsma-Rus A ; De Waele L ; Houwen-Opstal S ; Kirschner J ; Krom YD ; Mercuri E ; Niks EH ; Straub V ; van Duyvenvoorde HA ; Vroom E | Netherlands | 06/03/2023Article
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Molenaar JP ; van Kleef E ; van Zandvoort E ; van Alfen N ; van Engelen BG ; Voermans NC ; Doorduin J | England | 04/03/2023Article
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Taglietti V ; Kefi K ; Rivera L ; Bergiers O ; Cardone N ; Coulpier F ; Gioftsidi S ; Drayton-Libotte B ; Hou C ; Authier FJ ; Pietri-Rouxel F ; Robert M ; Bremond-Gignac D ; Bruno C ; Fiorillo C ; Malfatti E ; Lafuste P ; Tiret L ; Relaix F | United States | 03/2023Article
Claus C ; Slavin M ; Ansseau E ; Lancelot C ; Bah K ; Lassche S ; Fiévet M ; Greco A ; Tomaiuolo S ; Tassin A ; Dudome V ; Kusters B ; Decleves AE ; Laoudj-Chenivesse D ; van Engelen BGM ; Nonclercq D ; Belayew A ; Kalisman N ; Coppée F | England | 03/2023Article
Thornton CA ; Moxley RT 3rd ; Eichinger K ; Heatwole C ; Mignon L ; Arnold WD ; Ashizawa T ; Day JW ; Dent G ; Tanner MK ; Duong T ; Greene EP ; Herbelin L ; Johnson NE ; King W ; Kissel JT ; Leung DG ; Lott DJ ; Norris DA ; Pucillo EM ; Schell W ; Statland JM ; Stinson N ; Subramony SH ; Xia S ; Bishop KM ; Bennett CF | England | 03/2023Article
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Leone E ; Davenport S ; Robertson C ; Laura M ; Skorupinska M ; Reilly MM ; Ramdharry G | United States | 19/02/2023Article
Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD | United States | 18/02/2023Article
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Hov B ; Andersen T ; Toussaint M ; Mikalsen IB ; Vollsaeter M ; Markussen H ; Indrekvam S ; Hovland V | England | 14/02/2023Article
Yogev Y ; Shorer Z ; Koifman A ; Wormser O ; Drabkin M ; Halperin D ; Dolgin V ; Proskorovski-Ohayon R ; Hadar N ; Davidov G ; Nudelman H ; Zarivach R ; Shelef I ; Perez Y ; Birk OS | United States | 14/02/2023Article
Pasnoor M ; Bril V ; Levine T ; Trivedi J ; Silvestri NJ ; Phadnis M ; Katzberg HD ; Saperstein DS ; Wolfe GI ; Herbelin L ; Higgs K ; Heim AJ ; Statland JM ; Barohn RJ ; Dimachkie MM | England | 13/02/2023Article
Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]Article
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Shelly S ; Lopez-Jimenez F ; Chacin-Suarez A ; Cohen-Shelly M ; Medina-Inojosa JR ; Kapa S ; Attia Z ; Chahal AA ; Somers VK ; Friedman PA ; Milone M | England | 10/02/2023Article
Ojala KS ; Kaufhold CJ ; Davey MR ; Yang D ; Liang M ; Wipf P ; Badawi Y ; Meriney SD | England | 09/02/2023Article
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Oskoui M ; Day JW ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Papp G ; Gorni K ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Fontoura P ; Mercuri E | Germany | 03/02/2023Article
Müthel S ; Marg A ; Ignak B ; Kieshauer J ; Escobar H ; Stadelmann C ; Spuler S | United States | 02/2023Article
Leibrock B ; Landfeldt E ; Hussong J ; Huelle T ; Mattheus H ; Thiele S ; Walter MC ; Zemlin M ; Moehler E ; Dillman U ; Abner S ; Flotats-Bastardas M | England | 02/2023Publication AFM
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]Publication AFM
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Neault N ; Ravel-Chapuis A ; Baird SD ; Lunde JA ; Poirier M ; Staykov E ; Plaza-Diaz J ; Medina G ; Abadia-Molina F ; Jasmin BJ ; MacKenzie AE | Switzerland | 02/2023Article
Piepho AB ; Lowe J ; Cumby LR ; Dorn LE ; Lake DM ; Rastogi N ; Gertzen MD ; Sturgill SL ; Odom GL ; Ziolo MT ; Accornero F ; Chamberlain JS ; Rafael-Fortney JA | United States | 02/2023Article
Prakasam R ; Bonadiman A ; Andreotti R ; Zuccaro E ; Dalfovo D ; Marchioretti C ; Tripathy D ; Petris G ; Anderson EN ; Migazzi A ; Tosatto L ; Cereseto A ; Battaglioli E ; Soraru G ; Lim WF ; Rinaldi C ; Sambataro F ; Pourshafie N ; Grunseich C ; Romanel A ; Pandey UB ; Contestabile A ; Ronzitti G ; Basso M ; Pennuto M | England | 02/2023Article
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Moore U ; Fernandez-Simon E ; Schiava M ; Cox D ; Gordish-Dressman H ; James MK ; Mayhew A ; Wilson I ; Guglieri M ; Rufibach L ; Blamire A ; Carlier PG ; Mori-Yoshimura M ; Day JW ; Jones KJ ; Bharucha-Goebel DX ; Salort-Campana E ; Pestronk A ; Walter MC ; Paradas C ; Stojkovic T ; Bravver E ; Pegoraro E ; Mendell JR ; Bushby K ; Diaz-Manera J ; Straub V | England | 02/2023Article
Mammen AL ; Amato AA ; Dimachkie MM ; Chinoy H ; Hussain Y ; Lilleker JB ; Pinal-Fernandez I ; Allenbach Y ; Boroojerdi B ; Vanderkelen M ; Delicha EM ; Koendgen H ; Farzaneh-Far R ; Duda PW ; Sayegh C ; Benveniste O | England | 02/2023Article
Aslesh T ; Erkut E ; Ren J ; Lim KRQ ; Woo S ; Hatlevig S ; Moulton HM ; Gosgnach S ; Greer J ; Maruyama R ; Yokota T | United States | 31/01/2023Article
Galbiati M ; Meroni M ; Boido M ; Cescon M ; Rusmini P ; Crippa V ; Cristofani R ; Piccolella M ; Ferrari V ; Tedesco B ; Casarotto E ; Chierichetti M ; Cozzi M ; Mina F ; Cicardi ME ; Pedretti S ; Mitro N ; Caretto A ; Risè P ; Sala A ; Lieberman AP ; Bonaldo P ; Pennuto M ; Vercelli A ; Poletti A | United States | 30/01/2023Article
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Balakrishnan B ; Altassan R ; Budhraja R ; Liou W ; Lupo A ; Bryant S ; Mankouski A ; Radenkovic S ; Preston GJ ; Pandey A ; Boudina S ; Kozicz T ; Morava-Kozicz E ; Lai K | United States | 26/01/2023Article
Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023Article
Alves CRR ; Ha LL ; Yaworski R ; Lazzarotto CR ; Christie KA ; Reilly A ; Beauvais A ; Doll RM ; de la Cruz D ; Maguire CA ; Swoboda KJ ; Tsai SQ ; Kothary R ; Kleinstiver BP | United States | 21/01/2023Article
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Curiel RV ; Nguyen W ; Mamyrova G ; Jones D ; Ehrlich A ; Brindle KA ; Haji-Momenian S ; Sheets R ; Kim H ; Jones OY ; Rider LG | United States | 19/01/2023Article
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Li RJ ; Ma L ; Drozda K ; Wang J ; Punnoose AR ; Jeng LJB ; Maynard JW ; Zhu H ; Pacanowski M | United States | 18/01/2023Article
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Tihaya MS ; Mul K ; Balog J ; de Greef JC ; Tapscott SJ ; Tawil R ; Statland JM ; van der Maarel SM | England | 10/01/2023Article
Boido M ; Gesmundo I ; Caretto A ; Pedrolli F ; Schellino R ; Leone S ; Cai R ; Sha W ; Ghigo E ; Schally AV ; Vercelli A ; Granata R | United States | 10/01/2023Article
Morin A ; Stantzou A ; Petrova ON ; Hildyard J ; Tensorer T ; Matouk M ; Petkova MV ; Richard I ; Manoliu T ; Goyenvalle A ; Falcone S ; Schuelke M ; Laplace-Builhe C ; Piercy RJ ; Garcia L ; Amthor H | United States | 10/01/2023Article
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Cossu G ; Tonlorenzi R ; Brunelli S ; Sampaolesi M ; Messina G ; Azzoni E ; Benedetti S ; Biressi S ; Bonfanti C ; Bragg L ; Camps J ; Cappellari O ; Cassano M ; Ciceri F ; Coletta M ; Covarello D ; Crippa S ; Cusella-De Angelis MG ; De Angelis L ; Dellavalle A ; Diaz-Manera J ; Galli D ; Galli F ; Gargioli C ; Gerli MFM ; Giacomazzi G ; Galvez BG ; Hoshiya H ; Guttinger M ; Innocenzi A ; Minasi MG ; Perani L ; Previtali SC ; Quattrocelli M ; Ragazzi M ; Roostalu U ; Rossi G ; Scardigli R ; Sirabella D ; Tedesco FS ; Torrente Y ; Ugarte G | Switzerland | 04/01/2023Article
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Birch SM ; Lawlor MW ; Conlon TJ ; Guo LJ ; Crudele JM ; Hawkins EC ; Nghiem PP ; Ahn M ; Meng H ; Beatka MJ ; Fickau BA ; Prieto JC ; Styner MA ; Struharik MJ ; Shanks C ; Brown KJ ; Golebiowski D ; Bettis AK ; Balog-Alvarez CJ ; Clément N ; Coleman KE ; Corti M ; Pan X ; Hauschka SD ; Gonzalez JP ; Morris CA ; Schneider JS ; Duan D ; Chamberlain JS ; Byrne BJ ; Kornegay JN | United States | 04/01/2023Article
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Pruvost S ; Gomez Garcia de la Banda M ; Quijano Roy S ; Izedaren F ; Roche N ; Pouplin S | England | 01/2023Article
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Comi GP ; Niks EH ; Vandenborne K ; Cinnante CM ; Kan HE ; Willcocks RJ ; Velardo D ; Magri F ; Ripolone M ; van Benthem JJ ; van de Velde NM ; Nava S ; Ambrosoli L ; Cazzaniga S ; Bettica PU | Switzerland | 01/2023Article
Howard JF ; Bril V ; Vu T ; Karam C ; Peric S ; De Bleecker JL ; Murai H ; Meisel A ; Beydoun SR ; Pasnoor M ; Guglietta A ; Van Hoorick B ; Steeland S ; T'joen C ; Utsugisawa K ; Verschuuren J ; Mantegazza R | 2023Article
Oliveira Netto AB ; Brusius-Facchin AC ; Lemos JF ; Pasetto FB ; Brasil CS ; Trapp FB ; Saute JAM ; Donis KC ; Becker MM ; Wiest P ; Coutinho VLS ; Castro S ; Ferreira J ; Silveira C ; Bittar MFR ; Wang C ; Lana JM ; França Junior MC ; Giugliani R | 2023Article
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Dunaway Young S ; Pasternak A ; Duong T ; McGrattan KE ; Stranberg S ; Maczek E ; Dias C ; Tang W ; Parker D ; Levine A ; Rohan A ; Wolford C ; Martens W ; McDermott MP ; Darras BT ; Day JW | Netherlands | 2023Article
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Goldstein JL ; McGlaughon J ; Kanavy D ; Goomber S ; Pan Y ; Deml B ; Donti T ; Kearns L ; Seifert BA ; Schachter M ; Son RG ; Thaxton C ; Udani R ; Bali D ; Baudet H ; Caggana M ; Hung C ; Kyriakopoulou L ; Rosenblum L ; Steiner R ; Pinto E Vairo F ; Wang Y ; Watson M ; Fernandez R ; Weaver M ; Clarke L ; Rehder C | 2023Article
Ricotti V ; Kadirvelu B ; Selby V ; Festenstein R ; Mercuri E ; Voit T ; Faisal AA | United States | 01/2023Article
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Pignolo RJ ; Hsiao EC ; Al Mukaddam M ; Baujat G ; Berglund SK ; Brown MA ; Cheung AM ; De Cunto C ; Delai P ; Haga N ; Kannu P ; Keen R ; Le Quan Sang KH ; Mancilla EE ; Marino R ; Strahs A ; Kaplan FS | United States | 30/12/2022Article
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Kishnani PS ; Kronn D ; Brassier A ; Broomfield A ; Davison J ; Hahn SH ; Kumada S ; Labarthe F ; Ohki H ; Pichard S ; Prakalapakorn SG ; Haack KA ; Kittner B ; Meng X ; Sparks S ; Wilson C ; Zaher A ; Chien YH | United States | 20/12/2022Article
Rosero S ; Weinstein J ; Seabury J ; Zizzi C ; Wagner E ; Varma A ; Heatwole J ; Alexandrou D ; Ms ND ; Johnson BA ; Heatwole C | United States | 19/12/2022Article
La Spada A | 15/12/2022Initial Posting: February 26, 1999; Last Update: December 15, 2022. Clinical characteristics. Spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA) is a gradually progressive neuromuscular disorder in which degeneration of lower motor neurons results in[...]Article
Sahashi K ; Hashizume A ; Kuwatsuka Y ; Chinen M ; Saotome-Nakamura A ; Ando M ; Katsuno M | Canada | 15/12/2022Article
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Boehler JF ; Brown KJ ; Beatka M ; Gonzalez JP ; Donisa Dreghici R ; Soustek-Kramer M ; McGonigle S ; Ganot A ; Palmer T ; Lowie C ; Chamberlain JS ; Lawlor MW ; Morris CA | England | 14/12/2022Article
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O'Connor G ; Edel L ; Raquq S ; Bowerman M ; Szmurlo A ; Simpson Z ; Hardy I ; Fewtrell M ; Baranello G | United States | 12/12/2022Article
Stam M ; Wijngaarde CA ; Bartels B ; Asselman FL ; Otto LAM ; Habets LE ; van Eijk RPA ; Middelkoop BM ; Goedee HS ; de Groot JF ; Roes KCB ; Schoenmakers MAGC ; Nieuwenhuis EES ; Cuppen I ; van den Berg LH ; Wadman RI ; van der Pol WL | England | 09/12/2022Article
Papadimas GK ; Papadopoulos C ; Kekou K ; Kartanou C ; Kladi A ; Nitsa E ; Sofocleous C ; Tsanou E ; Sarmas I ; Kaninia S ; Chroni E ; Tsivgoulis G ; Kimiskidis V ; Arnaoutoglou M ; Stefanis L ; Panas M ; Koutsis G ; Karadima G ; Traeger-Synodinos J | Switzerland | 07/12/2022Article
Almenara-Fuentes L ; Rodriguez-Fernandez S ; Rosell-Mases E ; Kachler K ; You A ; Salvado M ; Andreev D ; Steffen U ; Bang H ; Bozec A ; Schett G ; Le Panse R ; Verdaguer J ; Dalmases M ; Rodriguez-Vidal S ; Barneda-Zahonero B ; Vives-Pi M | United States | 05/12/2022Article
La reprogrammation de cellules T en CAR-T cells peut être réalisée in vivo et permet la destruction sélective des cellules responsables de la fibrose dans un modèle d’insuffisance cardiaque chez la souris. Les CAR-T cells sont des lymphocytes T [...]Article
« De l’audace, encore de l’audace, toujours de l’audace » disait Danton en 1792. Certes, mais la fin justifie-t-elle toujours les moyens ? On est en droit de se le demander à la lumière de l’actualité récente en matière de thérapies innovantes p[...]Article
Guptill JT ; Sleasman JW ; Steeland S ; Sips M ; Gelinas D ; De Haard H ; Azar A ; Winthrop KL | England | 12/2022Publication AFM
Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Marion S, Auteur ; Maxime E, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Marion S, Concepteur ; Schanen-Bergot MO, Concepteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 12/2022Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues[...]Article
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Findlay AR ; Robinson SE ; Poelker S ; Seiffert M ; Bengoechea R ; Weihl CC | United States | 25/11/2022Article
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Bizot F ; Goossens R ; Tensorer T ; Dmitriev S ; Garcia L ; Aartsma-Rus A ; Spitali P ; Goyenvalle A | United States | 21/11/2022Article
Evangelista T ; Kandji M ; Lacene E ; Chanut A ; Bui MT ; Marty R ; Buffat L ; Knoblauch K ; Rudkin BB ; Romero NB | Netherlands | 18/11/2022Article