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Wilton SD ; Dye DE ; Blechynden LM ; Laing NG | 07/97Chez la souris mdx, la mutation en cause est une mutation non sens de l'exon 23 du gène de la dystrophine, qui entraîne normalement l’absence de la protéine. Or on retrouve chez les souris mdx un faible pourcentage de fibres exprimant la dystrop[...]Article
Douglas JT ; Curiel DT | 07/97Parmi les stratégies visant à modifier le tropisme des vecteurs adénoviraux (pour permettre une transfection ciblée, des seules cellules musculaires par exemple), l’une d’elles consiste à introduire des ligands cibleurs dans l’adénovirus : ceux-[...]Article
Karpati G ; Lochmuller H | 07/97La thérapie génique consiste en l’introduction de gènes fonctionnels spécifiques dans les cellules, dans un but thérapeutique ou prophylactique. Ainsi ses applications pourraient être (outre la compensation de gènes défectueux dans les maladies [...]Article
Howell JMCC ; Fletcher S ; Kakulas BA ; O'Hara M ; Lochmuller H ; Karpati G | 07/97Une équipe australienne a testé un mini-gène ou le gène entier de la dystrophine , combiné avec la lipofectine et/ou le gène marqueur Lac Z de la bêta-galactosidase bactérienne, en l'injectant à des chiots GRMD (modèle animal de la dystrophie mu[...]Article
van Deutekom J ; Floyd SS ; Booth DK ; Oligino T ; Krisky D ; Marconi P ; Glorioso JC ; Huard J | 05/98Différents vecteurs viraux - rétrovirus, herpès simplex et adénovirus-, contenant le gène marqueur de la b-galactosidase- ont été testés, in vivo et in vitro, sur des souris “immatures” (moins de 7 jours) et matures (âgées de 7 jours à 6 semaine[...]Article
Wahl M | 02/98Le point sur les stratégies thérapeutiques actuellement à l’étude dans la dystrophie musculaire : à côté des essais cliniques de thérapie génique (transfert adénoviral du gène de la dystrophine), des équipes suivent la piste de l’utrophine. Les [...]Article
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Ayme S ; Sahel J ; Frégaville-Arcas O | 02-03/2011Le dossier Grand angle du magazine Science & Santé de l’Inserm de février-mars 2011 présente comment la recherche sur les maladies rares permet aussi de mieux comprendre des pathologies beaucoup plus fréquentes. Un portrait de Nicolas Lévy, prés[...]Article
Nainggolan L | 06/98Une synthèse sur les problèmes que pose actuellement le développement des stratégies thérapeutiques (thérapie génique, surrégulation de l'utrophine) pour la dystrophie musculaire de Duchenne