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Huard J ; Krisky D ; Oligino T ; Marconi P ; Day CS ; Watkins SC ; Glorioso JC | 07/97Le virus de l’herpès simplex type I (HSV-1) possède un grand génome, pouvant contenir des gènes, nombreux ou de grande taille, comme par exemple le gène entier de la dystrophine. Une étude montre que le HSV-1 peut efficacement transférer des gèn[...]Article
Hauser MA ; Amalfitano A ; Kumar-Singh R ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | 07/97Des analyses menées sur les souris mdx montrent que plus de 50% des fibres musculaires doivent exprimer la dystrophine pour prévenir le développement de la dystrophie du groupe musculaire auquel elles appartiennent. Une dystrophine tronquée s’ex[...]Article
Wolff JA | 07/97Alors qu’on pensait que l’ADN nu ne pouvait être administré que par injection directe dans les cellules à traiter, une équipe a montré que l’ADN nu mis en solution hypertonique sous pression hydrostatique s’exprimait fortement dans les hépatocyt[...]Article
Kakulas BA | 07/97Après un rappel sur le gène de la dystrophine, les aspects cliniques de la DMD, la physiopathologie musculaire du foetus, du nourisson, de l'enfant, de l'adolescent, les données observables en microscopie électronique et la pathogénèse de la mal[...]Article
Wilton SD ; Dye DE ; Blechynden LM ; Laing NG | 07/97Chez la souris mdx, la mutation en cause est une mutation non sens de l'exon 23 du gène de la dystrophine, qui entraîne normalement l’absence de la protéine. Or on retrouve chez les souris mdx un faible pourcentage de fibres exprimant la dystrop[...]Article
Douglas JT ; Curiel DT | 07/97Parmi les stratégies visant à modifier le tropisme des vecteurs adénoviraux (pour permettre une transfection ciblée, des seules cellules musculaires par exemple), l’une d’elles consiste à introduire des ligands cibleurs dans l’adénovirus : ceux-[...]Article
Karpati G ; Lochmuller H | 07/97La thérapie génique consiste en l’introduction de gènes fonctionnels spécifiques dans les cellules, dans un but thérapeutique ou prophylactique. Ainsi ses applications pourraient être (outre la compensation de gènes défectueux dans les maladies [...]Article
Howell JMCC ; Fletcher S ; Kakulas BA ; O'Hara M ; Lochmuller H ; Karpati G | 07/97Une équipe australienne a testé un mini-gène ou le gène entier de la dystrophine , combiné avec la lipofectine et/ou le gène marqueur Lac Z de la bêta-galactosidase bactérienne, en l'injectant à des chiots GRMD (modèle animal de la dystrophie mu[...]Article
van Deutekom J ; Floyd SS ; Booth DK ; Oligino T ; Krisky D ; Marconi P ; Glorioso JC ; Huard J | 05/98Différents vecteurs viraux - rétrovirus, herpès simplex et adénovirus-, contenant le gène marqueur de la b-galactosidase- ont été testés, in vivo et in vitro, sur des souris “immatures” (moins de 7 jours) et matures (âgées de 7 jours à 6 semaine[...]Article
Wahl M | 02/98Le point sur les stratégies thérapeutiques actuellement à l’étude dans la dystrophie musculaire : à côté des essais cliniques de thérapie génique (transfert adénoviral du gène de la dystrophine), des équipes suivent la piste de l’utrophine. Les [...]Article
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Ayme S ; Sahel J ; Frégaville-Arcas O | 02-03/2011Le dossier Grand angle du magazine Science & Santé de l’Inserm de février-mars 2011 présente comment la recherche sur les maladies rares permet aussi de mieux comprendre des pathologies beaucoup plus fréquentes. Un portrait de Nicolas Lévy, prés[...]Article
Nainggolan L | 06/98Une synthèse sur les problèmes que pose actuellement le développement des stratégies thérapeutiques (thérapie génique, surrégulation de l'utrophine) pour la dystrophie musculaire de Duchenne