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Pane M ; Berti B ; Capasso A ; Coratti G ; Varone A ; D'Amico A ; Messina S ; Masson R ; Sansone VA ; Donati MA ; Agosto C ; Bruno C ; Ricci F ; Pini A ; Gagliardi D ; Filosto M ; Corti S ; Leone D ; Palermo C ; Onesimo R ; De Sanctis R ; Ricci M ; Bitetti I ; Sframeli M ; Dosi C ; Albamonte E ; Ticci C ; Brolatti N ; Bertini E ; Finkel R ; Mercuri E | 05/05/2023Article
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Objectives: To systematically analyze adverse events (AEs) in treatment of spinal muscular atrophy (SMA) with Nusinersen in children and adolescents. Methods: The study is registered on PROSPERO (CRD42022345589). Databases were searched and lit[...]Article
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Chai AC ; Chemello F ; Li H ; Nishiyama T ; Chen K ; Zhang Y ; Sanchez-Ortiz E ; Alomar A ; Xu L ; Liu N ; Bassel-Duby R ; Olson EN | 19/04/2023Article
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McGrattan KE ; Shell RD ; Hurst-Davis R ; Young SD ; O'Brien E ; Lavrov A ; Wallach S ; LaMarca N ; Reyna SP ; Darras BT | Netherlands | 17/04/2023Article
Tokatly Latzer I ; Sagi L ; Lavi R ; Aharoni S ; Bistritzer J ; Noyman I ; Ginsburg M ; Lev-Or A ; Katzenellenbogen S ; Nevo Y ; Fattal-Valevski A | 17/04/2023Article
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Hindi SM ; Petrany MJ ; Greenfeld E ; Focke LC ; Cramer AAW ; Whitt MA ; Khairallah RJ ; Ward CW ; Chamberlain JS ; Podbilewicz B ; Prasad V ; Millay DP | United States | 12/04/2023Article
van Deutekom J ; Beekman C ; Bijl S ; Bosgra S ; van den Eijnde R ; Franken D ; Groenendaal B ; Harquouli B ; Janson A ; Koevoets P ; Mulder M ; Muilwijk D ; Peterburgska G ; Querido B ; Testerink J ; Verheul R ; de Visser P ; Weij R ; Aartsma-Rus A ; Puoliväli J ; Bragge T ; O'Neill C ; Datson NA | United States | 10/04/2023Article
Eren SA ; Tastan C ; Karadeniz KB ; Turan RD ; Cakirsoy D ; Kancagi DD ; Yilmaz SU ; Oztatlici M ; Oztatlici H ; Ozer S ; Tumentemur G ; Baykal AT ; Ovali E | United Arab Emirates | 07/04/2023Article
Sawada T ; Kido J ; Yae Y ; Yuge K ; Nomura K ; Okada K ; Fujiyama N ; Ozasa S ; Nakamura K | United States | 05/04/2023Article
Yakovlev IA ; Chernova ON ; Mavlikeev MO ; Limaev IS ; Blagodatskikh KA ; Titova AA ; Aimaletdinov AM ; Shaimardanova AA ; Rizvanov AA ; Bardakov SN ; Isaev AA ; Deev RV | 04/2023Article
Heydemann A ; Bieganski G ; Wachowiak J ; Czarnota J ; Niezgoda A ; Siemionow K ; Ziemiecka A ; Sikorska MH ; Bozyk K ; Tullius SG ; Siemionow M | United States | 31/03/2023Article
Arbab M ; Matuszek Z ; Kray KM ; Du A ; Newby GA ; Blatnik AJ ; Raguram A ; Richter MF ; Zhao KT ; Levy JM ; Shen MW ; Arnold WD ; Wang D ; Xie J ; Gao G ; Burghes AHM ; Liu DR | United States | 30/03/2023Article
Choi SJ ; Yi JS ; Lim JA ; Tedder TF ; Koeberl DD ; Jeck W ; Desai AK ; Rosenberg A ; Sun B ; Kishnani PS | England | 30/03/2023Article
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Hordeaux J ; Ramezani A ; Tuske S ; Mehta N ; Song C ; Lynch A ; Lupino K ; Chichester JA ; Buza EL ; Dyer C ; Yu H ; Bell P ; Weimer JM ; Do H ; Wilson JM | Switzerland | 22/03/2023Article
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Eslahi A ; Alizadeh F ; Avan A ; Ferns GA ; Moghbeli M ; Reza Abbaszadegan M ; Mojarrad M | Netherlands | 11/03/2023Article
Finkel RS ; Darras BT ; Mendell JR ; Day JW ; Kuntz NL ; Connolly AM ; Zaidman C ; Crawford TO ; Butterfield RJ ; Shieh PB ; Tennekoon G ; Brandsema JF ; Iannaccone ST ; Shoffner J ; Kavanagh S ; Macek TA ; Tauscher-Wisniewski S | Netherlands | 09/03/2023Article
Aartsma-Rus A ; De Waele L ; Houwen-Opstal S ; Kirschner J ; Krom YD ; Mercuri E ; Niks EH ; Straub V ; van Duyvenvoorde HA ; Vroom E | Netherlands | 06/03/2023Article
Bizot F ; Fayssoil A ; Gastaldi C ; Irawan T ; Phongsavanh X ; Mansart A ; Tensorer T ; Brisebard E ; Garcia L ; Juliano RL ; Goyenvalle A | Switzerland | 23/02/2023Article
Tasca F ; Brescia M ; Liu J ; Janssen JM ; Mamchaoui K ; Gonçalves MAFV | United States | 22/02/2023Article
Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD | United States | 18/02/2023Article
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Morales ED ; Yue Y ; Watkins TB ; Han J ; Pan X ; Gibson AM ; Hu B ; Brito-Estrada O ; Yao G ; Makarewich CA ; Babu GJ ; Duan D | England | 07/02/2023Article
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Piepho AB ; Lowe J ; Cumby LR ; Dorn LE ; Lake DM ; Rastogi N ; Gertzen MD ; Sturgill SL ; Odom GL ; Ziolo MT ; Accornero F ; Chamberlain JS ; Rafael-Fortney JA | United States | 02/2023Article
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Poyatos Garcia J ; Blazquez Bernal A ; Selva Gimenez M ; Bargiela A ; Vazquez Manrique RP ; Bigot A ; Artero R ; Vilchez JJ | United States | 11/01/2023Article
Lejman J ; Panuciak K ; Nowicka E ; Mastalerczyk A ; Wojciechowska K ; Lejman M | Switzerland | 06/01/2023Article
Birch SM ; Lawlor MW ; Conlon TJ ; Guo LJ ; Crudele JM ; Hawkins EC ; Nghiem PP ; Ahn M ; Meng H ; Beatka MJ ; Fickau BA ; Prieto JC ; Styner MA ; Struharik MJ ; Shanks C ; Brown KJ ; Golebiowski D ; Bettis AK ; Balog-Alvarez CJ ; Clément N ; Coleman KE ; Corti M ; Pan X ; Hauschka SD ; Gonzalez JP ; Morris CA ; Schneider JS ; Duan D ; Chamberlain JS ; Byrne BJ ; Kornegay JN | United States | 04/01/2023Article
Flotats-Bastardas M ; Bitzan L ; Grell C ; Martakis K ; Winter B ; Zemlin M ; Wurster CD ; Uzelac Z ; Weiss C ; Hahn A | 2023