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Martiniuk F ; Chen A ; Mack A ; Donnabella V ; Slonim A ; Bulone L ; Arvanitopoulos E ; Raben N ; Plotz PH ; Rom WN | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
2002Le texte complet des présentations scientifiques a été publié dans la revue Neuromuscular Disorders.Livre
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Kapsa RM ; Quigley AF ; Vadolas J ; Steeper K ; Ioannou PA ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Human gene therapy, 13. Herpes simplex virus type 1 amplicon vector-mediated gene transfer to muscle
Wang Y ; Mukherjee S ; Fraefel C ; Breakfield XO ; Allen PD | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Martin-Touaux E ; Puech JP ; Chateau D ; Emiliani C ; Kremer EJ ; Raben N ; Tancini B ; Orlacchio A ; Kahn A ; Poenaru L | 01/01/2002Article
Thèse/Mémoire
Kolesnikova O, Auteur | 2002Chez la levure S. Cerevisiae, un seul ARNt codé par l'ADN nucléaire, l'ARNtLysCUU (tRK1), est partiellement importé dans la mitochondrie, le deuxième isoaccepteur de lysine (tRK2) étant localisé uniquement dans le cytosol. Après être aminoacylé [...]Article
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Cellules souches et thérapie cellulaire (25-27 mars 2002; Paris) ; Le Douarin N ; Kukstas L ; Minkowsky M ; Tubiana M ; Korn H ; Kornhuber HH ; Pompidou A ; Chapron JY ; Quere Y ; Gros F ; Ciarlet P | été 2002Vous pouvez télécharger ce numéro sur le site de l'Académie des SciencesArticle
Li Z ; Fehse B ; Schiedlmeier B ; Dullmann J ; Frank O ; Zander AR ; Ostertag W ; Baum C | 2002Livre
Un livre nouveau et original dans lequel le champ des cytopathies mitochondriales est largement étendu à la " médecine mitochondriale ". Les informations les plus récentes y sont présentées et nombre de spécialités médicales sont concernées. La [...]Article
Gilbert R ; Liu AB ; Petrof BJ ; Nalbantoglu J ; Karpati G | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Harper SQ ; Hauser MA ; Dello Russo C ; Duan D ; Crawford RW ; Phelps SF ; Harper HA ; Robinson AS ; Engelhardt JF ; Brooks SV ; Chamberlain JS | 2002Article
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Therapeutic possibilities in Duchenne muscular dystrophy (Proceedings of the special centennial international ENMC worshop; 30 november-2 december 2001; Naarden, Netherlands) ; Kapsa RMI ; Wong SHA ; Bertoncello I ; Quigley AF ; Williams B ; Sells K ; Marotta R ; Kita M ; Simmons P ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Thèse/Mémoire
Lesbordes JC, Auteur | 2002Perte sélective des nerfs moteurs, atrophie consécutive des muscles squelettiques, mécanismes pathologiques inexpliqués et absence de pharmacopée efficace : telles sont les caractéristiques communes de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) et[...]Article
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Paturneau-Jouas M ; Parzy E ; Vidal G ; Bozin P ; Vilquin JT ; Wary C ; Carlier P ; Schwartz K ; Leroy-Willig A | 09/2001Article
Vilquin JT ; Marolleau JP ; Pouzet B ; Garcin I ; Carrion C ; Ternaux B ; Lacassagne MN ; Scorsin M ; Hagège A ; Desnos M ; Duboc D ; Fiszman M ; Schwartz K ; Menasché P | 09/2001Livre
Collectif | 09/2001Ce colloque a été organisé parla World Muscle Society. Programme and abstracts : - 1er Jour : FSH and other dominant dystrophies - 2ème Jour : SMA and other motor neuropathies - 3ème Jour : Therapy and Management in neuromuscular disordersArticle
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Ding EY ; Hodges BL ; Hu H ; McVie-Wylie AJ ; Serra D ; Migone FK ; Pressley D ; Chen YT ; Amalfitano A | 20/05/2001Article
Menasché P ; Hagège AA ; Scorsin M ; Pouzet B ; Desnos M ; Duboc D ; Schwartz K ; Vilquin JT ; Marolleau JP | 27/01/2001Article
Cordier L ; Gao GP ; Hack AA ; McNally EM ; Wilson JM ; Chirmule N ; Sweeney HL | 20/01/2001Publication AFM
Leterrier F ; Boucharef W ; Klein I ; Biard E | 2001Texte intégral de l'article : Les progrès réalisés dans la connaissance de la physiopathologie des maladies neuromusculaires permettent à présent d'envisager des traitements pour ces pathologies. Les résultats des études pré-cliniques o[...]Publication AFM
Publication AFM
Texte intégral de l'article : Initié par l'AFM, un colloque sur l'intérêt de l'électroporation pour le transfert de gènes réparateurs en thérapeutique humaine a eu lieu le 1er octobre 2001. Il a réuni les principaux spécialistes françai[...]Publication AFM
Ce colloque a été organisé par l'AFM et l'Institut de Myologie en collaboration avec le comité d'organisation : - Michel FARDEAU - J. Andoni URTIZBEREAArticle
Thèse/Mémoire
Deval E, Auteur | 2001Chez les mammifères, trois isoformes différentes de l'échangeur Na+/Ca2+ ont été clonées : NCX1, NCX2 et NCX3, NCX1 est quasi ubiquitaire, et c'est la seule isoforme exprimée dans le cœur. En revanche, NCX2 et NCX3 semblent plus spécifiques du c[...]Thèse/Mémoire
Millecamps S, Auteur | 2001Au cours de ce travail, nous avons tout d'abord développé deux systèmes pour restreindre aux neurones l'expression de transgènes véhiculés par des vecteurs adénoviraux. Le premier système est basé sur l'utilisation du promoteur de la neuron-spec[...]Livre
La Mission Handicaps et l'Espace éthique de l'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris poursuivent depuis plusieurs années une recherche consacrée aux modalités de l'annonce du handicap. Chaque année depuis 1999, des colloques pluridisciplinaires[...]Livre
Thèse/Mémoire
Cooper N, Auteur | 2001Le muscle squelettique est une cible préférentielle pour la thérapie génique à médiation cellulaire. La démarche correctrice peut concerner la correction de défauts génétiques musculaires, mais aussi la délivrance systémique de produits de gènes[...]Article
Pouzet B ; Ghostine S ; Vilquin JT ; Garcin I ; Scorsin M ; Hagège AA ; Duboc D ; Schwartz K ; Menasché P | 2001Article
Vilquin JT ; Kennel PF ; Paturneau-Jouas M ; Chapdelaine P ; Boissel N ; Delaere P ; Tremblay JP ; Scherman D ; Fiszman MY ; Schwartz K | 2001Livre
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Robert O, Auteur ; Murier AL ; Ameisen JC ; Birambeau P ; Briard ML ; Callon M ; Claeys A ; Fisher A ; Gros F ; Jordan B ; Kahn A ; Molinié E ; Rabeharisoa V ; Saurin W ; Tambourin P | Paris : Nathan | 2001Ce livre a pour but de : - mettre à la portée de tous les connaissances scientifiques les plus récentes et les images du vivant les plus étonnantes, - donner la parole aux acteurs de cette révolution scientifique et médicale, - participer aux[...]Livre
Mattéi JF ; Billings P ; Koliopoulos S ; Lacadena JR ; Manaranche R ; Furness M ; Pollock K ; Knoppers BM ; Reich J | Strasbourg : Conseil de l'Europe | Regard éthique | 2001Article
Pauly DF ; Fraites TJ ; Toma C ; Bayes HS ; Huie ML ; Hirschhorn R ; Plotz PH ; Raben N ; Kessler PD ; Byrne BJ | 2001Article
van Deutekom JCT ; Bremmer-Bout M ; Janson AAM ; Ginjaar IB ; Baas F ; den Dunnen JT ; van Ommen GJB | 2001Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractLivre
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Emery AEH, Auteur ; Mercuri E ; Muntoni F ; Saito K ; Kobayashi M ; de Visser M ; Hoogerwaard EM ; Toniolo D ; Bushby KMD ; Upadhyaya M ; Cooper DN ; Udd B ; Somer H ; Brais B ; Tomé FMS ; Urtizberea JA ; Duboc D ; Schwartz K ; Bonne G ; Manzur AY ; Simonds AK ; Cossu G ; Clemens PR ; Merlini L ; Forst J ; Noguchi S ; Hayashi K | Oxford : Oxford University Press | 2001Livre
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Owen IV R ; Lewin AP ; Peel A ; Wang J ; Guy J ; Hauswirth WW ; Stacpoole PW | 10/10/2000Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
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Kahn A ; Esnault Y ; Pouzat C ; Perrier JJ ; Deroin P ; Stolberg SG ; Cohen-Haguenauer O | 08/2000Article
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Cavazzana-Calvo M ; Hacein-Bey S ; de Saint-Basile G ; Gross F ; Yvon E ; Nusbaum P ; Selz F ; Hue C ; Certain S ; Casanova JL ; Bousso P ; Le Deist F ; Fisher A | 28/04/2000Article
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Ce colloque de myologie a été organisé par l'AFM et l'Institut de Myologie en collaboration avec le comité d'organisation : - Michel FARDEAU - J. Andoni URTIZBEREALivre
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Kamholz J ; Menichella D ; Jani A ; Garbern J ; Lewis RA ; Krajewski KM ; Lilien J ; Scherer SS ; Shy ME | 2000Livre
Kaplan JC, Auteur ; Weissenbach J ; Julier C ; Casanova JL ; Amouyel P ; Sigaux F ; Brice A ; Kahn A | Paris : Académie Nationale de Médecine | 2000Génomique et médecine L'Académie nationale de médecine a récemment édité un numéro spécial : " génomique et santé " regroupant les communications faites sur la génétique lors de la séance du 10 octobre 2000. Ces communications font le point des [...]Rapport institutionnel
Après une définition des cellules souches adultes, foetales ou des cellules embryonnaires, le rapport examine l'intérêt thérapeutique que l'on peut attendre des cellules souches adultes et des cellules souches embryonnaires.Historique AFM
Sommaire : Première partie - Au cœur de notre Association Deuxième partie - Au cœur de la vie de la personne malade et handicapée Troisième partie - Au cœur de la recherche scientifique Conclusion Support de formation et programmePublication AFM
Ce colloque a été organisé par l'institut de Myologie en collaboration avec : - le comité organisateur : Ketty SCHWARZ Bruno EYMARD Jacques SALAMA Fernando TOME Jon Androni URTIZBEREA - Les coordinateurs : Véronique ORTEGA Dominique[...]Article
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Bachoud-Lévi AC ; Rémy P ; Nguyen JP ; Brugières P ; Lefaucheur JP ; Bourdet C ; Baudic S ; Gaura V ; Maison P ; Haddad B ; Boissé MF ; Grandmougin T ; Jény R ; Bartolomeo P ; Dalla Barba G ; Degos JD ; Lisovoski F ; Ergis AM ; Pailhous E ; Cesaro P ; Hantraye PM ; Peschanski M | 2000Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Di Donna S ; Renault V ; Forestier C ; Piron-Hamelin G ; Thiesson D ; Cooper RN ; Ponsot E ; Decary S ; Amouri R ; Hentati F ; Butler-Browne GS ; Mouly V | 2000Article
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Burton EA ; Tinsley JM ; Holzfeind PJ ; Rodrigues NR ; Davies KE | 23/11/99Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kinoshita I ; Vilquin JT ; Gravel C ; Roy R ; Tremblay JP | 10/1999Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Pari G ; Crerar MM ; Nalbantoglu J ; Shoubridge E ; Jani A ; Tsujino S ; Shanske S ; Howell JMCC ; Karpati G | 10/1999Article
Gussoni E ; Soneoka Y ; Strickland CD ; Buzney EA ; Khan MK ; Flint AF ; Kunkel LM ; Mulligan RC | 23/09/99Des chercheurs ont utilisé la technique de greffe de moelle osseuse pour administrer des cellules souches hématopoïétiques à des souris mdx. Ils ont injecté, par voie intraveineuse, des cellules hématopoïétiques d'animaux sains à des souris mdx [...]Article
Mularoni A | 01/09/1999Chez 70% des patients atteints de la forme myélinique de la maladie de Charcot-Marie-Tooth type 1A (CMT1A), 3 copies (au lieu de 2) du gène codant la protéine de la myéline périphérique (PMP22) sont présentes. Elles entraînent une surproduction [...]Publication AFM
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Skuk D ; Furling D ; Bouchard JP ; Goulet M ; Roy B ; Lacroix Y ; Vilquin JT ; Tremblay JP ; Puymirat J | 09/1999Les études sur la pathogenèse de la dystrophie myotonique (DM) sont rares en raison de l'absence de modèle animal. Les auteurs ont transplanté des myoblastes de patients atteints de DM dans le muscle tibial antérieur de souris atteintes d'immuno[...]Article
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Billon-Bernheim E | 06/1999Un dossier qui fait l'état des lieux de la thérapie génique. La thérapie génique utilise le gène comme un médicament, en l'introduisant au cœur de la cellule par l'intermédiaire de virus ou de liposomes, afin de pallier un gène défectueux. Les e[...]Article
Yandava BD ; Billinghurst LL ; Snyder EY | 06/1999Les souris mutées ayant une atteinte de la substance blanche sont un modèle idéal pour vérifier l'hypothèse d'après laquelle la greffe de cellules nerveuses souches peut compenser le fonctionnement des cellules nerveuses altérées au cours de cer[...]Article
Gilbert R ; Nalbantoglu J ; Petrof BJ ; Ebihara S ; Guibinga GH ; Tinsley JM ; Kamen A ; Massie B ; Davies KE ; Karpati G | 20/05/99Article
Cohen-Haguenauer O | 05/1999Dans le numéro de mai dernier de Médecine-sciences, un dossier fait un état des lieux de la thérapie génique, des vecteurs à la réglementation. Les vecteurs de transfert sont l'élément limitant principal de la thérapie génique. Avant leur utilis[...]Article
Ishii A ; Hagiwara Y ; Saito Y ; Yamamoto K ; Yuasa K ; Sato Y ; Arahata K ; Shoji S ; Nonaka I ; Saito I ; Nabeshima YI ; Takeda S | 05/1999Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Verdier F | 04/1999Les essais de thérapie génique se multipliant chez l'homme, cet article rappelle l'importance des essais précliniques qui, de ce fait, ne doivent pas être "négligés". Une évaluation préclinique plus précise de la sécurité de la thérapie génique [...]Article
Greelish JP ; Lankford EB ; Burkman JM ; Chen HS ; Konig SK ; Mercier IM ; Desjardins PR ; Mitchell MA ; Zheng XG ; Leferovich JM ; Gao GP ; Balice-Gordon RJ ; Wilson JM ; Stedman HH ; Su LT | 04/1999Le hamster cardiomyopathe est un modèle animal spontané de dystrophie musculaire des ceintures liée à un déficit primitif en d-sarcoglycane. L'injection directe dans le muscle du hamster d'un vecteur viral, véhiculant le gène de la d-sarcoglycan[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Baudet C ; Maillard JC | 02/1999Un dossier concernant le génie génétique qui aborde : les maladies orphelines, la médecine prédictive, la thérapie génique, la production de médicaments par génie génétique. Les bienfaits du génie génétique se manifestent déjà au niveau des médi[...]Article
Sturtz F | 1999Les perspectives thérapeutiques et leur application dans les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) sont présentées et commentées en rappelant que le traitement devra être adapté aux types et aux sous-types de CMT (d’où l’importance de la classif[...]Publication AFM
Ce colloque a été organisé par l'AFM et l'Institut de Myologie en collaboration avec le comité d'organisation : - Michel FARDEAU - J. Andoni URTIZBEREA - Jeanine KOENIG La deuxième école d'été de myologie s'est tenue à l'hôpital de la Salp[...]Livre
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Historique AFM
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En principe, quatre voies thérapeutiques peuvent être envisagées pour les maladies neuromusculaires : une pharmacothérapie appropriée capable d'atténuer les conséquences délétères d'un déficit particulier ou d'une protéine anormale, afin de rédu[...]Thèse/Mémoire
Ait Amer Belkacem Kherif S, Auteur | 1999Les gélatinases-collagénases de type IV, MMP-2 et MMP-9, appartiennent à la famille des métalloprotéases matricielles (MMPs), impliquées dans le remodelage de la matrice extracellulaire lors de processus physiologiques normaux ou pathologiques. [...]Article
Li J ; Dressman D ; Tsao YP ; Sakamoto A ; Hoffman EP ; Xiao X | 1999Une partie des dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) autosomiques récessives sont causées par diverses mutations des 4 gènes codant les sarcoglycanes musculaires (alpha, bêta, gamma, et delta). Du fait de leur petite taille (moins de 2 kb[...]Article
Mathiesen I | 1999Ce travail démontre que la stimulation électrique du muscle squelettique améliore nettement la transfection lors d'une injection intramusculaire de plasmides (ADN). Chez le rat adulte, après stimulation électrique, le pourcentage de fibres trans[...]Article
Vilquin JT ; Guérette B ; Puymirat J ; Yaffe D ; Tomé FMS ; Fardeau M ; Fiszman M ; Schwartz K ; Tremblay JP | 1999Des greffes (xénogreffes ou allogreffes) de myoblastes effectuées dans les muscles de souris normales et de souris dy/dy suggèrent les conclusions suivantes : des myoblastes (normaux) sont capables de restaurer l'expression d’une protéine extrac[...]Article
Garcia-Martinez C ; Opolon P ; Trochon V ; Chianale C ; Musset K ; Lu H ; Abitbol M ; Perricaudet M ; Ragot T | 1999Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Akkaraju GR ; Huard J ; Hoffman EP ; Goins WF ; Pruchnic R ; Watkins SC ; Cohen JB ; Glorioso JC | 1999Livre
Aux côtés de la mucoviscidose, de l'hémochromatose ou de la trisomie 21, il existe bien d'autres maladies génétiques. L'hypertension artérielle, le diabète sucré ou l'asthme peuvent avoir une forte composante génétique. L'auteur fait état de ces[...]Article
Lescaudron L ; Peltékian E ; Fontaine-Perus J ; Paulin D ; Zampieri M ; Garcia L ; Parrish E | 1999Avant d'être greffés, des muscles squelettiques de souris transgéniques ont été conditionnés avec la protéine inflammatoire du macrophage 1-bé (MIP 1-bé qui stimule l'invasion des tissus par les macrophages) ou avec le facteur de croissance endo[...]Article
Howell JMCC | 1999La thérapie génique des maladies musculaires héréditaires est une voie d'avenir. Cependant, des problèmes doivent encore être résolus comme l'étendue de l'expression du gène à partir du site d'injection, la durée de son expression et le besoin d[...]Article
Amalfitano A ; McVie-Wylie AJ ; Hu H ; Dawson TL ; Raben N ; Plotz PH ; Chen YT | 1999La glycogénose de type II, ou maladie de Pompe, est une maladie systémique de surcharge liée à un défaut d'activité d'une enzyme lysosomale, l'a-glucosidase (GAA) ou maltase acide. Elle se caractérise par une accumulation de glycogène, en partic[...]Article
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Actes de colloque : 9ème congrès international sur les maladies neuromusculaires - 30 août-4 septembre 1998Article
Aihara H ; Miyazaki JI | 09/1998Sont attachés à l'article commentaires des mêmes auteurs parus dans "Nature Biotechnoclogy, vol 17, juin 1999"Article
Sharkis SJ | 08/1998Dans un article récent, il a été démontré qu’il est possible de transplanter des cellules souches hématopoïétiques fœtales dans un organisme adulte ou des cellules souches d’adultes chez un embryon : on obtient une chimère qui ne reflète pas le [...]Article
Goudemant JF ; Deconinck N ; Tinsley JM ; Demeure R ; Robert A ; Davies KE ; Gillis JM | 08/1998Chez la souris mdx exprimant une utrophine tronquée (voir aussi Bulletin Signalétique n° 24), les auteurs ont pratiqué une spectroscopie RMN au phosphore 31. Ils ont mesuré l'ATP, la phosphocréatine, les phosphates inorganiques, le pH intracellu[...]Article
Gage FH | 30/04/98Un article "encyclopédique" pour comprendre la thérapie cellulaire de A à Z : de la différenciation cellulaire aux perspectives de traitements, en passant par les différentes sources de cellules, leurs rôles espérés après transplantation et les [...]Article
Anderson WF | 30/04/98Un article très détaillé sur les perspectives et les problèmes de la thérapie génique, de ses grands principes (vecteurs,...) à ses réalisations (essais cliniques) depuis 1990. Les problèmes éthiques sont aussi présentés, ainsi que le pronostic [...]Article
Krivit W ; Shapiro EG ; Peters C ; Wagner JE ; Cornu G ; Kurtzberg J ; Wenger DA ; Kolodny EH ; Vanier MT ; Loes DJ ; Dusenbery K ; Lockman LA | 16/04/1998Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Publication AFM
Ce colloque a été organisé par l'AFM et l'Institut de Myologie en collaboration avec le comité d'organisation : - Michel FARDEAU - J. Andoni URTIZBEREA - Suzanne CHARVET-PROTATArticle
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Gilbert R ; Nalbantoglu J ; Tinsley JM ; Massie B ; Davies KE ; Karpati G | 1998Les auteurs ont fabriqué un adénovirus exprimant l'utrophine (AdCMV-Utr). Après injection intramusculaire d'AdCMV-Utr à la souris mdx, modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne, ils ont étudié l'expression de l'utrophine. Une surexpression [...]Article
Moisset PA ; Skuk D ; Asselin I ; Goulet M ; Roy B ; Karpati G ; Tremblay JP | 1998Pour palier les risques de rejet immunitaire qui limitent la thérapie génique et la thérapie cellulaire (greffe de myoblastes), les auteurs ont imaginé une autre stratégie : transplanter des myoblastes (autologues) après les avoir génétiquement [...]