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> MYOBASE > SOCIETE > économie > économie de la santé > médicament orphelin
médicament orphelinSynonyme(s)orphan drugsVoir aussi |
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Article
Reco PNDS
Orphanet is a European reference portal for information and documentation on rare diseases (RD) and orphan drugs (OD). Orphanet serves to provide easy access to medically validated, comprehensive information improving knowledge and correct, time[...]Article
Denis A ; Mergaert L ; Fostier C ; Cleemput I ; Simoens S | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une étude compare le marché des médicaments orphelins dans six pays européens… Un article paru dans la revue Health Policy compare les réglementations relatives aux maladies rares et aux marc[...]Reco PNDS
Rare disease research (RDR) represents a broad range of scientific investigations to establish knowledge on rare diseases (RD). Basic RDR involves the biochemical study of underlying pathophysiological mechanisms and their genetic and molecular [...]Rapport institutionnel
Nine years after the implementation of orphan drug regulation in Europe, the impact has been evaluated as extremely positive for numerous rare, chronic and serious diseases, which were previously without treatment. As of the beginning of 2009, 5[...]Rapport institutionnel
Rapport institutionnel
Le plan national maladies rares (PNMR) 2005-2008, inscrit dans la loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004, fait suite à l'émergence progressive d'une politique française spécifique sur les maladies rares depuis les années qu[...]Article
Buckley BM | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article Les essais cliniques dans les maladies rares. La principale difficulté dans ce type d'essais cliniques consiste à recruter les patients adéquats en nombre suffisant. Une tension pal[...]Article
Haffner ME ; Torrent-Farnell J ; Maher PD | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article La législation sur les maladies rares répond-elle réellement aux besoins des patients ? conclut qu'en dépit de quelques restrictions (et de considérations économiques), les directiv[...]Article
Schieppati A ; Henter JI ; Daina E ; Aperia A | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article Pourquoi les maladies rares représentent un important problème médical et social rappelle que les maladies rares, réunies toutes ensembles, touchent une proportion significative de [...]Article
Publication AFM
Biard E | 03/2007Texte intégral de l'article : En février dernier, ont été célébrés les 10 ans d’Orphanet. Depuis sa création, en 1997, par la Direction Générale de la Santé (DGS) et l’Institut national de lasanté et de la recherche médicale (Inserm), O[...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 03/2007Texte intégral de l'article : Une autorisation de mise sur le marché a été délivrée pour Myozyme®, le traitement enzymatique substitutif spécifique pour la maladie de Pompe, par la Commission européenne. En France, la Commission de Tr[...]Article
02/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Brignol TN ; Toursel T | 01/2007Texte intégral de l'article Le PTC 124 est une nouvelle molécule de la société de biotechnologie PTC Therapeutics (Premature Termination Codon) dans le New Jersey (USA). Compatible avec une administration orale, elle corrigerait l'effet [...]Publication AFM
Livre
ERCD - 4th European conference on rare diseases (Patients at the Heart of Rare Disease policy development : conférence report; 27-28 Novembre 2007; Lisbon) | Paris : EURORDIS | 2007Vous pouvez trouver la version électronique : Electronic version ERCD reArticle
Sommaire: Ouverture : les enjeux de la santé publique de l'information dans les maladies rares p4 Naissance d'Orphanet p6 Orphanet au fil du temps : l'évolution d'Orphanet en réponse à l'évolution des besoins p10 Orphanet dans le paysage d[...]