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Adams L, Auteur | 2017Comment on: Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. [Lancet. 2016]Article
Pane M, Auteur ; Lapenta L ; Abiusi E ; De Sanctis R ; Luigetti M ; Palermo C ; Ranalli D ; Fiori S ; Tiziano FD ; Mercuri E | 2017Article
Wasserman HM, Auteur ; Hornung LN ; Stenger PJ ; Rutter MM ; Wong BL ; Rybalsky I ; Khoury JC ; Kalkwarf HJ | 2017Article
Polido GJ, Auteur ; Barbosa AF ; Morimoto CH ; Caromano FA ; Favero FM ; Zanoteli E ; Reed UC ; Voos MC | 2017Article
Beecroft SJ, Auteur ; McLean CA ; Delatycki MB ; Koshy K ; Yiu E ; Haliloglu G ; Orhan D ; Lamont PJ ; Davis MR ; Laing NG ; Ravenscroft G | 2017Article
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Khirani S, Auteur ; Dabaj I ; Amaddeo A ; Olmo Arroyo J ; Ropers J ; Tirolien S ; Coudert V ; Estournet B ; Fauroux B ; Quijano Roy S | 2017Article
Comment in: The Dreadful Knowledge of Truth: Newborn Screening in the Modern Age. [Pediatr Neurol. 2017]Article
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Boyd PJ, Auteur ; Tu WY ; Shorrock HK ; Groen EJN ; Carter RN ; Powis RA ; Thomson SR ; Thomson D ; Graham LC ; Motyl AAL ; Wishart TM ; Highley JR ; Morton NM ; Becker T ; Becker CG ; Heath PR ; Gillingwater TH | 2017Article
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Ramsey D, Auteur ; Scoto M ; Mayhew A ; Main M ; Mazzone ES ; Montes J ; De Sanctis R ; Dunaway Young S ; Salazar R ; Glanzman AM ; Pasternak A ; Quigley J ; Mirek E ; Duong T ; Gee R ; Civitello M ; Tennekoon G ; Pane M ; Pera MC ; Bushby K ; Day J ; Darras BT ; De Vivo D ; Finkel R ; Mercuri E ; Muntoni F | 2017Article
Jangi M, Auteur ; Fleet C ; Cullen P ; Gupta SV ; Mekhoubad S ; Chiao E ; Allaire N ; Bennett CF ; Rigo F ; Krainer AR ; Hurt JA ; Carulli JP ; Staropoli JF | 2017