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Koppanati BM ; Li J ; Reay DP ; Wang B ; Daood M ; Zheng H ; Xiao X ; Watchko JF | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Moulay G ; Masurier C ; Bigey P ; Scherman D ; Kichler A | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Sun B ; Li S ; Bird A ; Koeberl DD | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Maladie de Pompe : efficacité de l’administration de vecteur viral par perfusion de membre isolé chez la souris Sun et coll. proposent ici une approche de perfusion hydrostatique de membre is[...]Article
Chapdelaine P ; Pichavant C ; Rousseau J ; Pâques F ; Tremblay JP | 2010Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract 07/07/2010 - Myopathie de Duchenne : l'utilisation de méganucléases permet de rétablir le cadre de lecture du gène de la dystrophine in vitro La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations (d[...]Article
Lock M ; McGorray S ; Auricchio A ; Ayuso E ; Beecham EJ ; Blouin-Tavel V ; Bosch F ; Bose M ; Byrne BJ ; Caton T ; Chiorini JA ; Chtarto A ; Clark KR ; Conlon T ; Darmon C ; Doria M ; Douar A ; Flotte TR ; Francis JD ; François A ; Giacca M ; Korn MT ; Korytov I ; Leon X ; Leuchs B ; Lux G ; Melas C ; Mizukami H ; Moullier P ; Muller M ; Ozawa K ; Philipsberg T ; Poulard K ; Raupp C ; Riviere C ; Roosendaal SD ; Samulski RJ ; Soltys SM ; Surosky R ; Tenenbaum L ; Thomas DL ; van Montfort B ; Veres G ; Wright JF ; Xu Y ; Zelenaia O ; Zentilin L ; Snyder RO | 2010Article
Lostal W ; Bourg N ; Roudaut C ; Bentaïb A ; Miyake K ; Guerchet N ; Fougerousse F ; Mcneil P ; Bartoli M ; Richard I | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/03/2010 - Dysferlinopathies : une avancée importante pour la thérapie génique Les dystrophies musculaires des ceintures de type 2B (LGMD2B) et les myopathies distales de type Miyoshi [...]Article
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van Dinther M ; Visser N ; de Gorter DJJ ; Doorn J ; Goumans MJ ; de Boer J ; Ten Dijke P | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kimura E ; Li S ; Gregorevic P ; Fall BM ; Chamberlain JS | 01/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/12/2009 - Myopathie de Duchenne : une avancée en thérapie génique chez la souris La myopathie de Duchenne, due à une mutation dans le gène de la dystrophine, entraîne une dégénérescence pr[...]Article
Rodino-Klapac LR ; Montgomery CL ; Bremer WG ; Shontz KM ; Malik V ; Davis N ; Sprinkle S ; Campbell KJ ; Sahenk Z ; Clark KR ; Walker CM ; Mendell JR ; Chicoine LG | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/12/2009 - Traitement de la myopathie de Duchenne : un nouvel outil pour l’étude chez le primate La myopathie de Duchenne est la maladie génétique musculaire la plus fréquente chez l’enfant[...]Article
Mah CS ; Falk DJ ; Germain SA ; Kelley JS ; Lewis MA ; Cloutier DA ; DeRuisseau LR ; Conlon TJ ; Cresawn KO ; Fraites TJ Jr ; Campbell-Thompson M ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/02/2010 - Une thérapie génique améliore l’insuffisance respiratoire dans la maladie de Pompe chez la souris La maladie de Pompe est une des plus fréquentes maladies métaboliques de l'[...]Article
Dumonceaux J ; Marie S ; Beley C ; Trollet C ; Vignaud A ; Ferry A ; Butler Browne G ; Garcia L ; Butler-Browne GS | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/02/2010 - Myopathie de Duchenne : effet synergique de deux approches thérapeutiques chez la souris La myopathie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez[...]Article
Molecular therapy, 18, 5. Expression of dog microdystrophin in mouse and dog muscles by gene therapy
Pichavant C ; Chapdelaine P ; Cerri DG ; Dominique JC ; Quenneville SP ; Skuk D ; Kornegay JN ; Bizario JCS ; Xiao X ; Tremblay JP | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kornegay JN ; Li J ; Bogan JR ; Bogan DJ ; Chen C ; Zheng H ; Wang B ; Qiao C ; Howard Jr JF ; Xiao X | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/11/2010 - Etude de l'injection intraveineuse d'un vecteur AAV codant la mini-dystrophine chez des chiens déficients en dystrophine La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et du gold[...]Article
Foley JW ; Bercury SD ; Finn P ; Cheng SH ; Scheule RK ; Ziegler RJ | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La glycogénose de type II (GSD II), ou maladie de Pompe, est une maladie de surcharge lysosomale qui se traduit notamment par une atteinte des muscles squelettiques et respiratoires de gravit[...]Article
Vaillend C ; Perronnet C ; Ros C ; Gruszczynski C ; Goyenvalle A ; Laroche S ; Danos O ; Garcia L ; Peltékian E | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Toromanoff A ; Adjali O ; Larcher T ; Hill M ; Guigand L ; Chenuaud P ; Deschamps JY ; Gauthier O ; Blancho G ; Vanhove B ; Rolling F ; Cherel Y ; Moullier P ; Anegon I ; Le Guiner C | 2010Article
Krahn M ; Wein N ; Bartoli M ; Lostal W ; Courrier S ; Bourg-Alibert N ; Nguyen K ; Vial C ; Streichenberger N ; Labelle V ; Depétris D ; Pêcheux C ; Leturcq F ; Cau P ; Richard I ; Levy N | 2010Article
Kota J ; Handy CR ; Haidet AM ; Montgomery CL ; Eagle A ; Rodino-Klapac LR ; Tucker D ; Shilling CJ ; Therlfall WR ; Walker CM ; Weisbrode SE ; Janssen PML ; Clark KR ; Sahenk Z ; Mendell JR ; Kaspar BK | 11/11/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract