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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > transfert de gène > vecteur génétique > vecteur viral > vecteur adénoassocié
vecteur adénoassociéSynonyme(s)adeno-associated virus vector ;vecteur adéno-associé ;vecteur AAV ;adenoassociated vectors ;AAV adeno-associated vectors |
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Article
Frank KM ; Hogarth DK ; Miller JL ; Mandal S ; Mease PJ ; Samulski RJ ; Weisgerber GA ; Hart J | 9/07/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goyenvalle A ; Babbs A ; van Ommen GJB ; Garcia L ; Davies KE ; van Ommen GJ | 07/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Rodino-Klapac LR ; Haidet AM ; Kota J ; Handy C ; Kaspar BK ; Mendell JR | 03/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Vitiello C ; Faraso S ; Sorrentino NC ; Di Salvo G ; Nusco E ; Nigro G ; Cutillo L ; Calabro R ; Auricchio A ; Nigro V | 03/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Texte intégral de l'article Depuis les années 1990, époque des premiers essais de thérapie génique, cette voie thérapeutique s'est enrichie de nouvelles techniques permettant de réaliser une " chirurgie du gène ". Celle-ci s'appuie sur tro[...]Article
Xu R ; De Vries S ; Camboni M ; Martin PT | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mendell JR ; Rodino-Klapac LR ; Rosales-Quintero X ; Kota J ; Coley BD ; Galloway G ; Craenen JM ; Lewis S ; Malik V ; Shilling C ; Byrne BJ ; Conlon T ; Campbell KJ ; Bremer WG ; Viollet L ; Walker CM ; Sahenk Z ; Clark KR | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/11/2009 - Un essai de thérapie génique locale en double aveugle dans l’alpha-sarcoglycanopathie : un résultat encourageant Les sarcoglycanopathies représentent un sous-groupe de myopathies[...]Article
Colloque jeunes chercheurs (12 Juin 2009; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Ainaoui N | 2009La régulation de l'expression génique au niveau de la traduction intervient dans de nombreuses situations biologiques. En particulier, les IRES (internal ribosom entry sites) sont des activateurs traductionnels qui permettent la traduction d'ARN[...]Article
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Flageul M, Auteur | 2009La maladie de Crigler-Najjar de type 1 (CN-1) est une pathologie autosomique récessive très rare due à un déficit complet en Bilirubine UDP-Glucuronosyl Transférase (UGT1A1), une enzyme du métabolisme de la bilirubine. L'accumulation de bilirubi[...]Article
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Foust KD, Auteur ; Nurre E ; Montgomery CL ; Hernandez A ; Chan CM ; Kaspar BK | 2009Comment in Crossing the rubicon. [Nat Biotechnol. 2009] The neonatal blood-brain barrier is functionally effective, and immaturity does not explain differential targeting of AAV9. [Nat Biotechnol. 2009]Article
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Lin B ; Koizumi A ; Tanaka N ; Panda S ; Masland RH | 14/10/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Denti MA ; Incitti T ; Sthandier O ; Nicoletti C ; De Angelis FG ; Rizzuto E ; Auricchio A ; Musaro A ; Bozzoni I | 06/2008Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Haidet AM ; Rizo L ; Handy C ; Umapathi P ; Eagle A ; Shilling C ; Boue D ; Martin PT ; Sahenk Z ; Mendell JR ; Kaspar BK | 18/03/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : inhiber la myostatine est efficace à long terme et chez des souris adultes. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire due à des [...]Article
Duque S ; Colle MA ; Cherel Y ; Moullier P ; Barkats M | 2008Background A cat model exhibiting a recessive form of lower motor neuron degeneration characterized by a juvenile onset amyotrophy represents a new animal model of spinal muscular atrophy (SMA) and provides opportunities to evaluate therapeutic [...]Article
Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Adeno-associated virus (AAV) vectors are one of the most promising viral vectors used in gene therapy clinical trials. In the absence of an immune response directed against the transgene, they can drive long-term expression of therapeutic genes [...]Article
VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Dumonceaux J ; Marie S ; Vignaud A ; Ferry A ; Hourde C ; Garcia L | 2008INTRODUCTION DMD est causée par des mutations dans le gène de la dystrophine. Elle se caractérise par une dégénérescence des fibres musculaires (atrophie et perte de force). OBJECTIFS Nous voulons restaurer l'expression de la dystrophine tout en[...]Article
Meregalli M ; Farini A ; D'Antona G ; Belicchi M ; Goyenvalle A ; Parolini D ; Bresolin N ; Bottinelli R ; Garcia L ; Torrente Y | 2008Several recent advances have pointed out a variety of possible therapeutic approaches in muscular dystrophies, from pharmacological treatments to gene therapy and cell therapy with different types of newly identified stem cells. A combination of[...]Article
VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Mouisel E ; Hourde C ; Vulin A ; Dumonceaux J ; Vignaud A ; Ferry A ; Garcia L ; Amthor H | 2008INTRODUCTION Le blocage de la myostatine stimule la croissance et la force du muscle du modèle murin mdx de dystrophie de Duchenne. Cependant, l'effet thérapeutique de cette stratégie lors d'une dégénérescence neuronale reste à démontrer. OBJECT[...]Article
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Buj Bello A ; Fougerousse F ; Schwab Y ; Messaddeq N ; Spehner D ; Pierson CR ; Durand M ; Kretz C ; Danos O ; Douar AM ; Beggs AH ; Schultz P ; Montus M ; Denèfle P ; Mandel JL | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bartoli M ; Gicquel E ; Barrault MF ; Soheili T ; Malissen M ; Malissen B ; Vincent-Lacaze N ; Perez N ; Udd B ; Danos O ; Richard I | 2008Article
Kobuke K ; Piccolo F ; Garringer KW ; Moore SA ; Sweezer E ; Yang B ; Campbell KP | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fodor J ; Gönczi M ; Sztretye M ; Dienes B ; Olah T ; Szabo L ; Csoma E ; Szentesi P ; Szigeti GP ; Marty I ; Csernoch L | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Penaud-Budloo M ; Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Chenuaud P ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Bartoli M ; Gicquel E ; Barrault L ; Soheili T ; Malissen M ; Malissen B ; Udd B ; Danos O ; Richard I | 2008Limb girdle muscular dystrophy type 2D (LGMD2D, OMIM600119) is a genetic progressive myopathy that is caused by mutations in the human ?-sarcoglycan gene (SGCA). We introduced in mice the most prevalent LGMD2D mutation, R77C. Unexpectedly, we ob[...]Article
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2008 - Myopathie de Duchenne et saut d’exon : un traitement immuno-modulateur transitoire permet de faire plusieurs injections du produit thérapeutique chez la souris mdx La dystrop[...]Article
Gregorevic P ; Blankinship MJ ; Allen JM ; Chamberlain JS | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vulin A ; Barthelemy I ; Goyenvalle A ; Lorain S ; Thibaud JL ; Bertoldi D ; Carlier P ; Dreyfus P ; Danos O ; Blot S ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disorder due to mutations in the gene encoding dystrophin. Most of mutations consist in large deletions, although their size is not correlated with the severity of the phenotype. Out-of-[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vulin A ; Barthelemy I ; Dreyfus P ; Blot S ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disorder due to mutations in the gene that encodes dystrophin. Most of these mutations consist in large genomic deletions, although their extent is not directly correlated with the sever[...]Article
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Bainbridge JWB ; Smith AJ ; Barker SS ; Robbie S ; Henderson R ; Balaggan K ; Viswanathan A ; Holder GE ; Stockmann A ; Tyler N ; Petersen-Jones S ; Bhattacharya SS ; Thrasher AJ ; Fitzke FW ; Rubin GS ; Moore AT ; Ali RR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Maguire AM ; Simonelli F ; Pierce EA ; Pugh EN Jr ; Mingozzi F ; Bennicelli J ; Banfi S ; Marshall KA ; Testa F ; Surace EM ; Rossi S ; Lyubarsky A ; Arruda VR ; Konkle B ; Stone E ; Sun J ; Jacobs J ; Dell'Osso L ; Hertle R ; Ma JX ; Redmond TM ; Zhu X ; Hauck B ; Zelenaia O ; Shindler KS ; Maguire MG ; Wright JF ; Volpe NJ ; McDonnell JW ; Auricchio A ; High KA ; Bennett J | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle