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genetic engineeringSynonymsgenetic technology ;ingénierie génétique ;manipulation génétique ;technologie génétique genetic engineering |
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Bigini P ; Veglianese P ; Andriolo G ; Cova L ; Grignaschi G ; Caron I ; Daleno C ; Barbera S ; Ottolina A ; Calzarossa C ; Lazzari L ; Mennini T ; Bendotti C ; Silani V | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Couderc M ; Gottenberg JE ; Mariette X ; Hachulla E ; Sibilia J ; Fain O ; Hot A ; Dougados M ; Euller-Ziegler L ; Bourgeois P ; Larroche C ; Tournadre A ; Amoura Z ; Mazieres B ; Arlet P ; De Bandt M ; Schaeverbeke T ; Soubrier M | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hubert L ; Romero NB ; Viollet L ; Laforet P ; Mathew S ; Bekri S ; Kirk E ; Peters H ; McGill JJ ; Glamuzina E ; von der Hagen M ; Alexander IE ; Kirmse B ; Vaz FM ; Munnich A ; Elpeleg O ; Delahodde A ; de Keyzer Y ; de Lonlay P | AFM-TELETHON | 2011Introduction: Main metabolic causes of myopathies are fatty acid oxidation (FAO) deficiencies. LPIN1 defects have been involved in severe and early rhabdomyolysis. Lipin1 plays a dual role, as a phosphatidate phosphatase 1 (PAP1) and as a transc[...]Article
Passini MA ; Bu J ; Richards AM ; Kinnecom C ; Sardi SP ; Stanek LM ; Hua Y ; Rigo F ; Matson J ; Hung G ; Kaye EM ; Shihabuddin LS ; Krainer AR ; Bennett CF ; Cheng SH | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/07/2011 - Amélioration des symptômes par injection d’oligonucléotides antisens dans un modèle murin de SMA sévère L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène[...]Article
Tedesco FS ; Hoshiya H ; D'Antona G ; Gerli MFM ; Messina G ; Antonini S ; Tonlorenzi R ; Benedetti S ; Berghella L ; Torrente Y ; Kazuki Y ; Bottinelli R ; Oshimura M | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2011 - La thérapie génique par chromosomes artificiels humains de cellules souches améliore la dystrophie musculaire de Duchenne dans le modèle de souris mdx Les chromosomes artifici[...]Article
AFM-TELETHON 2011Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) also called Steinert disease is one of the most common form of inherited neuromuscular disorders in adults characterized by progressive muscle weakness and wasting, myotonia as well as many other multisystemicdefe[...]Article
Wallgren-Pettersson C ; Sewry CA ; Nowak KJ ; Laing NG | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bohm J ; Gras S ; Müller J ; Plewniak F ; Keime C ; Vicaire S ; Jost B ; Mandel JL ; Biancalana V ; Laporte J | AFM-TELETHON | 2011Neuromuscular diseases (NMD) are debilitating diseases with a strong impact on the individuals and the society. Despite tremendous research and clinical efforts, the molecular causes of NMD are still unknown for about 40% of patients, and additi[...]Thesis
Melendez M, Author | 2011L'objectif de mon sujet de thèse était de développer un nouveau type de vecteur viral pour le transfert de gènes, et de faire la preuve de concept de l'efficacité de ce vecteur en culture de cellules et chez la souris. L'idée centrale est de se [...]Article
Allamand V ; Brinas L ; Richard P ; Stojkovic T ; Quijano Roy S ; Bonne G | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Farini A ; Belicchi M ; Parolini D ; Sitzia C ; Cassinelli L ; Del Fraro G ; Razini P ; Angeloni V ; Jardim L ; da Silva Bizario J ; Garcia L ; Torrente I | AFM-TELETHON | 2011In DMD, skeletal and cardiac muscles are affected, leading to wheelchair dependency, respiratory failure and premature death. Recent advances have pointed out a variety of possible therapeutic approaches. A combination of these strategies might [...]Article
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From The Gene Therapy Center, The Center for Vaccines and Immunity, and the Department of Radiology at Nationwide Children's Hospital and the Powell Gene Therapy Center at the University of FloridaGene replacement is a therapeutic strategy suita[...]Article
Joubert R ; Joubert R ; Hammer C ; Guerchet N ; Tanniou G ; Poulard K ; Daniele N ; Buj Bello A | AFM-TELETHON | 2011Centronuclear Myopathies are a group of muscular disorders characterized by the presence of abnormally large nuclei centrally localized within hypotrophic myofibres. Amongst this family of diseases, myotubular myopathy (XLMTM), the most severe c[...]Article
AFM-TELETHON 2011The Quebec/French DM network was created in 2005 to evaluate RNA-based gene therapy for DM1. We have characterized a mouse model of DM1 carrying 1200 CTG repeats (DMSXL mice) and validated a standardized protocol used for preclinical therapeutic[...]Article
AFM-TELETHON 2011RNA-modulating therapeutics such as antisense oligonucleotides (AONs) provide an innovative tool for targeted modulation of gene expression and/or to correct mutated mRNA causing life threatening disorders. An increasing number of studies show t[...]Article
Couchoux H ; Bichraoui H ; Chouabe C ; Altafaj X ; Bonvallet R ; Allard B ; Ronjat M ; Berthier C | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Liu N ; Bezprozvannaya S ; Shelton JM ; Frisard MI ; Hulver MW ; McMillan RP ; Wu Y ; Voelker KA ; Grange RW ; Richardson JA ; Bassel Duby R | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Lutz CM ; Kariya S ; Patruni S ; Osborne MA ; Liu D ; Henderson CE ; Li DK ; Pellizzoni L ; Rojas J ; Valenzuela DM ; Murphy AJ ; Winberg ML ; Monani UR | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Farooq F ; Molina FA ; Hadwen J ; McKenzie DK ; Witherspoon L ; Osmond M ; Holcik M ; MacKenzie A | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
AFM-TELETHON 2011Inhibition of signalling via the activin receptor IIB (ActRIIB) is considered as a therapeutic strategy for Duchenne muscular dystrophy. However, the role of ActRIIB signalling on muscle function and metabolism is not entirely understood. Myosta[...]Article
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Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) also called Steinert disease is one of the most common form of inherited neuromuscular disorders in adults characterized by progressive muscle weakness and wasting, myotonia as well as many other multisystemicdefe[...]Thesis
Ragon I, Author | 2011Le succès thérapeutique pour le traitement des enfants-bulles atteints de déficit immunitaire combiné sévère (DICS) dans les années 2000 a soulevé un grand espoir pour la thérapie génique. Ce protocole a montré la fonctionnalité d'une approche d[...]Article
Boztug K ; Schmidt M ; Schwarzer A ; Banerjee PP ; Diez IA ; Dewey RA ; Böhm M ; Nowrouzi A ; Ball CR ; Glimm H ; Naundorf S ; Kühlcke K ; Blasczyk R ; Kondratenko I ; Marodi L ; Orange JS ; von Kalle C ; Klein C | 11/11/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mendell JR ; Rodino-Klapac LR ; Rosales XQ ; Coley BD ; Galloway G ; Lewis S ; Malik V ; Shilling C ; Byrne BJ ; Conlon T ; Campbell KJ ; Bremer WG ; Taylor LE ; Flanigan KM ; Gastier-Foster JM ; Astbury C ; Kota J ; Sahenk Z ; Walker CM ; Clark KR | 11/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/12/2010 - Thérapie génique : expression durable du gène ?-sarcoglycane dans la LGMD2D chez l'homme Un déficit en ?-sarcoglycane est à l'origine de la dystrophie musculaire des ceinture[...]Article
Morine KJ ; Bish LT ; Selsby JT ; Gazzara JA ; Pendrak K ; Sleeper MM ; Barton ER ; Lee SJ ; Sweeney HL | 11/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
New England Journal of Medicine (The), 363, 15. Dystrophin immunity in Duchenne's muscular dystrophy
Mendell JR ; Campbell K ; Rodino-Klapac L ; Sahenk Z ; Shilling C ; Lewis S ; Bowles D ; Gray S ; Li C ; Galloway G ; Malik V ; Coley B ; Clark KR ; Li J ; Xiao X ; Samulski J ; McPhee SW ; Samulski RJ ; Walker CM | 7/10/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/12/2010 - Analyse des réponses immunitaires liées au transfert de mini-dystrophine chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne La dystrophie musculaire de Duchenne [...]Article
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Iannitti T ; Capone S ; Feder D ; Palmieri B | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Incitti T ; De Angelis FG ; Cazzella V ; Sthandier O ; Pinnaro C ; Legnini I ; Bozzoni I | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : un petit ARN particulièrement efficace pour sauter l’exon 51 La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire caractérisée par un[...]Article
Mo K ; Razak Z ; Rao P ; Yu Z ; Adachi H ; Katsuno M ; Sobue G ; Lieberman AP ; Westwood JT ; Monks DA | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 04/03/2011 - Analyse de l'expression de gènes dans l'amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l'X L'amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l'X (SBMA) ou syndrome de Kennedy est lié[...]Article
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Valori CF ; Ning K ; Wyles M ; Mead RJ ; Grierson AJ ; Shaw PJ ; Azzouz M | United States | 09/06/2010Article
Rajakulendran S ; Kuntzer T ; Dunand M ; Yau SC ; Ashton EJ ; Storey H ; McCauley J ; Abbs S ; Thonney F ; Leturcq F ; Lobrinus JA ; Yousry T ; Farmer S ; Holton JL ; Hanna MG | 04/2010Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Kyosen SO ; Iizuka S ; Kobayashi H ; Kimura T ; Fukuda T ; Shen J ; Shimada Y ; Ida H ; Eto Y ; Ohashi T | 04/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Maladie de Pompe : transfert du gène GAA par vecteur lentiviral après la naissance La maladie de Pompe est une maladie de surcharge lysosomale qui se traduit notamment par une atteinte des mu[...]Article
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Paccalet T ; Coulombe Z ; Tremblay JP | 04/2010Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract 01/07/2010 - Un déficit en ganglioside GM3 observé chez la souris modèle de myopathie à corps d'inclusion héréditaire La myopathie à corps d'inclusion héréditaire (HIBM) se caractérise cliniqueme[...]Article
Passini MA ; Bu J ; Roskelley EM ; Richards AM ; Sardi SP ; O'Riordan CR ; Klinger KW ; Shihabuddin LS ; Cheng SH | 04/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/05/2010 - Amyotrophie spinale proximale : nouvelle démonstration de l’effet bénéfique de la thérapie génique chez la souris Les amyotrophies spinales proximales (SMA) sont dues à une [...]Article
Roberts RC ; Peden AA ; Buss F ; Bright NA ; Latouche M ; Reilly MM ; Kendrick-Jones J ; Luzio JP | 15/03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Amado D ; Mingozzi F ; Hui D ; Bennicelli JL ; Wei Z ; Chen Y ; Bote E ; Grant RL ; Golden JA ; Narfstrom K ; Syed NA ; Orlin SE ; High KA ; Maguire AM ; Bennett J | 3/03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ferlini A ; Sabatelli P ; Fabris M ; Bassi E ; Falzarano S ; Vattemi G ; Perrone D ; Gualandi F ; Maraldi NM ; Merlini L ; Sparnacci K ; Laus M ; Caputo A ; Bonaldo P ; Braghetta P ; Rimessi P | 03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire caractérisée par une atrophie et une faiblesse musculaires progressives dues à une dégénérescence des muscles squele[...]Article
Di Certo MG ; Corbi N ; Strimpakos G ; Onori A ; Luvisetto S ; Severini C ; Guglielmotti A ; Batassa EM ; Pisani C ; Floridi A ; Benassi B ; Fanciulli M ; Magrelli A ; Mattei E ; Passananti C | 1/03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 25/01/2010 - Myopathie de Duchenne : une nouvelle façon de surexprimer l’utrophine La myopathie de Duchenne (DMD), due à une mutation dans le gène de la dystrophine, entraîne une dégénérescen[...]Article
Foust KD, Author ; Wang X ; McGovern VL ; Braun L ; Bevan AK ; Haidet AM ; Le TT ; Morales PR ; Rich MM ; Burghes AHM ; Kaspar BK | 03/2010Article
Kawahara G ; Guyon JR ; Nakamura Y ; Kunkel LM | 15/02/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Cavazzana-Calvo M ; Hacein-Bey-Abina S ; Fischer A | 02/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Du H ; Cline MS ; Osborne RJ ; Tuttle DL ; Clark TA ; Donohue JP ; Hall MP ; Shiue L ; Swanson MS ; Thornton CA ; Ares M Jr | 02/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Pour visualiser les articles en texte intégral Cahiers de Myologie n°3Article
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Brinas L ; Richard P ; Quijano Roy S ; Gartioux C ; Ledeuil C ; Lacene E ; Makri S ; Ferreiro A ; Maugenre S ; Topaloglu H ; Haliloglu G ; Pénisson-Besnier I ; Jeannet PY ; Merlini L ; Navarro C ; Toutain A ; Chaigne D ; Desguerre I ; de Die-Smulders C ; Dunand M ; Echenne B ; Eymard B ; Kuntzer T ; Maincent K ; Mayer M ; Plessis G ; Rivier F ; Roelens F ; Stojkovic T ; Lia Taratuto A ; Lubieniecki F ; Monges S ; Tranchant C ; Viollet L ; Romero NB ; Estournet B ; Guicheney P ; Allamand V | 2010Article
Aartsma Rus A ; den Dunnen JT ; van Ommen GJB | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThesis
Lostal W, Author | 2010Ce travail de thèse a porté sur le développement d'approches thérapeutiques pour les dysferlinopathies, pathologies dues à un déficit en dysferline, pour lesquelles il n'existe pas de traitement à l'heure actuelle. Nous avons généré et caractéri[...]Thesis
Moulay G, Author | 2010La thérapie génique de myopathies telles que la dystrophie musculaire de Duchenne nécessite une approche systémique afin de traiter l'ensemble de la musculature. Le vecteur AAV est actuellement le plus efficace pour transduire le muscle. Nous mo[...]Article
Raben N ; Schreiner C ; Baum R ; Takikita S ; Xu S ; Xie T ; Myerowitz R ; Komatsu M ; Van Der Meulen JH ; Nagaraju K ; Ralston E ; Plotz PH | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Maladie de Pompe : réduction du stockage excessif du glycogène par suppression de l'autophagie La maladie de Pompe est due à l'absence d'une enzyme, l'alpha glucosidase acide[...]Article
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La biologie de synthèse est une science émergente à la frontière de la biologie, des mathématiques, de l’informatique, de la physique et de la chimie. Elle s’appuie sur les progrès réalisés ces dernières décennies par les biotechnologies, en par[...]Article
van Til NP ; Stok M ; Aerts Kaya FSF ; de Waard MC ; Farahbakhshian E ; Visser TP ; Kroos MA ; Jacobs EH ; Willart MA ; van der Wegen P ; Scholte BJ ; Lambrecht BN ; Duncker DJ ; van der Ploeg AT ; Reuser AJJ ; Verstegen MM ; Wagemaker G | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/07/2010 - Effet bénéfique d’une thérapie cellulaire chez la souris modèle de la maladie de Pompe La glycogénose de type II ou maladie de Pompe, se manifeste par une faiblesse musculair[...]Article
Tajsharghi H ; Hilton-Jones D ; Raheem O ; Saukkonen AM ; Oldfors A ; Udd B | 2010Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract 10/10/2010 - Une nouvelle myopathie liée à l'absence de chaine lourde de la myosine Indispensable à la réalisation de mouvements et à la contraction du coeur, la myosine est une des protéines les[...]Article
Jearawiriyapaisarn N ; Moulton HM ; Sazani P ; Kole R ; Willis MS | 2010Comment in: Exon skipping with morpholino oligomers: new treatment option for cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy? Bauer R, Katus HA, Müller OJ. Cardiovasc Res. 2010 Feb 1;85(3):409-10.Article
Odgerel Z ; van der Ven PFM ; Fürst DO ; Goldfarb LG | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Ce livre est un ouvrage collectif sur les dystrophinopathies, qui sont les affections dégénératives du muscle squelettique secondaires à une carence en dystrophine. Les connaissances acquises depuis plus de 20 ans tant en biologie moléculaire du[...]Article
Pedrotti S ; Bielli P ; Paronetto MP ; Ciccosanti F ; Fimia GM ; Stamm S ; Manley JL ; Sette C | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/04/2010 - Amyotrophie spinale proximale : identification d’un régulateur de l’épissage alternative du gène SMN2 Les amyotrophies spinales proximales (SMA) sont caractérisées par une p[...]Article
Pietri Rouxel F ; Gentil C ; Vassilopoulos S ; Baas D ; Mouisel E ; Ferry A ; Vignaud A ; Hourde C ; Marty I ; Schaeffer L ; Voit T ; Garcia L | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 09/03/2010 - Découverte d’un nouveau rôle du récepteur aux dihydropyridines Le récepteur aux dihydropyridines (DHPR) également appelé sous-unité alpha 1S, est l’une des cinq sous-unités [...]Thesis
Charton K, Author | 2010La titine est une protéine géante exprimée dans les muscles squelettiques et cardiaque. Un certain nombre de mutations pathogéniques ont été identifiées dans son dernier exon codant. La mutation la plus fréquente, FINmaj, conduit au remplacement[...]Thesis
Messaoud-Khelifi M, Author | 2010L'épissage des ARN pré-messagers est une étape essentielle pour l'expression des gènes chez les eucaryotes supérieurs. La reconnaissance des exons par la machinerie d'épissage est réalisée grâce à différents éléments cis-régulateurs incluant les[...]Article
Aartsma Rus A ; Singh KHK ; Fokkema IF ; Ginjaar IB ; van Ommen GJ ; den Dunnen JT ; van der Maarel SM | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Dabertrand F ; Mironneau J ; Henaff M ; Macrez N ; Morel JL | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/01/2010 - Myopathie de Duchenne : comparaison de deux traitements visant à améliorer la contraction des muscles lisses chez la souris La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus[...]Article
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Laure L ; Daniele N ; Suel L ; Marchand S ; Aubert S ; Bourg N ; Roudaut C ; Duguez S ; Bartoli M ; Richard I | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 16/12/2010 - Rôle central du complexe multiprotéique calpaïne 3-CARP dans la régulation de la voie de signalisation NF-kappaB La calpaïne 3 et la protéine de répétition de l'ankyrine card[...]Article
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Koppanati BM ; Li J ; Reay DP ; Wang B ; Daood M ; Zheng H ; Xiao X ; Watchko JF | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract