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recherche biomédicaleSynonyme(s)medical research ;recherche clinique ;recherche médicale ;clinical research ;medicine research recherche en médecine |
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Clot-Faybesse O | 09/2016Le déambulateur apporte l'appui nécessaire à la marche à toute personne ayant des difficultés à se mouvoir. Et ce, à cause de problèmes articulaires, d'un manque de force musculaire ou autre. Ainsi, cette aide technique procure autonomie et sécu[...]Article
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Bello L ; Campadello P ; Barp A ; Fanin M ; Semplicini C ; Soraru G ; Caumo L ; Calore C ; Angelini C ; Pegoraro E | 09/2016VLM
Parce qu'ils sont d'évolution et de sévérité très variables, il est très compliqué de mesurer précisément les traitements envisagés dans la maladie de Charcot-Marie-Thooth. Le groupe de réflexion et d'action sur la CMT confirme que la mise au po[...]VLM
AFM-TELETHON 09/2016Les équipes de Xavier Nissan d'I-Stem , et d'Isabelle Richard de Généthon, viennent de lancer un programme de criblage de composés afin d'identifier ceux qui pourraient avoir un effet thérapeutique sur les alpha-sarcoglycanopathies.VLM
[Entretien] Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, revient sur les difficultés rencontrées par les premiers candidats-médicaments lors des différentes phases de discussion avec les agences règlementaires américaine et européenne [...]VLM
AFM-TELETHON 09/2016Le Syndrome de Phelan-McDermid est un trouble autistique rare d'origine génétique lié à des anomalies du gène SHANK3 qui affectes les synapses - les jonctions - entre les neurones. Des équipes de chercheurs ont identifé deux composés : le lithiu[...]VLM
Grâce aux traitements ayant fait l'objet d'essais cliniques, certains malades sont stabilisés, voire se sentent mieux. Pourtant, pour les agences règlementaires, ce bénéfice n'est pas suffisamment avéré sur le plan statistique. Une solution util[...]VLM
Face aux spécificités des biothérapies innovantes et de certaines maladies rares qui font leurs premiers pas dans les essais thérapeutiques innovants, les outils règlementaires classiques sont souvent peu adaptés, d'où la nécessité de renforcer [...]VLM
AFM-TELETHON 09/2016Le 20 mai dernier, la société suisse Santhera Therapeuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA)acceptait d'étudier sa demande d'autorisation de mise sur le marché de l'Omigapil.Brève
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Shimizu R ; Ogata K ; Tamaura A ; Kimura E ; Ohata M ; Takeshita E ; Nakamura H ; Takeda S ; Komaki H | 11/07/2016Publication AFM
Zoom sur... la maladie de Steinert" est un document de synthèse publié par l'AFM-Téléthon, qui présente une information générale, scientifique, médicale, psychologique et sociale sur la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1) : [...]Article
La 5ème édition du congrès international de Myologie organisée par l’AFM-Téléthon s’est déroulée au Palais des congrès de Lyon, du 14 au 18 mars derniers, en présence des plus grands experts mondiaux de la discipline. Un rassemblement marqué par[...]Article
Carlier P, Auteur ; Marty B, Auteur ; Scheidegger O, Auteur ; Loureiro De Sousa P, Auteur ; Baudin PY, Auteur ; Snezhko E, Auteur ; Vlodavets D, Auteur | 06/2016Au cours des dernières années, les traitements de nombreuses maladies neuromusculaires, jusqu’ici incurables, ont bénéficié d’importants progrès. Ce bouleversement contextuel a eu pour conséquence de stimuler le développement de nouveaux outils [...]Article
La mission de l’Institut de Myologie de l’Université de Floride est de découvrir les causes et la physiopathologie des maladies neuromusculaires, de mener des études précliniques pour évaluer des thérapies innovantes, de conduire des essais clin[...]Article
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Le dialogue entre généticiens et cliniciens est devenu plus que jamais nécessaire avec l’implémentation du NGS pour le diagnostic génétique de pathologies hétérogènes. Une interaction étroite permet d’optimiser les possibilités d’un diagnostic p[...]Publication AFM
VLM
Thérapie génique, pharmacologique, nouveaux antisens, ect. Les approches thérapeutiques se multiplient pour de nouvelles pathologies ou parfois pour améliorer les traitements proposés aux malades.VLM
Depuis l'ouverture d'I-Motion, ses équipes ne chôment pas. En plus des études qui avaient débuté à l'Institut de myologie, deux nouveaux essais ont été lancés, et l'agenda de 2016 est déjà bien rempli. Entre les essais en cours, ceux en prépara[...]VLM
L'AFM recommande à tous les malades d'être suivis régulièrement par un centre de référence des maladies neuromusculaires. Pourquoi ? VLM vous donne 3 bonnes raisons de suivre ce conseil avisé.VLM
Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon se lance dans d'autres collaborations pour deux essais cliniques de thérapie génique dans les maladies rares du sang : la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Franconi. Aujour[...]VLM
Un essai de phase III dans la myopathie de Nonaka vient de débuter dans différents centres dans le monde. Les premiers malades français ont été inclus à l'Institut de Myologie.VLM
Pour améliorer les pistes thérapeutiques actuelles et continuer à comprendre les maladies, les recherches fondamentales sont indispensables. Ce sont d'elles que naîtront les traitements de demain.VLM
Myology 2016, le congrès international organisé à Lyon par l'AFM-Téléthon, témoigne d'un véritable changement d'époque pour les maladies neuromusculaires. Trente ans après l'identification du gène de la myopathie de Duchenne, évènement fondateu[...]Rapport institutionnel
Haut Conseil de la Santé Publique, Auteur | 05/2016Le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) a évalué le Plan national maladies rares 2, 2011-2016 (PNMR 2). Ce plan prévu pour la période de 2011 à 2014 puis prolongé jusqu’à fin 2016, comprend 3 axes déclinés en mesures, actions et focus visan[...]Rapport institutionnel
Blanchard D, Auteur | 19/04/2016L’Académie nationale de médecine vient de publier un rapport sur les interventions modifiant le génome des cellules germinales et de l’embryon humains. Depuis 1994, les interventions ayant pour but de modifier le génome de la descendance sont pr[...]Article
Poriel G | 04/2016S'interroger sur le concept du handicap amène à questionner ses composantes, ses processus et son accompagnement. La participation sociale est un concept nouveau dont l'apparition découle d'une révision du paradigme du handicap. Elle s'appuie s[...]Article
Mignet G | 04/2016Le MOHOST (Model of Human Occupation Screening tool) est un outil d'évaluation ergothérapique anglo-saxon, traduit en français, mais ni publié ni validé en France. Cet instrument offre une vision synthétique de la participation occupationnelle d[...]Article
Magadoux S, Auteur | 17/03/2016A l'occasion de son diplôme, obtenu en 2013, Grégoire Virot s'est penché sur un aspect psychologique du soin, celui de l'effet placebo, qu'il estime méjugé. Il a même présenté sa démarche lors d'un grand congrès sur l'hypnose et la douleur, en 2[...]Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Amthor H, Auteur ; Sweeney HL, Auteur ; Buj Bello A, Auteur | AFM-TELETHON | 17/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Finkel R, Auteur ; Mendell J, Auteur ; Biondi O, Auteur | AFM-TELETHON | 17/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Wood M, Auteur ; Goyenvalle A, Auteur ; Le Guiner C, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Dorchies O, Auteur ; Argov Z, Auteur ; Nishino I, Auteur ; Ferreiro A, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Sacconi S, Auteur ; van der Maarel S, Auteur ; Tupler R, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Benveniste O, Auteur ; Mammen A, Auteur ; Nishino I, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Brand T, Auteur ; Straub V, Auteur ; Richard I, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
Richard I, Auteur ; Hogrel JY ; Stockholm D ; Payan CA ; Fougerousse F ; Eymard B ; Mignard C ; Lopez de Munain A ; Fardeau M ; Urtizberea JA | 04/03/2016Supplementary Materials Appendix S1. The Calpainopathy Study Group Members of The Calpainopathy Study Group are listed in Appendix S1. Free PMC ArticleReco PNDS
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5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016VLM
Tous les ans, dans le cadre de son appel d'offres, l'AFM-Téléthon reçoit plusieurs centaines de demandes de financement et soutient des projets stratégiques de grande ampleur. Elle fait donc des choix grâce, notamment, à l'expertise de son conse[...]VLM
De nombreuses publications scientifiques récentes portent sur les Crispr Cas9, des "ciseaux" qui coupent l'ADN. Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, fait un point sur cette toute nouvelle technologie en plein essor.VLM
Ces dernières années, les essais de pharmacogénomique dans la myopathie de Duchenne se sont multipliés. Difficile, parfois, de s'y retrouver ! VLM vous propose un tour d'horizon des études en cours.VLM
2015 a été l'année de la structuration de la filière neuromusculaire Filnemus. L'objectif est d'offrir plus de services aux malades en favorisant rencontres et interactions. Entretien avec Christian Cottet, directeur général de l'AFM-Téléthon.VLM
La société Pharnext vient de lancer un essai de phase III international, qui se déroulera aussi en France, afin de confirmer l'intérêt du PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.VLM
Un protocole national de diagnostic et de soins (PNDS)est une feuille de route destinée à aider le médecin à établir le parcours de soins d'un malade atteint d'une pathologie rare. Celui de la myasthénie vient d'être publié : c'est le premier qu[...]VLM
Le laboratoire suisse Roche poursuit le développement de l'olesoxime dans l'amyotrophie spinale. La première étape est lancée avec le démarrage, au premier trimestre 2016, d'une étude ouverte destinée aux malades ayant participé aux essais précé[...]VLM
AFM-TELETHON 03/2016L'AFM-Téléthon édite des documents destinés aux familles, afin de les informer sur leur maladie. La collection "Savoir et Comprendre" est donc faite pour vous: Vous pouvez y retrouver : - Les repères Savoir et Comprendre - Synthèse qui présen[...]VLM
L'équipe de Xavier Nissan d'I-Stem vient d'identifier un nouveau composé chimique qui ouvre de nouvelles pistes thérapeutiques pour la progeria, une maladie du vieillissement prématuré, mais qui pourrait également intéresser des pathologies fréq[...]VLM
Depuis 3 décennies, l'AFM-Téléthon met tout en oeuvre pour vaincre les maladies neuromusculaires. Son credo : jouer "collectif" et agir au-delà des frontières de ses propres pathologies, au bénéfice du plus grand nombre. Mais cette stratégie est[...]Article
Article
Publication AFM
Les essais cliniques sont indispensables au développement de nouveaux médicaments chez l’homme. Menés après des études précliniques chez l’animal, ils sont très encadrés pour en garantir la qualité méthodologique et assurer la sécurité des perso[...]Brève
Brève
Article
Collectif, Auteur | 2016Cette année le congrès PNS a eu lieu pendant une semaine au Château Mont Saint-Anne, à proximité de Québec city, près du fleuve Saint-Laurent. La PNS (peripheral nerve society) est une société internationale réunissant des scientifiques et méde[...]Article
Catapano F, Auteur ; Zaharieva I ; Scoto M ; Marrosu E ; Morgan J ; Muntoni F ; Zhou H | 2016Article
Baldanzi S ; Bevilacqua F ; Lorio R ; Volpi L ; Simoncini C ; Petrucci A ; Cosottini M ; Massimetti G ; Tognoni G ; Ricci G ; Angelini C ; Siciliano G | 2016Article
Shen S, Auteur ; Benoy V ; Bergman JA ; Kalin JH ; Frojuello M ; Vistoli G ; Haeck W ; van den Bosch L ; Kozikowski AP | 2016Livre
Article
Wojtal D, Auteur ; Dwi U ; Kemaladewi DU ; Malam Z ; Abdullah S ; Wong TW ; Hyatt E ; Baghestani Z ; Pereira S ; Stavropoulos J ; Mouly V ; Mamchaoui K ; Muntoni F ; Voit T ; Gonorazky HD ; Dowling JJ ; Wilson MD ; Mendoza-Londono R ; Ivakine EA ; Cohn RD | 2016Article
Cudia P, Auteur ; Weis L ; Baba A ; Kiper P ; Marcante A ; Rossi S ; Angelini C ; Piccione F | 2016Article
Kolb SJ, Auteur ; Coffey CS ; Yankey JW ; Krosschell K ; Arnold WD ; Rutkove SB ; Swoboda KJ ; Reyna SP ; Sakonju A ; Darras BT ; Shell R ; Kuntz N ; Castro D ; Iannaccone ST ; Parsons J ; Connolly AM ; Chiriboga CA ; McDonald C ; Burnette WB ; Werner K ; Thangarajh M ; Shieh PB ; Finanger E ; Cudkowicz ME ; McGovern MM ; McNeil DE ; Finkel R ; Kaye E ; Kingsley A ; Renusch SR ; McGovern VL ; Wang X ; Zaworski PG ; Prior TW ; Burghes AH ; Bartlett A ; Kissel JT | 2016Article
Godi C, Auteur ; Ambrosi A ; Nicastro F ; Previtali SC ; Santarosa C ; Napolitano S ; Iadanza A ; Scarlato M ; Natali Sora MG ; Tettamanti A ; Gerevini S ; Cicalese MP ; Sitzia C ; Venturini M ; Falini A ; Gatti R ; Ciceri F ; Cossu G ; Torrente Y ; Politi LS | 2016Article
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Peeters K, Auteur ; Palaima P ; Pelayo Negro AL ; Garcia A ; Gallardo E ; García-Barredo R ; Mateiu L ; Baets J ; Menten B ; de Vriendt E ; De Jonghe P ; Timmerman V ; Infante J ; Berciano J ; Jordanova A | 2016Comment in: LRSAM1 lessons. [Ann Neurol. 2016]Article
Abstract no. CO0217 OBJECTIVE: The "quality of life in neuromuscular disease" questionnaire (QoL-NMD) is a new health-related quality of life measurement tool specifically designed for patients with a slowly-progressive neuromuscular disease wi[...]Article
Tiffreau V, Auteur ; Tiffreau V ; Kopciuch F ; Thevenon A ; Rannou F ; Hachulla E ; Thoumie P | 2016Abstract no. CO020 OBJECTIVE: To evaluate the medium-term functional impact and effect on quality of life of a standardized rehabilitation programme in patients with polymyositis and dermatomyositis. MATERIALS/PATIENTS AND METHODS: Design: a mu[...]Article
Sauvagnac-Quera R, Auteur ; Vabre C ; Azzi V ; Tirolien S ; Leiba N ; Poisson F ; Miladi L ; Carlier R ; Glorion C ; Leclair D ; Estournet B ; Quijano Roy S | 2016Abstract no. CO0266 OBJECTIVE: To evaluate the effectiveness of use of Garches Brace (GB) on prevention and treatment of scoliosis and its impact on quality of life, in a group of patients with spinal muscular atrophy (SMA) type Ib. MATERIAL/PA[...]Article
Conforto I, Auteur ; Coudeyre E | 2016Poster no. PO0137 OBJECTIVE: To evaluate the relation between prehension strength, dexterity and axonal loss in a same cohort of CMT1A patients with valid tools. CMT1A is the most common form of hereditary neuropathy. The upper limb impairment [...]Article
Okusanya OT, Auteur ; Hess N ; Christie N ; Luketich JD ; Sarkaria IS | 2016Comment on: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016]Article
Musset L, Auteur ; Allenbach Y ; Benveniste O ; Boyer O ; Bossuyt X ; Bentow C ; Phillips J ; Mammen A ; Van Damme P ; Westhovens R ; Ghirardello A ; Doria A ; Choi MY ; Fritzler MJ ; Schmeling H ; Muro Y ; Garcia-De La Torre I ; Ortiz-Villalvazo MA ; Bizzaro N ; Infantino M ; Imbastaro T ; Peng Q ; Wang G ; Vencovsky J ; Klein M ; Krystufkova O ; Franceschini F ; Fredi M ; Hue S ; Belmondo T ; Danko K ; Mahler M | 2016Article
Autophagy, 12, 12. Autophagy activation in COL6 myopathic patients by a low-protein-diet pilot trial
Castagnaro S, Auteur ; Pellegrini C ; Pellegrini M ; Chrisam M ; Sabatelli P ; Toni S ; Grumati P ; Ripamonti C ; Pratelli L ; Maraldi NM ; Cocchi D ; Righi V ; Faldini C ; Sandri M ; Bonaldo P ; Merlini L | 2016Article
Goselink RJ, Auteur ; Schreuder TH ; Mul K ; Voermans NC ; Pelsma M ; de Groot IJ ; van Alfen N ; Franck B ; Theelen T ; Lemmers RJLF ; Mah JK ; van der Maarel SM ; van Engelen BG ; Erasmus CE | 2016Article
Hawkes N, Auteur | 2016Comment on: In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [Science. 2016]Article
Allenbach Y, Auteur ; Keraen J ; Bouvier AM ; Jooste V ; Champtiaux N ; Hervier B ; Schoindre Y ; Rigolet A ; Gilardin L ; Musset L ; Charuel JL ; Boyer O ; Jouen F ; Drouot L ; Martinet J ; Stojkovic T ; Eymard B ; Laforet P ; Behin A ; Salort-Campana E ; Fain O ; Meyer A ; Schleinitz N ; Mariampillai K ; Grados A ; Benveniste O | 2016Article
Blondel S, Auteur ; Egesipe AL ; Picardi P ; Jaskowiak AL ; Notarnicola M ; Ragot J ; Tournois J ; Le Corf A ; Brinon B ; Poydenot P ; Georges P ; Navarro C ; Pitrez PR ; Ferreira L ; Bollot G ; Bauvais C ; Laustriat D ; Méjat A ; de Sandre-Giovannoli A ; Levy N ; Bifulco M ; Peschanski M ; Nissan X | 2016Article
Mendell JR, Auteur ; Rodino-Klapac LR | 2016Comment on: Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. [Ann Neurol. 2012]Article
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Peay HL ; Scharff H ; Tibben A ; Wilfond B ; Bowie J ; Johnson J ; Nagaraju K ; Escolar D ; Piacentino J ; Biesecker BB | 01/2016Article
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Landfeldt E, Auteur ; Lindgren P ; Bell C ; Guglieri M ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K | 2016Comment in: Quality of life in Duchenne muscular dystrophy: the disability paradox. [Dev Med Child Neurol. 2016]Article
Schara U, Auteur | 2016Comment on: Parent-reported multi-national study of the impact of congenital and childhood onset myotonic dystrophy. [Dev Med Child Neurol. 2016]Article
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Ahola S, Auteur ; Auranen M ; Isohanni P ; Niemisalo S ; Urho N ; Buzkova J ; Velagapudi V ; Lundbom N ; Hakkarainen A ; Muurinen T ; Piirila P ; Pietilainen KH ; Suomalainen A | 2016Article
Rabreau O ; Monacelli E ; Guegen B ; Khelifa A ; Boulesteix C ; Varillon S ; Gacem A ; Riman C ; Peralta H ; Gastal A | 01/2016La présence des outils informatiques ne cesse de croître au sein de notre Société. Ils accompagnent désormais tout un chacun dans sa vie quotidienne. Or, pour une personne en situation de handicap, choisir entre plusieurs interfaces ou types de [...]Article
Padua L, Auteur ; Pazzaglia C ; Pareyson D ; Schenone A ; Aiello A ; Fabrizi GM ; Cavallaro T ; Santoro L ; Manganelli F ; Gemignani F ; Vitetta F ; Quattrone A ; Mazzeo A ; Russo M ; Vita G | 2016Article
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Rapin A, Auteur ; Drame M ; Jolly D ; Novella JL ; Mahmoudi R ; Toussaint-Thorin M ; Boyer FC | 2016Article
Hayashi K, Auteur ; Hamano T ; Kawamura Y ; Kimura H ; Matsunaga A ; Ikawa M ; Yamamura O ; Mutoh T ; Higuchi I ; Kuriyama M ; Nakamoto Y | 2016Article
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Bechir N, Auteur ; Pecchi E ; Vilmen C ; Le Fur Y ; Amthor H ; Bernard M ; Bendahan D ; Giannesini B | 2016Article
Ogna A, Auteur ; Nardi J ; Prigent H ; Quera Salva MA ; Chaffaut C ; Lamothe L ; Chevret S ; Annane D ; Orlikowski D ; Lofaso F | 2016Article
Zhao X, Auteur ; Feng Z ; Ling KK ; Mollin A ; Sheedy J ; Yeh S ; Petruska J ; Narasimhan J ; Dakka A ; Welch EM ; Karp G ; Chen KS ; Metzger F ; Ratni H ; Lotti F ; Tisdale S ; Naryshkin NA ; Pellizzoni L ; Paushkin S ; Ko CP ; Weetall M | 2016Article
Bott LC, Auteur ; Badders NM ; Chen KL ; Harmison GG ; Bautista E ; Shih CC ; Katsuno M ; Sobue G ; Taylor JP ; Dantuma NP ; Fischbeck KH ; Rinaldi C | 2016Article
Peccate C, Auteur ; Mollard A ; Le Hir M ; Julien L ; McClorey G ; Jarmin S ; Le Heron A ; Dickson G ; Benkhelifa Ziyyat S ; Pietri Rouxel F ; Wood MJ ; Voit T ; Lorain S | 2016Publication AFM
Synthèse du rapport annuel, "innover pour guérir" présente les grandes réalisations de l'association et décrypte l'utilisation des dons du Téléthon.Article
Kesselheim AS, Auteur ; Avorn J | 2016Comment in: FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy. [JAMA. 2017] FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy. [JAMA. 2017]Article
Kazi ZB, Auteur ; Prater SN ; Kobori JA ; Viskochil D ; Bailey C ; Gera R ; Stockton DW ; McIntosh P ; Rosenberg AS ; Kishnani PS | 2016Article
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Pignolo RJ ; Bedford Gay C ; Liljesthrom M ; Durbin-Johnson BP ; Shore EM ; Rocke DM ; Kaplan FS | 2016Article
Wexberg P, Auteur ; Avanzini M ; Mascherbauer J ; Pfaffenberger S ; Freudenthaler B ; Bittner R ; Bernert G ; Weidinger F | 2016Article
Dib C, Auteur ; Bou Saada Y ; Dmitriev P ; Richon C ; Dessen P ; Laoudj-Chenivesse D ; Carnac G ; Lipinski M ; Vassetzky YS | 2016Article
Hache M, Auteur ; Swoboda KJ ; Sethna N ; Farrow-Gillespie A ; Khandji A ; Xia S ; Bishop KM | 2016Article
van Gelder CM, Auteur ; Poelman E ; Plug I ; Hoogeveen-Westerveld M ; van der Beek NA ; Reuser AJ ; van der Ploeg AT | 2016Article
Sentner CP, Auteur ; Hoogeveen IJ ; Weinstein DA ; Santer R ; Murphy E ; McKiernan PJ ; Steuerwald U ; Beauchamp NJ ; Taybert J ; Laforet P ; Petit FM ; Hubert A ; Labrune P ; Smit GP ; Derks TG | 2016Article
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Weydt P, Auteur ; Sagnelli A ; Rosenbohm A ; Fratta P ; Pradat PF ; Ludolph AC ; Pareyson D | 2016Article
Rusmini P, Auteur ; Crippa V ; Christofani R ; Rinaldi C ; Cicardi ME ; Galbiati M ; Carra S ; Malik B ; Greensmith L ; Poletti A | 2016Article
Pareyson D, Auteur ; Fratta P ; Pradat PF ; Soraru G ; Finsterer J ; Vissing J ; Jokela ME ; Udd B ; Ludolph AC ; Sagnelli A ; Weydt P | 2016Article
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Fitzgerald BP, Auteur ; Conn KM ; Smith J ; Walker A ; Parkhill AL ; Hilbert JE ; Luebbe EA ; Moxley Iii RT | 2016