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recherche biomédicaleSynonyme(s)medical research ;recherche clinique ;recherche médicale ;clinical research ;medicine research recherche en médecine |
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Armbruster N, Auteur ; Lattanzi A ; Jeavons M ; Van Wittenberghe L ; Gjata B ; Marais T ; Martin S ; Vignaud A ; Voit T ; Mavilio F ; Barkats M ; Buj Bello A | 2016Article
Ronzitti G, Auteur ; Bortolussi G ; van Dijk R ; Collaud F ; Charles S ; Leborgne C ; Vidal P ; Martin S ; Gjata B ; Sola MS ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Veron P ; Bosma PJ ; Muro AF ; Mingozzi F | 2016Article
Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK | 2016Comment on: - CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.[...]Article
Pourshafie N, Auteur ; Lee PR ; Chen KL ; Harmison GG ; Bott LC ; Katsuno M ; Sobue G ; Burnett BG ; Fischbeck KH ; Rinaldi C | 2016Article
Chen JC, Auteur ; King OD ; Zhang Y ; Clayton NP ; Spencer C ; Wentworth BM ; Emerson CP Jr ; Wagner KR | 2016Article
Hansen JS, Auteur ; Danielsen DH ; Somnier FE ; Froslev T ; Jakobsen J ; Johnsen SP ; Andersen H | 2016Article
Benatar M, Auteur ; McDermott MP ; Sanders DB ; Wolfe GI ; Barohn RJ ; Nowak RJ ; Hehir M ; Juel V ; Katzberg H ; Tawil R | 2016Article
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Srinivasan R, Auteur ; Rawlings D ; Wood CL ; Cheetham T ; Moreno AC ; Mayhew A ; Eagle M ; Guglieri M ; Straub V ; Owen C ; Bushby K ; Sarkozy A | 2016Article
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Burns TM, Auteur ; Sadjadi R ; Utsugisawa K ; Gwathmey KG ; Joshi A ; Jones S ; Bril V ; Barnett C ; Guptill JT ; Sanders DB ; Hobson-Webb L ; Juel VC ; Massey J ; Gable KL ; Silvestri NJ ; Wolfe G ; Cutter G ; Nagane Y ; Murai H ; Masuda M ; Farrugia ME ; Carmichael C ; Birnbaum S ; Hogrel JY ; Nafissi S ; Fatehi F ; Ou C ; Liu W ; Conaway M | 2016Article
Magri F, Auteur ; Nigro V ; Angelini C ; Mongini T ; Mora M ; Moroni I ; Toscano A ; D'Angelo MG ; Tomelleri G ; Siciliano G ; Ricci G ; Bruno C ; Corti S ; Musumeci O ; Tasca G ; Ricci E ; Monforte M ; Sciacco M ; Fiorillo C ; Gandossini S ; Minetti C ; Morandi L ; Savarese M ; Di Fruscio G ; Semplicini C ; Pegoraro E ; Govoni A ; Brusa R ; Del Bo R ; Ronchi D ; Moggio M ; Bresolin N ; Comi GP | 2016Article
Chiriboga CA, Auteur ; Swoboda KJ ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Montes J ; de Vivo DC ; Norris DA ; Bennett CF ; Bishop KM | 2016Comment in: Spinal muscular atrophy: A preliminary result toward new therapy. [Neurology. 2016]Article
Comment on: Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. [Neurology. 2016]Article
Fontaine B, Auteur ; Phillips LH 2nd | 2016Comment on: Randomized, placebo-controlled trials of dichlorphenamide in periodic paralysis. [Neurology. 2016]Article
Sansone VA, Auteur ; Burge J ; McDermott MP ; Smith PC ; Herr B ; Tawil R ; Pandya S ; Kissel J ; Ciafaloni E ; Shieh P ; Ralph JW ; Amato A ; Cannon SC ; Trivedi J ; Barohn R ; Crum B ; Mitsumoto H ; Pestronk A ; Meola G ; Conwit R ; Hanna MG ; Griggs RC | 2016Comment in: A newly approved drug for a rare group of diseases: Dichlorphenamide for periodic paralysis. [Neurology. 2016]Article
Pasnoor M, Auteur ; He J ; Herbelin L ; Burns TM ; Nations S ; Bril V ; Wang AK ; Elsheikh BH ; Kissel JT ; Saperstein D ; Shaibani JA ; Jackson C ; Swenson A ; Howard Jr JF ; Goyal N ; David W ; Wicklund M ; Pulley M ; Becker M ; Mozaffar T ; Benatar M ; Pazcuzzi R ; Simpson E ; Rosenfeld J ; Dimachkie MM ; Statland JM ; Barohn RJ | 2016Article
Griggs RC, Auteur ; Miller JP ; Greenberg CR ; Fehlings DL ; Pestronk A ; Mendell JR ; Moxley RT 3rd ; King W ; Kissel JT ; Cwik V ; Vanasse M ; Florence JM ; Pandya S ; Dubow JS ; Meyer JM | 2016Article
Bello L, Auteur ; Morgenroth LP ; Gordish Dressman H ; Hoffman EP ; McDonald CM ; Cirak S | 2016Article
Harris E, Auteur ; Bladen CL ; Mayhew A ; James M ; Bettinson K ; Moore U ; Smith FE ; Rufibach L ; Cnaan A ; Bharucha-Goebel DX ; Blamire AM ; Bravver E ; Carlier PG ; Day JW ; Diaz-Manera J ; Eagle M ; Grieben U ; Harms M ; Jones KJ ; Lochmuller H ; Mendell JR ; Mori Yoshimura M ; Paradas C ; Pegoraro E ; Pestronk A ; Salort-Campana E ; Schreiber Katz O ; Semplicini C ; Spuler S ; Stojkovic T ; Straub V ; Takeda S ; Rocha CT ; Walter MC ; Bushby K | 2016Article
Olivier N, Auteur ; Boissière J ; Allart E ; Mucci P ; Thevenon A ; Daussin F ; Tiffreau V | 2016Article
Diaz-Manera J, Auteur ; Alejaldre A ; Gonzales L ; Olive M ; Gomez-Andres D ; Muelas N ; Vilchez JJ ; Llauger J ; Carbonell P ; Márquez-Infante C ; Fernandez Torron R ; Poza JJ ; de Munain AL ; Gonzalez-Quereda L ; Mirabet S ; Clarimon J ; Gallano P ; Rojas Garcia R ; Gallardo E ; Illa I | 2016Article
Boussaïd G, Auteur ; Lofaso F ; Santos DB ; Vaugier I ; Pottier S ; Prigent H ; Orlikowski D ; Bahrami S | 2016Comment in: Non-invasive mechanical ventilation in myotonic dystrophy type 1? Hypoventilation versus quality of life perspective. [Neuromuscul Disord. 2018] Non invasive mechanical ventilation in myotonic dystrophy type 1? Hypoventilat[...]Article
Bettica P, Auteur ; Petrini S ; D'Oria V ; D'Amico A ; Catteruccia M ; Pane M ; Sivo S ; Magri F ; Brajkovic S ; Messina S ; Vita GL ; Gatti B ; Moggio M ; Puri PL ; Rocchetti M ; De Nicolao G ; Vita G ; Comi GP ; Bertini E ; Mercuri E | 2016Article
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Unver O, Auteur ; Hacifazlioglu NE ; Karatoprak E ; Gunes AS ; Sager G ; Kutlubay B ; Sozen G ; Saltik S ; Yilmaz K ; Kara B ; Turkdogan D | 2016Article
Natera-de Benito D, Auteur ; Bestue M ; Vilchez JJ ; Evangelista T ; Topf A ; Garcia-Ribes A ; Trujillo-Tiebas MJ ; Garcia-Hoyos M ; Ortez C ; Camacho A ; Jimenez E ; Dusl M ; Abicht A ; Lochmuller H ; Colomer J ; Nascimento A | 2016Article
Mercuri E, Auteur ; Finkel R ; Montes J ; Mazzone ES ; Sormani MP ; Main M ; Ramsey D ; Mayhew A ; Glanzman AM ; Dunaway S ; Salazar R ; Pasternak A ; Quigley J ; Pane M ; Pera MC ; Scoto M ; Messina S ; Sframeli M ; Vita GL ; D'Amico A ; van den Hauwe M ; Sivo S ; Goemans N ; Kaufmann P ; Darras BT ; Bertini E ; Muntoni F ; de Vivo DC | 2016Article
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Petek LM, Auteur ; Rickard AM ; Budech C ; Poliachik SL ; Shaw D ; Ferguson MR ; Tawil R ; Friedman SD ; Miller DG | 2016Article
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McDonald CM, Auteur ; Meier T ; Voit T ; Schara U ; Straathof CS ; D'Angelo MG ; Bernert G ; Cuisset JM ; Finkel RS ; Goemans N ; Rummey C ; Leinonen M ; Spagnolo P ; Buyse GM | 2016Article
Decostre V, Auteur ; Decostre V ; Laforet P ; Nadaj-Pakleza A ; De Antonio M ; Leveugle S ; Ollivier G ; Canal A ; Kachetel K ; Petit F ; Eymard B ; Behin A ; Wahbi K ; Labrune P ; Hogrel JY | 2016Article
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Bendixen RM, Auteur ; Butrum J ; Jain MS ; Parks R ; Hodsdon B ; Nichols C ; Hsia M ; Nelson L ; Keller KC ; McGuire M ; Elliott JS ; Linton MM ; Arveson IC ; Tounkara F ; Vasavada R ; Harnett E ; Punjabi M ; Donkervoort S ; Dastgir J ; Leach ME ; Rutkowski A ; Waite M ; Collins J ; Bonnemann CG ; Meilleur KG | 2016Article
Orlikowski D, Auteur ; Prigent H ; Quera Salva MA ; Heming N ; Chaffaut C ; Chevret S ; Annane D ; Lofaso F ; Ogna A | 2016Article
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van Capelle CI, Auteur ; van der Meijden JC ; van den Hout JM ; Jaeken J ; Baethmann M ; Voit T ; Kroos MA ; Derks TG ; Rubio-Gozalbo ME ; Willemsen MA ; Lachmann RH ; Mengel E ; Michelakakis H ; de Jongste JC ; Reuser AJ ; van der Ploeg AT | 2016Article
Fiorillo C, Auteur ; Astrea G ; Savarese M ; Cassandrini D ; Brisca G ; Trucco F ; Pedemonte M ; Trovato R ; Ruggiero L ; Vercelli L ; D'Amico A ; Tasca G ; Pane M ; Fanin M ; Bello L ; Broda P ; Musumeci O ; Rodolico C ; Messina S ; Vita GL ; Sframeli M ; Gibertini S ; Morandi L ; Mora M ; Maggi L ; Petrucci A ; Massa R ; Grandis M ; Toscano A ; Pegoraro E ; Mercuri E ; Bertini E ; Mongini T ; Santoro L ; Nigro V ; Minetti C ; Santorelli FM ; Bruno C | 2016Article
Comment in: Epilepsy in MELAS. [Pediatr Neurol. 2017]Article
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Lo Cascio CM, Auteur ; Goetze O ; Latshang TD ; Bluemel S ; Frauenfelder T ; Bloch KE | 2016Article
Dogan C, Auteur ; De Antonio M ; Hamroun D ; Varet H ; Fabbro M ; Rougier F ; Amarof K ; Arne Bes MC ; Bedat-Millet AL ; Behin A ; Bellance R ; Bouhour F ; Boutte C ; Boyer F ; Salort-Campana E ; Chapon F ; Cintas P ; Desnuelle C ; Deschamps R ; Drouin-Garraud V ; Ferrer X ; Gervais-Bernard H ; Ghorab K ; Laforet P ; Magot A ; Magy L ; Menard D ; Minot MC ; Nadaj-Pakleza A ; Pellieux S ; Pereon Y ; Preudhomme M ; Pouget J ; Sacconi S ; Sole G ; Stojkovic T ; Tiffreau V ; Urtizberea JA ; Vial C ; Zagnoli F ; Caranhac G ; Bourlier C ; Riviere G ; Geille A ; Gherardi RK ; Eymard B ; Puymirat J ; Katsahian S ; Bassez G | 2016Article
Garguilo M, Auteur ; Lejaille M ; Vaugier I ; Orlikowski D ; Terzi N ; Lofaso F ; Prigent H | 2016Article
Mazzone ES, Auteur ; Coratti G ; Sormani MP ; Messina S ; Pane M ; D'Amico A ; Colia G ; Fanelli L ; Berardinelli A ; Gardani A ; Lanzillotta V ; D'Ambrosio P ; Petillo R ; Cavallaro F ; Frosini S ; Bello L ; Bonfiglio S ; De Sanctis R ; Rolle E ; Forcina N ; Magri F ; Vita G ; Palermo C ; Donati MA ; Procopio E ; Arnoldi MT ; Baranello G ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Torrente Y ; Previtali SC ; Bruno C ; Politano L ; Comi GP ; D'Angelo MG ; Bertini E ; Mercuri E | 2016Article
Fayssoil A, Auteur ; Ogna A ; Chaffaut C ; Chevret S ; Guimaraes-Costa R ; Leturcq F ; Wahbi K ; Prigent H ; Lofaso F ; Nardi O ; Clair B ; Behin A ; Stojkovic T ; Laforet P ; Orlikowski D ; Annane D | 2016Article
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Le Moing AG, Auteur ; Seferian AM ; Moraux A ; Annoussamy M ; Dorveaux E ; Gasnier E ; Hogrel JY ; Voit T ; Vissière D ; Servais L | 2016Article
Mercuri E, Auteur ; Coratti G ; Messina S ; Ricotti V ; Baranello G ; D'Amico A ; Pera MC ; Albamonte E ; Sivo S ; Mazzone ES ; Arnoldi MT ; Fanelli L ; De Sanctis R ; Romeo DM ; Vita GL ; Battini R ; Bertini E ; Muntoni F ; Pane M | 2016Article
Goemans NM, Auteur ; Tulinius M ; van den Hauwe M ; Kroksmark AK ; Buyse G ; Wilson RJ ; van Deutekom JC ; de Kimpe SJ ; Lourbakos A ; Campion G | 2016Article
Ricotti V, Auteur ; Evans MR ; Sinclair CD ; Butler JW ; Ridout DA ; Hogrel JY ; Emira A ; Morrow JM ; Reilly MM ; Hanna MG ; Janiczek RL ; Matthews PM ; Yousry TA ; Muntoni F ; Thornton JS | 2016Article
Shy ME, Auteur | 2016Comment in: Intrathecal gene therapy rescues a model of demyelinating peripheral neuropathy. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016] Comment on: Intrathecal gene therapy rescues a model of demyelinating peripheral neuropathy. [Proc Natl Ac[...]Article
Lardenois A, Auteur ; Jagot S ; Lagarrigue M ; Guevel B ; Ledevin M ; Larcher T ; Dubreil L ; Pineau C ; Rouger K ; Guevel L | 2016Thèse/Mémoire
Bussière C, Auteur | 2016Le handicap est multifactoriel. Toutes ses composantes sont potentiellement sources d’obstacles et de désavantages. L’originalité de cette thèse est de tenir compte de la complexité de définition du handicap dans l’analyse du recours aux soins d[...]Article
Trucco F, Auteur ; Pedemonte M ; Fiorillo C ; Tacchetti P ; Brisca G ; Bruno C ; Minetti C | 2016Comment in: Respiratory pattern in a FSHD pediatric population. [Respir Med. 2017] Respiratory pattern in a FSDH paediatric population. [Respir Med. 2017]Article
Stehling F, Auteur ; Pieper N ; Bouikidis A ; Steinmann J ; Rath PM ; Mellies U | 2016Comment in: The microbiome and secondary lung disease in neuromuscular patients: Is it time to change our clinical practice? [Respirology. 2017] The microbiome and secondary lung disease in neuromuscular patients: Is it time to change [...]Article
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De Antonio M, Auteur ; Dogan C ; Hamroun D ; Mati M ; Zerrouki S ; Eymard B ; Katsahian S ; Bassez G | 2016Article
Gitiaux C, Auteur ; De Antonio M ; Aouizerate J ; Gherardi RK ; Guilbert T ; Barnerias C ; Bodemer C ; Brochard K ; Quartier P ; Musset L ; Chazaud B ; Desguerre I ; Bader-Meunier B | 2016Article
Habers GE ; Bos GJ ; van Royen-Kerkhof A ; Lelieveld OT ; Armbrust W ; Takken T ; van Brussel M | 2016Article
Ahmed M ; Machado PM ; Miller A ; Spicer C ; Herbelin L ; He J ; Noel J ; Wang Y ; McVey AL ; Pasnoor M ; Gallagher P ; Statland J ; Lu CH ; Kalmar B ; Brady S ; Sethi H ; Samandouras G ; Parton M ; Holton JL ; Weston A ; Collinson L ; Taylor JP ; Schiavo G ; Hanna MG ; Barohn RJ ; Dimachkie MM ; Greensmith L | 2016Article
Meng J, Auteur ; Counsell JR ; Reza M ; Laval SH ; Danos O ; Thrasher A ; Lochmuller H ; Muntoni F ; Morgan JE | 2016Article
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Tarnopolsky M, Auteur ; Katzberg H ; Petrof BJ ; Sirrs S ; Sarnat HB ; Myers K ; Dupré N ; Dodig D ; Genge A ; Venance SL ; Korngut L ; Raiman J ; Khan A | 2016Article
Herrendorff R, Auteur ; Faleschini MT ; Stiefvater A ; Erne B ; Wiktorowicz T ; Kern F ; Hamburger M ; Potterat O ; Kinter J ; Sinnreich M | 2016Article
Gonzalez S, Auteur ; Berthelot J ; Jiner J ; Perrin-Tricaud C ; Fernando R ; Chrast R ; Lenaers G ; Tricaud N | 2016Article
Sabha N, Auteur ; Volpatti JR ; Gonorazky H ; Reifler A ; Davidson AE ; Li X ; Eltayeb NM ; Dall'Armi C ; Di Paolo G ; Brooks SV ; Buj Bello A ; Feldman EL ; Dowling JJ | 2016Article
Milinis K, Auteur | 2016Comment in: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016] Comment on: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016]Article
Sherman RE, Auteur ; Anderson SA ; Dal Pan GJ ; Gray GW ; Gross T ; Hunter NL ; LaVange L ; Marinac-Dabic D ; Marks PW ; Robb MA ; Shuren J ; Temple R ; Woodcock J ; Yue LQ ; Califf RM | 2016Comment in: Real-World Evidence: What It Is and What It Can Tell Us According to the International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) Comparative Effectiveness Research (CER) Special Interest Group (SIG). [Clin Pharmacol Ther. 2018]Article
Wolfe GI, Auteur ; Kaminski HJ ; Aban IB ; Minisman G ; Kuo HC ; Marx A ; Strobel P ; Mazia C ; Oger J ; Cea JG ; Heckmann JM ; Evoli A ; Nix W ; Ciafaloni E ; Antonini G ; Witoonpanich R ; King JO ; Beydoun SR ; Chalk CH ; Barboi AC ; Amato AA ; Shaibani AI ; Katirji B ; Lecky BR ; Buckley C ; Vincent A ; Dias-Tosta E ; Yoshikawa H ; Waddington-Cruz M ; Pulley MT ; Rivner MH ; Kostera-Pruszczyk A ; Pascuzzi RM ; Jackson CE ; Garcia Ramos GS ; Verschuuren JJ ; Massey JM ; Kissel JT ; Werneck LC ; Benatar M ; Barohn RJ ; Tandan R ; Mozaffar T ; Conwit R ; Odenkirchen J ; Sonett JR ; Jaretzki A ; Newsom-Davis J ; Cutter GR | 2016Comment in: RetroSternal--Looking Back at Thymectomy for Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016] [Thymectomy in myasthenia gravis]. [Chirurg. 2016] JNA Journal Club. [J Neurosurg Anesthesiol. 2017] A crucial first randomized [...]Article
Kemaladewi DU, Auteur ; Cohn RD | 2016Comment on: In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [Science. 2016]Article
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Lackner H ; Karastaneva A ; Schwinger W ; Benesch M ; Sovinz P ; Seidel M ; Sperl D ; Lanz S ; Haxhija E ; Reiterer F ; Sorantin E ; Urban CE | 12/2015Rapport institutionnel
HCERES, Auteur | 12/2015A l'été 2014, le HCERES (alors AERES) a été mandaté par les ministères chargés de la recherche et de la santé pour évaluer le volet recherche du 2ème Plan national maladies rares 2011-2014. En parallèle, le Haut Conseil de la Santé Publique (HCS[...]Article
Vieira NM ; Elvers I ; Alexander MS ; Moreira YB ; Eran A ; Gomes JP ; Marshall JL ; Karlsson EK ; Verjoski-Almeida S ; Lindblad-Toh K ; Kunkel LM ; Zatz M | 19/11/2015Article
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Bellance R, Auteur | 11/2015Le Centre de Référence Caribéen des maladies neuromusculaires et neurologiques rares (CeRCa) a été créé en juin 2006, dans le cadre du premier Plan National Maladies Rares. Sa mission est d’assurer l’expertise diagnostique, la prise en charge et[...]Article
Kaplan JC, Auteur | 11/2015Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration au laboratoire de la val[...]Article
Urtizberea JA, Auteur ; Behin A | 11/2015La myopathie GNE est une maladie neuromusculaire rare et de description relativement récente. Elle touche une population majoritairement d’âge adulte et se transmet selon un mode autosomique récessif. Bien que rare et universelle, elle prévaut d[...]Article
Yaou RB, Auteur ; de Sandre-Giovannoli A ; Leturq F ; Levy N ; Bonne G | 11/2015Les anomalies des protéines de l’enveloppe nucléaire sont responsables d’affections musculaires, cardiaques, nerveuses, du tissu adipeux et de vieillissement prématuré (Cahiers de Myologie, 2010 ; 3 : 24-33). Depuis 2000, le réseau français « de[...]Article
Naudon F ; Bungener M ; Rabeharisoa V ; Cottet C | 11/2015Se bouger pour faire avancer la science ? Remuer ciel et terre pour que les médecins trouvent un traitement, un soin qui soulage vraiment, une piste de guérison ? Une belle idée, mais est-ce bien utile ? Efficace au point d'y consacrer beaucoup [...]Article
Hankiewicz K ; Carlier RY ; Lazaro L ; Linzoain J ; Barnerias C ; Gomez-Andres D ; Avila-Smirnow D ; Ferreiro A ; Estournet B ; Guicheney P ; Germain DP ; Richard P ; Bulacio S ; Mompoint D ; Quijano Roy S | 11/2015To delineate the spectrum of muscle involvement in patients with a myopathy due to mutations in SEPN1 (SEPN1-RM), we performed whole body MRI (WBMRI) in 9 patients using T1-weighted turbo spin echo (T1-TSE) sequences and short tau inversion reco[...]VLM
AFM-TELETHON 11/2015Pour la 3ème année consécutive et devant le succès rencontré par les deux précédentes éditions, l'opération "1000 chercheurs dans les écoles" a été reconduite du 2 au 27 novembre ; plus de 1100 interventions se sont déroulées et 38000 élèves sen[...]VLM
Afin de regrouper les compétences et les moyens autour du développement thérapeutique, l'AFM-Téléthon soutient des pôles stratégiques qui permettent à leurs équipes de travailler de manière efficace et pérenne. - Translamuscle, le nouveau pôle [...]VLM
C'est un fait, et c'est une bonne nouvelle : le nombre d'essais cliniques de thérapies innovantes impliquant des enfants dans le domaine des maladies neuromusculaires s'est multiplié ces dernières années. Au coeur de l'Hôpital Trousseau, à Paris[...]VLM
Certes, il y a de plus en plus d'essais cliniques. Mais loin de rester sur leurs acquis, chercheurs et médecins n'hésitent pas à explorer de nouvelles approches comme en témoigne le 20e Congrès de la WMS. - 3 Questions à Fulvio Mavilio Cong[...]VLM
AFM-TELETHON 11/2015Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé, le 15 octobre, les résultats de l'essai de phase III du Translarna TM (Ataluren) qui s'est déroulé dans 18 pays, dont la France (essai ACT DMD). L'ataluren est une molécule capable de passer outre les c[...]VLM
Une salle d'attente pleine de jouets, des enfants tenant la main de leurs parents, une équipe pluridisciplinaire de 17 personnes occupant une surface d'environ 700m2...Bienvenue au centre de recherche clinique I-Motion consacré aux maladies neur[...]VLM
Assistante et secrétaire de consultation, médecin et neurologue, attaché de recherche clinique ou kinésithérapeute, les membres de l'équipe de l'institut I-Motion viennent tous d'horizon différents. Mais il partagent le même objectif : relever l[...]Article
de Souza FH ; da Silva CA ; Yamakami LY ; Dos Santos Trindade Viana V ; Bonfa E ; Shinjo SK | 07/09/2015Article
Haslé A | 09/2015La nouvelle loi Claeys-Leonetti sur la fin de vie approuvée par l'Assemblée nationale le 17 mars 2015 a été rejetée par les sénateurs le 23 juin. Ce texte, favorable à une sédation profonde et continue, rend contraignantes les directives anticip[...]Article
Chamova T ; Guergueltcheva V ; Gospodinova M ; Krause S ; Cirak S ; Kaprelyan A ; Angelova L ; Mihaylova V ; Bichev S ; Chandler D ; Naydenov E ; Grudkova M ; Djukmedzhiev P ; Voit T ; Pogoryelova O ; Lochmuller H ; Goebel HH ; Bahlo M ; Kalaydjieva L ; Tournev I | 09/2015Rapport institutionnel
L’Observatoire du Collectif interassociatif sur la santé (CISS) vient de publier sa 8e édition du rapport annuel issu de l’analyse des demandes traitées sur sa ligne juridique et sociale Santé Info Droits en 2014. L’année 2014 s’est traduite pa[...]Article
Pandey SK ; Wheeler TM ; Justice SL ; Kim A ; Younis H ; Gattis D ; Jauvin D ; Puymirat J ; Swayze EE ; Freier SM ; Bennett CF ; Thornton CA ; MacLeod AR | 01/09/2015VLM
Les cellules souches embryonnaires humaines sont capables de se multiplier à l'identique, de façon illimitée, et de donner naissance à tous les tissus de l'organisme; C'est pour exploiter à des fins thérapeutique ces deux qualités que l'Institu[...]VLM
L'idébénone à l'essai dans la myopathie de Duchenne a montré des effets positifs sur l'évolution de la fonction respiratoire chez les enfants traités. Une autorisation de mise sur le marché est demandée par Santhera Pharmaceuticals. > Cart[...]VLM
En dix ans, I-Stem a réussi à faire des cellules souches embryonnaires humaines des outils pour comprendre des maladies neuromusculaires et neurodégénératives, mais aussi des maladies de la peau, de la vue et du vieillissement, et ainsi identifi[...]VLM
L'équipe d'Olivier Pourquié, de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC)d'Illkirch, soutenue par l'AFM-Téléthon, a mis au point une méthode pour obtenir des fibres musculaires. Une première mondiale pour la recher[...]VLM
En dix ans, I-Stem est passé de la recherche sur les cellules souches au développement de traitements potentiels. C'est le défi que doit aujourd'hui relever ce laboratoire unique en France - Premier défi : passer du laboratoire au chevet des [...]Article
Sanmaneechai O ; Feely S ; Scherer SS ; Herrmann DN ; Burns J ; Muntoni F ; Li J ; Siskind CE ; Day JW ; Laura M ; Sumner CJ ; Lloyd TE ; Ramchandren S ; Shy RR ; Grider T ; Bacon C ; Finkel RS ; Yum SW ; Moroni I ; Piscosquito G ; Pareyson D ; Reilly MM ; Shy ME | 25/08/2015Livre
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Mandel J ; Bertrand V ; Lehert P ; Chumakov I ; Scart-Grès C ; Guedj M ; Cohen D | 13/06/2015Article
Rouillon J ; Poupiot J ; Zocevic A ; Amor F ; Leger T ; Garcia C ; Camadro JM ; Wong B ; Pinilla R ; Cosette J ; Coenen-Stass AM ; McClorey G ; Roberts TC ; Wood MJ ; Servais L ; Udd B ; Voit T ; Richard I ; Svinartchouk F | 09/06/2015Multimédia
Philippe Moullier, Directeur d'Altantic Gene Therapy nous explique l'importance stratégique de l'industrialisation de la production des thérapies innovantes, thérapies géniques, thérapies cellulaires pour les maladies rares. Les enjeux sont impo[...]Article
Lim JW ; Snider L ; Yao Z ; Tawil R ; van der Maarel SM ; Rigo F ; Bennett CF ; Filippova GN ; Tapscott SJ | 03/06/2015Livre
Poirot-Mazère I, Auteur ; Gimenès P, Auteur ; Les maladies rares, une voie pour la santé de demain ? (11/09/2014; Toulouse), Auteur | LEH Edition | 06/2015Depuis plus de dix ans et le vote de la loi du 9 août 2004, la lutte contre les maladies rares est reconnue comme une priorité de santé publique. La France a été pionnière en ce domaine, par la création d’acteurs majeurs nationaux et européens d[...]VLM
Depuis dix ans, Ana Buj Bello a pour objectif de proposer un traitement de la myopathie myotubulaire. Alors qu'elle approche du but, sa persévérance est saluée par le prix du Outstanding New Investigator décerné par la Société américaine de th[...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015L'institut de Myologie (Paris) cherche des participants de tous âges, présentant une anomalie gène MTM1, pour l'étude de l'histoire naturelle de la myopathie myotubulaire, appelée NatHis MTM. Modalité d'inclusion et calendrier. Qui conta[...]VLM
Dans la dystrophie myotonique de Steinert et la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), l'atteinte musculaire peut empêcher le visage d'exprimer ses émotions. Une entrave dans le rapport à l'autre ? Ce sont des personnes qui, toute leur vie, s[...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015L'ATYR1940 (resolaris) est une molécule expérimentale développée par le laboratoire américain a Tyr Pharma. Cette molécule est un modulateur du système immunitaire, qui pourrait avoir un effet bénéfique sur les myopathies présentant une composan[...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015Lors d'une cérémonie à l'Elysée, Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l'Innovation 2015 (phase2). Ce prix récompense le laboratoire pour le développement d'un procédé de production industriell[...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015Vous souhaitez aider la recherche dans les maladies neuromusculaires ? Votre enfant ou vous-même êtes atteint d'une maladie neuromusculaire et vous avez une intervention chirurgicale programmée ? Vous pouvez aider la recherche sur votre maladie [...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015En mai dernier, Federico Mingozzi de Généthon a présenté une approche de thérapie génique prometteuse pour le syndrome de Crigler Najjar dans un congrès de spécialistes à Amsterdam. Les résultats positifs des travaux menés chez des modèles ani[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 173. Syndrome de Wiskott-Aldrich : la thérapie génique fait ses preuves
L'essai de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), dont Généthon est le promoteur, a d'ores et déjà permis de traiter sept enfants. Des premiers résultats encourageants pour ce médicament en devenir Focus : Le syndrome de[...]VLM
Comme tous les autres muscles de l'organisme, le coeur peut être affecté par les maladies neuromusculaires. Or de ce muscle-là dépend la vie. Le soigner est une priorité. Le défi est immense, mais le développement de nouvelles thérapies cel[...]