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petite molécule |
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Edgewise Therapeutics annonce les premiers résultats positifs sur deux ans de l'essai ouvert ARCH de Sevasemten (EDG-5506) chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de BeckerArticle
Cornell N ; Childs AM ; Wraige E ; Munot P ; Ambegaonkar G ; Chow G ; Hughes I ; Illingworth M ; Majumdar A ; Marini-Bettolo C ; Parasuraman D ; Spinty S ; Willis T ; Scoto M ; Baranello G | 04/01/2024Article
Cohen J ; Huang S ; Koczwara KE ; Woods KT ; Ho V ; Woodman KG ; Arbiser JL ; Daman K ; Lek M ; Emerson CP ; DeSimone AM | 16/11/2023Article
Cataldi MP ; Vannoy CH ; Blaeser A ; Tucker JD ; Leroy V ; Rawls R ; Killilee J ; Holbrook MC ; Lu QL | 02/11/2023Article
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Pascual-Morena C ; Martinez-Vizcaino V ; Cavero-Redondo I ; Martínez-García I ; Moreno-Herráiz N ; Álvarez-Bueno C ; Saz-Lara A | 13/08/2023Article
Keyzor I ; Shohet S ; Castelli J ; Sitaraman S ; Veleva-Rotse B ; Weimer JM ; Fox B ; Willer T ; Tuske S ; Crathorne L ; Belzar KJ | 07/08/2023Article
Gibaut QMR ; Bush JA ; Tong Y ; Baisden JT ; Taghavi A ; Olafson H ; Yao X ; Childs-Disney JL ; Wang ET ; Disney MD | 26/07/2023Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Masingue M, Validateur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023D'origine génétique, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 entraîne une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message commandant le mouvement : les motoneurones périphériques. La diminuti[...]Article
Russell AJ ; DuVall M ; Barthel B ; Qian Y ; Peter AK ; Newell-Stamper BL ; Hunt K ; Lehman SJ ; Madden MR ; Schlachter ST ; Robertson BD ; Van Deusen A ; Rodriguez HM ; Vera CD ; Su Y ; Claflin DR ; Brooks SV ; Nghiem PP ; Rutledge A ; Juehne TI ; Yu J ; Barton ER ; Luo YE ; Patsalos A ; Nagy L ; Sweeney HL ; Leinwand LA ; Koch K | United States | 30/03/2023Article
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Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]Article
Oskoui M ; Day JW ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Papp G ; Gorni K ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Fontoura P ; Mercuri E | Germany | 03/02/2023Article
Lejman J ; Panuciak K ; Nowicka E ; Mastalerczyk A ; Wojciechowska K ; Lejman M | Switzerland | 06/01/2023Article
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Torroba B ; Macabuag N ; Haisma EM ; O'Neill A ; Herva ME ; Redis RS ; Templin MV ; Black LE ; Fischer DF | England | 22/11/2022Article
McCluskey G ; Lamb S ; Mason S ; NicFhirleinn G ; Douglas I ; Tirupathi S ; Morrison KE ; McConville J | United States | 16/11/2022