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médicament orphelinSynonyme(s)orphan drugsVoir aussi |
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Article
Orphanet, Directeur de publication ; Rath A, Auteur ; Berrué-Gaillard H, Auteur ; Viala C, Auteur | Orphanet | Série Politique de santé | 12/2023"Le cahier Vivre avec une maladie rare présente les aides (humaines, financières et techniques) et les prestations permettant aux personnes atteintes de maladies rares (en situation de handicap ou non) et à leurs proches de bénéficier d’un accom[...]Article
Sirbu CA ; Ivan R ; Authier FJ ; Ionita-Radu F ; Jianu DC ; Vasiliu O ; Constantin C ; Tuță S | Switzerland | 26/02/2023Article
Table of Contents Methodology p3 "The objective of this report is to describe key characteristics of medicinal products that have been granted a centralised marketing authorisation (MA) (granted by the European Medicines Agency - EMA) in rar[...]Article
van den Berg S ; van der Wel V ; de Visser SJ ; Stunnenberg BC ; Timmers L ; van der Ree MH ; Postema PG ; Hollak CEM | United States | 07/2021Article
Kerpel-Fronius S ; Baroutsou V ; Becker S ; Carlesi R ; Collia L ; Franke-Bray B ; Kleist P ; Kurihara C ; Laranjeira LF ; Matsuyama K ; Naseem S ; Schenk J ; Silva H | 23/12/2020Article
Article
Ayme S | 2018Les maladies génétiques sont restées très longtemps des maladies considérées comme intraitables, si ce n’est pour atténuer les effets des symptômes les plus invalidants. Elles ont été longtemps négligées par l’industrie pharmaceutique,du fait de[...]Article
VLM
Si la lutte contre les maladies rares a fait de réels progrès durant ces quinze dernières années, les avancées restent fragiles et les défis à relever sont encore nombreux. Quels sont-ils ? Quels sont les problèmes que le 3e plan devra s'atteler[...]Article
SOMMAIRE PARTIE 1: Liste des médicaments orphelins en Europe avec désignation orpheline et autorisation de mise sur le marché européennes p3 Sommaire p3 Méthodologie p3 Classification par spécialités p5 Annexe 1: Liste des médicaments orp[...]Article
Shimizu R ; Ogata K ; Tamaura A ; Kimura E ; Ohata M ; Takeshita E ; Nakamura H ; Takeda S ; Komaki H | 11/07/2016Rapport institutionnel
Blanchard D, Auteur | 11/04/2016L’Académie nationale de médecine vient de publier un rapport sur les maladies rares et le modèle français. Les plans nationaux français pour les maladies rares ont permis de structurer la prise en charge de ces maladies dans le cadre des 131 Cen[...]Article
SOMMAIRE PARTIE 1: Liste des médicaments orphelins en Europe avec désignation orpheline et autorisation de mise sur le marché européennes p3 Sommaire p3 Méthodologie p3 Classification par spécialités p5 Annexe 1: Liste des médicaments orp[...]Livre
Collectif, Auteur | 04/2016Le congrès RARE 2015 a eu lieu à Montpellier en novembre dernier. Cette édition de la conférence s’était fixée l’objectif de faire le bilan des avancées depuis la mise en place du deuxième Plan national maladies rares (PNMR2), et de poser la que[...]Article
Straub V, Auteur ; Balabanov P ; Bushby K ; Ensini M ; Goemans N ; de Luca A ; Pereda A ; Hemmings R ; Campion G ; Kaye E ; Arechavala-Gomeza V ; Goyenvalle A ; Niks E ; Veldhuizen O ; Furlong P ; Stoyanova-Beninska V ; Wood MJ ; Johnson A ; Mercuri E ; Muntoni F ; Sepodes B ; Haas M ; Vroom E ; Aartsma Rus A | 2016Comment in: Duchenne muscular dystrophy: meeting the therapeutic challenge. [Lancet Neurol. 2016] Stakeholder collaboration for spinal muscular atrophy therapy development. [Lancet Neurol. 2017]Article
SOMMAIRE PARTIE 1: Liste des médicaments orphelins en Europe avec désignation orpheline et autorisation de mise sur le marché européennes p3 Sommaire p3 Méthodologie p3 Classification par spécialités p5 Annexe 1: Liste des médicaments orp[...]