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Human gene therapy |
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Lin CV ; Thomas CAD ; Huynh TL ; Wei DT ; Young JN ; Aivazian AS ; McInnes A ; Xu J ; Cook SE ; Vázquez J ; Maselli RA | 02/2024Article
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Costa-Verdera H ; Unzu C ; Valeri E ; Adriouch S ; González Aseguinolaza G ; Mingozzi F ; Kajaste-Rudnitski A | 09/2023Article
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Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023Article
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Anthony K ; Ala P ; Catapano F ; Meng J ; Domingos J ; Perry M ; Ricotti V ; Maresh K ; Phillips L ; Servais L ; Seferian AM ; De Lucia S ; De Groot I ; Krom Y ; Verschuuren J ; Niks E ; Straub V ; Guglieri M ; Voit T ; Morgan J ; Muntoni F | United States | 01/12/2022Article
Verma S ; Nwosu SN ; Razdan R ; Upadhyayula SR ; Phan HC ; Koroma AA ; Leguizamo I ; Correa NS ; Kuipa M ; Lee D ; Vanderford TH ; Gardner MR | United States | 02/11/2022Article
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Pascual-Morena C ; Cavero-Redondo I ; Luceron-Lucas-Torres M ; Martínez-García I ; Rodríguez-Gutiérrez E ; Martinez-Vizcaino V | United States | 22/09/2022Article
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Stolte B ; Schreiber Katz O ; Gunther R ; Wurster CD ; Petri S ; Osmanovic A ; Freigang M ; Uzelac Z ; Leo M ; von Velsen O ; Bayer W ; Dittmer U ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | United States | 09/2022Article
Prasad S ; Dimmock D ; Greenberg B ; Walia JS ; Sadhu C ; Tavakkoli F ; Lipshutz G | United States | 22/08/2022Article
Ait Benichou S ; Jauvin D ; De Serres-Berard T ; Bennett F ; Rigo F ; Gourdon G ; Boutjdir M ; Chahine M ; Puymirat J | United States | 08/2022Article
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Eekhoff EMW ; de Ruiter RD ; Smilde BJ ; Schoenmaker T ; Vries TJ ; Netelenbos C ; Hsiao EC ; Scott C ; Haga N ; Grunwald Z ; De Cunto CL ; Di Rocco M ; Delai P ; Diecidue R ; Madhuri V ; Cho TJ ; Morhart R ; Friedman C ; Zasloff M ; Pals G ; Shim JH ; Gao G ; Kaplan F ; Pignolo RJ ; Micha D | United States | 02/05/2022Article
Tukov FF ; Mansfield K ; Milton M ; Meseck E ; Penraat K ; Chand D ; Hartmann A | United States | 24/03/2022Article
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Han S ; Gheorghiu DB ; Chang A ; Mapatano SH ; Li S ; Brooks ED ; Koeberl D | United States | 26/01/2022Article
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Palazzi X ; Pardo I ; Sirivelu M ; Newman L ; Kumpf S ; Qian J ; Franks T ; Lopes S ; Liu J ; Monarski L ; Casinghino S ; Ritenour C ; Ritenour H ; Dubois C ; Olson J ; Graves J ; Alexander K ; Coskran T ; Lanz TA ; Brady J ; McCarty D ; Somanathan S ; Whiteley L | United States | 21/12/2021Article
Malerba A ; Sidoli C ; Lu-Nguyen N ; Herath S ; Le Heron A ; Abdul-Razak H ; Jarmin S ; Vandendriessche T ; Chuah MK ; Dickson G ; Popplewell L | United States | 10/2021Article
Amendola M ; Bedel A ; Buj Bello A ; Carrara M ; Concordet JP ; Frati G ; Gilot D ; Giovannangeli C ; Guttierrez A ; Laurent M ; Miccio A ; Moreau-Gaudry F ; Sourd C ; Valton J ; Verhoeyen E | United States | 08/09/2021Article
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Gushchina LV ; Frair EC ; Rohan N ; Bradley AJ ; Simmons TR ; Chavan HD ; Chou HJ ; Eggers M ; Waldrop MA ; Wein N ; Flanigan KM | United States | 09/2021Article
Hordeaux J ; Buza EL ; Dyer C ; Goode T ; Mitchell TW ; Richman L ; Denton N ; Hinderer C ; Katz N ; Schmid R ; Miller R ; Choudhury GR ; Horiuchi M ; Nambiar K ; Yan H ; Li M ; Wilson JM | United States | 08/2021Article
Wein N ; Dunn DM ; Waldrop MA ; Gushchina LV ; Frair EC ; Weiss RB ; Flanigan KM | United States | 01/06/2021Article
Potter RA ; Griffin DA ; Heller KN ; Peterson EL ; Clark EK ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 04/2021Article
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Griffin DA ; Pozsgai ER ; Heller KN ; Potter RA ; Peterson EL ; Rodino-Klapac LR | United States | 04/2021Article
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Shieh PB ; Bonnemann CG ; Muller Felber W ; Blaschek A ; Dowling JJ ; Kuntz NL ; Seferian AM | 2020Article
Muraine L ; Bensalah M ; Dhiab J ; Cordova G ; Arandel L ; Marhic A ; Chapart M ; Vasseur S ; Benkhelifa Ziyyat S ; Bigot A ; Butler Browne G ; Mouly V ; Negroni E ; Trollet C | United States | 2020Article
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Coquerelle S, Auteur ; Ghardallou M ; Rais S ; Taupin P ; Touzot F ; Boquet L ; Blanche S ; Benaouadi S ; Brice T ; Tuchmann-Durand C ; Ribeil JA ; Magrin E ; Lissillour E ; Rochaix L ; Cavazzana M ; Durand-Zaleski I | United States | 06/2019Article
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Mendell JR, Auteur ; Chicoine LG ; Al Zaidy SA ; Sahenk Z ; Lehman K ; Lowes L ; Miller N ; Alfano L ; Galliers B ; Lewis S ; Murrey D ; Peterson E ; Griffin DA ; Church K ; Cheatham S ; Cheatham J ; Hogan MJ ; Rodino-Klapac LR | 19/04/2019Article
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Keeler AM, Auteur ; Keeler AM ; Zieger M ; Todeasa S ; McCall A ; Gifford J ; Bircsak S ; Choudhury SR ; Byrne BJ ; Sena-Esteves M ; Elmallah MK | 14/06/2018Article
Torres-Torronteras J, Auteur ; Cabrera-Pérez R ; Vila-Julia F ; Viscomi C ; Camara Y ; Hirano M ; Zeviani M ; Marti R | 26/02/2018Article
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Gentil C, Auteur ; Le Guiner C ; Falcone S ; Hogrel JY ; Peccate C ; Lorain S ; Benkhelifa Ziyyat S ; Guigand L ; Montus MF ; Servais L ; Voit T ; Pietri Rouxel F | 2016Article
Heller KN ; Montgomery CL ; Shontz KM ; Clark KR ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 15/06/2015Article
Han SO ; Li S ; Brooks ED ; Masat E ; Leborgne C ; Banugaria S ; Bird A ; Mingozzi F ; Walmann H ; Koeberl D | 2015Article
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Cheever TR, Auteur ; Berkley D ; Braun S ; Brown RH ; Byrne BJ ; Chamberlain JS ; Cwik V ; Duan D ; Federoff HJ ; High KA ; Kaspar BK ; Klinger KW ; Larkindale J ; Lincecum J ; Mavilio F ; McDonald CL ; McLaughlin J ; Weiss McLeod B ; Mendell JR ; Nuckolls G ; Stedman HH ; Tagle DA ; Vandenberghe LH ; Wang H ; Wernett PJ ; Wilson JM ; Porter JD ; Gubitz AK | 2015Article
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Passini MA ; Bu J ; Richards AR ; Treleaven CM ; Sullivan JA ; O'Riordan CR ; Scaria A ; Kells AP ; Samaranch L ; San Sebastian W ; Federici T ; Fiandaca MS ; Boulis NM ; Bankiewicz K ; Shihabuddin LS ; Cheng SH | 2014Article
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O'Reilly M ; Kohn DB ; Bartlett J ; Benson J ; Brooks PJ ; Byrne BJ ; Camozzi C ; Cornetta K ; Crystal RG ; Fong Y ; Gargiulo L ; Gopal-Srivastava R ; High KA ; Jacobson SG ; Jambou RC ; Montgomery M ; Rosenthal E ; Samulski RJ ; Skarlatos SI ; Sorrentino B ; Wilson JM ; Xie Y ; Corrigan-Curay J | 04/2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Alpha-dystroglycanopathies : une thérapie génique surexprimant le gène LARGE bénéfique dans 2 modèles de souris Les alpha-dystroglycanopathies représentent un groupe de maladies neuromuscul[...]Article
Zhou H ; Janghra N ; Mitrpant C ; Dickinson R ; Anthony K ; Price L ; Eperon IC ; Wilton SD ; Morgan J ; Muntoni F | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 : le PMO 25 allonge la survie de souris modèles L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéin[...]Article
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Smith BK ; Collins SW ; Conlon TJ ; Mah CS ; Lawson LA ; Martin AD ; Fuller DD ; Cleaver BD ; Clément N ; Phillips D ; Islam S ; Dobjia N ; Byrne BJ | 2013Article
Rendu J ; Brocard J ; Denarier E ; Monnier N ; Pietri Rouxel F ; Beley C ; Roux-Buisson N ; Gilbert-Dussardier B ; Perez MJ ; Romero NB ; Garcia L ; Lunardi J ; Fauré J ; Fourest-Lieuvin A ; Marty I | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Popplewell L ; Koo T ; Leclerc X ; Duclert A ; Mamchaoui K ; Gouble A ; Mouly V ; Voit T ; Pâques F ; Cédrone F ; Isman O ; Yanez-Munoz RJ ; Dickson G | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : chirurgie du gène de la dystrophine avec des nucléases La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gène DMD, entraînant une absence de la protéine mu[...]Article
Bucher T ; Colle MA ; Wakeling E ; Dubreil L ; Fyfe J ; Briot-Nivard D ; Maquigneau M ; Raoul S ; Cherel Y ; Astord S ; Duque S ; Marais T ; Voit T ; Moullier P ; Barkats M ; Joussemet B | 2013Article
Gualandi F ; Manzati E ; Sabatelli P ; Passarelli C ; Bovolenta M ; Pellegrini C ; Perrone D ; Squarzoni S ; Pegoraro E ; Bonaldo P ; Ferlini A | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hoogaars WMH ; Mouisel E ; Pasternack A ; Hulmi JJ ; Relizani K ; Schuelke M ; Schirwis E ; Garcia L ; Ritvos O ; Ferry A ; t Hoen PA ; Amthor H | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : effets positifs de l’association de l’administration d’un AAV-U7 et d’un inhibiteur de myostatine chez la souris mdx La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculair[...]Article
Glascock JJ ; Osman EY ; Wetz MJ ; Krogman MM ; Shababi M ; Lorson CL | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une thérapie génique efficace dans le traitement de souris atteintes de SMA sévère symptomatique L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéi[...]Article
Verhaart IEC ; Heemskerk H ; Karnaoukh TG ; Kolfschoten IGM ; Vroon A ; van Ommen GJB ; van Deutekom JCT ; Aartsma Rus A | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/02/2012 - La prise de prednisone n’empêche pas de participer à un essai clinique avec oligonucléotides antisens La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), liée à une mutation dans le gè[...]Article
Beilvert F, Auteur ; Tissot A ; Langelot M ; Mével M ; Chatin B ; Lair D ; Magnan A ; Pitard B | 2012Article
Schinkel S ; Bauer R ; Bekeredjian R ; Stucka R ; Rutschow D ; Lochmuller H ; Kleinschmidt JA ; Katus HA ; Muller OJ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 05/03/2012 - Une approche de thérapie génique utilisant un promoteur cardiaque est efficace pour préserver à long terme le cœur de la souris mdx La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)[...]Article
Carrondo M ; Panet A ; Wirth D ; Coroadinha AS ; Cruz P ; Falk H ; Schucht R ; Dupont F ; Geny-Fiamma C ; Merten OW ; Hauser H | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Merten M ; Charrier S ; Laroudie N ; Fauchille S ; Dugue C ; Jenny C ; Audit M ; Zanta-Boussif MA ; Chautard H ; Radrizzani M ; Vallanti G ; Naldini L ; Noguiez-Hellin P ; Galy A | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Koo T ; Malerba A ; Athanasopoulos T ; Trollet C ; Boldrin L ; Ferry A ; Popplewell L ; Foster H ; Foster K ; Dickson G | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Boutin S ; Monteilhet V ; Veron P ; Leborgne C ; Benveniste O ; Montus MF ; Masurier C | United States | 06/2010Article
Lock M ; McGorray S ; Auricchio A ; Ayuso E ; Beecham EJ ; Blouin-Tavel V ; Bosch F ; Bose M ; Byrne BJ ; Caton T ; Chiorini JA ; Chtarto A ; Clark KR ; Conlon T ; Darmon C ; Doria M ; Douar A ; Flotte TR ; Francis JD ; François A ; Giacca M ; Korn MT ; Korytov I ; Leon X ; Leuchs B ; Lux G ; Melas C ; Mizukami H ; Moullier P ; Muller M ; Ozawa K ; Philipsberg T ; Poulard K ; Raupp C ; Riviere C ; Roosendaal SD ; Samulski RJ ; Soltys SM ; Surosky R ; Tenenbaum L ; Thomas DL ; van Montfort B ; Veres G ; Wright JF ; Xu Y ; Zelenaia O ; Zentilin L ; Snyder RO | 2010Article
Lock M ; McGorray S ; Auricchio A ; Ayuso E ; Beecham EJ ; Blouin-Tavel V ; Bosch F ; Bose M ; Byrne BJ ; Caton T ; Chiorini JA ; Chtarto A ; Clark KR ; Conlon T ; Darmon C ; Doria M ; Douar A ; Francis JD ; François A ; Giacca M ; Korn MT ; Korytov I ; Leon X ; Leuchs B ; Lux G ; Melas C ; Mizukami H ; Moullier P ; Muller M ; Ozawa K ; Philipsberg T ; Poulard K ; Raupp C ; Riviere C ; Roosendaal SD ; Samulski RJ ; Soltys SM ; Surosky R ; Tenenbaum L ; Thomas DL ; van Montfort B ; Wright JF ; Xu Y ; Zelenaia O ; Zentilin L ; Snyder RO | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Zhang G ; Wooddell CI ; Hegge JO ; Griffin JB ; Huss T ; Braun S ; Wolff JA | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Boutin S ; Monteilhet V ; Veron P ; Leborgne C ; Benveniste O ; Montus MF ; Masurier C | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hauser H ; Carrondo M ; Wirth D ; Coroadinha AS ; Cruz P ; Falk H ; Schucht R ; Dupont F ; Geny-Fiamma C ; Merten OW | 2010Article
Malerba A ; Thorogood FC ; Dickson G ; Graham IR | 09/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Leblond AL ; Naud P ; Forest V ; Gourden C ; Sagan C ; Romefort B ; Mathieu E ; Delorme B ; Collin C ; Pages JC ; Sensebé L ; Pitard B ; Lemarchand P | 2009Article
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Ciron C ; Cressant A ; Roux F ; Raoul S ; Cherel Y ; Hantraye P ; Déglon N ; Schwartz B ; Barkats M ; Heard JM ; Tardieu M ; Moullier P ; Colle MA | 2009Article
Ciron C ; Cressant A ; Roux F ; Raoul S ; Cherel Y ; Hantraye P ; Déglon N ; Schwartz B ; Barkats M ; Heard JM ; Tardieu M ; Moullier P ; Colle MA | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Chaouch S ; Goyenvalle A ; Vulin A ; Mamchaoui K ; Negroni E ; Di Santo J ; Butler Browne G ; Torrente Y ; Garcia L ; Furling D ; Mouly V ; Butler-Browne GS | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ciron C ; Cressant A ; Roux F ; Raoul S ; Cherel Y ; Hantraye P ; Déglon N ; Schwartz B ; Barkats M ; Heard JM ; Tardieu M ; Moullier P ; Colle MA | 2009Article
Denti MA ; Incitti T ; Sthandier O ; Nicoletti C ; De Angelis FG ; Rizzuto E ; Auricchio A ; Musaro A ; Bozzoni I | 06/2008Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Larochelle N ; Deol JR ; Srivastava V ; Allen C ; Mizuguchi H ; Karpati G ; Holland PC ; Nalbantoglu J | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Richard-Fiardo P ; Payen E ; Chèvre R ; Zuber J ; Letrou-Bonneval E ; Beuzard Y ; Pitard B | 2008Article
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Richard-Fiardo P ; Payen E ; Chèvre R ; Zuber J ; Letrou-Bonneval E ; Beuzard Y ; Pitard B | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Arechavala-Gomeza V ; Graham IR ; Popplewell LJ ; Adams AM ; Aartsma Rus A ; Kinali M ; Morgan JE ; van Deutekom JC ; Wilton SD ; Dickson G ; Muntoni F | 09/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Wang Z ; Allen JM ; Riddell SR ; Gregorevic P ; Storb R ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS ; Kuhr CS | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Denti MA ; Rosa A ; D'Antona G ; Sthandier O ; De Angelis FG ; Nicoletti C ; Allocca M ; Pansarasa O ; Parente V ; Musaro A ; Auricchio A ; Bottinelli R ; Bozzoni I | 05/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Lavasani M ; Lu A ; Peng H ; Cummins J ; Huard J | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 09/05/2006 - Le facteur de croissance NGF améliore la transplantation de cellules souches musculaires chez la souris mdx. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des mutations [...]Article
Richard P ; Bossard F ; Desigaux L ; Lanctin C ; Bello-Roufai M ; Pitard B | 11/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 09/05/2006 - Deux nouveaux transporteurs de gènes non viraux restaurent efficacement l’expression de la dystrophine chez la souris mdx. La dystrophie musculaire de Duchenne est la plus fréq[...]Article
Waheed I ; Gilbert R ; Nalbantoglu J ; Guibinga GH ; Petrof BJ ; Karpati G | 04/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Cresawn KO ; Fraites TJ ; Wasserfall C ; Atkinson M ; Lewis M ; Porvasnik S ; Liu C ; Mah C ; Byrne BJ | 01/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Thérapie génique dans la maladie de Pompe : de l'importance de la réponse immunitaire (22/03/05) La glycogénose de type II (ou maladie de Pompe) est une maladie grave due à un déficit en l'ac[...]Article
Fleurence E ; Riviere C ; Lacaze-Masmonteil T ; Franco-Motoya ML ; Waszak P ; Bourbon J ; Danos O ; Douar AM ; Delacourt C | 2005Article
Wilber A ; Frandsen JL ; Wangensteen KJ ; Ekker SC ; Wang X ; McIvor RS | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Apparailly F ; Khoury M ; Vervoordeldonk MJ ; Adriaansen J ; Gicquel E ; Perez N ; Riviere C ; Louis-Plence P ; Lardillier-Noël D ; Danos O ; Douar AM ; Tak PP ; Jorgensen C | 2005Article
Desigaux L ; Gourden C ; Bello-Roufai M ; Richard P ; Oudrhiri N ; Lehn P ; Escande D ; Pollard H ; Pitard B | 2005Article
Smith JR ; Verwaerde C ; Rolling F ; Naud MC ; Delanoye A ; Thillaye-Goldenberg B ; Apparailly F ; De Kozak Y | 2005Article
Surono A ; van Khanh T ; Takeshima Y ; Wada H ; Yagi M ; Takagi M ; Koizumi M ; Matsuo M | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 28/09/2004 - Une nouvelle molécule efficace pour la technique du saut d’exon dans des cellules dystrophiques Parmi les nouvelles pistes thérapeutiques pour traiter la dystrophie musculai[...]Article
Zhang GX ; Ludtke JJ ; Thioudellet C ; Kleinpeter P ; Antoniou M ; Herweijer H ; Braun S ; Wolff JA | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bloch J ; Bachoud-Lévi AC ; Déglon N ; Lefaucheur JP ; Winkel L ; Palfi S ; Nguyen JP ; Bourdet C ; Gaura V ; Rémy P ; Brugières P ; Boissé MF ; Baudic S ; Cesaro P ; Hantraye PM ; Aebischer P ; Peschanski M | 2004Article
Romero NB, Auteur ; Braun S ; Benveniste O ; Leturcq F ; Hogrel JY ; Morris GE ; Barois A ; Eymard B ; Payan C ; Ortega V ; Boch AL ; Lejean L ; Thioudellet C ; Mourot B ; Escot C ; Choquel A ; Récan D ; Dickson G ; Klatzmann D ; Molinier-Frenckel V ; Guillet JG ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M ; Kaplan JC | 2004Résultats du premier essai de thérapie génique dans les myopathies de Duchenne et Becker (02/02/2005) Les résultats de l'essai de thérapie génique, débuté en septembre 2000 à l'Institut de Myologie en collaboration avec la société Transgène, ont[...]Article