Détail de la revue
Molecular therapy. Methods & clinical development |
Documents disponibles dans cette revue (48)
Article
Potter RA ; Peterson EL ; Griffin D ; Cooper Olson G ; Lewis S ; Cochran K ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 14/03/2024Article
Lisjak M ; Iaconcig A ; Guarnaccia C ; Vicidomini A ; Moretti L ; Collaud F ; Ronzitti G ; Zentilin L ; Muro AF | 14/12/2023Article
Gushchina LV ; Bradley AJ ; Vetter TA ; Lay JW ; Rohan NL ; Frair EC ; Wein N ; Flanigan KM | 14/12/2023Article
Stephenson AA ; Nicolau S ; Vetter TA ; Dufresne GP ; Frair EC ; Sarff JE ; Wheeler GL ; Kelly BJ ; White P ; Flanigan KM | 14/09/2023Article
Le Guiner C ; Xiao X ; Larcher T ; Lafoux A ; Huchet C ; Toumaniantz G ; Adjali O ; Anegon I ; Remy S ; Grieger J ; Li J ; Farrokhi V ; Neubert H ; Owens J ; McIntyre M ; Moullier P ; Samulski RJ | 14/09/2023Article
Kagiava A ; Karaiskos C ; Lapathitis G ; Heslegrave A ; Sargiannidou I ; Zetterberg H ; Bosch A ; Kleopa KA | 14/09/2023Article
Rok M ; Ying Wong TW ; Maino E ; Ahmed A ; Yang G ; Hyatt E ; Lindsay K ; Fatehi S ; Marks R ; Delgado-Olguin P ; Ivakine EA ; Cohn RD | 14/09/2023Article
Benasutti H ; Maricelli JW ; Seto J ; Hall J ; Halbert C ; Wicki J ; Chamberlain JS | 04/06/2023Article
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Piepho AB ; Lowe J ; Cumby LR ; Dorn LE ; Lake DM ; Rastogi N ; Gertzen MD ; Sturgill SL ; Odom GL ; Ziolo MT ; Accornero F ; Chamberlain JS ; Rafael-Fortney JA | United States | 02/2023Article
Seo YE ; Baine SH ; Kempton AN ; Rogers OC ; Lewis S ; Adegboye K ; Haile A ; Griffin DA ; Peterson EL ; Pozsgai ER ; Potter RA ; Rodino-Klapac LR | United States | 01/2023Article
Dogan Y ; Barese CN ; Schindler JW ; Yoon JK ; Unnisa Z ; Guda S ; Jacobs ME ; Oborski C ; Maiwald T ; Clarke DL ; Schambach A ; Pfeifer R ; Harper C ; Mason C ; van Til NP | United States | 03/11/2022Article
Flanigan KM ; Vetter TA ; Simmons TR ; Iammarino M ; Frair EC ; Rinaldi F ; Chicoine LG ; Harris J ; Cheatham JP ; Cheatham SL ; Boe B ; Waldrop MA ; Zygmunt DA ; Packer D ; Martin PT | 02/09/2022Article
Wein N ; Vetter TA ; Vulin A ; Simmons TR ; Frair EC ; Bradley AJ ; Gushchina LV ; Almeida CF ; Huang N ; Lesman D ; Rajakumar D ; Weiss RB ; Flanigan KM | 11/07/2022Article
Liang Q ; Vlaar EC ; Catalano F ; Pijnenburg JM ; Stok M ; van Helsdingen Y ; Vulto AG ; Unger WWJ ; van der Ploeg AT ; Pijnappel WWMP ; van Til NP | 04/05/2022Article
Alves CRR ; Petrillo M ; Spellman R ; Garner R ; Zhang R ; Kiefer M ; Simeone S ; Sohn J ; Eichelberger EJ ; Rodrigues E ; Arruda EA ; Townsend EL ; Farwell W ; Swoboda KJ | 30/10/2021Article
Koutalianos D ; Koutsoulidou A ; Mytidou C ; Kakouri AC ; Oulas A ; Tomazou M ; Kyriakides TC ; Prokopi M ; Kapnisis K ; Nikolenko N ; Turner C ; Lusakowska A ; Janiszewska K ; Papadimas GK ; Papadopoulos C ; Kararizou E ; Spyrou GM ; Gourdon G ; Zamba Papanicolaou E ; Gorman G ; Anayiotos A ; Lochmuller H ; Phylactou LA | 14/09/2021Article
Shababi M ; Smith CE ; Ricardez Hernandez SM ; Marquez J ; Al Rawi Z ; Villalon E ; Farris KD ; Garro-Kacher MO ; Lorson CL | 08/08/2021Article
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Zhang Y ; Nishiyama T ; Li H ; Huang J ; Atmanli A ; Sanchez-Ortiz E ; Wang Z ; Mireault AA ; Mammen PPA ; Bassel Duby R ; Olson EN | 04/06/2021Article
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Hamm SE ; Fathalikhani DD ; Bukovec KE ; Addington AK ; Zhang H ; Perry JB ; McMillan RP ; Lawlor MW ; Prom MJ ; Vanden Avond MA ; Kumar SN ; Coleman KE ; Dupont JB ; Mack DL ; Brown DA ; Morris CA ; Gonzalez JP ; Grange RW | 03/03/2021Article
Day JW ; Finkel RS ; Mercuri E ; Swoboda KJ ; Menier M ; van Olden R ; Tauscher Wisniewski S ; Mendell JR | 24/02/2021Article
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Hayashita-Kinoh H ; Guillermo PH ; Nitahara-Kasahara Y ; Kuraoka M ; Okada H ; Chiyo T ; Takeda S ; Okada T | 17/11/2020Article
Kwon JB ; Ettyreddy AR ; Vankara A ; Bohning JD ; Devlin G ; Hauschka SD ; Asokan A ; Gersbach CA | 28/09/2020Article
Forand A ; Muchir A ; Mougenot N ; Sevoz-Couche C ; Peccate C ; Lemaitre M ; Izabelle C ; Wood M ; Lorain S ; Pietri Rouxel F | Elsevier | 12/06/2020Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating neuromuscular disease caused by an absence of the dystrophin protein, which is essential for muscle fiber integrity. Among the developed therapeutic strategies for DMD, the exon-skipping approac[...]Article
Stok M ; de Boer H ; Huston MW ; Jacobs EH ; Roovers O ; Visser TP ; Jahr H ; Duncker DJ ; van Deel ED ; Reuser AJJ ; van Til NP ; Wagemaker G | 05/2020Article
Aupy P ; Zarrouki F ; Sandro Q ; Gastaldi C ; Buclez PO ; Mamchaoui K ; Garcia L ; Vaillend C ; Goyenvalle A | 05/2020Article
Koch C ; Buono S ; Menuet A ; Robe A ; Djeddi S ; Kretz C ; Gomez-Oca R ; Depla M ; Monseur A ; Thielemans L ; Servais L ; Laporte J ; Cowling BS | 05/2020Article
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Hinderer C ; Katz N ; Dyer C ; Goode T ; Johansson J ; Bell P ; Richman L ; Buza E ; Wilson JM | 04/2020Article
Punzon I ; Mauduit D ; Holvoet B ; Thibaud JL ; de Fornel P ; Deroose CM ; Blanchard-Gutton N ; Vilquin JT ; Sampaolesi M ; Barthelemy I ; Blot S | 2020Article
In 't Groen SLM ; de Faria DOS ; Iuliano A ; van den Hout JMP ; Douben H ; Dijkhuizen T ; Cassiman D ; Witters P ; Barba Romero MA ; de Klein A ; Somers-Bolman GM ; Saris JJ ; Hoefsloot LH ; van der Ploeg AT ; Bergsma AJ ; Pijnappel WWMP | United States | 01/2020Article
Piras G ; Montiel-Equihua C ; Chan YA ; Wantuch S ; Stuckey D ; Burke D ; Prunty H ; Phadke R ; Chambers D ; Partida-Gaytan A ; Leon-Rico D ; Panchal N ; Whitmore K ; Calero M ; Benedetti S ; Santilli G ; Thrasher AJ ; Gaspar HB | 2020Article
Mariot V ; Le Guiner C ; Barthelemy I ; Montus M ; Blot S ; Torelli S ; Morgan J ; Muntoni F ; Voit T ; Dumonceaux J | 2020Article
Ikeda M ; Taniguchi-Ikeda M ; Kato T ; Shinkai Y ; Tanaka S ; Hagiwara H ; Sasaki N ; Masaki T ; Matsumura K ; Sonoo M ; Kurahashi H ; Saito F | 2020