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Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
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Cataldi MP ; Vannoy CH ; Blaeser A ; Tucker JD ; Leroy V ; Rawls R ; Killilee J ; Holbrook MC ; Lu QL | 02/11/2023Article
Georgiou E ; Kagiava A ; Sargiannidou I ; Schiza N ; Stavrou M ; Richter J ; Tryfonos C ; Heslegrave A ; Zetterberg H ; Christodoulou C ; Kleopa KA | 28/08/2023Article
Retson L ; Tiwari N ; Vaughn J ; Bernes S ; Adelson PD ; Mansfield K ; Libertini S ; Kuzmiski B ; Alecu I ; Gabriel R ; Mangum R | 18/08/2023Article
Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD | United States | 18/02/2023Article
Schulz M ; Levy DI ; Petropoulos CJ ; Bashirians G ; Winburn I ; Mahn M ; Somanathan S ; Cheng SH ; Byrne BJ | United States | 11/01/2023Article
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Majeau N ; Fortin Archambault A ; Gerard C ; Rousseau J ; Yameogo P ; Tremblay JP | United States | 26/05/2022Article
Bengtsson NE, Auteur ; Crudele JM ; Klaiman JM ; Halbert CL ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | United States | 08/02/2022Article
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Bersani M ; Rizzuti M ; Pagliari E ; Garbellini M ; Saccomanno D ; Moulton HM ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S ; Nizzardo M | United States | 19/11/2021Article
Pickar-Oliver A ; Gough V ; Bohning JD ; Liu S ; Robinson-Hamm JN ; Daniels H ; Majoros WH ; Devlin G ; Asokan A ; Gersbach CA | United States | 10/09/2021Article
Baik AD ; Calafati P ; Zhang X ; Aaron NA ; Mehra A ; Moller-Tank S ; Miloscio L ; Praggastis M ; Giovannone N ; Pan C ; Tang Y ; Bridges S ; Mujica A ; Barbounis P ; Yanolatos J ; Gale N ; Li N ; Kyratsous CA ; Schoenherr CJ ; Murphy AJ ; Economides AN ; Cygnar KD | United States | 14/08/2021Article
Silva-Rojas R ; Nattarayan V ; Jaque-Fernandez F ; Gomez-Oca R ; Menuet A ; Reiss D ; Goret M ; Messaddeq N ; Lionello VM ; Kretz C ; Cowling BS ; Jacquemond V ; Laporte J | United States | 06/08/2021Article
Djeddi S ; Reiss D ; Menuet A ; Freismuth S ; de Carvalho Neves J ; Djerroud S ; Massana Munoz X ; Sosson AS ; Kretz C ; Raffelsberger W ; Keime C ; Dorchies OM ; Thompson J ; Laporte J | United States | 01/05/2021Article
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Dastidar S ; Majumdar D ; Tipanee J ; Singh K ; Klein AF ; Furling D ; Chuah MK ; Vandendriessche T | United States | 2021Article
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Mendell JR ; Al Zaidy SA ; Rodino-Klapac LR ; Goodspeed K ; Gray SJ ; Kay CN ; Boye SL ; Boye SE ; George LA ; Salabarria S ; Corti M ; Byrne BJ ; Tremblay JP | United States | 10/12/2020Article
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Lim KRQ ; Bittel A ; Maruyama R ; Echigoya Y ; Nguyen Q ; Huang Y ; Dzierlega K ; Zhang A ; Chen YW ; Yokota T | United States | 15/10/2020Article
Besse A ; Astord S ; Marais T ; Roda M ; Giroux B ; Lejeune FX ; Relaix F ; Smeriglio P ; Barkats M ; Biferi MG | United States | 05/2020Article
Cagin U ; Puzzo F ; Gomez MJ ; Moya-Nilges M ; Sellier P ; Abad C ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Guerchet N ; Gjata B ; Collaud F ; Charles S ; Sola MS ; Boyer O ; Krijnse-Locker J ; Ronzitti G ; Colella P ; Mingozzi F | United States | 05/2020Article
Ono H ; Suzuki N ; Kanno SI ; Kawahara G ; Izumi R ; Takahashi T ; Kitajima Y ; Osana S ; Nakamura N ; Akiyama T ; Ikeda K ; Shijo T ; Mitsuzawa S ; Nagatomi R ; Araki N ; Yasui A ; Warita H ; Hayashi YK ; Miyake K ; Aoki M | United States | 02/2020Article
Min YL ; Chemello F ; Li H ; Rodriguez-Caycedo C ; Sanchez-Ortiz E ; Mireault AA ; McAnally JR ; Shelton JM ; Zhang Y ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2020Article
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Gumlaw N ; Sevigny LM ; Zhao H ; Luo Z ; Bangari DS ; Masterjohn E ; Chen Y ; McDonald B ; Magnay M ; Travaline T ; Yoshida-Moriguchi T ; Fan W ; Reczek D ; Stefano JE ; Qiu H ; Beil C ; Lange C ; Rao E ; Lukason M ; Barry E ; Brondyk WH ; Zhu Y ; Cheng SH | United States | 12/2019Article
Dupont JB ; Guo J ; Renaud-Gabardos E ; Poulard K ; Latournerie V ; Lawlor MW ; Grange RW ; Gray JT ; Buj Bello A ; Childers MK ; Mack DL | United States | 11/2019Article
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Selvaraj S, Auteur ; Dhoke NR ; Kiley J ; Mateos-Aierdi AJ ; Tungtur S ; Mondragon-Gonzalez R ; Killeen G ; Oliveira VKP ; Lopez de Munain A ; Perlingeiro RCR | United States | 08/2019Article
Panch SR, Auteur ; Srivastava SK ; Elavia N ; McManus A ; Liu S ; Jin P ; Highfill SL ; Li X ; Dagur P ; Kochenderfer JN ; Fry TJ ; Mackall CL ; Lee D ; Shah NN ; Stroncek DF | United States | 07/2019Article
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Echigoya Y, Auteur ; Lim KRQ ; Melo D ; Bao B ; Trieu N ; Mizobe Y ; Maruyama R ; Mamchaoui K ; Tanihata J ; Aoki Y ; Takeda S ; Mouly V ; Duddy W ; Yokota T | United States | 07/2019Article
Lo Scrudato M, Auteur ; Poulard K ; Sourd C ; Tome S ; Klein AF ; Corre G ; Huguet A ; Furling D ; Gourdon G ; Buj Bello A | United States | 06/2019Article
Ramos JN, Auteur ; Hollinger K ; Bengtsson NE ; Allen JM ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | 06/03/2019Article
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Duchene BL, Auteur ; Duchene BL ; Cherif K ; Iyombe-Engembe JP ; Guyon A ; Rousseau J ; Ouellet DL ; Barbeau X ; Lague P ; Tremblay JP | 16/08/2018Article
Tasfaout H, Auteur ; Lionello VM ; Kretz C ; Koebel P ; Messaddeq N ; Bitz D ; Laporte J ; Cowling BS | 14/02/2018Article
Lorant J ; Saury C ; Schleder C ; Robriquet F ; Lieubeau B ; Negroni E ; Leroux I ; Chabrand L ; Viau S ; Babarit C ; Ledevin M ; Dubreil L ; Hamel A ; Magot A ; Thorin C ; Guevel L ; Delorme B ; Pereon Y ; Butler Browne G ; Mouly V ; Rouger K | 07/02/2018Article
Le Meur G, Auteur ; Lebranchu P ; Billaud F ; Adjali O ; Schmitt S ; Bézieau S ; Pereon Y ; Valabregue R ; Ivan C ; Darmon C ; Moullier P ; Rolling F ; Weber M | 2018Article
Koeberl DD, Auteur ; Koeberl DD ; Case LE ; Smith EC ; Walters C ; Han SO ; Li Y ; Chen W ; Hornik CP ; Huffman KM ; Kraus WE ; Thurberg BL ; Corcoran DL ; Bali D ; Bursac N ; Kishnani PS | 2018Article
Sreetama SC, Auteur ; Chandra G ; Van Der Meulen JH ; Ahmad MM ; Suzuki P ; Bhuvanendran S ; Nagaraju K ; Hoffman EP ; Jaiswal JK | 2018Article
Vidal P, Auteur ; Pagliarani S ; Colella P ; Costa Verdera H ; Jauze L ; Gjorgjieva M ; Puzzo F ; Marmier S ; Collaud F ; Simon Sola M ; Charles S ; Lucchiari S ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Gjata B ; Richard I ; Laforet P ; Malfatti E ; Mithieux G ; Rajas F ; Comi GP ; Ronzitti G ; Mingozzi F | 28/12/2017Article
van Agtmaal EL, Auteur ; André LM ; Willemse M ; Cumming SA ; van Kessel ID ; van den Broek WJ ; Gourdon G ; Furling D ; Mouly V ; Monckton DG ; Wansink DG ; Wieringa B | 2017Article
Gushchina LV, Auteur ; Bhattacharya S ; McElhanon KE ; Choi JH ; Manring H ; Beck EX ; Alloush J ; Weisleder N | 2017Article
Greenberg SA, Auteur | 2017Comment in: Reply to Letter to the Editor. [Mol Ther. 2017] Comment on: Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes. [Mol Ther. 2017]Article
Echigoya Y, Auteur ; Lim KRQ ; Trieu N ; Bao B ; Miskew Nichols B ; Vila MC ; Novak JS ; Hara Y ; Lee J ; Touznik A ; Mamchaoui K ; Aoki Y ; Takeda S ; Nagaraju K ; Mouly V ; Maruyama R ; Duddy W ; Yokota T | 2017Article
Mendell JR, Auteur ; Sahenk Z ; Al Zaidy S ; Rodino-Klapac LR ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Miller N ; Yalvac M ; Dvorchik I ; Moore-Clingenpeel M ; Flanigan KM ; Church K ; Shontz K ; Curry C ; Lewis S ; McColly M ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2017Comment in: Unfounded Claims of Improved Functional Outcomes Attributed to Follistatin Gene Therapy in Inclusion Body Myositis. [Mol Ther. 2017] Reply to Letter to the Editor. [Mol Ther. 2017]Article
Mack DL, Auteur ; Poulard K ; Goddard MA ; Latournerie V ; Snyder JM ; Grange RW ; Elverman MR ; Denard J ; Veron P ; Buscara L ; Le Bec C ; Hogrel JY ; Brezovec AG ; Meng H ; Yang L ; Liu F ; O'Callaghan M ; Gopal N ; Kelly VE ; Smith BK ; Strande JL ; Mavilio F ; Beggs AH ; Mingozzi F ; Lawlor MW ; Buj Bello A ; Childers MK | 2017Comment in: Systemic AAV Gene Therapy Close to Clinical Trials for Several Neuromuscular Diseases. [Mol Ther. 2017]Article
Kishnani P, Auteur ; Tarnopolsky M ; Roberts M ; Sivakumar K ; Dasouki M ; Dimachkie MM ; Finanger E ; Goker-Alpan O ; Guter KA ; Mozaffar T ; Pervaiz MA ; Laforet P ; Levine T ; Adera M ; Lazauskas R ; Sitaraman S ; Khanna R ; Benjamin E ; Feng J ; Flanagan JJ ; Barth J ; Barlow C ; Lockhart DJ ; Valenzano KJ ; Boudes P ; Johnson FK ; Byrne B | 2017Article
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Sitzia C, Auteur ; Farini A ; Jardim L ; Razini P ; Belicchi M ; Cassinelli L ; Villa C ; Erratico S ; Parolini D ; Bella P ; da Silva Bizario JC ; Garcia L ; Dias-Baruffi M ; Meregalli M ; Torrente Y | 2016Article
Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK | 2016Comment on: - CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.[...]Article
Pourshafie N, Auteur ; Lee PR ; Chen KL ; Harmison GG ; Bott LC ; Katsuno M ; Sobue G ; Burnett BG ; Fischbeck KH ; Rinaldi C | 2016Article
Shababi M, Auteur ; Feng Z ; Villalon E ; Sibigtroth CM ; Osman EY ; Miller MR ; Williams-Simon PA ; Lombardi A ; Sass TH ; Atkinson AK ; Garcia ML ; Ko CP ; Lorson CL | 2016Article
Gao Y, Auteur ; Guo X ; Santostefano K ; Wang Y ; Reid T ; Zeng D ; Terada N ; Ashizawa T ; Xia G | 2016Article
Chen JC, Auteur ; King OD ; Zhang Y ; Clayton NP ; Spencer C ; Wentworth BM ; Emerson CP Jr ; Wagner KR | 2016Article
Mendell JR ; Sahenk Z ; Malik V ; Gomez AM ; Flanigan KM ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Meadows E ; Lewis S ; Braun L ; Shontz K ; Rouhana M ; Clark KR ; Rosales XQ ; Al Zaidy S ; Govoni A ; Rodino-Klapac LR ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2015Article
Little D ; Valori CF ; Mutsaers CA ; Bennett EJ ; Wyles M ; Sharrack B ; Shaw PJ ; Gillingwater TH ; Azzouz M ; Ning K | 2015Article
Ousterout DG ; Kabadi AM ; Thakore PI ; Perez-Pinera P ; Brown MT ; Majoros WH ; Reddy TE ; Gersbach CA | 2015Article
Meyer K ; Ferraiuolo L ; Schmelzer L ; Braun L ; McGovern V ; Likhite S ; Michels O ; Govoni A ; Fitzgerald J ; Morales P ; Foust KD ; Mendell JR ; Burghes AH ; Kaspar BK | 2015Article
Hayashita-Kinoh H ; Yugeta N ; Okada H ; Nitahara-Kasahara Y ; Chiyo T ; Okada T ; Takeda S | 2015Article
Carpentier M, Auteur ; Lorain S ; Chappert P ; Lalfer M ; Hardet R ; Urbain D ; Peccate C ; Adriouch S ; Garcia L ; Davoust J ; Gross DA | 2015Article
Berger A, Auteur ; Lorain S ; Joséphine C ; Desrosiers M ; Peccate C ; Voit T ; Garcia L ; Sahel JA ; Bemelmans AP | 2015Article
Parenti G ; Fecarotta S ; Marca GL ; Rossi B ; Ascione S ; Donati MA ; Morandi LO ; Ravaglia S ; Pichiecchio A ; Ombrone D ; Sacchini M ; Pasanisi MB ; Filippi PD ; Danesino C ; Della Casa R ; Romano A ; Mollica C ; Rosa M ; Agovino T ; Nusco E ; Porto C ; Andria G | 2014Article
Le Guiner C ; Montus M ; Servais L ; Cherel Y ; François V ; Thibaud JL ; Wary C ; Matot B ; Larcher T ; Guigand L ; Dutilleul M ; Domenger C ; Allais M ; Beuvin M ; Moraux A ; Le Duff J ; Devaux M ; Jaulin N ; Guilbaud M ; Latournerie V ; Veron P ; Boutin S ; Leborgne C ; Desgue D ; Deschamps JY ; Moullec S ; Fromes Y ; Vulin A ; Smith RH ; Laroudie N ; Barnay-Toutain F ; Riviere C ; Bucher S ; Le TH ; Delaunay N ; Gasmi M ; Kotin RM ; Bonne G ; Adjali O ; Masurier C ; Hogrel JY ; Carlier P ; Moullier P ; Voit T | 2014Comment in: Could exon skipping help dystrophic boys to run, hop, and jump? Partridge T. Mol Ther. 2014 Nov;22(11):1884-6Article
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Mavilio F | 2014Comment on: Somatic correction of junctional epidermolysis bullosa by a highly recombinogenic AAV variant. Melo SP, Lisowski L, Bashkirova E, Zhen HH, Chu K, Keene DR, Marinkovich MP, Kay MA, Oro AE. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):725-33.Article
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Noviello M ; Tedesco FS ; Bondanza A ; Tonlorenzi R ; Rosaria Carbone M ; Gerli MF ; Marktel S ; Napolitano S ; Cicalese MP ; Ciceri F ; Peretti G ; Cossu G ; Bonini C | 2014Article
Relizani K ; Mouisel E ; Giannesini B ; Hourde C ; Patel K ; Morales Gonzalez S ; Jülich K ; Vignaud A ; Pietri Rouxel F ; Fortin D ; Garcia L ; Blot S ; Ritvos O ; Bendahan D ; Ferry A ; Ventura-Clapier R ; Schuelke M ; Amthor H | 2014Article
Chuah MK, Auteur ; Petrus I ; De Bleser P ; Le Guiner C ; Gernoux G ; Adjali O ; Nair N ; Willems J ; Evens H ; Rincon MY ; Matrai J ; Di Matteo M ; Samara-Kuko E ; Yan B ; Acosta Sanchez A ; Meliani A ; Cherel G ; Blouin V ; Christophe O ; Moullier P ; Mingozzi F ; Vandendriessche T | 2014Comment in: Rational design for enhanced gene therapy with DNA transposons. [Mol Ther. 2014]Article
Catelain C ; Riveron S ; Papadopoulos A ; Mougenot N ; Jacquet A ; Vauchez K ; Yada E ; Pucéat M ; Fiszman M ; Butler Browne G ; Bonne G ; Vilquin JT | 2013Article
Vilquin JT | 2012Comment on: Myoblasts derived from normal hESCs and dystrophic hiPSCs efficiently fuse with existing muscle fibers following transplantation. Mol Ther. 2012 Nov;20(11):2153-67.Article
Bencze M ; Negroni E ; Vallese D ; Yacoub-Youssef H ; Chaouch S ; Wolff A ; Aamiri A ; Di Santo JP ; Chazaud B ; Butler Browne G ; Savino W ; Mouly V ; Riederer I | 2012