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Science translational medicine
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Sci Transl Med
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Ullman JC ; Mellem KT ; Xi Y ; Ramanan V ; Merritt H ; Choy R ; Gujral T ; Young LEA ; Blake K ; Tep S ; Homburger JR ; O'Regan A ; Ganesh S ; Wong P ; Satterfield TF ; Lin B ; Situ E ; Yu C ; Espanol B ; Sarwaikar R ; Fastman N ; Tzitzilonis C ; Lee P ; Reiton D ; Morton V ; Santiago P ; Won W ; Powers H ; Cummings BB ; Hoek M ; Graham RR ; Chandriani SJ ; Bainer R ; Depaoli-Roach AA ; Roach PJ ; Hurley TD ; Sun RC ; Gentry MS ; Sinz C ; Dick RA ; Noonberg SB ; Beattie DT ; Morgans DJ ; Green EM | 17/01/2024Article
Taglietti V ; Kefi K ; Rivera L ; Bergiers O ; Cardone N ; Coulpier F ; Gioftsidi S ; Drayton-Libotte B ; Hou C ; Authier FJ ; Pietri-Rouxel F ; Robert M ; Bremond-Gignac D ; Bruno C ; Fiorillo C ; Malfatti E ; Lafuste P ; Tiret L ; Relaix F | United States | 03/2023Article
Birch SM ; Lawlor MW ; Conlon TJ ; Guo LJ ; Crudele JM ; Hawkins EC ; Nghiem PP ; Ahn M ; Meng H ; Beatka MJ ; Fickau BA ; Prieto JC ; Styner MA ; Struharik MJ ; Shanks C ; Brown KJ ; Golebiowski D ; Bettis AK ; Balog-Alvarez CJ ; Clément N ; Coleman KE ; Corti M ; Pan X ; Hauschka SD ; Gonzalez JP ; Morris CA ; Schneider JS ; Duan D ; Chamberlain JS ; Byrne BJ ; Kornegay JN | United States | 04/01/2023Article
Morelli KH ; Jin W ; Shathe S ; Madrigal AA ; Jones KL ; Schwartz JL ; Bridges T ; Mueller JR ; Shankar A ; Chaim IA ; Day JW ; Yeo GW | United States | 06/2022Article
Britson KA ; Ling JP ; Braunstein KE ; Montagne JM ; Kastenschmidt JM ; Wilson A ; Ikenaga C ; Tsao W ; Pinal Fernandez I ; Russell KA ; Reed N ; Mozaffar T ; Wagner KR ; Ostrow LW ; Corse AM ; Mammen AL ; Villalta SA ; Larman HB ; Wong PC ; Lloyd TE | United States | 19/01/2022Article
Demonbreun AR ; Fallon KS ; Oosterbaan CC ; Vaught LA ; Reiser NL ; Bogdanovic E ; Velez MP ; Salamone IM ; Page PGT ; Hadhazy M ; Quattrocelli M ; Barefield DY ; Wood LD ; Gonzalez JP ; Morris C ; McNally EM | United States | 08/09/2021Article
Luan P ; D'Amico D ; Andreux PA ; Laurila PP ; Wohlwend M ; Li H ; Imamura de Lima T ; Place N ; Rinsch C ; Zanou N ; Auwerx J | United States | 07/04/2021Article
Kong L ; Valdivia DO ; Simon CM ; Hassinan CW ; Delestree N ; Ramos DM ; Park JH ; Pilato CM ; Xu X ; Crowder M ; Grzyb CC ; King ZA ; Petrillo M ; Swoboda KJ ; Davis C ; Lutz CM ; Stephan AH ; Zhao X ; Weetall M ; Naryshkin NA ; Crawford TO ; Mentis GZ ; Sumner CJ | United States | 27/01/2021Article
Hordeaux J ; Buza EL ; Jeffrey B ; Song C ; Jahan T ; Yuan Y ; Zhu Y ; Bell P ; Li M ; Chichester JA ; Calcedo R ; Wilson JM | United States | 11/11/2020Article
Ketley A ; Wojciechowska M ; Ghidelli-Disse S ; Bamborough P ; Ghosh TK ; Morato ML ; Sedehizadeh S ; Malik NA ; Tang Z ; Powalowska P ; Tanner M ; Billeter-Clark R ; Trueman RC ; Geiszler PC ; Agostini A ; Othman O ; Bosche M ; Bantscheff M ; Rudiger M ; Mossakowska DE ; Drewry DH ; Zuercher WJ ; Thornton CA ; Drewes G ; Uings I ; Hayes CJ ; Brook JD | United States | 04/2020Article
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Traoré M, Auteur ; Gentil C ; Benedetto C ; Hogrel JY ; de La Grange P ; Cadot B ; Benkhelifa Ziyyat S ; Julien L ; Lemaitre M ; Ferry A ; Pietri Rouxel F ; Falcone S | United States | 11/2019Article
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Lahiri S ; Kim H ; Garcia-Perez I ; Reza MM ; Martin KA ; Kundu P ; Cox LM ; Selkrig J ; Posma JM ; Zhang H ; Padmanabhan P ; Moret C ; Gulyás B ; Blaser MJ ; Auwerx J ; Holmes E ; Nicholson J ; Wahli W ; Pettersson S | 24/07/2019Article
Lionello VM, Auteur ; Nicot AS ; Sartori M ; Kretz C ; Kessler P ; Buono S ; Djerroud S ; Messaddeq N ; Koebel P ; Prokic I ; Herault Y ; Romero NB ; Laporte J ; Cowling BS | 20/03/2019Article
Komaki H, Auteur ; Nagata T ; Saito T ; Masuda S ; Takeshita E ; Sasaki M ; Tachimori H ; Nakamura H ; Aoki Y ; Takeda S | 2018Article
Reinhard JR, Auteur ; Lin S ; McKee KK ; Meinen S ; Crosson SC ; Sury M ; Hobbs S ; Maier G ; Yurchenco PD ; Ruegg MA | 2017Article
Puzzo F, Auteur ; Colella P ; Biferi MG ; Bali D ; Paulk NK ; Vidal P ; Collaud F ; Simon-Sola M ; Charles S ; Hardet R ; Leborgne C ; Meliani A ; Cohen-Tannoudji M ; Astord S ; Gjata B ; Sellier P ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Boisgerault F ; Barkats M ; Laforet P ; Kay MA ; Koeberl DD ; Ronzitti G ; Mingozzi F | 2017Comment in: Pompe disease: how to solve many problems with one solution. [Ann Transl Med. 2018]Article
Amoasii L, Auteur ; Long C ; Li H ; Mireault AA ; Shelton JM ; Sanchez-Ortiz E ; McAnally JR ; Bhattacharyya S ; Schmidt F ; Grimm D ; Hauschka SD ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2017Article
Ben M'Barek K, Auteur ; Habeler W ; Plancheron A ; Jarraya M ; Regent F ; Terray A ; Yang Y ; Chatrousse L ; Domingues S ; Masson Y ; Sahel JA ; Peschanski M ; Goureau O ; Monville C | 2017Article
Ahmed M ; Machado PM ; Miller A ; Spicer C ; Herbelin L ; He J ; Noel J ; Wang Y ; McVey AL ; Pasnoor M ; Gallagher P ; Statland J ; Lu CH ; Kalmar B ; Brady S ; Sethi H ; Samandouras G ; Parton M ; Holton JL ; Weston A ; Collinson L ; Taylor JP ; Schiavo G ; Hanna MG ; Barohn RJ ; Dimachkie MM ; Greensmith L | 2016Article
Perovanovic J, Auteur ; Dell'Orso S ; Gnochi VF ; Jaiswal JK ; Sartorelli V ; Vigouroux C ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Bonne G ; Hoffman EP | 2016Article
Ryu D, Auteur ; Zhang H ; Ropelle ER ; Sorrentino V ; Mázala DA ; Mouchiroud L ; Marshall PL ; Campbell MD ; Ali AS ; Knowels GM ; Bellemin S ; Iyer SR ; Wang X ; Gariani K ; Sauve AA ; Cantó C ; Conley KE ; Walter L ; Lovering RM ; Chin ER ; Jasmin BJ ; Marcinek DJ ; Menzies KJ ; Auwerx J | 2016Article
Polanco MJ, Auteur ; Parodi S ; Piol D ; Stack C ; Chivet M ; Contestabile A ; Miranda HC ; Lievens PM ; Espinoza S ; Jochum T ; Rocchi A ; Grunseich C ; Gainetdinov RR ; Cato AC ; Lieberman AP ; La Spada AR ; Sambataro F ; Fischbeck KH ; Gozes I ; Pennuto M | 2016Article
Hatsell SJ ; Idone V ; Wolken DM ; Huang L ; Kim HJ ; Wang L ; Wen X ; Nannuru KC ; Jimenez J ; Xie L ; Das N ; Makhoul G ; Chernomorsky R ; D'Ambrosio D ; Corpina RA ; Schoenherr CJ ; Feeley K ; Yu PB ; Yancopoulos GD ; Murphy AJ ; Economides AN | 02/09/2015Article
Cantore A, Auteur ; Ranzani M ; Bartholomae CC ; Volpin M ; Valle PD ; Sanvito F ; Sergi LS ; Gallina P ; Benedicenti F ; Bellinger D ; Raymer R ; Merricks E ; Bellintani F ; Martin S ; Doglioni C ; D'Angelo A ; Vandendriessche T ; Chuah MK ; Schmidt M ; Nichols T ; Montini E ; Naldini L | 2015Article
Rosenberg AS, Auteur ; Puig M ; Nagaraju K ; Hoffman EP ; Villalta SA ; Rao VA ; Wakefield LM ; Woodcock J | 2015Article
Childers MK ; Joubert R ; Poulard K ; Moal C ; Grange RW ; Doering JA ; Lawlor MW ; Rider BE ; Jamet T ; Daniele N ; Martin S ; Riviere C ; Soker T ; Hammer C ; Van Wittenberghe L ; Lockard M ; Guan X ; Goddard M ; Mitchell E ; Barber J ; Williams JK ; Mack DL ; Furth ME ; Vignaud A ; Masurier C ; Mavilio F ; Moullier P ; Beggs AH ; Buj Bello A | 2014Article
Mingozzi F ; Anguela XM ; Pavani G ; Chen Y ; Davidson RJ ; Hui DJ ; Yazicioglu M ; Elkouby L ; Hinderer CJ ; Faella A ; Howard C ; Tai A ; Podsakoff GM ; Zhou S ; Basner-Tschakarjan E ; Wright JF ; High KA | 2013Article
Martin EA ; Barresi R ; Byrne BJ ; Tsimerov EI ; Scott BL ; Walker AE ; Gurudevan SV ; Anene F ; Elashoff RM ; Thomas GD ; Victor RG | 28/11/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Becker : le tadalafil améliore le débit sanguin musculaire d'effort dans un essai réalisé chez 10 individus Une étude réalisée aux États-Unis et publiée en novembre 2012 rapp[...]Article
Ramos FJ ; Chen SC ; Garelick MG ; Dai DF ; Liao CY ; Schreiber KH ; Mackay VL ; An EH ; Strong R ; Ladiges WC ; Rabinovitch PS ; Kaeberlein M ; Kennedy BK | 25/07/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Weisleder N ; Takizawa N ; Lin P ; Wang X ; Cao C ; Zhang Y ; Tan T ; Ferrante C ; Zhu H ; Chen PJ ; Yan R ; Sterling M ; Zhao X ; Hwang M ; Takeshima M ; Cai C ; Cheng H ; Takeshima H ; Xiao RP ; Ma J | 20/06/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : MG53 favorise la réparation membranaire dans des souris mdx La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gèn[...]Article
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Bennett J ; Ashtari M ; Wellman J ; Marshall KA ; Cyckowski LL ; Chung DC ; McCague S ; Pierce EA ; Chen Y ; Bennicelli JL ; Zhu X ; Ying GS ; Sun J ; Wright JF ; Auricchio A ; Simonelli F ; Shindler KS ; Mingozzi F ; High KA ; Maguire AM | 8/02/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Crane JD ; Ogborn DI ; Cupido C ; Melov S ; Hubbard A ; Bourgeois JM ; Tarnopolsky MA | 1/02/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Tedesco FS ; Gerli MFM ; Perani L ; Benedetti S ; Ungaro F ; Cassano M ; Antonini S ; Tagliafico E ; Artusi V ; Longa E ; Tonlorenzi R ; Ragazzi M ; Calderazzi G ; Hoshiya H ; Cappellari O ; Mora M ; Schoser B ; Schneiderat P ; Oshimura M ; Bottinelli R ; Sampaolesi M ; Torrente Y ; Broccoli V | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophies musculaires des ceintures : thérapie cellulaire avec des mésangioblastes dérivés de cellules souches pluripotentes induites chez la souris Un déficit en ?-sarcoglycane est à l[...]Article
Corti S ; Nizzardo M ; Simone C ; Falcone M ; Nardini M ; Ronchi D ; Donadoni C ; Salani S ; Riboldi G ; Magri F ; Menozzi G ; Bonaglia C ; Rizzo F ; Bresolin N ; Comi GP | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kendall GC ; Mokhonova EI ; Moran M ; Sejbuk NE ; Wang DW ; Silva O ; Wang RT ; Martinez L ; Lu QL ; Damoiseaux R ; Spencer MJ ; Nelson SF ; Miceli MC | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bell CJ ; Dinwiddie DL ; Miller NA ; Hateley SL ; Ganusova EE ; Mudge J ; Langley RJ ; Zhang L ; Lee CC ; Schilkey FD ; Sheth V ; Woodward JE ; Peckham HE ; Schroth GP ; Kim RW ; Kingsmore SF | 12/01/2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Osorio FG ; Navarro CL ; Lopez-Mejia IC ; Quiros PM ; Bartoli C ; Rivera J ; Tazi J ; Guzman G ; Varela I ; Depétris D ; de Carlos F ; Cobo J ; Andres V ; de Sandre-Giovannoli A ; Freije JMP | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Passini MA ; Bu J ; Richards AM ; Kinnecom C ; Sardi SP ; Stanek LM ; Hua Y ; Rigo F ; Matson J ; Hung G ; Kaye EM ; Shihabuddin LS ; Krainer AR ; Bennett CF ; Cheng SH | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/07/2011 - Amélioration des symptômes par injection d’oligonucléotides antisens dans un modèle murin de SMA sévère L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène[...]Article
Tedesco FS ; Hoshiya H ; D'Antona G ; Gerli MFM ; Messina G ; Antonini S ; Tonlorenzi R ; Benedetti S ; Berghella L ; Torrente Y ; Kazuki Y ; Bottinelli R ; Oshimura M | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2011 - La thérapie génique par chromosomes artificiels humains de cellules souches améliore la dystrophie musculaire de Duchenne dans le modèle de souris mdx Les chromosomes artifici[...]Article
Gaspar HB ; Cooray S ; Gilmour KC ; Parsley KL ; Adams S ; Howe SJ ; Al Ghonaium A ; Bayford J ; Brown L ; Davies EG ; Kinnon C ; Thrasher AJ | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract