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Morales F ; Corrales E ; Zhang B ; Vásquez M ; Santamaria-Ulloa C ; Quesada H ; Sirito M ; Estecio MR ; Monckton DG ; Krahe R | England | 25/08/2021Article
Zhao X ; Feng Z ; Risher N ; Mollin A ; Sheedy J ; Ling KKY ; Narasimhan J ; Dakka A ; Baird JD ; Ratni H ; Lutz C ; Chen K ; Naryshkin N ; Ko CP ; Welch E ; Metzger F ; Weetall M | England | 09/08/2021Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by the loss of the survival motor neuron 1 (SMN1) gene function. The related SMN2 gene partially compensates but produces insufficient levels of SMN protein due to alternative splicing of exon 7. Evrysdi™ [...]Article
Mérien A ; Tahraoui-Bories J ; Cailleret M ; Dupont JB ; Leteur C ; Polentes J ; Carteron A ; Polvêche H ; Concordet JP ; Pinset C ; Jarrige M ; Furling D ; Martinat C | England | 26/07/2021Article
Nuevo-Tapioles C ; Nuevo-Tapioles C ; Santacatterina F ; Sánchez-Garrido B ; Arenas CN ; Robledo-Bérgamo A ; Martínez-Valero P ; Cantarero L ; Pardo B ; Hoenicka J ; Murphy MP ; Satrustegui J ; Palau F ; Cuezva JM | England | 19/07/2021Article
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Yadava RS ; Mandal M ; Giese JM ; Rigo F ; Bennett CF ; Mahadevan MS | 09/06/2021Article
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Wang H ; Marrosu E ; Brayson D ; Wasala NB ; Johnson EK ; Scott CS ; Yue Y ; Hau KL ; Trask AJ ; Froehner SC ; Adams ME ; Zhang L ; Duan D ; Montanaro F | England | 05/05/2021Article
de Winter JM ; Gineste C ; Minardi E ; Brocca L ; Rossi M ; Borsboom T ; Beggs AH ; Bernard M ; Bendahan D ; Hwee DT ; Malik FI ; Pellegrino MA ; Bottinelli R ; Gondin J ; Ottenheijm CAC | 28/04/2021Article
Mitsuhashi S ; Nakagawa S ; Sasaki-Honda M ; Sakurai H ; Frith MC ; Mitsuhashi H | England | 09/03/2021Article
Cantarero L ; Juárez-Escoto E ; Civera-Tregon A ; Rodríguez-Sanz M ; Roldán M ; Benítez R ; Hoenicka J ; Palau F | England | 21/01/2021Article
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Luo S ; Li Q ; Lin J ; Murphy Q ; Marty I ; Zhang Y ; Kazerounian S ; Agrawal PB | England | 23/12/2020Article
Franck S ; Barbé L ; Ardui S ; De Vlaeminck Y ; Allemeersch J ; Dziedzicka D ; Spits C ; Vanroye F ; Hilven P ; Duqué G ; Vermeesch JR ; Gheldof A ; Sermon K | England | 26/11/2020Article
McGovern VL ; Kray KM ; Arnold WD ; Duque SI ; Iyer CC ; Massoni-Laporte A ; Workman E ; Patel A ; Battle DJ ; Burghes AHM | England | 21/10/2020Article
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Webster RG ; Vanhaesebrouck AE ; Maxwell SE ; Cossins JA ; Liu W ; Ueta R ; Yamanashi Y ; Beeson DMW | England | 06/2020Article
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Barraza-Flores P ; Bukovec KE ; Dagda M ; Conner BW ; Oliveira-Santos A ; Grange RW ; Burkin DJ | England | 05/2020Article
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