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Thomsen G ; Burghes AHM ; Hsieh C ; Do J ; Chu BTT ; Perry S ; Barkho B ; Kaufmann P ; Sproule DM ; Feltner DE ; Chung WK ; McGovern VL ; Hevner RF ; Conces M ; Pierson CR ; Scoto M ; Muntoni F ; Mendell JR ; Foust KD | United States | 10/2021Article
Mohassel P ; Donkervoort S ; Lone MA ; Nalls M ; Gable K ; Gupta SD ; Foley AR ; Hu Y ; Saute JAM ; Moreira AL ; Kok F ; Introna A ; Logroscino G ; Grunseich C ; Nickolls AR ; Pourshafie N ; Neuhaus SB ; Saade D ; Gangfuss A ; Kolbel H ; Piccus Z ; Le Pichon CE ; Fiorillo C ; Ly CV ; Topf A ; Brady L ; Specht S ; Zidell A ; Pedro H ; Mittelmann E ; Thomas FP ; Chao KR ; Konersman CG ; Cho MT ; Brandt T ; Straub V ; Connolly AM ; Schara U ; Roos A ; Tarnopolsky M ; Höke A ; Brown RH ; Lee CH ; Hornemann T ; Dunn TM ; Bonnemann CG | United States | 07/2021Article
Leborgne C ; Barbon E ; Alexander JM ; Hanby H ; Delignat S ; Cohen DM ; Collaud F ; Muraleetharan S ; Lupo D ; Silverberg J ; Huang K ; van Wittengerghe L ; Marolleau B ; Miranda A ; Fabiano A ; Daventure V ; Beck H ; Anguela XM ; Ronzitti G ; Armour SM ; Lacroix-Desmazes S ; Mingozzi F | United States | 06/2020Article
Kohn DB, Auteur ; Booth C ; Kang EM ; Pai SY ; Shaw KL ; Santilli G ; Armant M ; Buckland KF ; Choi U ; De Ravin SS ; Dorsey MJ ; Kuo CY ; Leon-Rico D ; Rivat C ; Izotova N ; Gilmour K ; Snell K ; Dip JX ; Darwish J ; Morris EC ; Terrazas D ; Wang LD ; Bauser CA ; Paprotka T ; Kuhns DB ; Gregg J ; Raymond HE ; Everett JK ; Honnet G ; Biasco L ; Newburger PE ; Bushman FD ; Grez M ; Gaspar HB ; Williams DA ; Malech HL ; Galy A ; Thrasher AJ | United States | 02/2020Article
Moretti A ; Fonteyne L ; Giesert F ; Hoppmann P ; Meier AB ; Bozoglu T ; Baehr A ; Schneider CM ; Sinnecker D ; Klett K ; Frohlich T ; Rahman FA ; Haufe T ; Sun S ; Jurisch V ; Kessler B ; Hinkel R ; Dirschinger R ; Martens E ; Jilek C ; Graf A ; Krebs S ; Santamaria G ; Kurome M ; Zakhartchenko V ; Campbell B ; Voelse K ; Wolf A ; Ziegler T ; Reichert S ; Lee S ; Flenkenthaler F ; Dorn T ; Jeremias I ; Blum H ; Dendorfer A ; Schnieke A ; Krause S ; Walter MC ; Klymiuk N ; Laugwitz KL ; Wolf E ; Wurst W ; Kupatt C | United States | 01/2020Article
Regensburger AP ; Fonteyne LM ; Jungert J ; Wagner AL ; Gerhalter T ; Nagel AM ; Heiss R ; Flenkenthaler F ; Qurashi M ; Neurath MF ; Klymiuk N ; Kemter E ; Frohlich T ; Uder M ; Woelfle J ; Rascher W ; Trollmann R ; Wolf E ; Waldner MJ ; Knieling F | United States | 12/2019Article
Song Y, Auteur ; Morales L ; Malik AS ; Mead AF ; Greer CD ; Mitchell MA ; Petrov MT ; Su LT ; Choi ME ; Rosenblum ST ; Lu X ; VanBelzen DJ ; Krishnankutty RK ; Balzer FJ ; Loro E ; French R ; Propert KJ ; Zhou S ; Kozyak BW ; Nghiem PP ; Khurana TS ; Kornegay JN ; Stedman HH | United States | 10/2019Article
Nelson CE, Auteur ; Nelson CE ; Wu Y ; Gemberling MP ; Oliver ML ; Waller MA ; Bohning JD ; Robinson-Hamm JN ; Bulaklak K ; Castellanos Rivera RM ; Collier JH ; Asokan A ; Gersbach CA | 03/2019Article
Beyret E, Auteur ; Liao HK ; Yamamoto M ; Hernandez-Benitez R ; Fu Y ; Erikson G ; Reddy P ; Izpisua Belmonte JC | United States | 03/2019Article
Badders NM, Auteur ; Korff A ; Miranda HC ; Vuppala PK ; Smith RB ; Winborn BJ ; Quemin ER ; Sopher BL ; Dearman J ; Messing J ; Kim NC ; Moore J ; Freibaum BD ; Kanagaraj AP ; Fan B ; Tillman H ; Chen PC ; Wang Y ; Iii BBF ; Li Y ; Kim HJ ; La Spada AR ; Taylor JP | 05/03/2018Article
Kemaladewi DU, Auteur ; Maino E ; Hyatt E ; Hou H ; Ding M ; Place KM ; Zhu X ; Bassi P ; Baghestani Z ; Deshwar AG ; Merico D ; Xiong HY ; Frey BJ ; Wilson MD ; Ivakine EA ; Cohn RD | 2017Article
Dumont A, Auteur ; Wang YX ; von Maltzahn J ; Pasut A ; Bentzinger CF ; Brun CE ; Rudnicki MA | 2015Comment in: A new role for dystrophin in muscle stem cells. [Nat Med. 2015]Article
Comment on: Dystrophin expression in muscle stem cells regulates their polarity and asymmetric division. [Nat Med. 2015]Article
Goyenvalle A, Auteur ; Griffith G ; Babbs A ; Andaloussi SE ; Ezzat K ; Avril A ; Dugovic B ; Chaussenot R ; Ferry A ; Voit T ; Amthor H ; Bühr C ; Schürch S ; Wood MJ ; Davies KE ; Vaillend C ; Leumann C ; Garcia L | 2015Comment in: Muscular dystrophy: New exon-skipping strategy rescues dystrophin. [Nat Rev Drug Discov. 2015]Article
Cogné B, Auteur ; Snyder R ; Lindenbaum P ; Dupont JB ; Redon R ; Moullier P ; Léger A | 2014Comment in: Reply to: NGS library preparation may generate artifactual integration sites of AAV vectors. [Nat Med. 2014] Comment on: A largely random AAV integration profile after LPLD gene therapy. [Nat Med. 2013]Article
Lamandé SR ; North KN | 2014Comment on: Translation from a DMD exon 5 IRES results in a functional dystrophin isoform that attenuates dystrophinopathy in humans and mice. Nat Med. 2014 Sep;20(9):992-1000.Article
Fledrich R ; Stassart RM ; Klink A ; Rasch LM ; Prukop T ; Haag L ; Czesnik D ; Kungl T ; Abdelaal TA ; Keric N ; Stadelmann C ; Brück W ; Nave KA ; Sereda MW | 2014Comment in: Neuregulin-1 alleviates Charcot-Marie-Tooth disease in rats. Martini R. Nat Med. 2014 Sep;20(9):984-5.Article
Wein N ; Vulin A ; Falzarano MS ; Szigyarto CA ; Maiti B ; Findlay A ; Heller KN ; Uhlén M ; Bakthavachalu B ; Messina S ; Vita G ; Passarelli C ; Gualandi F ; Wilton SD ; Rodino-Klapac LR ; Yang L ; Dunn DM ; Schoenberg DR ; Weiss RB ; Howard MT ; Ferlini A ; Flanigan KM | 2014Comment in: Activating internal ribosome entry to treat Duchenne muscular dystrophy. Lamandé SR, North KN. Nat Med. 2014 Sep;20(9):987-8.Article
Minamiyama M ; Katsuno M ; Adachi H ; Doi H ; Kondo N ; Iida M ; Ishigaki S ; Fujioka Y ; Matsumoto S ; Miyazaki Y ; Tanaka F ; Kurihara H ; Sobue G | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Maladie de Kennedy : le naratriptan améliore l’atteinte neuronale dans des modèles cellulaires ou animaux L’amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X (SBMA) ou maladie de Kennedy est l[...]Article
Russell AJ ; Hartman JJ ; Hinken AC ; Muci AR ; Kawas R ; Driscoll L ; Godinez G ; Lee KH ; Marquez D ; Browne WF 4th ; Chen MM ; Clarke D ; Collibee SE ; Garard M ; Hansen R ; Jia Z ; Lu PP ; Rodriguez H ; Saikali KG ; Schaletzky J ; Vijayakumar V ; Albertus DL ; Claflin DR ; Morgans DJ ; Morgan BP ; Malik FI | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Miyazaki Y ; Adachi H ; Katsuno M ; Minamiyama M ; Jiang YM ; Huang Z ; Doi H ; Matsumoto S ; Kondo N ; Iida M ; Tohnai G ; Tanaka F ; Muramatsu SI ; Sobue G | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Syndrome de Kennedy : un miARN améliore le phénotype de souris modèles Le syndrome de Kennedy, ou amyotrophie bulbo-spinale (SBMA), est lié à une expansion de la répétition du triplet CAG d[...]Article
Fugier C ; Klein AF ; Hammer C ; Vassilopoulos S ; Ivarsson Y ; Toussaint A ; Tosch V ; Vignaud A ; Ferry A ; Messaddeq N ; Kokunai Y ; Tsuburaya R ; Dembele D ; François V ; Precigout G ; Boulade-Ladame C ; Hummel MC ; Lopez de Munain A ; Sergeant N ; Laquerrière A ; Thibault C ; Deryckere F ; Auboeuf D ; Garcia L ; Zimmermann P ; Udd B ; Schoser B ; Takahashi MP ; Nishino I ; Bassez G ; Laporte J ; Furling D ; Charlet Berguerand N | 06/2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 28/08/2011 - La dérégulation de l’épissage alternatif de BIN1 entraine une altération des tubules T et une faiblesse musculaire, caractéristiques prédominantes des dystrophies myotoniques [...]Article
Ainsworth C | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Shimono K ; Tung WE ; Macolino C ; Chi AHT ; Didizian JH ; Mundy C ; Chandraratna RA ; Mishina Y ; Enomoto-Iwamoto M ; Pacifici M ; Iwamoto M | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
d'Ydewalle C ; Krishnan J ; Chiheb DM ; Van Damme P ; Irobi J ; Kozikowski AP ; Berghe PV ; Timmerman V ; Robberecht W ; van den Bosch L | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract
