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Lopes Abath Neto O ; Medne L ; Donkervoort S ; Rodríguez-García ME ; Bolduc V ; Hu Y ; Guadagnin E ; Foley AR ; Brandsema JF ; Glanzman AM ; Tennekoon GI ; Santi M ; Berger JH ; Megeney LA ; Komaki H ; Inoue M ; Cotrina-Vinagre FJ ; Hernandez Lain A ; Martin-Hernández E ; Williams L ; Borell S ; Schorling D ; Lin K ; Kolokotronis K ; Lichter-Konecki U ; Kirschner J ; Nishino I ; Banwell B ; Martínez-Azorín F ; Burgon PG ; Bonnemann CG | England | 10/2021Article
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Comment in Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Mercuri E, Muntoni F, Baranello G, Masson R, Boespflu[...]Article
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Mousa NO ; Sayed AA ; Fahmy N ; Elzayat MG ; Bakry U ; Abdellatif A ; Zahra WK ; Osman A | England | 30/09/2021Article
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Gurgel-Giannetti J ; Souza LS ; Messina de Pádua Andrade GF ; Derlene MF ; Meira ZMA ; Azevedo BVM ; Jr WC ; Diniz SSL ; Carvalhais MB ; Oliveira JRS ; Uliana L ; Bráulio R ; Costa PHN ; Filho GB ; Vainzof M | England | 21/09/2021Article
Abiusi E ; Infante P ; Cagnoli C ; Lospinoso Severini L ; Pane M ; Coratti G ; Pera MC ; D'Amico A ; Diano F ; Novelli A ; Spartano S ; Fiori S ; Baranello G ; Moroni I ; Mora M ; Pasanisi MB ; Pocino K ; Le Pera L ; D'Amico D ; Travaglini L ; Ria F ; Bruno C ; Locatelli D ; Bertini ES ; Morandi LO ; Mercuri E ; Di Marcotullio L ; Tiziano FD | England | 20/09/2021