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No abstract available, short text, "in brief"Article
Morales F ; Corrales E ; Zhang B ; Vásquez M ; Santamaria-Ulloa C ; Quesada H ; Sirito M ; Estecio MR ; Monckton DG ; Krahe R | England | 25/08/2021Article
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Byrne BJ ; Colan SD ; Kishnani PS ; Foster MC ; Sparks SE ; Gibson JB ; An Haack K ; Stockton DW ; Pena LDM ; Hahn SH ; Johnson J ; Tanpaiboon PX ; Leslie ND ; Kronn D ; Hillman RE ; Wang RY | England | 23/08/2021Article
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Topaloudi A ; Zagoriti Z ; Flint AC ; Martinez MB ; Yang Z ; Tsetsos F ; Christou YP ; Lagoumintzis G ; Yannaki E ; Zamba-Papanicolaou E ; Tzartos J ; Tsekmekidou X ; Kotsa K ; Maltezos E ; Papanas N ; Papazoglou D ; Passadakis P ; Roumeliotis A ; Roumeliotis S ; Theodoridis M ; Thodis E ; Panagoutsos S ; Yovos J ; Stamatoyannopoulos J ; Poulas K ; Kleopa K ; Tzartos S ; Georgitsi M ; Paschou P | England | 16/08/2021Article
Das R ; Bhattacharjee S ; Letcher JM ; Harris JM ; Nanda S ; Foldi I ; Lottes EN ; Bobo HM ; Grantier BD ; Mihály J ; Ascoli GA ; Cox DN | England | 15/08/2021Article
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Zhao X ; Feng Z ; Risher N ; Mollin A ; Sheedy J ; Ling KKY ; Narasimhan J ; Dakka A ; Baird JD ; Ratni H ; Lutz C ; Chen K ; Naryshkin N ; Ko CP ; Welch E ; Metzger F ; Weetall M | England | 09/08/2021Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by the loss of the survival motor neuron 1 (SMN1) gene function. The related SMN2 gene partially compensates but produces insufficient levels of SMN protein due to alternative splicing of exon 7. Evrysdi™ [...]Article
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Carey G ; Kuchcinski G ; Gauvrit F ; Defebvre L ; Nguyen S ; Dhaenens CM ; Dessein AF ; Vianey-Saban C ; Acquaviva C ; Tard C | England | 08/2021Article
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Clayton JS ; Scriba CK ; Romero NB ; Malfatti E ; Saker S ; Larmonier T ; Nowak KJ ; Ravenscroft G ; Laing NG ; Taylor RL | England | 08/2021Article
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Mérien A ; Tahraoui-Bories J ; Cailleret M ; Dupont JB ; Leteur C ; Polentes J ; Carteron A ; Polvêche H ; Concordet JP ; Pinset C ; Jarrige M ; Furling D ; Martinat C | England | 26/07/2021
