Titre : | Outcomes of early-treated infants with spinal muscular atrophy: A multicenter, retrospective cohort study |
Revue : | Muscle & Nerve |
Auteurs : | Goedeker NL ; Rogers A ; Fisher M ; Arya K ; Brandsema JF ; Farah H ; Farrar MA ; Felker MV ; Gibbons M ; Hamid OA ; Harmelink M ; Herbert K ; Kichula E ; King K ; Lakhotia A ; Lee BH ; Kuntz NL ; Parsons J ; Rehborg R ; Veerapaniyan A ; Zaidman CM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/10/2024 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; enfant ; étude de cohorte ; étude rétrospective |
Mots-clés: | CHOP INTEND ; newborn screening ; nusinersen ; onasemnogene abeparvovec ; spinal muscular atrophy |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 39370660 / DOI : 10.1002/mus.28267 |
N° Profil MNM : | 2024102 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/39370660 |