Titre : | Real-life effectiveness 1 year after switching to avalglucosidase alfa in late-onset Pompe disease patients worsening on alglucosidase alfa therapy: A French cohort study |
Revue : | European journal of neurology, Epub |
Auteurs : | Tard C ; Bouhour F ; Michaud M ; Beltran S ; Fournier M ; Demurger F ; Lagrange E ; Nollet S ; Sacconi S ; Noury JB ; Magot A ; Cintas P ; Renard D ; Deibener-Kaminsky J ; Lefeuvre C ; Davion JB ; Salort-Campana E ; Arrassi A ; Taouagh N ; Spinazzi M ; Attarian S ; Laforet P |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 08/04/2024 |
Pages : | p e16292 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enzymothérapie ; étude de cohorte ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif |
Mots-clés: | enzymotherapy ; glycogenosis ; switch ; treatment management ; unmet needs |
Pubmed / DOI : |
Pubmed : 38587143 ![]() ![]() |
N° Profil MNM : | 2024042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38587143 |
Voir aussi : |